골수 섬유증 또는 재발성 또는 불응성 급성 거핵모구성 백혈병 환자 치료에 알리세르팁

포함 기준:

• AMKL 환자: 환자는 세계보건기구(WHO) 기준에서 정의한 재발성/불응성 급성 거핵모구성 백혈병(AMKL) 진단이 확인되어야 합니다.
• AMKL 환자: 환자는 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 상태가 0-2여야 합니다.
• AMKL 환자: 총 빌리루빈 =< 1.5 x 정상 상한(ULN)
• AMKL 환자: 아스파테이트 아미노전이효소(AST)/알라닌 아미노전이효소(ALT) =< 2.5 x ULN
• AMKL 환자: 크레아티닌 < 1.5 x ULN 또는 계산된 크레아티닌 청소율 > 30ml/min
• AMKL 환자: 프로트롬빈 시간(PT) 및 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) =< 1.5 x ULN
• AMKL 환자: 절대 호중구 수(ANC) >= 1500/mm^3
• AMKL 환자: 혈소판 >= 100,000/mm^3
• AMKL 환자: 헤모글로빈 > 9g/dL
• AMKL 환자: 환자는 예상 수명이 6개월 이상이어야 합니다.

• AMKL 환자: 가임 여성 환자(FOCBP)는 등록 전 7일 이내에 음성 혈청 베타-인간 융모성 성선자극호르몬(HCG) 임신 검사를 받아야 합니다. 참고: FOCBP는 다음 기준을 충족하는 모든 여성입니다(성적 취향, 난관 결찰을 받았거나 선택에 따라 금욕을 유지함).

  • 자궁절제술 또는 양측 난소절제술을 받지 않은 경우
  • 이전 연속 12개월 동안 월경을 한 적이 있음(따라서 > 12개월 동안 자연적으로 폐경 후가 아니었음)

• AMKL 환자: 여성 환자는 다음 조건 중 하나 이상을 충족해야 합니다.

  • 등록 전 최소 1년 동안 폐경 후여야 함(가임 가능성 없음)
  • 외과적으로 멸균해야 함
  • 수용 가능한 피임 방법(예: 연구 기간 동안 호르몬 피임약, 자궁 내 장치, 살정제 함유 다이어프램, 살정제 함유 콘돔 또는 금욕)
• AMKL 환자: 남성 환자는 외과적으로 불임(정관수술 후 상태)하더라도 전체 연구 치료 기간 동안 마지막 알리서팁 투여 후 4개월 동안 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
• AMKL 환자: 환자는 서면 동의서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있어야 합니다.
• MF 환자: 환자는 WHO 기준에 정의된 대로 골수 섬유증(MF) 진단이 확인되어야 합니다.

• MF 환자: 환자는 I 위험 중간 이상이어야 하며 다음을 충족해야 합니다.

  • 치료가 필요한
  • 룩솔리티닙(또는 기타 연구용 야누스 키나제[JAK] 억제제)에 대한 내약성 또는 불응성 또는 룩솔리티닙으로부터 혜택을 받을 가능성이 낮음
  • 줄기 세포 이식에 부적격
• MF 환자: 환자는 ECOG 상태가 0-2여야 합니다.
• MF 환자: 직접 빌리루빈 < 1.5 x ULN
• MF 환자: ALT/AST =< 2.5 x ULN
• 골수섬유증 환자: 크레아티닌 < 1.5 x ULN 또는 계산된 크레아티닌 청소율 > 30 ml/min
• MF 환자: PT 및 PTT =< 1.5 x ULN
• MF 환자: ANC >= 1500/mm^3
• MF 환자: 혈소판 >= 100,000/mm^3
• MF 환자: 환자는 예상 수명이 6개월 이상이어야 합니다.
• MF 환자: 가임 여성 환자(FOCBP)는 등록 전 7일 이내에 음성 혈청 베타-HCG 임신 검사를 받아야 합니다.

• MF 환자: 여성 환자는 다음 조건 중 하나 이상을 충족해야 합니다.

  • 등록 전 최소 1년 동안 폐경 후여야 함(가임 가능성 없음)
  • 외과적으로 멸균해야 함
  • 수용 가능한 피임 방법(예: 연구 기간 동안 호르몬 피임약, 자궁 내 장치, 살정제 함유 다이어프램, 살정제 함유 콘돔 또는 금욕)
• 골수섬유화증 환자: 남성 환자 정관 절제술 후 상태) 전체 연구 치료 기간 동안 알리서팁의 마지막 투여 후 4개월까지 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
• MF 환자: 환자는 서면 동의서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

• 등록 전 14일 이내에 임상적으로 유의한 효소 유도제(예: 효소 유도 항경련제 페니토인, 카르바마제핀 또는 페노바르비탈 또는 리팜핀, 리파부틴, 라파펜틴 또는 세인트 존스 워트)로 치료를 받은 환자는 자격이 없습니다.
• 등록 전 14일 이내에 조사 제품, 항신생물 요법 또는 방사선 요법을 받은 환자는 자격이 없습니다. 참고: 수산화요소를 적극적으로 투여받는 환자는 자격이 있으며 프로토콜 치료의 1주기를 통해 수산화요소를 계속 투여받을 수 있습니다.
• 이전에 Aurora A 키나아제 표적 제제(alisertib 포함)를 투여받은 환자는 자격이 없습니다.
• 등록 전 7일 이내에 코르티코스테로이드를 투여받은 환자는 환자가 적어도 1개월 전에 15mg/일 이하의 프레드니손을 지속적으로 복용하지 않는 한 자격이 없습니다. 참고: 메스꺼움과 구토를 조절하기 위한 저용량 스테로이드 사용이 허용됩니다. 국소 스테로이드 사용 및 흡입 스테로이드도 허용됩니다.
• 표준 및/또는 잠재적 치료 치료에 대한 후보(적격 및 의지)인 환자는 자격이 없습니다.
• 골수 25% 이상 방사선 치료를 받은 환자는 대상에서 제외(전체 골반 방사선은 25% 이상으로 간주)
• 등록 전 1개월(28일) 이내 대수술을 받은 환자는 대상에서 제외
• 이전에 동종 골수 또는 장기 이식을 받은 환자는 자격이 없습니다.
• 등록 전 7일 이내에 최적의 지사제 지원 치료에도 불구하고 2등급 이상의 설사를 경험한 환자는 자격이 없습니다.
• 등록 전 14일 이내에 2등급 이상의 말초 신경병증이 있었던 환자는 자격이 없습니다.
• 등록 전 6개월(24주) 이내에 심근경색이 있었던 환자는 자격이 없습니다.
• 클래스 III 또는 IV 심부전(뉴욕 심장 협회에서 정의한 대로), 조절되지 않는 협심증, 조절되지 않는 중증 심실 부정맥 또는 급성 허혈 또는 능동 전도 시스템 이상에 대한 심전도 증거가 있는 환자는 자격이 없습니다.
• 알리서팁의 경구 흡수 또는 내약성을 방해할 수 있는 알려진 위장관(GI) 질환 또는 위장관 절차가 있는 환자는 자격이 없습니다. 예를 들면 부분 위절제술, 소장 수술 이력, 셀리악병 등이 있습니다(이에 국한되지 않음).
• 조절되지 않는 수면 무호흡 증후군 및 과도한 주간 졸림을 유발할 수 있는 기타 상태(예: 중증 만성 폐쇄성 폐질환 또는 보충 산소 요구 사항)의 알려진 병력이 있는 환자는 자격이 없습니다.
• 양성자 펌프 억제제, 히스타민-2(H2) 길항제 또는 췌장 효소의 지속적인 투여가 필요한 환자는 적합하지 않습니다. 제산제 또는 H2 길항제의 간헐적 사용은 허용됩니다.
• 등록 전 14일 이내에 정맥 주사(IV) 항생제 치료가 필요한 전신 감염(또는 기타 심각한 감염)이 있는 환자는 자격이 없습니다.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성으로 알려진 환자는 자격이 없습니다.
• B형 간염 표면 항원 양성으로 알려진 환자는 자격이 없습니다.
• 활동성 C형 간염 감염이 알려졌거나 의심되는 환자는 자격이 없습니다. 참고: C형 간염 표면 항원 양성인 환자는 자격이 있습니다.
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 환자는 자격이 없습니다.
• 통제되지 않는 당뇨병, 흡수 장애, 췌장 또는 상부 소장 절제, 췌장 효소 요구, 경구 약물의 소장 흡수를 변형시키는 모든 상태 또는 검사실 이상을 포함하여 심각한 급성 또는 만성 의료 또는 정신 질환이 있는 환자 연구 참여 또는 연구 제품 투여와 관련된 위험을 증가시키거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 연구자의 판단에 따라 환자를 이 연구에 등록하기에 적합하지 않게 만들 수 있습니다.
• 증상이 있는 중추신경계(CNS) 침범이 있는 환자는 자격이 없습니다.
• 등록 전 3년 이내에 다른 악성 종양으로 진단 또는 치료를 받은 환자는 다음 예외를 제외하고 자격이 없습니다: 완전히 절제된 피부의 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종, 상피내 악성 종양 또는 완치 후 저위험 전립선암 요법
• 경구용 약물을 삼킬 수 없거나 투여 요구 사항을 준수하지 않으려는 환자는 자격이 없습니다.
• 등록 전 14일 이내에 골수성장인자 투여 또는 혈소판 수혈이 필요한 환자는 대상에서 제외