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멜라노 코르틴 비만 증후군의 아토 무스 틴 (MCOS)

2025년 3월 21일 업데이트: Joan Han, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

멜라노 코르 틴 비만 증후군이있는 성인의 아토 모 세틴의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 2 상 2 상, 이중 블라인드, 무작위, 위약 대조 교차 시험

이것은 유전 적 비만 장애의 가장 흔한 원인 인 멜라노 코르 틴 -4 수용체 (MC4R)에서 기능 상실 변이체에 의해 야기 된 비만을 치료하기위한 아토 모 세틴의 안전성과 효능을 결정하기위한 2 상 무작위 위약 대조 교차 시험이다. 아토 모 세틴은 중추 신경계 및 말초 순환에서 뇌 유래 신경 영양 인자 (BDNF)를 증가시키는 것으로 나타 났기 때문에이 파일럿 시험을 위해 선택되었다. BDNF를 표적화하는 것은 MC4R 신호의 하류 매개체로서 기능하기 때문에 MC4R 이상을 치료하기위한 특정 전략이다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

단일 생성 비만 치료를위한 표적 치료법은 전형적인 생활 습관 중재와 표준 방지제 약물이 비정상적인 에너지 균형을 유발하는 특정 유전 적 결함을 교정하지 않기 때문에 크게 비효율적이기 때문에 필수적입니다. 렙틴 경로는 식욕과 에너지 소비의 제어를 통한 체중의 주요 조절기입니다. 특히, 렙틴 경로 장애가있는 환자가 경험 한 심각한 굶주림은 극심한 비만으로 이어질뿐만 아니라 음식을 찾는 끊임없는 추진력으로 인해 환자와 간병인에게 상당한 고통을 유발합니다. 치료법은 렙틴 경로의 근위 부분 (LEP, LEPR, POMC, PCSK1 및 BBS1-22)에 영향을 미치는 유전자 장애를 치료하기 위해 개발되었지만, 멜라노 코르 틴 -4 수용체 유전자 (MC4R)의 원인-기능 상실 LOF) 변이체에 대한 치료는 없다. 다양한 인구 및 코호트 연구에서, 심한 조기 발병 비만 환자의 1-6%가 MC4R LOF 변이체를 갖는 것으로 밝혀져 MCOS가 유전 적 비만의 가장 흔한 원인이됩니다. 뇌 유래 신경 영양 인자 (BDNF)는 MC4R 신호 전달의 다운 스트림 매개체이므로 MCOS 처리의 특정 표적으로서 작용할 수있다. 연구원들은 동물 및 인간 연구로 인해 MCO의 치료를 위해 잘 이해되고 상업적으로 이용 가능한 주의력 결핍 과잉 행동 장애 (ADHD) 약물 (6 세 이상인 사람의 ADHD의 FDA 승인)을 재사용 할 것을 제안합니다. Atomoxetine은 시상 하부 BDNF 수준을 잠재적으로 증가시켜 비정상적으로 기능하는 MC4R의 하류에서 향상된 항문 학적 신호를 통해 체중 감량을 초래할 수 있습니다. MCOS 환자 20 명에서 2 상 무작위 위약 대조 크로스 오버 시험 이이 가설을 테스트하기 위해 수행 될 것이다. 이 연구는 성인 환자에서 시작될 것이며 안전성과 효능이 보이면 6 세 이상의 소아 환자가 연구 될 것입니다. 1 차 결과 측정은 BMI의 변화입니다 (연령/성별에 대한 95 번째 백분위 수 BMI의 백분율로 표시). 추가 측정에는 생체 전기 임피던스 분석에 의한 체지방 및 내장 지방 면적, 간접 열량 측정법, 식품 빈도 설문지 및 24 시간 리콜에 의한식이 섭취, 과파 시아 점수, 굶주림 수준, 포만감 수준, 헤모글로빈 A1C, 지질 패널, 혈압 및 ADHD 증상이 포함됩니다. 아토 모 세틴 대사 효소의 혈청 및 혈장 BDNF 및 유전자 변이체는 평가되고 중량 변화와 상관 관계가있을 것이다. 이 파일럿 임상 시험은 MCO를 치료하기위한 Atomoxetine의 안전성과 효능에 대한 귀중한 데이터를 제공 할 것이며, 데이터는 미래 3 단계, 다기관, 무작위 임상 시험의 설계를 안내하는 데 사용될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Joan Han
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Ashley Shoemaker

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 6 세 이상
  • ACMG 기준 당 병원성, 병원성 또는 불확실한 유의성 변이로 분류 된 MC4R 변이체. 연구소에서 테스트를 수행 한 경우 무작위 화 전에 CLIA 승인 실험실에서 확인됩니다.
  • 성인의 BMI ≥30 kg/m2로 정의 된 비만 또는 어린이의 연령 및 성별 ≥95 번째 백분위 수

제외 기준 :

  • 아토 무스 세틴, 비 록진 (Viloxazine) (또 다른 선택적 노르 에피네프린-재 흡수 억제제), 메틸 페니 데이트, 암페타민, 덱스 트로 암페타민,리스 엑스 암 페타민, 펜 터민 또는 기타 자극제의 사용. 구안파신 및 클로 니딘과 같은 다른 ADHD 약물에서 3 개월 동안 안정적인 용량을 섭취해야합니다.
  • 체중 감량> 지난 3 개월 동안 5%.
  • 다이어트 또는 약물을 포함한 새로운 체중 감량 프로그램의 시작. 체중 감량 약물에있는 경우> 3 개월 동안 안정적인 복용량을 섭취해야합니다.
  • 캡슐을 삼킬 수 없습니다.
  • 아토 모 세틴에 대한 과민증의 역사.
  • 좁은 각도 녹내장.
  • 페로 크로 모세포종의 병력.
  • 제어되지 않은 2 단계 고혈압 (≥95 번째 백분위 수 + 12 mmHg 또는> 140/90, 어느 것도 낮은 것). 항 고혈압 약물 치료에 있으면> 3 개월 동안 안정적인 용량을 섭취해야합니다.
  • 간경변 및 급성 간염을 포함한 간 부족 (AST 또는 ALT> 3 배의 상한선)
  • 지난 3 개월 동안 Albuterol이 주당 1 회 이상 필요한 통제되지 않은 천식
  • 심장 부정맥의 역사 (서맥 제외)
  • 모노 아민 옥시 다제 억제제의 현재 사용
  • 내년에 임신 또는 임신 의도
  • 주요 우울 장애의 역사 지난 2 년간의 역사, 자살 시도의 평생 역사, 지난 달의 자살 행동의 역사, 다른 심각한 정신 장애의 역사 (예 : 정신 분열증, 양극성 장애)
  • PHQ-9 점수는 지난 달에 ≥15 또는 자살 4 또는 5 (C-SSR)의 자살 아이디어입니다.
  • 조사자의 의견으로 연구 절차를 준수 할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 그런 다음 위약 아토 모 세틴
참가자는 16 주 (4 주 적정 + 표적 용량에서 12 주)를받은 후, 세척 기간 동안 위약을받은 다음, 16 주 동안 아토 모 세틴 (4 주 적정 + 표적 용량에서 12 주)을받습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약 경구 캡슐
의약품: Atomoxetine
초기 용량 40 mg, 7 일 용량 60 mg, 일 14 일 80 mg, 21 일 용량 100 mg (표적 용량)
활성 비교기: Atomoxetine은 위약
참가자는 16 주 (4 주 적정 + 표적 용량에서 12 주), 세척 기간 동안 아토 모 세틴을받은 다음, 16 주 동안 위약 (4 주 적정 + 표적 용량에서 12 주)을받습니다.
의약품: 위약
일치하는 위약 경구 캡슐
의약품: Atomoxetine
초기 용량 40 mg, 7 일 용량 60 mg, 일 14 일 80 mg, 21 일 용량 100 mg (표적 용량)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
체질량 지수 (BMI)
기간: 16 주
BMI는 kg/sq m으로 계산됩니다. 성별 적절한 CDC 성장 차트는 BMI를 95 번째 백분위 수의 백분율로 계산하는 데 사용됩니다 (BMI95). > 20 세의 환자의 경우 20 살짜리 백분위 수가 사용될 것입니다.
16 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
휴식 에너지 ​​소비 (Ree)
기간: 16 주
휴식 에너지 ​​소비 (REE)는 임상 연구 센터에서 최소 1 시간의 휴식 후 간접 열량 측정법으로 측정됩니다. 산소 소비 및 이산화탄소 생산이 측정됩니다. 처음 5-10 분의 데이터는 참가자가 대사 카트에 적응할 수 있도록 폐기됩니다.
16 주
건강한 식습관 지수 (HEI)
기간: 16 주
Vioscreen 평가는 건강한 식습관 지수 (HEI) 점수를 제공하여 사람의 식단의 질을 측정합니다. HEI 점수의 범위는 0에서 100이며, 더 높은 점수는 더 나은 식습관을 나타냅니다.
16 주
Hyperphagia 설문지 (HQ)
기간: 16 주

Hyperphagia는 Hyperphagia 설문지 (HQ)로 평가됩니다.

이것은 각 질문이 5 점 척도로 답변 된 13 개 항목 설문지입니다. 두 가지 질문은 질적입니다.

전체 범위는 11에서 55로 점수가 매겨졌습니다. 높은 점수는 더 큰 과민성을 나타냅니다.
16 주
굶주림과 포만 점수
기간: 16 주
전체 범위는 0에서 10까지 점수를 얻었으며 더 높은 굶주림/포만감을 나타냅니다.
16 주
공복 포도당 수준
기간: 0 주, 16 주 및 32 주차.

혈당 검사는 혈액 샘플에서 포도당이라는 설탕의 양을 측정합니다.

금식 실험실 연구는 0 주, 16 주차 및 32 주차에 얻을 것입니다.
0 주, 16 주 및 32 주차.
알라닌 트랜스 아미나 제 (ALT) 수준
기간: 0 주, 16 주 및 32 주차.

알라닌 트랜스 아미나 제 (ALT) 혈액 검사는 혈액에서 효소 ALT의 수준을 측정합니다. ALT는 간에서 높은 수준에서 발견되는 효소입니다. 효소는 신체의 특정 화학적 변화를 일으키는 단백질입니다.

금식 실험실 연구는 0 주, 16 주차 및 32 주차에 얻을 것입니다.
0 주, 16 주 및 32 주차.
금식 인슐린 수준
기간: 0 주, 16 주 및 32 주차.

혈액의 인슐린 수준. 인슐린은 췌장의 베타 세포에 의해 생성 된 호르몬입니다.

금식 실험실 연구는 0 주, 16 주차 및 32 주차에 얻을 것입니다.
0 주, 16 주 및 32 주차.
헤모글로빈 A1C
기간: 0 주, 16 주 및 32 주차.

A1C는 지난 3 개월 동안 평균 혈당 (포도당) 수준을 보여주는 실험실 테스트입니다. 당뇨병의 합병증을 예방하기 위해 혈당이 얼마나 잘 통제되는지 보여줍니다.

금식 실험실 연구는 0 주, 16 주차 및 32 주차에 얻을 것입니다.
0 주, 16 주 및 32 주차.
지질 패널 - 금식 LDL, HDL, 트리글리세리드
기간: 0 주, 16 주 및 32 주차.

지질 프로파일은 다양한 유형의 지질을 측정하기위한 혈액 검사입니다.

고밀도 지단백질 콜레스테롤 (HDL [양호] 콜레스테롤) : HDL은 혈액에서 LDL을 제거하는 데 도움이됩니다.

저밀도 지단백질 콜레스테롤 (LDL [BAD] 콜레스테롤) : LDL은 혈관에 쌓여 심장병 위험을 증가시킬 수 있습니다.

트리글리세리드 : 당신의 몸은 트리글리세리드를 만듭니다. 트리글리세리드는 또한 당신이 먹는 음식에서 나옵니다. 여분의 칼로리는 트리글리세리드로 바뀌고 나중에 사용하기 위해 지방 세포에 저장됩니다.

금식 실험실 연구는 0 주, 16 주차 및 32 주차에 얻을 것입니다.
0 주, 16 주 및 32 주차.
높은 감도 C- 반응성 단백질
기간: 0 주, 16 주 및 32 주차.

C- 반응성 단백질 (CRP)은 간에 의해 생성됩니다. 신체에 염증이있을 때 CRP 수준이 증가합니다. 그것은 염증에 반응하여 증가하는 급성기 반응물이라고 불리는 단백질 그룹 중 하나입니다. 급성기 반응물의 수준은 사이토 카인이라는 특정 염증성 단백질에 반응하여 증가한다. 이 단백질은 염증 동안 백혈구에 의해 생성됩니다.

CRP 테스트는 신체의 염증을 확인하는 일반적인 테스트입니다. 특정 테스트가 아닙니다. 고감도 C- 반응성 단백질 (HS-CRP)은 더 민감한 CRP 테스트입니다.

금식 실험실 연구는 0 주, 16 주차 및 32 주차에 얻을 것입니다.
0 주, 16 주 및 32 주차.
Aseba 간단한 문제 모니터
기간: 16 주

BPM (Aseba Brief Problem Monitor)은 시간이 지남에 따라 아동의 행동 및 정서적 문제를 모니터링하고 추적하도록 설계된 빠른 평가 도구, 특히 내재화, 외부화 및주의 문제에 중점을 둡니다.

범위는 0 ~ 99.9 번째 백분위 수입니다
16 주
성인 ADHD 자체보고 척도 (ASRS-V1.1) 증상 점검 목록.
기간: 16 주
이것은주의, 충동 성 및 과잉 행동과 관련된 일상 경험에 중점을 둔 주의력 결핍 과잉 행동 장애 (ADHD) 증상을 평가하기 위해 개인을 위해 설계된 18 개 항목 자체보고 설문지입니다. 총 스케일은 0-72 점수로 점수가 높아서 ADHD 진단을 더 예측합니다.
16 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

협력자

Vanderbilt University Medical Center

수사관

  • 수석 연구원: Joan C Han, MD, Mount Sinai Kravis Children's Hospital
  • 수석 연구원: Ashley H Shoemaker, MD, MSCI, Vanderbilt University Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2025년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 3월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 3월 21일

처음 게시됨 (실제)

2025년 3월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GCO 24-0669

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이 기사에서 신고 한 결과에 기초한 개별 참가자 데이터 (텍스트, 표, 그림 및 부록).

IPD 공유 기간

기사 출판 후 9 개월을 시작하고 36 개월이 끝났습니다.

IPD 공유 액세스 기준

방법 론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구원. 승인 된 제안서에서 목표를 달성합니다. 제안은 기사 출판 후 최대 36 개월까지 제출 될 수 있습니다. 36 개월 후 데이터는 대학의 데이터웨어 하우스에서 사용할 수 있지만 입금 된 메타 데이터 외에는 조사자 지원이 없습니다. 제안서 제출 및 액세스 데이터에 관한 정보는 (아래 URL 필드에 포함될 링크)에서 찾을 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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