탭 블록에 대한 임상 시험

테이삭스병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | GM2 강글리오시드증

미국

과산화소체 생물 발생 장애 | 젤위거 스펙트럼 장애 | RCDP - Rhizomelic Chondrodysplasia Punctata | D-이기능성 단백질 결핍 | Alpha-Methylacyl-CoA Racemase 결핍증 | 과산화소체 아실-CoA 산화효소 결핍증 | 과산화소체 아실-CoA 산화효소 2 결핍증 | ATP 결합 카세트 서브패밀리 D 구성원 3 유전자 돌연변이 | ACBD5(AcylCoA 결합 도메인 5) 결핍 | 성인 레프섬병 | 스테롤 캐리어 단백질 2 결핍

캐나다

가벼운 인지 장애(MCI) | 근위축성 측삭 경화증(ALS) | 루이소체 치매(DLB) | 알츠하이머병(AD) | 전측두엽 변성(FTLD) | 치매를 동반한 파킨슨병(PDD) | 일시적인 간질성 기억상실증(TEA) | 측두엽 간질(TLE) | 척수소뇌 운동실조증(SCA) | HIV 관련 신경인지 장애(HAND) | 원발성 측삭 경화증(PLS)

미국

레보투스 CR정의 효능 및 안전성 평가 급성 또는 만성 기관지염으로 인한 기침 환자의 레보투스 시럽과의 비교

대한민국

뇌 손상 | 저산소증 | 파킨슨 병 | 빈혈증 | TDP-43 단백질병 | 백치 | 타우병증 | 가벼운 인지 장애 | 철분 결핍 | 비타민 B12 결핍 | 전측두엽 치매 | 혈관성 치매 | 알츠하이머병 | 신경변성 장애 | TBI | 루이 소체 치매 | 고호모시스테인혈증

방광암 | CIS | 타/T1

스핑고지질증 | 니만-픽병, C형 | 크라베병 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 헐러 증후군 | 마로토-라미 증후군 | 월만병 | 니만픽병 B형

미국

월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병

미국

혈관염 | 베게너 육아종증 | 전신 혈관염 | 다발혈관염을 동반한 호산구성 육아종증(EGPA) | 처그-스트라우스 증후군(CSS) | 한랭글로불린혈성 혈관염 | 베체트병 | CNS 혈관염 | IgA 혈관염 | 다발혈관염을 동반한 육아종증(GPA) | 현미경적 다발혈관염(MPA) | 결절성 다발동맥염(PAN) | 두드러기 혈관염 | 헤노흐-쇤라인 자반증(HSP) | 타카야수 동맥염(TAK)

미국

염증 반응 | 조산 | 조기 폐 | 신생아 호흡곤란 증후군 | 호중구 세포외 트랩 형성

이집트

다발성 경화증 | 파킨슨 병 | 외상성 뇌 손상 | 다운 증후군 | 가벼운 인지 장애 | 전측두엽 치매 | 헌팅턴병 | 근위축성 측삭 경화증(ALS) | 알츠하이머병 | 진동 | 외상 후 스트레스 장애 | 신경 퇴행성 질환 | 루이 소체 치매 | 정상적인 인지 | APOE-4 양성

미국

대사, 선천적 오류 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 테이삭스병 | 포르피린증, 적혈구조혈

미국

말단비대증 | 거인주의 | 가족성 고립 뇌하수체 선종 | 피파 | 뇌하수체 선종 소인 | 어린애 속임수

영국

대장암 | 린치 증후군 | 가족성 선종성 용종증 | 지도 신드롬 | HNPCC

미국

다발성 경화증 | 근위축성 측삭 경화증 | 근이영양증 | 그레이브스병 | 중증 근무력증 | 외상성 뇌 손상 | 뇌졸중, 허혈 | 뇌졸중, 급성 | 뇌졸중 출혈 | SCI - 척수 손상 | 길랭-바레 증후군 | 홍반성 루푸스 | 뇌졸중(CVA) 또는 TIA | Ehlers-Danlos 증후군(EDS)

미국

점액다당증 I | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 폐 합병증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 만노시다증 | I 세포 질환

미국

니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병

미국

알츠하이머병 | 외상성 뇌 손상 | 자폐 스펙트럼 장애 | 레위소체병 | 혈관성 치매 | 자폐성 | 치매, 혼합 | 알츠하이머 치매 | 치매, 다발경색 | 카다실 | 파킨슨-치매 증후군 | 만성 외상성 뇌병증 | 자폐증 행동 | 행동 장애를 동반한 레비 소체 치매(장애) | 헌팅턴 치매 | 베르니케 코르사코프 증후군 | 자폐 장애, 현재 또는 활성 상태 | LATE 변연계 우세 연령 관련 TDP-43 뇌병증

미국, 아랍 에미리트

육아종 | 빈혈증 | 혈소판감소증 | 호중구감소증 | 겸상 적혈구 질환 | 지중해빈혈 | 니만픽병 | 비스코트-알드리치 증후군 | 골화석증 | 푸코시다증 | 체디악 히가시 증후군 | 헐러병

미국

뇌졸중 | 신경계 질환 | 당뇨병성 신경병증 | 신경퇴행성 질환 | 인지 장애 | 근위축성 측삭 경화증 | 백치 | 신경 장애 | 알츠하이머병 | ALS | 외상성 뇌 손상 | 뇌경색 | 레위소체병 | 뇌출혈 | 전측두엽 치매 | 진행성 핵상 마비 | 파킨슨병 | 신경 장해 | 뇌졸중 | 대뇌허혈 | 알츠하이머병의 레비체 변이체 | 신경학적 장애 | 카다실 | MSA - 다중 시스템 위축 | 만성 외상성 뇌병증 | 다중 시스템 변성

미국, 아랍 에미리트

니만-픽병, C형 | GM2 강글리오시드증

브라질

니만픽병 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 헐러-샤이에 증후군 | 헐러 증후군(MPS I) | 헌터 증후군(MPS II) | 산필리포 증후군(MPS III) | 크라베병(글로보이드 백질이영양증) | 부신백질이영양증(ALD 및 AMN) | Pelizaeus Merzbacher(PMD)

미국

간 질환 | 심장 질환 | 심부전 | 뇌졸중 | 뇌혈관 장애 | 간질 | 통증 | 다발성 경화증 | 고혈압 | 비만 | 당뇨병 | 암 | 관절염 | 골관절염 | 류마티스 관절염 | 파킨슨병 | 편두통 | 간염 | 심방세동 | 천식 | 자궁내막증 | 백치 | 섬유근육통 | 체강 질병 | 습진 | PCOS | 척추염 | 골다공증 | 에이즈 | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환 | 경찰 | CKD | 화농땀샘염 | 긴 COVID | IBD | 신경 장애 | 홍반성 루푸스 | 고혈압 | 보조기구 | IBS | ME/CFS | POTS - 자세 기립성 빈맥 증후군 | 심장병 만성 | MND(운동신경세포질환)

영국

우울증 | 코로나바이러스감염증-19 : 코로나19 | 간질 | 다발성 경화증 | 녹내장 | 암 | 코로나19 | 만성 통증 | 파킨슨병 | 염증성 장 질환 | C 형 간염 | 불명증 | HIV/에이즈 | 근위축성 측삭 경화증 | 섬유근육통 | 불안 | 양극성 장애 | 발작 | 크론병 | 외상성 뇌 손상 | 궤양성 대장염 | 겸상 적혈구 질환 | 외상 후 스트레스 장애 | 코로나바이러스 감염 | SARS-CoV 감염 | 코로나바이러스 | 오피오이드 사용 장애 | 투렛 증후군 | 만성 통증 증후군 | 자폐성 | 만성 외상성 뇌병증 | 외상으로 인한 만성 통증 | 부상으로 인한 만성 통증

미국

PTSD | 다발성 경화증 | 자궁 경부암 | 제2형 당뇨병 | 진성 당뇨병 | 당뇨병 | 황반 변성 | 제1형 당뇨병 | 파킨슨병 | 근위축성 측삭 경화증 | 백치 | 난소 암 | 알츠하이머병 | ALS | 외음부 암 | 외상 후 스트레스 장애 | 레위소체병 | 다계통 위축 | 피질기저 변성 | 전측두엽 치매 | 진행성 핵상 마비 | 헌팅턴병 | 알츠하이머병, 조기 발병 | 알츠하이머병, 후기 발병 | 질암 | 파킨슨병과 파킨슨증 | 배튼병 | 자궁암 | INAD

미국

심부전 | 뇌졸중 | 간질 | 다발성 경화증 | 비만 | 당뇨병 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 골관절염 | 류마티스 관절염 | 파킨슨병 | 말초 동맥 질환 | 염증성 장 질환 | 근위축성 측삭 경화증 | 건선 | 천식 | 근이영양증 | 섬유근육통 | 알츠하이머병 | 폐암 | 수면 무호흡증 | 습진 | 크론병 | 뇌종양 | 두통 | 골다공증 | 낭포성 섬유증 | 수막염 | 근염 | 척수 손상 | 운동 실조증 | 피부근염 | 다발근염 | 신경피부증후군 | 만성 염증 | 선천성 심장 질환 | 거대 세포 동맥염 | 류마티스성 다발근통 | 청소년 특발성 관절염 | 건선성 관절염 | 긴장형 두통 | 탈모증 | 통풍 | 불안정 협심증 | 만성 간 질환 | 뇌동맥류 | 길랭-바레 증후군 | 머리 부상 | 강직성 척추염 | 군집성 두통 | 홍반성 루푸스 | 고혈압 | 수두증 | 요추 디스크 질환 | 부정맥 | 벨마비 | 경... 그리고 다른 조건

미국

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건

미국

리소좀 축적병 | 백질이영양증 | 니만-픽 질병 | 배튼병 | 고셔병 | 크라베병 | 알파-만노시다증 | 골화석증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | MPS I | MPS II | 사라지는 백질병 | 다중 설파타제 결핍증 | S-아데노실호모시스테인 가수분해효소 결핍증 | 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | MLD | 모르퀴오병 | MPS IV | ALD | MPS III | GM3 강글리오시증 | PKAN | NP 결핍 | 간

미국

대사 질환 | 퓨린-피리미딘 대사 | AICDA, OMIM *605257, Hyper-IgM 면역결핍, 유형 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, 하이퍼-IgM 증후군 5 | NT5C3A, OMIM *606224, 빈혈, 용혈성, UMPH1 결핍으로 인한 | UMPS, OMIM *613891, 오성산뇨증 | DHODH, OMIM *126064, 밀러 증후군(후축성 안면골 이형성증) | DPYD, OMIM *274270, 디히드로피리미딘 탈수소효소 결핍 | DPYS, OMIM *613326, 디히드로피리미디나제 결핍 | UPB1, OMIM *606673... 그리고 다른 조건

미국

뮤코다당류증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코... 그리고 다른 조건

미국

뮤코다당류증 | 백질뇌증 | 백질이영양증 | 부신백질이영양증 | 부신척수신경병증 | X-연관 부신백질이영양증 | 강글리오시드증 | 이색성 백질이영양증 | 크라베병 | 레프섬병 | 카다실 | 쇼그렌-라르손 증후군 | Allan-Herndon-Dudley 증후군 | 백질병 | GM2 강글리오시드증 | 젤위거 증후군 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | ALD(부신백질이영양증) | 코카인 증후군 | 뇌건황색종증 | 카나반병 | CTX | Aicardi Goutieres 증후군 | AMN | X-ALD | Mct8(Slc16A2)-특이적 갑상선 호르몬 세포 수송체 결핍 | LBSL | 뇌간 및 척수 침범 및 젖산 상승을 동반한 백질뇌증 | PMD | 샤르코-마리-투... 그리고 다른 조건

미국

원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건

미국

미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건

미국, 호주