Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Szukaj badań klinicznych dla: Homozygous for the F508del CFTR Mutation

Łącznie 415336 wyników

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie terapii skojarzonej VX-121 u uczestników z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem F508del, heterozygotami pod względem F508del i mutacją bramkowania (F/G) lub funkcji resztkowej (F/RF) lub mają co najmniej 1 inną potrójną mutację Mutacja CFTR reagująca na kombinację (TCR) i brak mutacji F508del

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Belgia, Holandia, Francja, Dania, Izrael, Nowa Zelandia, Australia, Irlandia, Szwecja, Kanada, Niemcy, Polska, Szwajcaria, Włochy, Austria, Węgry, Grecja, Norwegia
Parion Sciences
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności VX-371 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR

Mukowiscydoza

Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Francja, Irlandia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie fazy 2 oceniające wpływ VX-661/iwakaftoru na płuca i układ pozapłucny u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa stosowania lumakaftoru/iwakaftoru typu „rollover” u pacjentów w wieku 2 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie oceniające wpływ VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem na punkty końcowe obrazowania klatki piersiowej u osób z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del CFTR

Mukowiscydoza

Australia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

A Study of the Effects of Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) on Exercise Tolerance in Subjects With Cystic Fibrosis (CF), Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

Mukowiscydoza

Australia, Zjednoczone Królestwo
University Hospital, Brest
Cyclacel Pharmaceuticals, Inc.; ManRos Therapeutics

Zakończony

Ocena bezpieczeństwa i działania (R)-roskowityny u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR (ROSCO-CF)

Mukowiscydoza

Francja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie pilotażowe oceniające zastosowanie technologii inteligentnego przylegania do pomiaru przylegania lumakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-661 w połączeniu z iwakaftorem

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Hiszpania, Szwajcaria, Kanada, Holandia, Włochy, Irlandia, Szwecja, Francja, Dania
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie samego VX-661 oraz w skojarzeniu z iwakaftorem u osób homozygotycznych lub heterozygotycznych względem mutacji F508del-mukowiscydoza przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Zjednoczone Królestwo
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR z ekspansją metodą otwartej próby

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Actelion; CRCM (Centres de Ressources et de Compétences de la Mucoviscidose)

Zakończony

Wpływ Miglustatu na różnicę potencjałów nosowych u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del (MIGLUSTAT-CF)

Mukowiscydoza

Francja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z CF, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Belgia, Australia, Dania, Kanada, Szwecja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

A Phase 3 Rollover Study of Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects 12 Years and Older With Cystic Fibrosis

Cystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation

Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Hiszpania, Belgia, Kanada, Australia, Holandia, Dania, Republika Czeska, Włochy, Austria, Irlandia, Szwecja
Nivalis Therapeutics, Inc.
Medidata Solutions

Zakończony

Badanie Cavosonstat (N91115) u pacjentów z mukowiscydozą homozygotyczną pod względem mutacji F508del-CFTR (SNO-6)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Nivalis Therapeutics, Inc.

Zakończony

Study of N91115 in Patients With Cystic Fibrosis Homozygous F508del-CFTR Mutation (SNO4)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR (TRANSPORT)

Mukowiscydoza, homozygota pod względem mutacji F508del CFTR

Stany Zjednoczone, Francja, Hiszpania, Belgia, Kanada, Austria, Australia, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Dania
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie samego VX-809 iw połączeniu z VX-770 u pacjentów z mukowiscydozą (CF) homozygotycznych lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Australia, Nowa Zelandia, Belgia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Cystic Fibrosis Foundation

Zakończony

Study of Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects Aged 12 Years and Older Homozygous for the F508del-CFTR Mutation (DISCOVER)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR (TRAFFIC)

Mukowiscydoza, homozygota pod względem mutacji F508del CFTR

Stany Zjednoczone, Niemcy, Kanada, Holandia, Republika Czeska, Włochy, Irlandia, Szwecja, Zjednoczone Królestwo, Australia, Francja
Nivalis Therapeutics, Inc.

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki N6022 u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR (SNO-1)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność długotrwałego leczenia TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją F508del CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Australia, Szwajcaria, Francja, Irlandia, Belgia, Dania, Polska
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją F508del-CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Australia, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Hiszpania, Szwajcaria, Belgia, Izrael, Holandia, Dania, Włochy, Austria, Irlandia, Szwecja
Carmel Medical Center

Zakończony

Rzeczywista ocena wielonarządowego wpływu lumakaftoru/iwakaftoru na pacjentów z homozygotycznym mukowiscydozą F508del.

Mukowiscydoza
ProQR Therapeutics
European Commission

Zakończony

Badanie eksploracyjne oceniające QR-010 u osób z mutacją mukowiscydozy ΔF508 CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Francja, Belgia
ProQR Therapeutics
European Commission

Zakończony

Badanie zwiększania dawki QR-010 u homozygotycznych pacjentów z mukowiscydozą ΔF508

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Włochy, Belgia, Kanada, Czechy, Dania, Francja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa iwakaftoru i VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u osób w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, heterozygotycznymi pod względem mutacji F508del-mukowiscydoza regulatora przewodnictwa przezbłonowego (CFTR)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Australia, Kanada, Niemcy, Szwajcaria, Izrael, Holandia, Belgia, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Francja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-661 in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 12 Years and Older With Cystic Fibrosis, Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada, Francja, Hiszpania, Izrael, Australia, Austria
Nivalis Therapeutics, Inc.

Nieznany

Badanie Cavosonstat (N91115) u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem F508del-CFTR i mutacją bramkującą i leczonych iwakaftorem (SNO-7)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Study of VX-809 in Cystic Fibrosis Subjects With the ∆F508-CFTR Gene Mutation

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Holandia, Niemcy
University of Aarhus

Rekrutacyjny

Mukowiscydoza w nerkach: monitorowanie skuteczności eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru w moczu po krótkiej przerwie w leczeniu

Mukowiscydoza (CF) | Mutacja genu CFTR

Dania
University Hospital, Montpellier
Hôpital Cochin; Hôpital Necker-Enfants Malades; Foch Hospital, Suresnes, FRANCE

Rekrutacyjny

Walidacja skuteczności terapeutycznej ukierunkowanej na warianty składania w mukowiscydozie i patologiach CFTR (ONB-CFTR)

Mukowiscydoza | Mutacja genu CFTR

Francja
Amgen

Zakończony

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność ewolokumabu (AMG 145) u dzieci z wrodzonym podwyższonym cholesterolem lipoprotein o małej gęstości (hipercholesterolemia rodzinna) (HAUSER-OLE)

Rodzinna hipercholesterolemia

Kanada, Włochy, Norwegia, Belgia, Stany Zjednoczone, Indyk, Australia, Austria, Afryka Południowa, Polska, Szwajcaria, Hiszpania, Portugalia, Słowenia, Brazylia, Federacja Rosyjska, Węgry, Zjednoczone Królestwo, Kolumbia, Czechy, Holand... i więcej
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie fazy 3 terapii skojarzonej VX-121 u uczestników z mukowiscydozą (CF) heterozygotycznymi dla F508del i mutacją minimalnej funkcji (F/MF)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Nowa Zelandia, Izrael, Australia, Irlandia, Niemcy, Szwecja, Czechy, Portugalia, Węgry
Hospices Civils de Lyon

Aktywny, nie rekrutujący

Ocena ewolucji jakości życia w odniesieniu do symptomatologii nosowo-zatokowej w trakcie leczenia modulatorami CFTE u dzieci w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą z kompatybilną mutacją (MUCOSINTRIO)

Mukowiscydoza

Francja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Długoterminowe bezpieczeństwo stosowania lumakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem F508del i 12 do

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku poniżej 24 miesięcy z mutacją CFTR odpowiadającą na iwakaftor

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Australia, Irlandia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (ELX/TEZ/IVA) u pacjentów z mukowiscydozą bez mutacji F508del

Mukowiscydoza

Hiszpania, Belgia, Holandia, Francja, Kanada, Niemcy, Szwecja, Włochy, Czechy, Szwajcaria, Portugalia, Austria, Węgry, Norwegia, Polska
AbbVie

Zakończony

Badanie fazy 2 samego ABBV-3067 iw połączeniu z ABBV-2222

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Belgia, Kanada, Czechy, Francja, Węgry, Holandia, Nowa Zelandia, Polska, Słowacja, Zjednoczone Królestwo, Serbia
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki lumakaftoru/iwakaftoru u uczestników w wieku od 1 roku do mniej niż 2 lat z mukowiscydozą, homozygotami F508del

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Kanada
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie mające na celu zbadanie wpływu lumakaftoru/iwakaftoru na progresję choroby u pacjentów w wieku od 2 do 5 lat z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem F508del

Mukowiscydoza

Niemcy
Virginia Commonwealth University
Cystic Fibrosis Foundation

Wycofane

Związek między mutacjami genu CFTR a zdolnością wysiłkową

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zakończony

Walidacja oceny funkcjonalnej nabłonka oddechowego w celu przewidywania skuteczności klinicznej Orkambi®. (PREDICT-CF)

Mukowiscydoza | Homozygotyczna mutacja F508del

Francja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania VX-445/Tezacaftor/Iwakaftor u pacjentów z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem F508del

Mukowiscydoza

Belgia, Zjednoczone Królestwo, Australia, Niemcy
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie fazy 3 terapii skojarzonej VX-445 u pacjentów z mukowiscydozą (CF) heterozygotycznych pod względem F508del i mutacji funkcji bramkowania lub resztkowej (genotypy F/G i F/RF)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Irlandia, Belgia, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Australia, Francja, Kanada, Dania, Niemcy, Włochy, Izrael
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie obserwacyjne wyników u pacjentów z mukowiscydozą z wybranymi mutacjami bramkowania na allelu CFTR (badanie VOCAL) (VOCAL)

Mukowiscydoza

Holandia, Włochy, Zjednoczone Królestwo
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CTP-656 u pacjentów z mukowiscydozą z mutacjami bramkowania CFTR

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

A Phase 3 Study of VX-445 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Belgia, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Niemcy, Australia, Francja, Włochy, Czechy, Austria, Grecja, Szwecja
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Zakończony

Badanie fazy 3 terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów z mukowiscydozą heterozygotyczną pod względem mutacji F508del i mutacji minimalnej funkcji (F/MF)

Mukowiscydoza

Stany Zjednoczone, Hiszpania, Irlandia, Australia, Izrael, Zjednoczone Królestwo, Niemcy, Szwajcaria, Kanada, Dania, Polska

Szukaj badań klinicznych dla: Homozygous for the F508del CFTR Mutation

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje