Skutki Rec 0/0438 u pacjentów z neurogenną nadreaktywnością wypieracza spowodowaną urazem rdzenia kręgowego

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat i ≤65 lat.
• Kobiety muszą być bezpłodne lub, jeśli mogą zajść w ciążę, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i zobowiązać się do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji (patrz Załącznik 15.6) przez czas trwania badania i co najmniej do 1 miesiąc po ostatniej dawce badanego leku. Uczestnicy płci męskiej muszą być chętni do stosowania męskiej antykoncepcji (prezerwatywy), aby uniknąć ciąży ze swoją partnerką w wieku rozrodczym przez cały czas trwania badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Cierpiący na NDO z powodu SCI na poziomie górnego neuronu ruchowego (poniżej C6) i opróżniający pęcherz, wykonując wyraźne przerywane samocewnikowanie (CISC).
• Osoby sklasyfikowane w grupie A, B lub C skali upośledzenia ASIA (American Spinal Injury Association).
• Stabilna terapia NDO w ciągu ostatnich trzydziestu dni (podmioty powinny utrzymywać stabilną terapię przez cały czas trwania badania).
• Co najmniej 1 epizod nietrzymania moczu/dobę pomimo dotychczasowego leczenia, zgodnie z zapisami w dzienniczku pęcherza moczowego wypełnianym przez badaną.
• Osoby z wartościami rozkurczowego ciśnienia krwi między 60 a 99 mmHg (włącznie) i wartościami skurczowego ciśnienia krwi między 90 a 159 mmHg (oba włącznie). Pomiar ciśnienia krwi należy wykonać u osób z pustym pęcherzem.
• Pacjenci ze stabilnym leczeniem towarzyszącym na początku badania.
• Przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur badawczych związanych z badaniem uczestnicy muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

• Kobiety karmiące piersią.
• Leczenie iniekcją toksyny botulinowej, chyba że w opinii Badacza czynność pęcherza powróciła do stanu sprzed leczenia.
• Jednoczesne stosowanie zabronionych leków, takich jak leki, które mogą wpływać na testy immunologiczne (kortykosteroidy ogólnoustrojowe: prednizon, budezonid, prednizolon; inhibitory kalcyneuryny: cyklosporyna, takrolimus; inhibitory mTOR: syrolimus, ewerolimus; inhibitory IMDH: azatiopryna, leflunomid, mykofenolan; leki biologiczne: abatacept , adalimumab, anakinra, certolizumab, etanercept, golimumab, infliksymab, iksekizumab, natalizumab, rytuksymab, sekukinumab, tocilizumab, ustekinumab, wedolizumab; przeciwciała monoklonalne: bazyliksymab, daklizumab, muromonab) lub rozpoczęcie leczenia lekami wpływającymi na objawy ze strony dolnego odcinka układu moczowego (np. alfa-adrenolityki, tadalafil 5 mg). W przypadku obecności na wizycie przesiewowej terapia lekami wpływającymi na objawy ze strony dolnych dróg moczowych musi być stabilna przez cały okres badania (Uwaga: należy unikać okazjonalnego leczenia inhibitorami PDE-5 w przypadku zaburzeń erekcji między wizytą przesiewową a dniem 8 oraz między dniem 25 a dniem 28).
• Choroby naczyniowo-mózgowe lub sercowo-naczyniowe (TIA, udar mózgu, encefalopatia nadciśnieniowa, dusznica bolesna, zawał mięśnia sercowego, by-pass serca, CHF klasa III i IV wg NYHA).
• Niekontrolowana cukrzyca typu 1 lub typu 2 (Hb A1c >8%).
• Umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek (klirens kreatyniny szacowany na podstawie równania Cockcrofta-Gaulta <60 ml/min).
• Umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby (każdy test czynności wątroby: AspAT, ALT, GGT, Bilirubina > 2,5-krotność górnej granicy normy).
• Istotna hemodynamicznie wada zastawkowa, w tym zwężenie zastawki aortalnej lub klinicznie istotna arytmia komorowa lub nadkomorowa, częstość akcji serca >100 uderzeń/min.
• Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych podczas okresu wstępnego, w tym: Hemoglobina <10 g/dL; Potas w surowicy >5,5 mmol/l; Sód w surowicy <132 mmol/l.
• Objawowe czynne zakażenie dróg moczowych (tj. mętny mocz i (lub) cuchnący mocz, dreszcze, gorączka, wzmożona spastyczność mięśni lub wzmożona dysrefleksja autonomiczna, letarg, niedociśnienie, złe samopoczucie).
• Dowody jakiejkolwiek choroby nowotworowej.
• Historia alergii, nadwrażliwości lub nietolerancji na leki.
• Udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed oceną przesiewową.
• Wszelkie inne choroby lub stany, które w ocenie Badacza uniemożliwiają osobie badanej spełnienie wymagań protokołu lub ukończenie badania lub zwiększają ryzyko dla osoby badanej lub uniemożliwiają optymalny udział w realizacji celów badania.