Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie migalastatu u osób pediatrycznych (2 do

13 maja 2026 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności 12-miesięcznego leczenia migalastatem u pacjentów pediatrycznych (w wieku od 2 do 12 lat) z chorobą Fabry'ego i wariantami GLA Fabry'ego i wariantami GLA.

Otwarte badanie w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD) oraz skuteczności leczenia migalastatem u osób u dzieci w wieku od 2 do 12 lat z chorobą Fabry i z podmiotem GLA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to faza 3B, 2-stopniowe, otwarte, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie w celu oceny bezpieczeństwa, PK, PD i skuteczności 12-miesięcznej leczenia migalastat u osób u dzieci od 2 do 12 lat z chorobą Fabry'ego i z podmiotami GLA. Badani muszą być albo naiwni w stosunku do enzymu terapii zastępczej (ERT), albo zatrzymali się co najmniej 14 dni przed wizytą 1 (badanie przesiewowe).

Badanie będzie składać się z 2 etapów leczenia, a następnie przedłużenia otwartego (OLE). Stopień 1 będzie okresem leczenia około 3 miesięcy (12 tygodni); Etap 2 będzie okresem leczenia 9 miesięcy. Nie będzie przerwy w leczeniu między etapami 1 i 2. Będzie 30-dniowy (nietraktowany) okres obserwacji bezpieczeństwa dla osób, które zaprzestają leczenia w dowolnym momencie.

Badani będą losowo przypisani od 1: 1: 1 do 1 z 3 grup próbkowania PK przy użyciu technologii interaktywnej odpowiedzi (IRT). Cztery próbki krwi do określenia stężenia migalastatu w osoczu zostaną zebrane w ciągu jednego 24 godzin między dniem 15 a dniem 30 i w 6 miesiącu, a 1 próbka PK (koryta) zostanie pobrana w 6 miesiącu i ponownie w 12. miesiącu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitair Ziekenhuis (UZ) Leuven
  • Hiszpania
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario de La Paz
  • Niemcy
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 48149
        • Rekrutacyjny
        • Universitäetsklinikum Müenster (UKM) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin - Allgemeine Paediatrie
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory Genetics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, zdiagnozowane choroby Fabry, które są w wieku 2 lat i <12 lat w randomizacji (osoby w wieku 11 lat muszą mieć urodziny> 30 dni po randomizacji)
  • Rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel jest gotowy i jest w stanie dostarczyć pisemną świadomą zgodę i autoryzację w celu wykorzystania i ujawnienia osobistych informacji zdrowotnych lub informacji zdrowotnych związanych z badaniami, a podmiot stanowi zgodę, jeśli dotyczy.
  • Podmiot ma wariant GLA udokumentowany w swojej dokumentacji medycznej, która jest podatna na Migalastat przed wizytą 2.
  • Pacjent nie otrzymał ERT (np. Replagal® [agalsidaza alfa] ani Fabrazyme® [agalsidaza beta]) przez co najmniej 14 dni przed wizytą 1 (badanie przesiewowe).
  • Podmiot ma co najmniej 1 udokumentowane powikłania (tj. Historyczne lub obecne nieprawidłowości laboratoryjne lub znak/objaw) choroby Fabry'ego
  • Jeśli o potencjale reprodukcyjnym zarówno męskie, jak i żeńskie osoby zgadzają się zastosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez okres do 30 dni po ostatniej dawce migalastatu.

Kryteria wykluczenia

  • Ma umiarkowane lub ciężkie zaburzenia nerek (EGFR <60 ml/min/1,73 M2 na wizycie 1 [Pokrycie]).
  • Ma zaawansowaną chorobę nerek wymagającą dializy lub przeszczepu nerek.
  • Historia alergii lub wrażliwość na migalastat (w tym substancje substancji substancji) lub innych iminosugarów (np. Miglustat, miglitolu).
  • Przed wizytą 1 (badanie przesiewowe) otrzymał każdy lek badawczy/eksperymentalny, biologiczny lub urządzenia w ciągu 30 dni lub 5 półtrwania produktu badawczego (w zależności od tego, który jest dłuższy).
  • Otrzymał jakąkolwiek terapię genową w dowolnym momencie lub przewiduje rozpoczęcie terapii genowej w okresie badania.
  • Wymaga leczenia gliketem (miglitolu) lub Zavesca (miglustat), w ciągu 6 miesięcy przed wizytą 1 (badanie przesiewowe) lub podczas badania.
  • Ma jakąkolwiek chorobę lub warunek międzykresjonowania podczas wizyty 1 (przesiewowy) lub wizyty 2 (linia bazowa), które mogą wykluczyć podmiot spełnienia wymagań dotyczących protokołu lub sugerują badaczowi, że potencjalny podmiot może mieć niedopuszczalne ryzyko, uczestnicząc w tym badaniu.
  • W ciąży lub karmienia piersią
  • W przeciwnym razie nieodpowiedni dla badania w opinii badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Migalastat HCl 20 mg tabletki dyspergowalne
Migalastat będzie podawany co drugi dzień (QOD). Początkowa dawka będzie oparta na masy ciała na początku.
Lek: Migalastat HCl 20 mg
Migalastat będzie dostarczany jako tabletki rozproszenia 20 mg. Migalastat 20 mg tabletki dyspergowalne zawierają 16 mg bazę wolną od Migalastat.
Inne nazwy:
  • AT1001
  • Galafold

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: częstość występowania Teaes, SAE i AE prowadzących do przerwania leku badanego
Ramy czasowe: Dzień 1 (po dawkowaniu) do 12 miesiąca i obserwacji (30 dni po ostatniej dawce)
Dzień 1 (po dawkowaniu) do 12 miesiąca i obserwacji (30 dni po ostatniej dawce)
Farmakokinetyka (PK): maksymalne obserwowane stężenie osocza (CMAX) migalastatu
Ramy czasowe: Od 0 do 12 godzin po Drace w pierwszym miesiącu badań i próbek koryta w miesiącach 6 i 12
Od 0 do 12 godzin po Drace w pierwszym miesiącu badań i próbek koryta w miesiącach 6 i 12
Farmakokinetyka (PK): minimalne obserwowane stężenie osocza (Cmin) migalastatu
Ramy czasowe: Od 0 do 12 godzin po Drace w pierwszym miesiącu badań i próbek koryta w miesiącach 6 i 12
Od 0 do 12 godzin po Drace w pierwszym miesiącu badań i próbek koryta w miesiącach 6 i 12
Farmakokinetyka (PK): Obszar pod krzywą stężenia w osoczu w przedziale dawkowania (Auctau) Migalastat
Ramy czasowe: Od 0 do 12 godzin po Drace w pierwszym miesiącu badań i próbek koryta w miesiącach 6 i 12
Od 0 do 12 godzin po Drace w pierwszym miesiącu badań i próbek koryta w miesiącach 6 i 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakodynamika: zmiana poziomów LYSO-GB3 i jej analogów z wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 3, 6 i 12/et
Linia bazowa do miesiąca 3, 6 i 12/et
Skuteczność: zmiana poziomu białka moczu i albuminy/mikroalbuminy od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 3, 6 i 12/et
Linia bazowa do miesiąca 3, 6 i 12/et
Skuteczność: zmiana w wskaźniku masy lewej komory (LVMI) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Skuteczność: zmiana wyników FABRO-GI i bólu od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Wynik zgłaszany przez pacjenta z chorobą Fabry-objawy i objawy przewodu pokarmowego (FABPRO-GI) i kwestionariusz bólu do badań klinicznych (wersja 24-godzinna) składają się z pytań dotyczących objawów i objawów przewodu pokarmowego oraz bólu w stosunku do ostatnich 24 godzin. Uczestnicy oceniają nasilenie swoich objawów i ból od 0 (brak) do 10 (najgorsze możliwe). Wyższy wynik wskazywał na wyższy poziom objawów i bólu.
Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Skuteczność: średnie globalne wrażenie zmiany zmian (PGI-C)
Ramy czasowe: Miesiące 3, 6 i 12/et
PGI-C składa się z 4 pytań dotyczących biegunki, bólu brzucha, ogólnego bólu i codziennego życia. Uczestnicy oceniają swój status w oparciu o poprawę, pogarszanie się lub to samo. Ulepszony status obejmuje „znacznie lepsze”, „lepsze” i „trochę lepsze”; Zatrudniony status obejmuje „trochę gorzej”, „gorzej” i „znacznie gorzej”.
Miesiące 3, 6 i 12/et
Skuteczność: zmiana wyników EQ-5D-Y od wartości wyjściowej (osoby w wieku ≥4 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 miesiąca/et
5-wymiarowy kwestionariusz młodzieżowy Euroqol [EQ-5D-Y] jest dwupartałemu instrumentem: system opisowy EQ-5D i Skala analogowa wizualna EQ (VAS). System opisowy obejmuje pięć domen zdrowotnych: mobilność, dbanie o siebie, wykonywanie zwykłych czynności, ból lub dyskomfort i czując się zmartwiony, smutny lub nieszczęśliwy. Każda domena ma 3 kategorie odpowiedzi: bez problemów, niektóre problemy i wiele problemów. Kategorie odpowiedzi mogą odzwierciedlać 1-cyfrową liczbę (1-3) i połączyć dla pięciu wymiarów w 5-cyfrową liczbę w celu opisania stanu zdrowia pacjenta. EQ VAS rejestruje samooceny zdrowia pacjenta na pionowym VAS 0-100, gdzie 100 = „Najlepsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić” i 0 = „Najgorsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”. VAS może być stosowany jako ilościowa miara wyników zdrowotnych, która odzwierciedla własny osąd pacjenta.
Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Skuteczność: zmiana wyników PEDSQL od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Pediatric Quality of Life Inventory ™ (PEDSQL) jest modułowym podejściem do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u zdrowych dzieci i młodzieży oraz osób z ostrymi i przewlekłymi stanami zdrowotnymi. Psychospołeczny wynik dla PedsQL obejmuje 15 pytań dotyczących uczuć uczestników, interakcji społecznych z innymi i szkołą. Wynik fizyczny pochodzi z odpowiedzi do 8 pytań na temat łatwości zarządzania aktywnością fizyczną uczestników. Wszystkie elementy PEDSQL są oceniane na podstawie skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze) i liniowo przekształcane w skalę 0-100 w następujący sposób: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Obie kategorie są łączone dla całkowitego wyniku.
Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Skuteczność: zmiana wyników FPHPQ od wartości wyjściowej (osoby w wieku ≥4 lat)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Specyficzny dla Fabry kwestionariusz zdrowia pediatrycznego i bólu (FPHPQ) zawiera pytania dotyczące objawów specyficznych dla choroby Fabry (np. Pocenie się, ból, zawroty głowy i zmęczenie, nietolerancja ciepła i zimna, spuchnięte powieki, objawy żołądkowo-jelitowe, odczuwanie posunięcia, trudności, słuchania lub brzęczenia w uszach, oraz przyjemności w sporcie). Częstotliwość tych objawów zostanie oceniona za pomocą 5-punktowej skali Likerta (zawsze często, czasem rzadko, nigdy). Intensywność bólu jest mierzona w 10-punktowej skali z liczbą odpowiedziami podanym w przypadku braku bólu i dni szkolnych, a także tak/nie zadano pytań dotyczących trudności w słuchaniu i innych problemach, które nie wspomniano.
Linia bazowa do 12 miesiąca/et
Skuteczność: zmiana EGFR z wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia podstawowa do miesięcy 1, 3, 6 i 12/et
EGFR jest obliczany przy użyciu zmodyfikowanej formuły Schwartza dla klirensu kreatyniny. EGFR będzie również obliczane osobno za pomocą równania CKD-EPI40.
Linia podstawowa do miesięcy 1, 3, 6 i 12/et

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT1001-033

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Propozycje i żądania udostępniania danych zostaną sprawdzone indywidualnie dla każdego przypadku. Prośby o dane należy zająć się Nick Rees pod adresem nrees@amicusrx.com. Wnioski zostaną sprawdzone przez komitet sterujący medycznego.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Migalastat HCl 20 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj