Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een geblindeerde, placebogecontroleerde studie naar de veiligheid en farmacokinetiek van enkelvoudige doses intraveneus deferipron bij gezonde vrijwilligers

4 december 2014 bijgewerkt door: ApoPharma

Een enkelvoudig centrum, fase I, dubbelblinde, placebogecontroleerde evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige oplopende doses deferipron toegediend door intraveneuze infusie aan gezonde mannelijke en vrouwelijke vrijwilligers

Single-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, adaptieve sequentiële oplopende dosis studie voor de evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van enkelvoudige doses deferipron toegediend via intraveneuze infusie aan gezonde mannen en vrouwen. Een vergelijking van de biologische beschikbaarheid zal worden opgenomen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Mont-Royal, Quebec, Canada, H3P3P1
        • Algorithme Pharma Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 50 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Gezonde volwassen mannen of vrouwen, minstens 18 jaar oud maar niet ouder dan 50 jaar.
  2. Lichaamsgewicht minimaal 60 kg.
  3. Body Mass Index (BMI) ≥ 18,50 en ≤ 30,00 kg/m2
  4. Medisch gezond met klinisch niet-significante screeningresultaten (bijv. laboratoriumprofielen, medische geschiedenis, ECG, vitale functies, lichamelijk onderzoek.
  5. Niet- of ex-roker (iemand die 6 maanden voor aanvang van de studie volledig gestopt is met roken)
  6. Voor vrouwen, negatief resultaat op een serumzwangerschapstest.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Absoluut aantal neutrofielen (ANC) <1,5x10^9/L.
  2. Geschiedenis of aanwezigheid van overgevoeligheid voor deferipron of verwante producten.
  3. Geschiedenis of aanwezigheid van gastro-intestinale, lever- of nieraandoeningen, of andere aandoeningen waarvan bekend is dat ze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoren.
  4. Aanwezigheid van significante cardiovasculaire, pulmonale, hematologische, neurologische, psychiatrische, endocriene, immunologische of dermatologische aandoeningen.
  5. Elke voorgeschiedenis van tuberculose (tbc) of profylaxe voor tbc.
  6. Suïcidale neiging, voorgeschiedenis van epileptische aanvallen, hoofdtrauma met coma of craniotomie/trepanatie, verwardheid of relevante psychiatrische aandoening.
  7. Onvoldoende veneuze toegang in beide armen.
  8. Aanwezigheid van hartinterval buiten bereik of klinisch significante ECG-afwijkingen (PR <110 msec of > 220 msec, QRS <60 msec of >119 msec, QTcB > 450 msec voor mannen en >460 msec voor vrouwen).
  9. Gebruik van paracetamol, acetylsalicylzuur (ASA) of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) in de voorgaande 7 dagen voor aanvang van de studie.
  10. Gebruik van enzymmodificerende geneesmiddelen, waaronder sterke remmers van P450 (CYP)-enzymen zoals cimetidine, fluoxetine, kinidine, erytromycine, ciprofloxacine, fluconazol, ketoconazol, diltiazem en HIV-antivirale middelen OF sterke inductoren van CYP-enzymen zoals: barbituraten, carbamazepine glucocorticoïden, fenytoïne, rifampicine en Sint-Janswrat binnen 28 dagen voorafgaand aan de start van de studie.
  11. Onderhoudstherapie met elk medicijn, of een significante geschiedenis van drugsverslaving of alcoholmisbruik.
  12. Had een klinisch significante ziekte gedurende de 28 dagen voorafgaand aan de start van de studie.
  13. Ontvangst van een onderzoeksproduct in een andere klinische studie binnen 28 dagen voorafgaand aan de start van de studie.
  14. Inschrijving in een eerder cohort van deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Cohort 1

Enkele dosis van 500 mg deferipron of placebo toegediend via intraveneuze infusie.

Eerste 2 proefpersonen die zich inschrijven: 1 wordt gerandomiseerd om deferipron te krijgen en de andere om placebo te krijgen.

De volgende 14 proefpersonen namen deel: 13 zullen worden gerandomiseerd om deferipron te krijgen en 1 om placebo te krijgen.
Geneesmiddel: Deferipron

Deferipron voor infusie, 10 mg/ml voor intraveneuze infusie.

Orale dosis deferipron: 80 mg/ml orale oplossing. (Cohort 2)

Andere namen:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Geneesmiddel: Placebo
Placebo: normale zoutoplossing.
Andere namen:
  • Zoutoplossing.
EXPERIMENTEEL: Cohort 2

Eenmalige dosis van 1000 mg deferipron of placebo toegediend via intraveneuze infusie en orale oplossing.

Randomisatie zal worden gedaan voor alle 16 proefpersonen op hetzelfde moment: 14 zullen worden gerandomiseerd om deferipron te krijgen en 2 om placebo te krijgen.

Proefpersonen die zijn opgenomen in cohort 2 krijgen een orale dosis deferipron.
Geneesmiddel: Deferipron

Deferipron voor infusie, 10 mg/ml voor intraveneuze infusie.

Orale dosis deferipron: 80 mg/ml orale oplossing. (Cohort 2)

Andere namen:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Geneesmiddel: Placebo
Placebo: normale zoutoplossing.
Andere namen:
  • Zoutoplossing.
EXPERIMENTEEL: Cohort 3

Enkele dosis van 1500 mg deferipron of placebo toegediend via intraveneuze infusie.

Randomisatie zal worden gedaan voor alle 16 proefpersonen op hetzelfde moment, 14 zullen worden gerandomiseerd om deferipron te krijgen en 2 om placebo te krijgen.
Geneesmiddel: Deferipron

Deferipron voor infusie, 10 mg/ml voor intraveneuze infusie.

Orale dosis deferipron: 80 mg/ml orale oplossing. (Cohort 2)

Andere namen:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Geneesmiddel: Placebo
Placebo: normale zoutoplossing.
Andere namen:
  • Zoutoplossing.
EXPERIMENTEEL: Cohort 4

Enkele dosis van 2000 mg deferipron of placebo toegediend via intraveneuze infusie.

Eerste 2 proefpersonen die zich inschrijven: 1 wordt gerandomiseerd om deferipron te krijgen en de andere om placebo te krijgen.

De volgende 14 proefpersonen namen deel: 13 zullen worden gerandomiseerd om deferipron te krijgen en 1 om placebo te krijgen.
Geneesmiddel: Deferipron

Deferipron voor infusie, 10 mg/ml voor intraveneuze infusie.

Orale dosis deferipron: 80 mg/ml orale oplossing. (Cohort 2)

Andere namen:
  • Ferriprox
  • L1
  • DFP
Geneesmiddel: Placebo
Placebo: normale zoutoplossing.
Andere namen:
  • Zoutoplossing.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal gemeten serumconcentratie (Cmax) voor serumdeferipron en deferipron-3-O-glucuronide
Tijdsspanne: Tussenpoos van 14 uur
De Cmax werd beoordeeld met een interval van 14 uur voor analyses van deferipron en zijn 3-O-glucuronidemetaboliet bij gezonde vrijwilligers die enkelvoudige intraveneuze doses van 500 mg, 1000 mg, 1500 mg en 2000 mg intraveneus deferipron kregen. Bloedmonsters werden verkregen vóór de dosis en op 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 en 14 uur na de dosis.
Tussenpoos van 14 uur
Tijd tot maximale waargenomen serumconcentratie (Tmax) voor serumdeferipron en deferipron-3-O-glucuronide
Tijdsspanne: Tussenpoos van 14 uur

Tmax werd beoordeeld met een interval van 14 uur voor analyses van deferipron en zijn 3-O-glucuronidemetaboliet bij gezonde vrijwilligers die enkelvoudige intraveneuze doses van 500 mg, 1000 mg, 1500 mg en 2000 mg intraveneus deferipron kregen. Bloedmonsters werden verkregen vóór de dosis en op 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 en 14 uur na de dosis.

De resultaten van de parameter Tmax worden gerapporteerd als de mediaan en het bereik (andere parameters worden gerapporteerd als gemiddelde en standaarddeviatie).
Tussenpoos van 14 uur
Gebied onder de curve van nul tot oneindig (AUC0-∞) voor serumdeferipron en deferiprone 3-O-glucuronide
Tijdsspanne: Tussenpoos van 14 uur
De AUC0-∞ werd beoordeeld met een interval van 14 uur voor analyses van deferipron en zijn 3-O-glucuronidemetaboliet bij gezonde vrijwilligers die enkelvoudige intraveneuze doses van 500 mg, 1000 mg, 1500 mg en 2000 mg intraveneus deferipron kregen. Bloedmonsters werden verkregen vóór de dosis en op 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 en 14 uur na de dosis.
Tussenpoos van 14 uur
De terminale eliminatiehalfwaardetijd (T1/2el) voor serumdeferipron en deferipron-3-O-glucuronide
Tijdsspanne: Tussenpoos van 14 uur
T1/2el werd beoordeeld met een interval van 14 uur voor analyses van deferipron en zijn 3-O-glucuronidemetaboliet bij gezonde vrijwilligers die enkelvoudige intraveneuze doses van 500 mg, 1000 mg, 1500 mg en 2000 mg intraveneus deferipron kregen. Bloedmonsters werden verkregen vóór de dosis en op 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 en 14 uur na de dosis.
Tussenpoos van 14 uur
Veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses deferipron bij toediening via intraveneuze infusie bij gezonde vrijwilligers.
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de intraveneuze dosering tot dag 5 na de dosis voor alle proefpersonen; en vanaf het moment van orale dosis tot 24 uur na de dosis voor proefpersonen die bovendien oraal deferipron kregen
Het aantal deelnemers dat bijwerkingen heeft ondervonden (inclusief eventuele veranderingen van klinisch belang bij lichamelijk onderzoek, vitale functies, 12-afleidingen ECG en klinische laboratoriumtesten) na een enkele dosis intraveneus deferipron.
Vanaf het begin van de intraveneuze dosering tot dag 5 na de dosis voor alle proefpersonen; en vanaf het moment van orale dosis tot 24 uur na de dosis voor proefpersonen die bovendien oraal deferipron kregen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijking van Cmax voor serum deferipron en deferipron 3-O-glucuronide tussen deferipron voor infusie en oraal deferipron
Tijdsspanne: Tussenpoos van 14 uur
De Cmax werd beoordeeld met een interval van 14 uur voor deferipron bij gezonde vrijwilligers die een enkelvoudige intraveneuze dosis van 1000 mg kregen en vervolgens een week later een enkelvoudige orale dosis van 1000 mg deferipron drank kregen. In beide gevallen werden bloedmonsters genomen vóór de dosis en op 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 en 14 uur na de dosis.
Tussenpoos van 14 uur
Absolute biologische beschikbaarheid van deferipron
Tijdsspanne: Tussenpoos van 14 uur
Het farmacokinetisch profiel werd beoordeeld met een interval van 14 uur voor deferipron bij gezonde vrijwilligers die een enkelvoudige intraveneuze dosis van 1000 mg kregen en vervolgens een week later een enkelvoudige orale dosis van 1000 mg deferipron drank kregen. In beide gevallen werden bloedmonsters genomen vóór de dosis en op 0,17, 0,33, 0,50, 0,75, 1, 1,33, 1,67, 2, 2,5, 3, 4, 6, 9, 12 en 14 uur na de dosis.
Tussenpoos van 14 uur
Veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele orale dosis van 1000 mg deferipron
Tijdsspanne: Vanaf dosering tot 24 uur na dosering
Het aantal deelnemers dat bijwerkingen ondervond (waaronder veranderingen van klinisch belang bij lichamelijk onderzoek, vitale functies, 12-afleidingen ECG en klinische laboratoriumtesten) na een enkele dosis oraal deferipron. Opmerking: alle proefpersonen in het cohort van 1000 mg kregen het actieve product, inclusief de 2 die een placebo hadden gekregen voor de intraveneuze infusie.
Vanaf dosering tot 24 uur na dosering

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ApoPharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

23 december 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 december 2014

Laatst geverifieerd

1 december 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LA42-0113

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gezonde vrijwilligers

Klinische onderzoeken op Deferipron

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren