Studie av høydosepulsadministrasjon DN-101 (kalsitriol) hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)

DN-101 er et eksperimentelt medikament som ikke er godkjent av Food and Drug Administration (FDA). Det er en nyformulert pille som inneholder høye mengder kalsitriol, et naturlig forekommende hormon og den biologisk aktive formen av vitamin D. Det naturlige vitamin D som finnes i meieriprodukter eller i typiske vitaminpiller, må kjemisk forandres av leveren og nyrene til kalsitriol før det er biologisk aktivt. Kroppen bruker normalt små mengder kalsitriol for å regulere kalsiumnivået i blodet. For enhver mulig terapeutisk effekt krever MDS-pasienter imidlertid mye høyere nivåer av kalsitriol enn det kroppen kan produsere fra vitamin D i kosten. DN-101 gir MDS-pasienter høye doser kalsitriol i pilleform.

Laboratoriestudier har vist bevis som støtter bruken av kalsitriol i MDS. Høydose kalsitriol bremser veksten av leukemiceller (kreftceller) og øker veksten av normale benmargsceller. Noen pasienter med MDS kan ha lave nivåer av kalsitriol i benmargen.

Resultatene fra kliniske studier hos pasienter med MDS har vært blandede - noen positive og noen negative resultater. Forhøyet kalsium i blodet forekom ofte og forhindret bruk av høyere, mer potensielt terapeutiske doser.

Novacea testet en ny formulering av kalsitriol, DN-101, i en fase 1-studie. I den studien ble den maksimalt tolererte dosen av DN-101 som ikke forårsaket høye kalsiumnivåer i blodet når de ble gitt ukentlig i flere måneder, bestemt. Denne dosen er innenfor området som er potensielt terapeutisk for MDS-pasienter og vil bli brukt i denne MDS-studien.

Formålet med denne studien er å avgjøre om HDPA DN-101 behandling:

• øker antallet røde blodlegemer, hvite blodlegemer og blodplater i blodet
• reduserer antall blodoverføringer
• reduserer antallet alvorlige infeksjoner som krever antibiotika
• reduserer antallet alvorlige blødningshendelser
• forbedrer tretthet