Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van LP-10 bij proefpersonen met refractaire matige tot ernstige hemorragische cystitis

8 december 2023 bijgewerkt door: Lipella Pharmaceuticals, Inc.

Een multicenter, dosis-variërend onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van LP-10 bij proefpersonen met refractaire matige tot ernstige hemorragische cystitis

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van drie doses LP-10 (intravesicale tacrolimus) te beoordelen. Twaalf proefpersonen die aan de inclusie- en exclusiecriteria voldoen, zullen worden ingeschreven en behandeld in een prospectieve en multicenter studie met LP-10. De voorgestelde studie zal 12 proefpersonen rekruteren in een dosis-escalatiestudie waarbij 4 proefpersonen zullen worden toegewezen aan elk van de drie groepen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multi-center, dosis-variërend onderzoek met mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met refractaire matige tot ernstige hemorragische cystitis zoals bepaald door een arts. Er worden in totaal maximaal 12 proefpersonen verwacht die zullen worden ingeschreven op onderzoekslocaties in de Verenigde Staten. De inschrijving wordt naar verwachting binnen een jaar na aanvang van de studie voltooid. De voorgestelde studie zal 12 proefpersonen rekruteren in een dosis-escalatiestudie waarbij 4 proefpersonen zullen worden toegewezen aan elk van de drie groepen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94122
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Troy, Michigan, Verenigde Staten, 48084
        • Michigan Institute of Urology
    • New York
      • Poughkeepsie, New York, Verenigde Staten, 12603
        • Premier Medical Group
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • Temple University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
        • Allegheny Health Network Research Institute
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Mannen en vrouwen, minimaal 18 jaar

  • Geschiedenis van steriele matige tot ernstige HC (graad 2-4) gedurende ten minste 3 maanden gedocumenteerd in het medisch dossier met ten minste 1 episode van macroscopische hematurie met of zonder stolsel
  • Eerder gebruik van medicijnen en/of behandeling(en) voor HC zonder succes
  • Patiënten in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in om een ​​betrouwbare vorm van anticonceptie (condooms en/of orale anticonceptiva) te gebruiken tijdens de instillatietherapie en gedurende 1 week daarna
  • Bereid en in staat om alle vereisten van het protocol te begrijpen en na te leven, inclusief het correct invullen van het 3-daagse hemorragische cystitisdagboek (HC-dagboek) en zelf in te vullen vragenlijsten

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis van interstitiële cystitis/pijnlijke blaassyndroom
  • HC door infectie (bacterieel, viraal of schimmel)
  • Vesico-ureterale refluxziekte op basis van cystogram in de afgelopen 12 maanden
  • Proefpersoon neemt momenteel of heeft eerder deelgenomen aan een ander therapeutisch of apparaatonderzoek binnen 3 maanden na screening en is niet teruggekeerd naar de uitgangswaarde
  • Zwanger of borstvoeding gevend
  • Geschiedenis van bloedingsdiathese of actieve bloedende maagzweer
  • Levensverwachting minder dan 12 maanden
  • PSA > 10,0 ng/dl (gemeten in de afgelopen 3 maanden)
  • Bekende allergie voor liposomen en/of eigeel en/of tacrolimus
  • Urineretentie die dagelijkse katheterisatie vereist
  • Vorige augmentatie cystoplastie
  • Proefpersonen die momenteel een voorgeschreven behandeling voor HC volgen, kunnen de behandeling gedurende de hele studie voortzetten. Als de patiënt tijdens de behandeling en de follow-upperiode niet op een stabiele dosis van de medicatie(s) kan worden gehouden, wordt hij uitgesloten
  • Proefpersoon met een voorgeschiedenis van intravesicale behandeling(en) binnen 1 week voorafgaand aan Studiebezoek 1
  • Apparaat voor neuromodulatie van de sacrale en/of nervus pudendus (Interstim) in de afgelopen 6 maanden. Onderwerpen zouden niet worden uitgesloten als ze Interstim langer dan 6 maanden geleden hadden en zich in een stabiele setting bevinden.
  • Bewijs van nierinsufficiëntie (creatinine > twee keer de bovengrens van normaal bij bezoek 1), leverinsufficiëntie (ASAT of ALAT > drie keer de bovengrens van normaal bij bezoek 1), klinisch significante cardiovasculaire, respiratoire of psychiatrische aandoeningen volgens het oordeel van de onderzoeker
  • Post-void residueel urinevolume (PVR) van > 150 ml bij screening
  • De aanwezigheid van een klinisch significante systemische ziekte of aandoening die naar de mening van de onderzoeker de patiënt ongeschikt zou maken voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LP-10 2 mg
LP-10 (intravesicale tacrolimus), 2 mg gereconstitueerd in steriel water voor injectie, intravesicale instillaties, maximaal twee instillaties, instillaties zullen meer dan 3 dagen plaatsvinden, maar indien nodig minder dan 7 dagen na elkaar.
Geneesmiddel: LP-10
Intravesicale tacrolimus
Experimenteel: LP-10 4 mg
LP-10 (intravesicale tacrolimus), 4 mg gereconstitueerd in steriel water voor injectie, intravesicale instillaties, maximaal twee instillaties, instillaties zullen meer dan 3 dagen plaatsvinden, maar indien nodig minder dan 7 dagen na elkaar.
Geneesmiddel: LP-10
Intravesicale tacrolimus
Experimenteel: LP-10 8 mg
LP-10 (intravesicale tacrolimus), 8 mg gereconstitueerd in steriel water voor injectie, intravesicale instillaties, maximaal twee instillaties, instillaties zullen meer dan 3 dagen plaatsvinden, maar indien nodig minder dan 7 dagen na elkaar.
Geneesmiddel: LP-10
Intravesicale tacrolimus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Patiënt gerapporteerd Gemiddelde episodes van zichtbaar bloed
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Pre-post veranderingen in gemiddelde episodes van zichtbaar bloed in de urine (of bloedstolsels) op 3-daagse blaasdagboeken bij baseline en primair eindpunt
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Urinepeilstok Gemiddelde afleveringen van zichtbaar bloed
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Gemiddelde afleveringen van zichtbaar bloed in de urine (of bloedstolsels) en urinepeilstok voor kwantitatieve beoordeling van microscopische hematurie op blaasdagboeken
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Gemiddelde hemoglobineconcentratie in de urine
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Gemiddelde hemoglobineconcentratie in de urine
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Urineanalyse met microscopie
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Urine-analyse met microscopie inclusief rode bloedcellen per veldtest met hoog vermogen
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Volbloed Toevoegen aan woordenboekniveaus
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Tacrolimuswaarden in volbloed
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Bloedchemie en leverfunctietest
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Bloedchemie en leverfunctietest
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Patiëntgerapporteerde Global Response Assessment Survey Score
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Veranderingen in Global Response Assessment (GRA)
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Patiënt gerapporteerde urinefrequentie
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Veranderingen in urinaire frequentie en incontinentie gemeten op dagboeken
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Blaas Cystoscopie
Tijdsspanne: Bij de eerste behandeling en bij het laatste patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Cystoscopische veranderingen in de blaas
Bij de eerste behandeling en bij het laatste patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Door de patiënt gerapporteerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven enquêtescore
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Veranderingen in scores voor gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL).
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Achtergebleven urinevolume na leegmaken
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Achtergebleven urinevolume na leegmaken
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Patiënt meldde pijn en urgentie
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Verandering in pijn en urgentie 10 cm visuele analoge schalen (VAS)
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling
Veiligheidsgegevens zullen worden verzameld door voortdurende monitoring van ongewenste voorvallen gedurende de gehele duur van het onderzoek, waaronder de noodzaak van bloedtransfusie, blaasirrigatie, bezoek aan de spoedeisende hulp, ziekenhuisopname, urinekatheterisatie en/of operatie, naast het melden van veranderingen in de toestand van de patiënt. frequentie van urineren, hematurie/stolsels, incontinentie, spasmen of ongemak.
Bij elk patiëntenbezoek, tot 2 weken na de eerste behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lipella Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Safety and Efficacy of LP-10

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemorragische cystitis

Klinische onderzoeken op LP-10

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren