Sikkerhets- og effektstudie av Viokase® 16 for korrigering av Steatoré

Inklusjonskriterier:

• Pasienten må være mann eller kvinne i alderen 18-80 år
• Pasienter må ha mulighet til å gi informert samtykke
• Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening, må bruke adekvat prevensjon før og under studien og må samtykke i å ikke forsøke å bli gravid under studien; og kvinnelige pasienter i ikke-fertil alder må være kirurgisk sterile eller postmenopausale i minst 12 måneder på rad
• Pasienter må ha en medisinsk tilstand som er forenlig med EPI som kronisk pankreatitt eller delvis eller total reseksjon av bukspyttkjertelen
• Pasienter med CP på grunn av alkoholmisbruk kan inkluderes forutsatt at de ikke viser noen kliniske symptomer på nylig alkoholforbruk og ingen alkoholabstinenssymptomer
• Pasienter med CP må ha minst én av følgende tilstander: en unormal sekretintest, diffus forkalkning av bukspyttkjertelen på vanlig film av magen, en unormal endoskopisk retrograd kolangiopankreatografi (ERCP) eller endoskopisk ultralyd, en unormal computertomografi (CT) ( utvidet hovedkanal i bukspyttkjertelen, atrofi eller forkalkning av bukspyttkjertelen) eller serumtrypsinkonsentrasjon under 20 nanogram per milliliter (ng/ml)
• Pasienter må ha tegn på EPI som demonstrert ved en fekal elastase (FE-1) bestemmelse lik eller under 100 mikrogram/gram (mcg/g) avføring (FE-1 ScheBo test) ved screening
• Pasienter må ha tegn på EPI som manifestert ved en CFA % under 80 % etter utvaskingsfasen
• Pasienter må kunne overholde et fettrikt kosthold

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med kjent overfølsomhet og/eller kontraindikasjon overfor noen av studiemedisinene, overfor deres hjelpestoffer, komponenter eller overfor Federal Food, Drug, and Cosmetic (FD og C) Blue No. 2 fargestoffmarkør
• Pasienter med akutt pankreatitt eller med akutt forverring av CP ved screening eller innen de siste 2 ukene før screening
• Pasienter med aktiv eller tilbakevendende ondartet svulst i bukspyttkjertelen
• Pasienter med en historie med betydelig tarmreseksjon
• Pasienter med dysmotilitetsforstyrrelse
• Pasienter med utilstrekkelig kroppsmasse (kroppsmasseindeks mindre enn 18)
• Pasient som ikke er villig til å være fri for terapeutiske doser i minst 7 dager før studiestart og gjennom hele studiet, medisiner eller produkter som kan forstyrre fekal fettutskillelse
• Pasienter som ikke begrenser alkoholinntaket til mindre enn eller lik 1 drink per dag under screenings- og randomiseringsfasene og pasienter som ikke avstår fra å drikke i løpet av pasientperioder av studien
• Pasienter som har blitt behandlet med følgende legemidler innen 7 dager før screening: H2-reseptorantagonister, gastrointestinale antikolinergika og antispasmodika
• Pasienter kjent for å ha en betydelig medisinsk og/eller psykisk sykdom som ville kompromittere pasientens velferd eller forvirre studieresultatene
• Pasienter med en historie med fibroserende kolonopati, levercirrhose eller portal hypertensjon
• Pasienter som har en tilstand som er kjent for å øke fekalt fetttap, inkludert cøliaki, gallekreft, galleveisstriktur, kolelithiasis, Crohns sykdom, kreft i bukspyttkjertelen, stråling enteritt, tropisk sprue, whipples sykdom, laktoseintoleranse, pseudomembranøs kolitt
• Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer
• Pasienter som har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før de gikk inn i screeningfasen av studien
• Pasienter med nivåer av aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) høyere enn 3 ganger øvre grense for normale verdier eller forhøyede urinsyrenivåer større enn 1,5 ganger øvre grense for normale verdier
• Pasienter med andre årsaker til EPI enn CP og partiell/total bukspyttkjertelreseksjon, for eksempel cystisk fibrose, primær skleroserende kolangitt, hemokromatose, isolert enzymmangel, mangel på aktivering av enzymer i tynntarmen etc.
• Pasienter med en anamnese eller kliniske bevis på relevante kardio- eller cerebrovaskulære, nyre-, endokrine, nevrologiske, infeksiøse, andre gastrointestinale, hematologiske, onkologiske eller psykiatriske sykdommer eller emosjonelle problemer, som etter utrederens mening ville utgjøre en betydelig risiko for pasienten, ugyldiggjøring av informert samtykke eller begrense pasientenes evne til å overholde studiekravene eller på annen måte forstyrre gjennomføringen av studien, og det samme gjelder for immunkompromitterte pasienter og/eller nøytropene pasienter