Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Opracowanie biomarkerów obciążenia guzem splotowatym u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1

20 września 2023 zaktualizowane przez: Carlos Prada, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Opracowanie nowych biomarkerów obciążenia guzem nerwiakowłókniaka splotowatego

Celem tego badania jest identyfikacja biomarkerów nowotworowych u osób z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1). Biomarkery to sygnały, które badacz może zmierzyć i które mówią nam o procesie, takim jak postęp choroby lub leczenie. Osoby z tą diagnozą są narażone na podwyższone ryzyko rozwoju nowotworu zwanego nerwiakowłókniakiem splotowatym. Obecnie wykrywanie czynników ryzyka tych nowotworów u dzieci jest trudne i wymaga obrazowania całego ciała. Zespół NF1 z Lurie Children's ustalił sposób wykorzystania osocza krwi u myszy z nerwiakowłókniakowatością typu 1 do identyfikacji biomarkerów, które mogą sygnalizować obecność guzów u osób z NF1.

To badanie jest próbą stworzenia profili biomarkerów pacjentów z NF1 ze znanymi nowotworami. Zespół badawczy wykorzysta MRI całego ciała i spektrometrię mas (metodę identyfikacji nieznanych związków i właściwości cząsteczek). Ostatecznym celem tego badania jest lepsze zrozumienie biomarkerów nowotworowych u pacjentów z NF1.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) jest częstym dziedzicznym zaburzeniem u ludzi, występującym z częstością około 1:2500 na całym świecie. Cechą charakterystyczną NF1 jest rozwój nerwiakowłókniaków splotowatych (PNF) u 30 do 50% pacjentów z NF1. Obecnie nie ma biomarkerów obciążenia nowotworem, a rezonans magnetyczny całego ciała (MRI) jest kosztowny i ograniczony do kilku ośrodków. Badacz ustalił obiektywny rurociąg w celu zidentyfikowania kandydujących sygnałów biomarkerów obciążenia nowotworem przy użyciu osocza myszy DhhCre; Nf1fl / niosących nerwiakowłókniaka przy użyciu nieukierunkowanej metabolomiki. Nasze wstępne dane pokazują, że glukozyloceramid (GC) jest najbardziej rozregulowanym związkiem w osoczu myszy DhhCre; Nf1fl / niosących nerwiakowłókniaka. Badacz opracował nowatorską metodę ukierunkowanej spektrometrii mas, aby dokładnie określić ilościowo wiele rodzajów podwyższonego GC i laktozyloceramidu (LC). W tej propozycji badacz połączy infrastrukturę kliniczną kompleksowego programu NF1 i zaawansowane obrazowanie w Szpitalu Dziecięcym Ann & Robert H. Lurie w Chicago z możliwościami spektrometrii mas w Centrum Medycznym Szpitala Dziecięcego w Cincinnati.

Wykorzystując naszą dużą, dobrze scharakteryzowaną populację Lurie Children's NF1, badacz proponuje przeprowadzenie analitycznych badań walidacyjnych sygnatury potencjalnego biomarkera GC/LC obciążenia nowotworem w osoczu od pacjentów z NF1 z określoną liczbą PNF (obciążenie guzem) w całym organizmie MRI. Potencjalnymi wynikami naszego badania są identyfikacja potencjalnych biomarkerów obciążenia nowotworem, które przyczyniają się do stratyfikacji ryzyka pacjentów, oraz analityczna walidacja sygnatury biomarkerów GC/LC (kontekst zastosowania). Łącznie praca ta reprezentuje synergiczne podejście do odkrywania i walidacji biomarkerów obciążenia nowotworem w NF1.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z Programu Klinicznego NF1 w Szpitalu Dziecięcym Lurie w Chicago

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Osoby ze znanym rozpoznaniem nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1)

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent nie spełnia kryteriów diagnostycznych NF1
  2. Mozaika osobników NF1
  3. Ciąża podczas badania przesiewowego
  4. Pacjenci, którzy nie mają możliwości poddania się procedurze świadomej zgody LUB których rodzic/opiekun prawny nie jest w stanie przejść procedury świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określenie, czy poziomy glukozyloceramidu (GC) i laktozyloceramidu (LC) korelują z masą guza u pacjentów z NF1
Ramy czasowe: 1 rok
Badacz i zespół pobiorą próbki krwi od osób z obciążeniem uwarstwionym guzem splotowatym (PNF) NF1 (brak, mały, średni i duży) w porównaniu ze zdrową grupą kontrolną dobraną pod względem wieku i płci.
1 rok
Sprawdź, czy masa guza koreluje z sygnaturą GC i LC u osób z NF1, które są poddawane leczeniu klinicznemu inhibitorami MEK
Ramy czasowe: 1 rok
Badacz i zespół włączą 20 osób z NF1 i nieoperacyjnymi PNF do leczenia inhibitorami MEK, aby skorelować biomarker ze zmianami obciążenia nowotworem z terapią.
1 rok
Zbierz podłużną kohortę osób z NF1 z nerwiakowłókniakami splotowatymi (n = 100) w celu głębokiego fenotypowania i odpowiedzi obciążenia guzem na inhibitory MEK
Ramy czasowe: 1 rok
MRI całego ciała w punkcie wyjściowym i podczas corocznej wizyty (w odstępach od 9 do 18 miesięcy) zostanie wykorzystany do głębokiego fenotypowania osób na podstawie obciążenia guzem i objętości guza. Osoby będą przechodzić pobieranie osocza i ocenę historii klinicznej (leki, dziennik diety, suplementy i pomiary antropometryczne) podczas każdej wizyty. W przypadku pacjentów poddawanych leczeniu inhibitorami MEK podczas tego badania zostanie pobrana próbka przed leczeniem.
1 rok
Określ, czy podpis glukozyloceramidu (GC) i laktozyloceramidu (LC) koreluje ze zmianą obciążenia nerwiakowłókniaka splotowatego w podłużnej kohorcie 100 osób z PNF
Ramy czasowe: 1 rok
Badacz i zespół przetestują poziomy GC/LC przy użyciu zwalidowanej docelowej metody spektrometrii mas w celu ilościowego określenia tych biomarkerów.
1 rok
Zostanie przeprowadzona analiza wolumetryczna guza w celu skorelowania z sygnaturą biomarkera monitorowania GC/LC
Ramy czasowe: 1 rok
Progi biomarkerów GC/LC (odcięcie) zostaną udoskonalone, aby ocenić zdolność predykcyjną do identyfikacji osób z dużym obciążeniem nowotworem. Obciążenie nowotworem będzie mierzone na podstawie analizy MRI całego ciała za pomocą oprogramowania do przetwarzania po obrazowaniu.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Współpracownicy

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Carlos Prada, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022-4928
  • 1R61NS122094-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiakowłókniakowatość 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj