- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06249997
Een open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib bij Japanse patiënten met APDS te beoordelen
Een open-label, niet-gerandomiseerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib te beoordelen bij Japanse patiënten met geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-deltasyndroom (APDS), gevolgd door een open-label langetermijnverlenging
Een open-label, niet-gerandomiseerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib te beoordelen bij Japanse patiënten met geactiveerd fosfoinositide 3-kinase-deltasyndroom (APDS), gevolgd door een open-label langetermijnextensie.
Voor de behandeling van geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kδ)-syndroom (APDS).
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een tweedelige, open-label, niet-gerandomiseerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib bij Japanse patiënten met APDS te beoordelen. Er zullen minimaal 3 patiënten in de leeftijd van 12 tot en met 75 jaar worden geïncludeerd. De geschiktheid van patiënten wordt beoordeeld tijdens een screeningperiode van 7 weken (dag -50 tot dag -1). Dit zal worden gevolgd door een behandelingsperiode van 12 weken (deel 1), waarin patiënten doses leniolisib zullen krijgen variërend van 40 tot 70 mg tweemaal daags (BID) op basis van lichaamsgewicht (zie onderstaande tabel met doseringsschema's). Er wordt een klinisch onderzoeksrapport uit deel 1 gegenereerd zodra de laatste patiënt het bezoek op dag 85 voor deel 1 heeft voltooid. Patiënten die het bezoek op dag 85 voltooien, gaan naar de verlengingsperiode van het onderzoek (deel 2), waarin patiënten doses leniolisib zullen krijgen toegediend. variërend van 40 tot 70 mg tweemaal daags (gebaseerd op lichaamsgewicht) gedurende 1 jaar of tot goedkeuring voor het in de handel brengen in Japan, afhankelijk van welke periode langer is. Er zal een follow-upperiode van 4 weken plaatsvinden nadat de laatste dosis onderzoeksbehandeling is ontvangen.
Er wordt verwacht dat in totaal 3 patiënten aan het onderzoek zullen deelnemen.
Doelstellingen:
Deel 1:
Primair:
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib te beoordelen
- Om de werkzaamheid van leniolisib op lymfoproliferatie (som van productdiameters [SPD] van laesies van de indexlymfeklieren) en normalisatie van het immunofenotype (percentage naïeve B-cellen op het totale aantal B-cellen) te beoordelen
Ondergeschikt:
- Om de werkzaamheid van leniolisib op lymfoproliferatie (non-index lymfeklierlaesies en milt) te beoordelen
- Om de farmacokinetiek (PK) van leniolisib bij de Japanse bevolking te beoordelen
- Beoordelen van de werkzaamheid van leniolisib bij het wijzigen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
- Om de werkzaamheid van leniolisib te beoordelen aan de hand van de globale beoordelingen van de patiënt en de arts
- Om de frequentie van infecties, antibioticagebruik en immunoglobuline (Ig) vervangingstherapie te beoordelen en de impact op andere ziektegerelateerde uitkomsten te beoordelen (bijv. cytopenie, colitis en longfunctie)
- Om biomarkers te beoordelen die de werkzaamheid van leniolisib weerspiegelen bij het verminderen van systemische inflammatoire componenten van de ziekte
- Om het behandelingsvoordeel voor individuele patiënten te beoordelen
Deel 2:
Primair:
- Om de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib op de lange termijn te beoordelen
Ondergeschikt:
- Beoordelen van de werkzaamheid van leniolisib op lange termijn bij het wijzigen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
- Om de langetermijnwerkzaamheid van leniolisib op lymfoproliferatie (non-index lymfeklierlaesies en milt) te beoordelen
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Jason Bradt, MD
- Telefoonnummer: +31715247400
- E-mail: J.Bradt@pharming.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Elaine Cueto, MD
- Telefoonnummer: +1 201 320 2142
- E-mail: E.Cueto@pharming.com
Studie Locaties
-
-
Bunkyo-ku
-
Tokyo, Bunkyo-ku, Japan, 113-8510
- Werving
- Tokyo Medical And Dental University Hospital
-
Contact:
- Hirokazu Kanegane, Prof.
- E-mail: hkanegane.ped@tmd.ac.jp
-
Contact:
- Takeshi Isoda, MD
-
-
Hiroshima City
-
Hiroshima, Hiroshima City, Japan, 734-8551
- Werving
- Hiroshima University Hospital
-
Contact:
- Satoshi Okada, MD
- E-mail: sokada@hiroshima-u.ac.jp
-
Contact:
- Noma Kosuke, MD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt is Japans.
- De patiënt is man of vrouw en 12 tot en met 75 jaar oud op het moment van de eerste onderzoeksprocedure.
- De patiënt weegt ≥35 kg bij baseline.
- De patiënt heeft een PI3Kδ genetische mutatie van het PIK3CD (APDS1) of PIK3R1 (APDS2) gen.
- De patiënt heeft binnen 6 maanden na screening ten minste 1 meetbare nodale laesie op computertomografie (CT) of magnetische resonantie beeldvorming (MRI).
- De patiënt heeft nodale en/of extranodale lymfoproliferatie en klinische bevindingen en manifestaties die consistent zijn met APDS (bijvoorbeeld een voorgeschiedenis van herhaalde oto-sinopulmonale infecties en/of orgaandisfunctie die consistent is met APDS).
- Bij screening heeft de patiënt vitale functies in zittende toestand (terwijl de patiënt ten minste 3 minuten rust heeft gehad) binnen het volgende bereik:
- Systolische bloeddruk, 90-160 mm Hg
- Diastolische bloeddruk, 50-95 mm Hg
- Polsslag, 40-100 bpm; tot 110 bpm bij adolescenten
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt heeft eerder of gelijktijdig gebruik gemaakt van immunosuppressiva, zoals de volgende:
Een zoogdierdoelwit van rapamycineremmer (bijv. sirolimus, rapamycine of everolimus) of een PI3Kδ-remmer (selectieve of niet-selectieve fosfoinositide-3-kinaseremmers) binnen 6 weken voorafgaand aan de eerste dosis.
- Kortdurend gebruik van in totaal maximaal 5 dagen is toegestaan, maar uitsluitend tot 1 maand vóór inschrijving voor het onderzoek.
B-celdepleters (bijv. rituximab) binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
- Als de patiënt eerder is behandeld met een B-celdepleter, moet het absolute aantal B-lymfocyten in het bloed weer normale waarden hebben bereikt.
- Belimumab of cyclofosfamide binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
- Cyclosporine A, mycofenolaat, 6-mercaptopurine, azathioprine of methotrexaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
- Glucocorticoïden boven 25 mg prednison of equivalent per dag binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
Andere immunosuppressieve medicijnen waarvan de effecten naar verwachting aanhouden bij aanvang van de dosering van de onderzoeksbehandeling.
- De patiënt heeft een hematopoëtische stamceltransplantatie, hematopoëtische celtransplantatie of beenmergtransplantatie ondergaan.
- De patiënt gebruikt momenteel een medicijn waarvan bekend is dat het een sterke remmer of matige of sterke inductor is van iso-enzym cytochroom P450 (CYP)3A als de behandeling niet kan worden stopgezet of kan worden overgeschakeld op een ander medicijn voordat de onderzoeksbehandeling wordt gestart.
- Patiënt gebruikt momenteel medicijnen die worden gemetaboliseerd door iso-enzym CYP1A2 en die een smalle therapeutische index hebben (geneesmiddelen waarvan de blootstellingsrespons aangeeft dat verhogingen van hun blootstellingsniveaus door het gelijktijdige gebruik van krachtige remmers kunnen leiden tot ernstige veiligheidsproblemen [bijv. Torsades de Pointes]) .
- Aan de patiënt was een levend vaccin toegediend (dit omvat alle verzwakte levende vaccins) vanaf 6 weken vóór de verwachte eerste dosis van de onderzoeksbehandeling, tijdens de behandelingsperiode en tot 7 dagen na de laatste dosis leniolisib.
- De patiënt is een zwangere of zogende vrouw (zogende vrouw), waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve laboratoriumtest op humaan choriongonadotrofine.
- Patiënt is een vrouw die zwanger kan worden, gedefinieerd als een vrouw die fysiologisch in staat is zwanger te worden, tenzij zij zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruikt tijdens de dosering van de onderzoeksbehandeling en gedurende 30 dagen na de laatste onderzoeksprocedure.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: Leniolisib
Leniolisib - Filmomhulde tabletten Leniolisib-tabletten in doses variërend van 40 tot 70 mg tweemaal daags (BID), gebaseerd op lichaamsgewicht. Er wordt een klinisch onderzoeksrapport uit deel 1 gegenereerd zodra de laatste patiënt het bezoek op dag 85 voor deel 1 heeft voltooid. Patiënten die het bezoek op dag 85 voltooien, gaan naar de verlengingsperiode van het onderzoek (deel 2), waarin patiënten doses leniolisib zullen krijgen toegediend. variërend van 40 tot 70 mg tweemaal daags (gebaseerd op lichaamsgewicht) gedurende 1 jaar of tot goedkeuring voor het in de handel brengen in Japan, afhankelijk van welke periode langer is. Er zal een follow-upperiode van 4 weken plaatsvinden nadat de laatste dosis onderzoeksbehandeling is ontvangen. |
De geselecteerde doses variëren van 40 tot 70 mg tweemaal daags (gebaseerd op lichaamsgewicht, resulterend in totale dagelijkse doses variërend van 80 tot 140 mg per dag gedurende 12 weken in deel I en 1 jaar in deel II, of tot goedkeuring voor de marketing in Japan, afhankelijk van welke van beide is langer.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Deel I: Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en bijwerkingen
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de onderzoeksbehandeling
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel II: Incidentie op lange termijn van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en bijwerkingen
Tijdsspanne: Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Lange termijn incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s), ernstige bijwerkingen (SAE’s) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de onderzoeksbehandeling
|
Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Deel I: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de resultaten van klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in klinische laboratoriumtestresultaten (hematologie, bloedchemie, urineonderzoek).
Absolute waarden en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarden van vitale functies (inclusief lichaamsgewicht) en ECG-resultaten bij elk bezoek worden voor elke patiënt vermeld en kunnen worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken.
Bij elk bezoek wordt voor elke patiënt de Tanner-stadiëring vermeld.
Plots kunnen ook worden gebruikt om de patiëntgegevens in de loop van de tijd weer te geven.
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel II: Verandering op lange termijn ten opzichte van de uitgangswaarde in de resultaten van klinische laboratoriumtests
Tijdsspanne: Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Aantal deelnemers met langdurige verandering in klinische laboratoriumtestresultaten (hematologie, bloedchemie, urineonderzoek).
Absolute waarden en veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarden van vitale functies (inclusief lichaamsgewicht) en ECG-resultaten bij elk bezoek worden voor elke patiënt vermeld en kunnen worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken.
Bij elk bezoek wordt voor elke patiënt de Tanner-stadiëring vermeld.
Plots kunnen ook worden gebruikt om de patiëntgegevens in de loop van de tijd weer te geven.
|
Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Deel I: Verandering ten opzichte van de basislijn in vitale functies
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in vitale functies
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel II: Verandering op lange termijn ten opzichte van de uitgangssituatie in vitale functies
Tijdsspanne: Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Aantal deelnemers met langdurige verandering in vitale functies
|
Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Deel I: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in de bevindingen van lichamelijk onderzoek
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel II: Verandering op lange termijn ten opzichte van de uitgangswaarde in de bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Aantal deelnemers met langdurige verandering in de bevindingen van lichamelijk onderzoek
|
Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Deel I: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in elektrocardiogrammen (ECG's)
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in elektrocardiogrammen (ECG's)
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel II: Verandering op lange termijn ten opzichte van de uitgangswaarde in elektrocardiogrammen (ECG's)
Tijdsspanne: Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Aantal deelnemers met langdurige verandering in elektrocardiogrammen (ECG's)
|
Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Deel I: Beoordelen van de werkzaamheid van leniolisib op lymfoproliferatie (SPD van laesies van de indexlymfeklieren) en normalisatie van het immunofenotype (percentage naïeve B-cellen op het totale aantal B-cellen)
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal patiënten met verandering in SPD van indexlaesies (geselecteerd volgens de Cheson-methodologie uit magnetische resonantiebeeldvorming [MRI] of computertomografie [CT] beeldvorming) aan het einde van de behandeling
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel I: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage naïeve B-cellen ten opzichte van het totale aantal B-cellen aan het einde van de behandeling
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met een verandering in het percentage naïeve B-cellen ten opzichte van het totale aantal B-cellen aan het einde van de behandeling
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Deel I: Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lymfoproliferatie gemeten met behulp van MRI, CT-beeldvorming of echografie
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Parameters voor de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lymfoproliferatie als secundair eindpunt kunnen het driedimensionale (3D) volume van de index en meetbare niet-indexlaesies (geselecteerd volgens de Cheson-methodologie) en het 3D-volume en de tweedimensionale afmetingen van de milt en de lever omvatten, waarbij gepast.
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel II: Verandering op lange termijn ten opzichte van de uitgangssituatie in lymfoproliferatie gemeten met behulp van MRI, CT-beeldvorming of echografie
Tijdsspanne: Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Aantal deelnemers met verandering van lymfoproliferatie gemeten met behulp van MRI, CT-beeldvorming of echografie (bijv. 3D-volume van index en meetbare niet-indexlaesies [geselecteerd volgens de Cheson-methodologie] en 3D-volume en tweedimensionale afmetingen van milt en lever , indien van toepassing) aan het einde van de behandeling.
|
Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Deel I: Bepalen van de farmacokinetiek van leniolisib bij de Japanse bevolking
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in PK-parameters (inclusief maar niet beperkt tot het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip nul tot 12 uur na toediening bij steady state [AUC0-12,ss] en maximale plasmaconcentratie na toediening van geneesmiddel bij steady state [Cmax,ss])
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel I: Beoordelen van de werkzaamheid van leniolisib bij het wijzigen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in Short Form-36 (SF-36) Survey en Work Productivity and Activity Impairment-Classroom Impairment Questionnaire (WPAI-CIQ) samenvattingsscores
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel II: Beoordelen van de langetermijneffectiviteit van leniolisib bij het wijzigen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Aantal deelnemers met een verandering op lange termijn in de Short Form-36 (SF-36) Survey en Work Productivity and Activity Impairment-Classroom Impairment Questionnaire (WPAI-CIQ) samenvattende scores
|
Op dag 252, na voltooiing van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Deel I: Beoordelen van de werkzaamheid van leniolisib aan de hand van de globale beoordelingen van de patiënt en de arts
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met langetermijnverandering in visueel analoge schalen (VAS) voor globale beoordelingen van patiënten en artsen, gemeten op schaal met geen en maximale activiteitsscore
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel I: Beoordelen van de frequentie van infecties en beoordeling van de impact op andere ziektegerelateerde uitkomsten (bijv. cytopenie, colitis en longfunctie)
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in de frequentie van infecties, gebruik van antibiotica, Ig-substitutietherapie en andere ziektecomplicaties
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel I: Beoordelen van biomarkers die de werkzaamheid van leniolisib weerspiegelen bij het verminderen van systemische inflammatoire componenten van de ziekte
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal deelnemers met verandering in hooggevoelig C-reactief proteïne (hsCRP), lactaatdehydrogenase (LDH), bèta2-microglobuline, ferritine, fibrinogeen en erytrocytsedimentatiesnelheid
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Deel I: Beoordelen van het behandelingsvoordeel voor individuele patiënten
Tijdsspanne: Tussen basislijn tot dag 85
|
Aantal patiënten dat baat heeft bij de behandeling via verhalen van de onderzoeker
|
Tussen basislijn tot dag 85
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Hirokazu Kanegane, Prof., Tokyo Medical And Dental University Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- LE 4301
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op APDS-genmutatie
-
National Cancer Institute (NCI)VoltooidBRCA1-gen | BRCA2-genVerenigde Staten
-
Baxter Healthcare CorporationVoltooidSuikerziekte | ESRD | CAPD | APDTaiwan, Korea, republiek van, Singapore, Hongkong, Russische Federatie
-
Hamad Medical CorporationQatar UniversityVoltooid
-
Assiut UniversityNog niet aan het wervenGen amplificatie
-
Jiangsu Province Centers for Disease Control and...Bejing Vigoo Biological Co., LTDVoltooidSysteembiologie | Vroeg gen | EV71-vaccinChina
-
Wake Forest University Health SciencesNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH); University... en andere medewerkersVoltooidVetzuur-gen-interactiesVerenigde Staten
-
Cervesi Hospital, Cattolica, ItalyWerving
-
Natera, Inc.VoltooidAandoeningen met één genVerenigde Staten
-
Tufts UniversityVoltooidKarakteriseren rs70991108 polymorfisme van DHFR-gen
-
Moshe FlugelmanBeëindigdB12-tekort gecombineerd met C677T-mutatie op MTHFR-genIsraël
Klinische onderzoeken op Leniolisib
-
Pharming Technologies B.V.CMIC Co, Ltd. Japan; Labcorp Central Laboratory; Fortrea; Aixial GroupActief, niet wervendAPDSVerenigde Staten, Japan, Frankrijk, Nederland
-
Pharming Technologies B.V.CMIC Co, Ltd. Japan; Labcorp Central Laboratory; Fortrea; Aixial GroupWervingAPDSVerenigde Staten, Japan, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Portugal
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidGemeenschappelijke Variabele Immunodeficiëntie (CVID), APDS / PASLIDuitsland, Russische Federatie, Ierland, Italië, Verenigd Koninkrijk, Wit-Rusland, Nederland, Tsjechië, Verenigde Staten