En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Vutiglabridin hos pasienter med tidlig Parkinsons sykdom

Inklusjonskriterier:

1. Kunne lese, forstå og gi skriftlig samtykke til utprøvingen, overholde protokollen for klinisk utprøving og kommunisere eventuelle uønskede hendelser (AE) og annen klinisk signifikant informasjon til etterforskeren (i stand til å fullføre evalueringen, inkludert gange eller bruk av gåhjelpemidler ).
2. Voksne menn og kvinner mellom 40 og 75 år på Screening.
3. Diagnostisert med Parkinsons sykdom i henhold til UK Parkinsons Disease Society (UKPDS) Brain Bank kliniske diagnostiske kriterier og bekreftet reduksjonen av dopamintransportør på 18F-FP-CIT PET-avbildning ved screening.
4. Diagnostisert med Parkinsons sykdom i løpet av de siste 12 månedene.
5. Modifisert Hoehn-Yahr scene ≤ 2

6. Kvalifiserte kvinner vil være:

   • kvinner i fertil alder som ikke er gravide, dokumentert ved en negativ serum hCG graviditetstest ved screening
   • ikke-ammende, eller

   • kirurgisk steril (definert som dokumentert bilateral tubal ligering, bilateral tubal okklusjon, bilateral ooforektomi, hysterektomi) eller postmenopausal.

     • Definisjon av overgangsalder
   • 50 år eller over: 12 eller flere måneder på rad uten menstruasjon, i fravær av andre forhold.
   • Mindre enn 50 år: FSH-nivået er > 40 IE/L og 12 eller flere måneder på rad uten menstruasjon, i fravær av andre forhold.

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk signifikant ny sykdom, i henhold til etterforskerens vurdering, i løpet av de 4 ukene før screening og under screeningsperioden.
2. Global Deterioration Scale (GDS) ≥ 4 ved screening.
3. Har klinisk signifikant depresjon som indikert av en koreansk Beck Depression Inventory II-score (K-BDI-II) > 18 ved screening.
4. BMI mindre enn 18 kg/m2 ved screening.

5. Ha følgende laboratorietestresultater:

   • Klinisk signifikant unormal lever (dvs. ASAT eller ALAT større enn 2,5x ULN, eller total bilirubin større enn 2x ULN, med mindre Gilberts syndrom er dokumentert)
   • Laboratorietest av nyrefunksjon (dvs. GFR < 60 ml/min).

6. Har følgende sykehistorie:

   • Diagnostisert med eller mistenkt å ha *Parkinson-plus-syndromer (PPS)

     • PPS: Multippel systematrofi, progressiv supranukleær parese, kortikobasal degenerasjon, diffus Lewy Body-sykdom, etc.
   • Tremordominant Parkinsons sykdom, i henhold til etterforskerens vurdering.
   • Symptomer eller tegn som indikerer nevrologisk funksjonssvikt eller kjente abnormiteter i hjerne-CT- eller MR-avbildning.
   • En historie med alvorlig hjertesvikt (NYHA klasse III ~ IV), hjerneslag, cerebrale iskemiske anfall eller anfall i løpet av det siste året før screening; eller de med en historie med hjerteinfarkt eller ustabil angina i løpet av de siste 6 månedene før screening.
   • Har gjennomgått kirurgi for behandling av Parkinsons sykdom (f.eks. kolecystektomi, dyp hjernestimulering, transplantasjon av fostervev) eller andre større hjerneoperasjoner.
   • Diagnostisert med ondartede svulster i løpet av de siste 5 årene før screening, eller har en historie med behandlede neoplasmer i løpet av de siste 3 årene før screening (bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom, cervikal intraepitelial neoplasi eller flat epitelial atypi).
   • Diagnostisert med sekundær parkinsonisme (medikamentindusert parkinsonisme, normalt trykkhydrocephalus, vaskulær parkinsonisme).
7. Har svelgeproblemer
8. Har klinisk signifikant svimmelhet, kvalme, forstoppelse, etter etterforskerens vurdering.

9. Tar for tiden noen av følgende medisiner og har vilje og evne til å fortsette å ta dem gjennom hele den kliniske prøveperioden:

   • Innen de 4 ukene før baseline, bruk av medisiner mot Parkinsons sykdom, inkludert dopaminagonister, dopamindepleterende enzymhemmere [monoaminoksidasehemmere (MAOi), COMT (katekol-O-metyltransferase)-hemmere], ikke-dopaminerge legemidler (antikolinerge midler, , etc.), og andre PD-medisiner (i tilfelle irreversibel MAO-B-hemmer, innen 90 dager før baseline)
   • Innen de 12 ukene før screening, har brukt systemiske steroider kontinuerlig i 7 dager eller lenger.
   • Tar for tiden medisiner som er kjent for å være substrater for brystkreftresistent protein (BCRP) ved screening (f.eks. rosuvastatin, serpalan, etc.) (Merk: Hvis du bytter til et annet medikament i samme klasse, kan pasienten være kvalifisert for inkludering).
   • å ta noen medisiner innen 6 måneder etter screening som kan endre reproduktive hormonnivåer, enten som tiltenkt effekt eller som en bivirkning, inkludert: anabole steroider, androstenedion, bicalutamid, cimetidin, dehydroepiandrosteron, dietylstilbestrol, andre østrogener, dutasterid, finasterid, glukokortikoider (f.eks. prednison, kortison, hydrokortison og dekadron), oral ketokonazol, megestrolacetat, opiater (f.eks. morfin, kodein, oksykodon, hydrokodon), spironolakton, testosteron eller hvilket som helst androgen, og eventuelle medisiner for behandling av prostatakreft.
10. En historie med å ta levodopa eller levodopa kombinasjonsmedisin.
11. Har kjent eller mistenkt intoleranse overfor PET-skanning eller fluoropropyl-CIT (18F).
12. Har en historie med organtransplantasjon.
13. Testet positivt for HBsAg, HCV Ab, HIV Ag/Ab eller VDRL antistoffer i screeningtester.
14. Kjent overfølsomhet eller kontraindikasjon overfor hovedingrediensen og hjelpestoffene i undersøkelsesproduktet.
15. Forventes å gjennomgå kirurgi i løpet av den kliniske utprøvingsperioden eller å motta kirurgiske inngrep som kan påvirke fullføringen av forsøket eller samsvar med protokollen for kliniske forsøk.
16. Deltatt i en klinisk utprøving for et undersøkelseslegemiddel eller medisinsk utstyr i en periode lik eller lengre enn fem ganger stoffets halveringstid ved baseline eller i løpet av de siste 12 ukene, avhengig av hva som er lengst.

17. Uvillig, eller hvis partner er uvillig, til å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode under og i 90 dager etter fullføring/avslutning av studien.

    • Medisinsk akseptable prevensjonsmetoder inkluderer:

      • intrauterin enhet som har vist seg svært effektiv, brukt av forsøkspersonen eller forsøkspersonens ektefelle/partner
      • fysisk prevensjon (mann eller kvinne) brukt med kjemisk sterilisering kirurgisk sterilisering av individet eller individets partner (f.eks. vasektomi, hysterektomi, tubal ligering, salpingektomi
      • oral hormonell prevensjon brukt av ektefellen/partneren til den mannlige forsøkspersonen.
18. Innenfor de siste 2 årene før screening eller i løpet av screeningsperioden, har en historie med alkohol- eller narkotikamisbruk, eller har testet positivt for narkotikabruk i screeningsperioden (Merk: Forsøkspersoner som har brukt rusmidler for behandling av kronisk smerte, har dokumentert journal over sykehistorie og samtidige medisiner, kan, etter etterforskerens skjønn og med sponsors godkjenning, være kvalifisert for inkludering som forsøkspersoner).
19. Ansett som uegnet for deltakelse i den kliniske studien av etterforskeren på grunn av årsaker, inkludert resultater fra kliniske laboratorieprøver og andre faktorer.