Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsstudie van IMR-687 bij volwassen patiënten met sikkelcelanemie

2 maart 2022 bijgewerkt door: Imara, Inc.

Een open-label extensieonderzoek van IMR-687 bij volwassen patiënten met sikkelcelanemie (homozygote HbSS of sikkel-β0-thalassemie) die deelnamen aan onderzoek IMR-SCD-102

Dit is een open-label extensieonderzoek van IMR-687 bij volwassen patiënten die het geblindeerde fase 2a-onderzoek van Imara (IMR-SCD-102) hebben voltooid. De open-label extensiestudie zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label extensieonderzoek van IMR-687 bij volwassen patiënten met SCA die eerder deelnamen aan het fase 2a-onderzoek getiteld "A Phase 2a, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of IMR-687 in Adult Patients with Sikkelcelanemie (homozygote HbSS of sikkel-β0-thalassemie).

Deze open-label extensiestudie met IMR-687 zal de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van IMR 687 bij volwassen SCA-patiënten evalueren. Er zullen ook verkennende PD-parameters op lange termijn worden onderzocht.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Bristol Haematology and Oncology centre
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
        • University College London Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Guy's and St Thomas Hospital CRF
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
        • University of Connecticut Health Center
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
    • Texas
      • Temple, Texas, Verenigde Staten, 76508
        • Baylor Scott & White Medical Center - Temple

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderzoek IMR-SCD-102 afgerond.
  2. Vrouwelijke proefpersonen mogen niet zwanger zijn, geen borstvoeding geven en het is zeer onwaarschijnlijk dat ze zwanger worden. Het moet onwaarschijnlijk zijn dat mannelijke proefpersonen een partner zwanger maken.
  3. Proefpersonen moeten in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven en het formulier voor geïnformeerde toestemming te lezen en te ondertekenen nadat de aard van het onderzoek volledig aan hen is uitgelegd
  4. Proefpersonen moeten bereid en in staat zijn om alle onderzoeksbeoordelingen en -procedures te voltooien en effectief te communiceren met de onderzoeker en het personeel van de locatie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen met Hb >12,5 g/dL of
  2. Proefpersonen met bekende actieve hepatitis B of hepatitis C, met actieve of acute malaria of van wie bekend is dat ze positief zijn voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  3. eGFR
  4. AST/ALT > 3x de bovengrens van normaal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Etiket openen
Geneesmiddel: IMR-687
Orale toediening van eenmaal daags IMR-687

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 49
  1. Incidentie van bijwerkingen
  2. Incidentie van ernstige bijwerkingen
Basislijn tot maand 49
Percentage patiënten met veranderingen in cardiale veiligheidsparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 49

a. Veranderingen in 12-afleidingen ECG-parameters die klinisch significant zijn en worden gemeten in milliseconden (ms).

De parameters zijn: PR-interval, QRS-duur, QT-interval, ST-segmentduur en T-golfduur.
Basislijn tot maand 49
Percentage patiënten met veranderingen in klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 49
a. Klinisch significante veranderingen in klinische laboratoriumtests, waaronder serumchemie, serumhematologie en urineonderzoek
Basislijn tot maand 49
Percentage patiënten met klinisch significante abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 49
  1. Bloeddruk gemeten in mmHg
  2. Hartslag gemeten in slagen per minuut
  3. Ademhalingsfrequentie gemeten in ademhalingen per minuut
  4. Temperatuur zoals gemeten in graden F0 of C0
Basislijn tot maand 49

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Imara, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Karen Tang, MD, Imara, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 mei 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2025

Studie voltooiing (Verwacht)

1 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IMR-SCD-102-EXT
  • 2018-003805-25 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op IMR-687

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren