ベータサラセミアメジャーの臨床試験

かま状赤血球症 | サラセミア | 脳副腎白質ジストロフィー | 遺伝性代謝障害 | ハイリスク血液疾患

アメリカ

再発性下咽頭扁平上皮がん | 再発喉頭扁平上皮がん | 再発中咽頭扁平上皮がん | IV期の下咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVA 期の喉頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVA 期中咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVB 期の喉頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVB 期中咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVC 期の喉頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVC 期中咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | 唾液腺扁平上皮がん | 再発性唇および口腔扁平上皮がん | 再発副鼻腔扁平上皮がん | ステージ IVA 口腔がん AJCC v6 および v7 | ステージ IVB 口腔がん AJCC v6 および v7 | IVC 期の口腔がん... およびその他の条件

アメリカ, プエルトリコ, 南アフリカ

過活動膀胱 | 下部尿路の症状 | 大うつ病 | 間質性膀胱炎 | 慢性前立腺炎 | 慢性骨盤痛症候群

アメリカ

膵臓腺癌 | ステージ IV の結腸直腸がん AJCC v7 | ステージ IVA の結腸直腸がん AJCC v7 | ステージ IVB 結腸直腸がん AJCC v7 | 悪性新生物 | 再発結腸直腸癌 | 膵神経内分泌がん | 悪性頭頸部新生物 | III 期の上咽頭がん AJCC v7 | IVA 期上咽頭がん AJCC v7 | IVB 期上咽頭がん AJCC v7 | ステージ III の結腸直腸がん AJCC v7 | IIIA 期の結腸直腸がん AJCC v7 | ステージ IIIB の結腸直腸がん AJCC v7 | ステージ IIIC の結腸直腸がん AJCC v7 | ステージ IVA 口腔がん AJCC v6 および v7 | ステージ IVB... およびその他の条件

アメリカ

蝸牛後病理学 | 中枢性聴覚処理障害 | 重度の蝸牛骨化または奇形

フランス

鉄代謝障害 | かま状赤血球症 | サラセミア | 溶血性。酵素障害による遺伝性の貧血 | 膜欠陥による貧血 | CDA | 鉄芽球性貧血 | 体質性再生不良性貧血 | 遺伝性貧血

スペイン

この研究で使用され、サウジアラビアの喘息のデータバンクを形成する臨床データの収集 | 喘息感受性に寄与する既知および新規の遺伝的危険因子を特定する | 主要な喘息感受性遺伝子内の遺伝子変異体の機構的役割を研究する

サウジアラビア

リンパ腫、非ホジキン | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ芽球性白血病 | 原発性免疫不全 | 貧血、鎌状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | ファンコニ貧血 | 貧血、再生不良 | サラセミア | 血球減少症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 白血病、急性骨髄性 (AML)、小児

イタリア

代謝疾患 | 幹細胞移植 | 慢性肉芽腫症 | 骨髄移植 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 遺伝病 | 末梢血幹細胞移植 | 小児科 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 同種移植 | 複合免疫不全 | X連鎖リンパ増殖性疾患

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

リンパ腫、非ホジキン | 急性リンパ芽球性白血病 | 原発性免疫不全 | 貧血、鎌状赤血球症 | 異常ヘモグロビン症 | ファンコニ貧血 | 貧血、再生不良 | 骨髄異形成症候群 | サラセミア | 血球減少症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 大理石骨病 | 白血病、急性骨髄性 (AML)、小児

イギリス, イタリア

再発性下咽頭扁平上皮がん | 再発喉頭扁平上皮がん | 再発中咽頭扁平上皮がん | 唾液腺扁平上皮がん | 再発性唇および口腔扁平上皮がん | 再発性上咽頭角化扁平上皮がん | 再発喉頭疣贅癌 | 原発不明の頸部再発転移性扁平上皮がん | 再発性鼻腔および副鼻腔扁平上皮がん | 再発性口腔疣贅癌 | 再発唾液腺がん | 原発不明の首に転移した扁平上皮癌 | 舌癌 | IV期の下咽頭扁平上皮がん | IVA期の喉頭扁平上皮がん | ステージ IVA 喉頭疣贅癌 | IVA期の口唇および口腔扁平上皮がん | IVA期の鼻腔および副鼻腔扁平上皮がん | ステージ IVA 口腔疣贅癌 | IVA期中咽頭扁平上皮がん | IVB期の喉頭扁平上皮がん | ステージ IVB 喉頭疣贅癌 | IVB期の口唇および... およびその他の条件

アメリカ, 中国

解剖学的ステージ III 乳がん AJCC v8 | 解剖学的病期 IIIA 乳がん AJCC v8 | 解剖学的病期 IIIB 乳がん AJCC v8 | 解剖学的病期 IIIC 乳がん AJCC v8 | 予後 III期乳がん AJCC v8 | 予後 IIIA期乳がん AJCC v8 | 予後 IIIB期乳がん AJCC v8 | 予後 IIIC期乳がん AJCC v8 | 解剖学的ステージ IV 乳がん AJCC v8 | 予後 IV期乳がん AJCC v8 | 進行性悪性固形新生物 | 切除不能な悪性固形新生物 | III期子宮体がんAJCC v8 | ステージ IV 子宮体がん AJCC v8 | ステージ IVA 子宮体がん AJCC v8 | ステージ IVB 子宮体がん AJCC... およびその他の条件

アメリカ

癌 | 胃癌 | 大腸がん | 固形腫瘍 | 転移性がん | 腺腫性ポリポーシス 大腸菌 | 非小細胞肺がん | 非小細胞肺がん転移性 | 非小細胞がん | 局所進行固形腫瘍 | 非小細胞肺がんステージ IIIB | 胃食道接合部がん | 肺の非小細胞がん、TNM ステージ 4 | WNT経路 | β-カテニン | Β-カテニン | APC

アメリカ

頭部外傷、閉鎖 | 頭部外傷 | 頭部の怪我 | 頭蓋脳損傷 | 粉砕頭蓋骨損傷 | 頭部外傷、多発 | 頭部外傷、閉鎖 | 頭部外傷 | 頭部外傷、貫通 | 頭部外傷、軽度 | 頭部外傷大 | 頭部外傷、開放 | 外傷、頭蓋脳 | けが、頭 | 多発性頭部外傷 | 外傷、頭

アメリカ

脳卒中 | 慢性腎臓病 | 死 | 心房細動 | 脳内出血 | 腎臓移植;合併症 | 血栓症、静脈 | 心血管合併症 | 大出血

スウェーデン, ノルウェー, フィンランド, アイスランド

頭部外傷、閉鎖 | 頭部外傷 | 頭部の怪我 | 頭蓋脳損傷 | 粉砕頭蓋骨損傷 | 頭部外傷、多発 | 頭部外傷、閉鎖 | 頭部外傷 | 頭部外傷、貫通 | 頭部外傷、軽度 | 頭部外傷大 | 頭部外傷、開放 | 外傷、頭蓋脳 | けが、頭 | 多発性頭部外傷 | 外傷、頭

アメリカ, ウガンダ

冠動脈疾患 | 糖尿病 | 癌 | 慢性閉塞性肺疾患 | 大うつ病 | アルツハイマー病 | うっ血性心不全 | 脳血管疾患 | 精神病性障害

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ

炭水化物代謝、先天性エラー | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝、先天性エラー | 糖原病II型 | 糖原病V型 | VLCAD欠損症 | 糖原病Ⅲ型 | ホスホグリセリン酸キナーゼ欠損症 | 中性脂質蓄積症 | カルニチン パルミトイル トランスフェラーゼ 2 欠損症 | 糖原病Ⅳ型 | 長鎖 3-ヒドロキシアシル-CoA デヒドロゲナーゼ欠損症 | グリコゲニン-1欠乏症（糖原病XV型） | 中鎖アシルCoA脱水素酵素欠損症 | 複数のアシルCoA脱水素酵素欠損症 | カルニチン輸送体欠損症 | 筋ホスホフルクトキナーゼ欠損症 | ホスホグルコムターゼ1欠損症 | ホスホグリセリン酸ムターゼ欠損症 | ホスホリラーゼキナーゼ欠損症 | ベータ エノラーゼ欠損症 | 乳酸脱水素酵素欠損症 | グ...

デンマーク

アルコール依存症 | 不安障害 | ADHD | マニア | 大うつ病 | 行為障害 | 反抗挑戦性障害 | 摂食障害 | 気分変調 | 広汎性発達障害 | 薬物依存 | 自殺傾向 | 精神病性障害 | トゥレット障害

アメリカ

再発結腸癌 | 再発直腸癌 | 再発性下咽頭扁平上皮がん | 再発喉頭扁平上皮がん | 再発中咽頭扁平上皮がん | IV期の下咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVA 期の喉頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVA 期中咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVB 期の喉頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVB 期中咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVC 期の喉頭扁平上皮がん AJCC v7 | IVC 期中咽頭扁平上皮がん AJCC v7 | 唾液腺扁平上皮がん | 再発性唇および口腔扁平上皮がん | IVA 期の結腸がん AJCC v7 | ステージ IVA 直腸がん AJCC v7 | ステージ IVB 結腸がん AJCC v7 | ステージ IVB... およびその他の条件

アメリカ

かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | サラセミア | 重度の先天性好中球減少症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 白血球接着不全 | 先天性角化異常症 | チェディアック東症候群 | 慢性肉芽腫症 | シュワッハマン・ダイヤモンド症候群

アメリカ

自己免疫疾患 | 多発性骨髄腫 | ホジキン病 | ALアミロイドーシス | 骨髄線維症 | 慢性腎臓病 | 鎌状赤血球貧血 | サラセミア | 再生不良性貧血 | 慢性リンパ性白血病 (CLL) | 急性骨髄性白血病 (AML) | 急性リンパ芽球性白血病（ALL） | 骨髄異形成症候群 (MDS) | 非ホジキンリンパ腫 (NHL) | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 慢性骨髄性白血病 (CML) | 骨髄増殖性疾患

アメリカ

肉芽腫 | 貧血 | 血小板減少症 | 好中球減少症 | かま状赤血球症 | サラセミア | ニーマン・ピック病 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 大理石骨病 | フコシドーシス | チェディアック東症候群 | ハーラー病

アメリカ

自己免疫疾患 | 全身性エリテマトーデス | 原発性免疫不全 | 自己免疫性肝炎 | 若年性特発性関節炎 | IBD | 自己免疫性リウマチ性疾患 | 自己免疫性糖尿病 | APECED | IPEX | 血球貪食性リンパ組織球症 | 自己免疫性リンパ増殖症候群 | 自己免疫性血小板減少症 | 自己免疫性血球減少症 | 自己免疫性貧血 | EBV リンパ球増殖 | RAS 関連自己免疫性白血球増殖性疾患 | ベンタ | 腸疾患、自己免疫 | 複合免疫不全症

再発性頭頸部扁平上皮がん | 再発性下咽頭扁平上皮がん | 再発喉頭扁平上皮がん | 再発性口腔扁平上皮がん | 再発中咽頭扁平上皮がん | 臨床病期 III HPV 媒介 (p16 陽性) 中咽頭癌 AJCC v8 | 臨床病期 IV HPV 媒介 (p16 陽性) 中咽頭がん AJCC v8 | 頭頸部の III 期皮膚扁平上皮がん AJCC v8 | III期の下咽頭がんAJCC v8 | III期の喉頭がん AJCC v8 | ステージ III の口唇および口腔がん AJCC v8 | ステージ III 中咽頭 (p16 陰性) がん AJCC v8 | 頭頸部の IV 期皮膚扁平上皮がん AJCC v8 | ステージ IV 下咽頭がん... およびその他の条件

アメリカ

一般的な可変免疫不全症 | 重度の複合免疫不全症 | かま状赤血球症 | ハーラー症候群 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 副腎白質ジストロフィー | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | 骨髄不全症候群 | 血球貪食性リンパ組織球症 | マンノシドーシス | 新生児の後天性好中球減少症 | 後天性貧血溶血 | 後天性血小板減少症

アメリカ

再発性下咽頭扁平上皮がん | 再発喉頭扁平上皮がん | 再発中咽頭扁平上皮がん | 唾液腺扁平上皮がん | 再発性唇および口腔扁平上皮がん | 再発性上咽頭角化扁平上皮がん | 再発喉頭疣贅癌 | 原発不明の頸部再発転移性扁平上皮がん | 再発性鼻腔および副鼻腔扁平上皮がん | 再発性口腔疣贅癌 | 再発唾液腺がん | 原発不明の首に転移した扁平上皮癌 | 舌癌 | IV期の下咽頭扁平上皮がん | IV期の喉頭扁平上皮がん | IV期の口唇および口腔扁平上皮がん | IV期中咽頭扁平上皮がん | IV期の上咽頭角化扁平上皮がん | IV期大唾液腺がん | ステージIVの喉頭疣状癌 | ステージ IV の鼻腔および副鼻腔扁平上皮癌 | ステージ IV 口腔疣状癌 | 原発不明の未治療の首への転移性扁...

アメリカ

子宮癌肉腫 | 再発卵管がん | 再発性卵巣癌 | 再発原発性腹膜癌 | 再発子宮体がん | 卵巣子宮内膜腺癌 | 卵巣血清粘液性癌 | 子宮内膜漿液性腺癌 | 肺カルチノイド | 転移性消化器神経内分泌腫瘍 G1 | 膵臓ポリペプチド腫瘍 | 進行成人肝細胞がん | 切除不能な限局性成人肝癌 | 再発成人肝癌 | 成人肝細胞がん | 卵巣癌肉腫 | IIIA期の卵管がん | IIIA期の卵巣がん | ステージ IIIA 原発性腹膜がん | IIIB期の卵管がん | IIIB期の卵巣がん | ステージ IIIB 原発性腹膜がん | IIIC期の卵管がん | IIIC 期の卵巣がん | IIIC期の原発性腹膜がん | IV期の卵管がん | IV期の卵巣がん | IV期の原発性腹膜がん | IIIA期の子宮体がん | IIIB期の子宮体がん | I... およびその他の条件

アメリカ, カナダ

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

代謝性疾患 | プリン-ピリミジン代謝 | AICDA、OMIM *605257、Hyper-IgM による免疫不全、タイプ 2; HIGM2 | UNG、OMIM *191525、ハイパー IgM 症候群 5 | NT5C3A、OMIM *606224、貧血、溶血性、UMPH1 欠損による | UMPS、OMIM *613891、口腔酸尿症 | DHODH、OMIM *126064、ミラー症候群（軸後顔面骨形成不全症） | DPYD、OMIM *274270、ジヒドロピリミジンデヒドロゲナーゼ欠損症 | DPYS、OMIM *613326、ジヒドロピリミジナーゼ欠損症 | UPB1、OMIM *606673、ベータウレイドプロピオナーゼ欠損症 およびその他の条件

アメリカ

急性骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | ワルデンシュトレーム・マクログロブリン血症 | 急性リンパ芽球性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | かま状赤血球症 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 慢性肉芽腫症 | サラセミア | B細胞非ホジキンリンパ腫 | 先天性巨核球性血小板減少症 | 再生不良性貧血 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性非ホジキンリンパ腫 | 骨髄増殖性腫瘍 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 続発性骨髄異形成症候群 | 発作性夜間血色素尿症 | 寛解期の急性白血病 | 重度の再生不良性貧血 | グランツマン血栓症 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 慢性骨髄性... およびその他の条件

アメリカ

血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件

イギリス

悪性固形新生物 | 上咽頭がん | 腺様嚢胞癌 | 移行上皮がん | 胆管癌 | 肝内胆管癌 | 脊索腫 | 妊娠性絨毛性腫瘍 | 偽粘液腫腹膜炎 | 子宮頸部腺癌 | 膣腺癌 | 特に明記されていない膣扁平上皮癌 | 卵巣粘液腺癌 | 卵巣胚細胞腫瘍 | 甲状腺がん | 膵腺房細胞がん | 腺房細胞がん | 副腎皮質がん | 副腎褐色細胞腫 | 肛門管神経内分泌がん | 肛門管未分化癌 | 血管肉腫 | アポクリン腫瘍 | 付録 粘液腺癌 | バルトリン腺移行上皮がん | 基底細胞がん | 膀胱腺癌 | 乳房化生癌 | 結腸直腸扁平上皮がん | デスモイド線維腫症 | 子宮内膜移行上皮がん | 子宮内膜腺癌 | 食道神経内分泌がん | 食道未分化がん | 肝外胆管がん | 乳房外パジェット病 | 卵管腺癌 | 卵管移行上皮がん | 線維粘液性腫瘍 | 胆嚢癌 | 胃神経内分泌がん | 胃扁平上皮がん | 胃の未分化癌 | 消化管間質... およびその他の条件

アメリカ, グアム