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극미숙아의 BPD 예방에 대한 MSC-EV의 안전성 및 유효성 (EVENEW)

2024년 2월 19일 업데이트: EXO Biologics S.A.

1상 단일군, 용량 증량 및 2상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 용량 찾기 임상시험 극미숙 신생아의 기관지폐 이형성증 예방을 위한 동종 제대 중간엽 세포 유래 세포외 소포의 기관내 투여 안전성 및 유효성 평가

이번 1/2상 임상시험은 극미숙 신생아의 기관지폐이형성증(BPD) 예방에 있어 탯줄 중간엽 간질세포 유래 세포밖 소포체로 구성된 EXOB-001의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 연구 집단에는 재태 연령 23~28(27 + 6일) 사이에 태어난 아기와 체중 500g~1,500g 사이의 아기가 포함됩니다. 36명의 피험자는 1상에서 기관내 경로를 통해 EXOB-001의 3가지 용량을 1회 또는 3회 투여받게 됩니다. 2상에서는 1상 결과를 토대로 2가지 용량을 선정해 총 203명의 피험자를 무작위로 배정해 EXOB-001과 위약(식염수)을 투여하게 된다.

영아는 교정 연령(연구 종료)까지 2세까지 추적 관찰됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

기관지폐 이형성증(BPD)은 극도의 미숙아에게 영향을 미치는 만성 중증 다인성 호흡기 질환으로 조산으로 인해 발생하는 가장 흔하고 심각한 결과입니다. BPD는 폐포화 및 미세혈관 발달 장애와 관련되어 비정상적인 가스 교환 및 폐 역학을 초래합니다. BPD는 출생 전, 출산 전후 및 출생 후 메커니즘이 염증과 손상을 일으키고 비정상적인 복구 메커니즘의 급증으로 폐 발달을 방해하는 다인자적 병인을 가지고 있습니다.

EXOB-001은 직경 0.22μm보다 작은 EV 집단으로 구성되며, 단백질과 핵산을 포함하고, 필수 및 표면 결합 단백질을 주성분으로 하는 인지질의 이중층으로 둘러싸여 있습니다. EV는 전염증성 사이토카인의 방출을 줄이고 폐에서 면역 세포의 모집을 줄임으로써 항염증 및 면역 조절 활동을 발휘합니다. 현재 증거에 따르면 EV는 대식세포 표현형을 조절할 수 있으며 이는 대식세포가 병인에서 갖는 역할 때문에 BPD와 관련이 있습니다.

265명(265명), 1단계 40명(평가 가능한 대상자 36명에 도달) + 2단계에서 225명(평가 가능한 대상자 203명에 도달), BPD 발병 위험이 있는 극미숙아(23주~28주(27주)) +6일) 재태 주수 및 출생 체중이 500g~1,500g이고 출생 후 3일에서 10일 사이에 기관 내 삽관을 통해 FiO2 > 25%로 기계적 환기를 받고 있는 경우.

1상은 저용량부터 고용량까지 단일 투여로 코호트를 시작하고, 이후 저용량부터 고용량까지 3회 투여로 코호트를 확대할 예정이다. 3회 기관내 투여의 경우, 투여 사이에 24시간의 간격이 있을 것입니다(EXOB-001을 사용한 최대 치료 기간은 48시간입니다).

2상에는 1상 중간 결과를 기반으로 EXOB-001의 투여량 수준과 요법을 선택한 2개 그룹이 포함됩니다. 피험자는 EXOB-001 또는 위약(식염수)을 투여받도록 무작위로(2:2:1) 배정됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

265

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Beatrice De Vos, M.D., Ph.D.
  • 전화번호: +32 478 88 26 57
  • 이메일: b.devos@exobio.be

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • 아직 모집하지 않음
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc (UCLouvain)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Olivier Danhaive, M.D.
      • Charleroi, 벨기에, 6000
        • 아직 모집하지 않음
        • ISPPC CHU Charleroi
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Serge Vanden Eijnden, M.D.
      • Liège, 벨기에, 4000
        • 아직 모집하지 않음
        • Clinique CHC MontLégia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Pierre Maton, M.D.
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • AOU Careggi
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Carlo Dani, M.D.
      • Genova, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • IRCCS Instituto Giannina Gaslini
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Giorgia Brigati, M.D.
      • Milan, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • 전화번호: +39 025 5032907
        • 수석 연구원:
          • Anna Lavizzari, M.D.
      • Modena, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • AOU Policlinico di Modena
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alberto Berardi, M.D.
      • Padua, 이탈리아, 35128
        • 모병
        • Unità di Fase I della UOC Terapia Intensiva e Patologia Neonatale, Assistenza Neonatale (TINI) dell'Azienda Ospedale Università di Padova
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Eugenio Baraldi, Prof

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 출생부터 10일까지의 생활연령.
  • 출생 시 재태 연령은 23주에서 최대 28주(27주+6일)까지입니다.
  • 출생 체중 ≥ 500g, ≤1500g.
  • 기관 내 삽관을 실시하고 출생 후 3~10일 사이에 FiO2 > 25%인 기계적 환기를 받거나 호흡기 합병증으로 인해 재삽관이 필요한 경우 - 등록 후 다음 24/48시간 이내에 발관될 것으로 예상되지 않습니다.
  • 부모/법적으로 지정된 대리인의 서면 동의서.

제외 기준:

  • (첫 번째) IMP 투여 전 24시간 이내에 계면활성제 투여.
  • 동맥관 개존증(PDA), 심방 중격 결손 또는 작거나 중간 정도의 제한적인 심실 중격 결손을 제외한 선천성 심장 결손이 있는 경우.
  • 폐저형성증/무형성증, 선천성 횡경막 탈장 또는 기타 선천성 폐 기형과 같은 심각한 폐 기형이 있는 경우.
  • 흡입된 산화질소로 치료 중입니다.
  • 알려진 염색체 이상(예: 18번 삼염색체증, 13번 삼염색체증, 21번 삼염색체성) 또는 심각한 선천성 기형(예: 수두증 및 뇌류, 기관-식도 누공, 복벽 결손, 주요 신장 기형)이 있는 경우.
  • 심각한 선천성 전염병(예: 헤르페스, 톡소플라스마증 풍진, 매독, 인간 면역결핍 바이러스, 거대세포 바이러스 등)을 앓은 것으로 알려져 있습니다.
  • 기준선(1단계) 또는 무작위 배정(2단계)까지의 스크리닝 시 활동성 전신 감염, 중증 패혈증 또는 패혈성 쇼크.
  • 기준선(1단계)/무작위 배정(2단계) 전 72시간 이내에 수술(수술실 입원 필요)을 받았거나 전후 72시간 이내에 수술(수술실 입원 필요)을 받을 것으로 예상되는 사람 기준선(1단계)/무작위화(2단계).
  • 3등급 또는 4등급의 뇌실내 출혈(IVH)이 있었습니다.
  • 활동성 폐출혈이 있습니다.
  • 뇌실주위 백혈연화증(PVL)이 있습니다.
  • 피험자는 현재 다른 중재적 임상 연구에 참여하고 있습니다.
  • 연구자의 의견으로는 피험자가 너무 아파서 사망이 불가피하거나 연구에 부적절하다고 간주되는 경우(예: 분만실에서 안정화되는 동안 및 어떤 이유로든 흉부 압박 및/또는 아드레날린 투여를 받은 유아) ) 위에 나열된 것 이외의 것.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: EXOB-001(1단계)
EXOB-001은 이미 삽관된 신생아에게 기관내 경로를 통해 투여됩니다. EXOB-001은 3가지 용량 수준(저용량, 중간 용량, 고용량)으로 1회 또는 3회 투여된다.
생물학적: 기관폐내 주입, 현탁

기관내 투여는 5 프렌치 엔드홀 카테터를 사용하는 기관내관 점적 또는 이중 루멘 기관내관의 2차 루멘을 사용하는 기관내관 점적에 의해 이루어질 수 있습니다.

용량은 체중에 맞춰 조절하고 이미 삽관된 신생아에게 기관내 투여를 실시합니다.

다른 이름들:
  • 기관폐내 주입
실험적: 활성 그룹 1 EXOB-001(2단계)
2상에서 활성 그룹 1은 1상 중간 결과를 기반으로 EXOB-001의 가장 안전한 선택된 용량/요법 중 첫 번째(2개 중)를 투여하는 것으로 구성됩니다.
생물학적: 기관폐내 주입, 현탁

기관내 투여는 5 프렌치 엔드홀 카테터를 사용하는 기관내관 점적 또는 이중 루멘 기관내관의 2차 루멘을 사용하는 기관내관 점적에 의해 이루어질 수 있습니다.

용량은 체중에 맞춰 조절하고 이미 삽관된 신생아에게 기관내 투여를 실시합니다.

다른 이름들:
  • 기관폐내 주입
실험적: 활성그룹 2 EXOB-001(2단계)
2상에서 활성 그룹 2는 1상 중간 결과를 기반으로 EXOB-001의 가장 안전한 선택된 용량/요법 중 두 번째(2개 중)를 투여하는 것으로 구성됩니다.
생물학적: 기관폐내 주입, 현탁

기관내 투여는 5 프렌치 엔드홀 카테터를 사용하는 기관내관 점적 또는 이중 루멘 기관내관의 2차 루멘을 사용하는 기관내관 점적에 의해 이루어질 수 있습니다.

용량은 체중에 맞춰 조절하고 이미 삽관된 신생아에게 기관내 투여를 실시합니다.

다른 이름들:
  • 기관폐내 주입
위약 비교기: 위약(2상)
2상에서는 주입용 식염수를 위약으로 사용한다.
생물학적: 기관폐내 주입, 현탁

기관내 투여는 5 프렌치 엔드홀 카테터를 사용하는 기관내관 점적 또는 이중 루멘 기관내관의 2차 루멘을 사용하는 기관내관 점적에 의해 이루어질 수 있습니다.

용량은 체중에 맞춰 조절하고 이미 삽관된 신생아에게 기관내 투여를 실시합니다.

다른 이름들:
  • 기관폐내 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 이상반응이 발생한 피험자 수(1상)
기간: EXOB-001 투여부터 월경 후 연령(PMA) 36주까지
EXOB-001의 기관내 투여(단일 용량 또는 다양한 용량 수준의 다중 용량)의 급성 및 단기 안전성을 나타내는 대상의 비율.
EXOB-001 투여부터 월경 후 연령(PMA) 36주까지
그룹당 BPD 등급 II-III 발생률을 갖는 대상자 수(2상).
기간: 36주 PMA
36주 PMA에서 평가된 그룹당 BPD 등급 II-III 발병률. BPD의 중증도는 수정된 NICHD 중증도 등급(등급 I~IIIA) 정의에 따라 평가됩니다.
36주 PMA

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EXOB-001의 중기 안전성 평가(1/2상)
기간: EXOB-001 투여부터 퇴원까지(36~40주 PMA)
EXOB-001 투여부터 퇴원까지 치료 후 이상반응(TEAE)을 경험한 피험자의 비율
EXOB-001 투여부터 퇴원까지(36~40주 PMA)
용량 제한 독성(DLT)이 있는 피험자 수(1상)
기간: EXOB-001 투여 후 6시간 및 24시간

DLT는 다음과 같이 측정됩니다.

  • 심폐 보상부전;
  • SpO2/FiO2 비율 감소;
  • 필요한 평균 기도압의 안정적인 증가 >3 cm H2O;
  • 죽음,
  • 아나필락시스 반응.
  • 적어도 EXOB-001 투여와 관련이 있을 수 있는 것으로 간주되는 모든 심각한 부작용(SAR).
EXOB-001 투여 후 6시간 및 24시간
BPD 발생 시 산소 및 환기가 필요한 피험자 수(1/2단계)
기간: 실제 연령 28일, PMA 36주, PMA 40주
산소 및 환기 지원이 필요한 대상자 수.
실제 연령 28일, PMA 36주, PMA 40주
면역표지자 평가(2상)
기간: 기준선(EXOB-001 투여 전), 기준선 + EXOB-001 투여 전 24시간, 대상이 여전히 삽관된 경우 기준선 + 72시간
기관 흡인액의 면역 표지자를 테스트합니다.
기준선(EXOB-001 투여 전), 기준선 + EXOB-001 투여 전 24시간, 대상이 여전히 삽관된 경우 기준선 + 72시간
BPD 발병률 및 중증도 평가(1/2상)
기간: 실제 연령 28일, 36주 PMA 및 40주 PMA
BPD의 사례 수와 중증도는 다양한 정의(수정된 NICHD 중증도 등급(등급 I에서 IIIA), Jobe 및 Bancalari 2001 및 Isayama 2017)에 따라 측정되었습니다.
실제 연령 28일, 36주 PMA 및 40주 PMA
안전성 평가(1/2상)
기간: 등록부터 교정 연령 2세(연구 종료)까지
관련 및 비관련 모든 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)(사례 사망 포함).
등록부터 교정 연령 2세(연구 종료)까지
폐초음파 점수 평가(1/2상)
기간: 기준시점부터 교정연령 2세(연구 종료)까지

폐 초음파 점수(LUS)는 다양한 시점에서 폐 초음파를 통해 모든 그룹의 폐 발달을 평가하는 것을 목표로 합니다.

각 폐는 3개 영역(상부 전방, 하부 전방, 측면)으로 나누어지며, 각 영역은 각 구역에 0~3 범위의 값을 할당하여 평가되며, 결과적으로 스캔된 모든 영아의 전체 값은 0~18 사이입니다. 전방 및 후방 흉부에 대한 점수, 그리고 0에서 30 사이 범위의 후방을 스캔한 영아의 또 다른 점수(확장 폐 초음파 점수 또는 eLUS라고 함)도 있습니다.

폐 초음파 점수는 다음과 같이 지정되었습니다.

  • 0은 A 패턴(유일한 A 라인의 존재로 정의됨)을 나타냅니다.
  • 1은 B 패턴을 나타냅니다(3개 이상의 적절한 간격의 B 라인이 있는 것으로 정의됨).
  • 2는 심각한 B 패턴을 나타냅니다(흉막하 공간에 국한된 경화 유무에 관계없이 혼잡하고 유착된 B 라인의 존재로 정의됨).
  • 3은 확장된 통합을 나타냅니다.
기준시점부터 교정연령 2세(연구 종료)까지
미숙아 합병증이 있는 대상자 수(1/2상)
기간: 기준시점부터 교정연령 2세(연구 종료)까지
알려진 모든 미숙아 합병증을 평가하기 위해 모든 그룹에서 병용 치료/시술/치료법을 시행합니다.
기준시점부터 교정연령 2세(연구 종료)까지
호흡기 이환율 평가(1/2상)
기간: 퇴원부터 교정 연령 2세(연구 종료)까지

서로 다른 시점에서 모든 그룹의 리버풀 호흡기 증상 설문지를 통해 호흡기 이환율을 평가합니다.

부모는 지난 3개월 동안의 호흡기 증상을 고려하도록 요청받으며 질문은 '전혀 그렇지 않음'(0점)부터 '매일'(4점)까지 5점 리커트 척도로 점수가 매겨집니다. 각 영역에 대한 점수와 전체 설문지가 계산됩니다.
퇴원부터 교정 연령 2세(연구 종료)까지
신경발달 평가(1/2상)
기간: 퇴원부터 교정 연령 2세(연구 종료)까지

다양한 시점에서 연령별 설문지를 사용하여 모든 그룹에서 ASQ3 설문지로 신경 발달 상태를 평가합니다. 신경 발달은 의사소통, 대운동, 미세 운동, 문제 해결, 개인-사회의 5가지 영역으로 평가됩니다.

부모는 각 항목을 작성하고 아기가 규칙적으로 활동을 하는지(10점), 가끔(5점), 아직 하지 않는지(0점) 표시합니다.

각 발달 영역의 총점은 영역 구분과 비교됩니다.
퇴원부터 교정 연령 2세(연구 종료)까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

EXO Biologics S.A.

수사관

  • 연구 의자: Beatrice De Vos, M.D., Ph.D., EXO Biologics SA

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 28일

기본 완료 (추정된)

2027년 1월 31일

연구 완료 (추정된)

2029년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EVENEW
  • 2022-500293-34 (EudraCT 번호)
  • U1111-1291-0283 (기타 식별자: Universal Trial Number)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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