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Eine Studie von Migalastat bei pädiatrischen Probanden (2 bis

13. Mai 2026 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Open-Label-Studie über die Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit der 12-monatigen Behandlung mit Migalastat bei pädiatrischen Probanden (2 bis 12 Jahre) mit Fabry-Krankheit und verliebbaren GLA-Varianten

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit der Migalastat-Behandlung bei pädiatrischen Probanden 2 bis <12 Jahren mit Fabry-Erkrankung und mit geeigneten GLA-Varianten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase 3b-, 2-stufige, offene Label-, unkontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, PK, PD und Wirksamkeit von 12 Monaten Migalastat-Behandlung bei pädiatrischen Probanden 2 bis 12 Jahren mit Fabry-Erkrankung und mit geeigneten Gla-Varianten. Die Probanden müssen entweder naiv zur Enzymersatztherapie (ERT) sein oder ERT mindestens 14 Tage vor Besuch 1 (Screening) gestoppt haben.

Die Studie besteht aus 2 Behandlungsstadien, gefolgt von einer Open-Label-Erweiterung (OLE). Stadium 1 wird eine Behandlungszeit von ca. 3 Monaten (12 Wochen) sein; Stadium 2 wird eine Behandlungszeit von 9 Monaten sein. Es wird keine Behandlung zwischen den Stadien 1 und 2. geben. Es wird eine 30-tägige (unbehandelte) Sicherheitsbeobachtungszeit für Probanden geben, die die Behandlung jederzeit absetzen.

Die Probanden werden nach dem Zufallsprinzip 1: 1: 1 bis 1 von 3 PK -Stichprobengruppen unter Verwendung der interaktiven Reaktionstechnologie (IRT) zugewiesen. In einem 24-Stunden-Zeitraum zwischen 15 und 30 und 30 und im Monat 6 werden vier Blutproben zur Bestimmung der Migalastat-Konzentrationen im Plasma gesammelt, und im Monat 6 und 1 Pk (Trog) werden im 6. Monat und erneut im Monat 12 gesammelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
    • Vlaams-Brabant
      • Leuven, Vlaams-Brabant, Belgien, 3000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis (Uz) Leuven
  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 48149
        • Rekrutierung
        • Universitäetsklinikum Müenster (UKM) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin - Allgemeine Paediatrie
  • Spanien
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario de La Paz
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory Genetics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Rekrutierung
        • Atrium Health Levine Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Noch keine Rekrutierung
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Noch keine Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Rekrutierung
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Männliche oder weibliche Probanden, bei der Fabry -Krankheit diagnostiziert wurde, die zwischen 2 und <12 Jahren bei Randomisierung sind (Probanden im Alter von 11 Jahren müssen Geburtstage> 30 Tage nach der Randomisierung haben)
  • Der übergeordnete oder rechtlich autorisierte Vertreter des Subjekts ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Genehmigung für die Verwendung und Offenlegung persönlicher Gesundheitsinformationen oder forschungsbezogene Gesundheitsinformationen vorzunehmen, und das Subjekt bietet gegebenenfalls zustimmende.
  • Das Betreff hat eine GLA -Variante, die in seiner medizinischen Bilanz dokumentiert ist und vor Besuch 2 für Migalastat zugänglich ist.
  • Das Subjekt hat mindestens 14 Tage vor dem Besuch 1 (Screening) keine ERT (z.
  • Das Subjekt hat mindestens 1 dokumentierte Komplikationen (dh historische oder aktuelle Laboranomalie oder Zeichen/Symptom) von Fabry -Krankheit
  • Wenn sowohl männliche als auch weibliche Probanden während der gesamten Dauer der Studie und bis zu 30 Tage nach ihrer letzten Dosis Migalastat eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode verwenden.

Ausschlusskriterien

  • Hat eine mäßige oder schwere Nierenbeeinträchtigung (EGFR <60 ml/min/1,73 M2 bei Besuch 1 [Screening]).
  • Hat eine fortgeschrittene Nierenerkrankung, die eine Dialyse oder eine Nierentransplantation erfordert.
  • Geschichte der Allergie oder Empfindlichkeit gegen Migalastat (einschließlich Hilfsstoffe) oder anderer Iminosugare (z. B. Miglustat, Miglitol).
  • Hat in 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Untersuchungsprodukts (je nachdem, welcher Wert länger) vor Besuch 1 (Screening) ein Investigations-/experimentelles Arzneimittel, biologisch oder ein Gerät erhalten hat.
  • Hat zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten oder erwartet die Gentherapie während des Studienzeitraums.
  • Erfordert eine Behandlung mit Glyset (Miglitol) oder Zavesca (Miglustat) innerhalb von 6 Monaten vor Besuch 1 (Screening) oder während der gesamten Studie.
  • Hat eine interkurreiche Krankheit oder Erkrankung bei Besuch 1 (Screening) oder Besuch 2 (Basislinie), die das Thema daran hindern können, die Protokollanforderungen zu erfüllen, oder schlägt dem Ermittler vor, dass das potenzielle Subjekt durch Teilnahme an dieser Studie möglicherweise ein inakzeptables Risiko aufweist.
  • Schwanger oder stillen
  • Ansonsten ungeeignet für die Studie nach Meinung des Ermittlers

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Migalastat HCl 20 mg Dispergierbare Tabletten
Migalastat wird jeden zweiten Tag (QOD) verabreicht. Die anfängliche Dosis basiert auf dem Körpergewicht zu Studienbeginn.
Arzneimittel: Migalastat HCl 20 mg
Migalastat wird als 20-mg-dispergierende Tabletten geliefert. Migalastat 20-mg dispergierbare Tabletten enthalten 16 mg Migalastat-freie Basis.
Andere Namen:
  • AT1001
  • Galafold

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Inzidenz von Tee, SAES und AEs, die zum Absetzen des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum 12. Monat und Follow-up (30 Tage nach der letzten Dosis)
Tag 1 (nach der Dosierung) bis zum 12. Monat und Follow-up (30 Tage nach der letzten Dosis)
Pharmakokinetik (PK): maximal beobachtete Plasmakonzentration (CMAX) von Migalastat
Zeitfenster: 0 bis 12 Stunden nach der Dose im ersten Studienmonat und Trog -Proben in den Monaten 6 und 12
0 bis 12 Stunden nach der Dose im ersten Studienmonat und Trog -Proben in den Monaten 6 und 12
Pharmakokinetik (PK): minimal beobachtete Plasmakonzentration (Cmin) von Migalastatat
Zeitfenster: 0 bis 12 Stunden nach der Dose im ersten Studienmonat und Trog -Proben in den Monaten 6 und 12
0 bis 12 Stunden nach der Dose im ersten Studienmonat und Trog -Proben in den Monaten 6 und 12
Pharmakokinetik (PK): Fläche unter der Plasma-Konzentrationszeitkurve über das Dosierungsintervall (Auctau) von Migalastat
Zeitfenster: 0 bis 12 Stunden nach der Dose im ersten Studienmonat und Trog -Proben in den Monaten 6 und 12
0 bis 12 Stunden nach der Dose im ersten Studienmonat und Trog -Proben in den Monaten 6 und 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamische: Veränderung der Plasmaspiegel von Lyso-GB3 und seinen Analoga vor dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 3, 6 und 12/et
Grundlinie auf Monate 3, 6 und 12/et
Wirksamkeit: Veränderung des Urinprotein- und Albumin/Mikroalbumin -Spiegels vor dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 3, 6 und 12/et
Grundlinie auf Monate 3, 6 und 12/et
Wirksamkeit: Veränderung des linken Ventrikulationsmasseindex (LVMI) vor dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 12/et
Basislinie bis Monat 12/et
Wirksamkeit: Veränderung der Fabpro-Gi- und Schmerzwerte von der Basislinie
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 12/et
Das von der Fabry-Krankheit von Patienten gemeldete Ergebnis-Magen-Darm-Anzeichen und -Symptome (FABPRO-GI) und Schmerzfragebogen für klinische Studien (24-Stunden-Version) besteht aus Fragen zu gastrointestinalen Anzeichen und Symptomen und Schmerzen im Vergleich zu den letzten 24 Stunden. Die Teilnehmer bewerten die Schwere ihrer Symptome und Schmerzen von 0 (keine) auf 10 (am schlimmsten möglich). Eine höhere Punktzahl zeigte höhere Symptome und Schmerzen an.
Basislinie bis Monat 12/et
Wirksamkeit: PGI-C-Werte (mittlerer Patienten des Patienten globaler Eindruck von Veränderungen)
Zeitfenster: Monate 3, 6 und 12/et
Das PGI-C besteht aus 4 Fragen zu Durchfall, Bauchschmerzen, allgemeinem Schmerz und täglichem Leben. Die Teilnehmer bewerten ihren Status auf der Grundlage von Verbesserungen, Verschlechterung oder gleichem. Der verbesserte Status umfasst "viel besser", "besser" und "ein bisschen besser"; Der verschlechterte Status umfasst "ein wenig schlimmer", "schlimmer" und "viel schlimmer".
Monate 3, 6 und 12/et
Wirksamkeit: Veränderung der EQ-5D-y-Werte aus dem Ausgangswert (Probanden im Alter von ≥ 4 Jahren)
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 12/et
Der 5-Dimension-Fragebogen für 5-dimensionale Jugendliche [EQ-5D-y] ist ein zweiteiliges Instrument: das EQ-5D Deskriptive System und die EQ Visual Analogue Scale (VAS). Das deskriptive Systems deckt fünf Gesundheitsdomänen ab: Mobilität, für mich selbst, übliche Aktivitäten, Schmerzen oder Beschwerden und fühlt sich besorgt, traurig oder unglücklich. Jede Domäne hat 3 Antwortkategorien: keine Probleme, einige Probleme und viele Probleme. Die Antwortkategorien können in einer 1-stelligen Zahl (1-3) widerspiegeln und für die fünf Dimensionen zu einer 5-stelligen Zahl kombiniert werden, um den Gesundheitszustand des Patienten zu beschreiben. Der EQ VAS berichtet über die selbstbewertete Gesundheit des Patienten auf einem vertikalen VAS von 0-100, wobei 100 = "die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können" und 0 = "Die schlimmste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können". Die VAs können als quantitatives Maß für das Gesundheitsergebnis verwendet werden, das das eigene Urteil des Patienten widerspiegelt.
Basislinie bis Monat 12/et
Wirksamkeit: Veränderung der PEDSQL -Werte aus dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 12/et
Die pädiatrische Lebensqualität des Lebensinventars ™ (PEDSQL) ist ein modularer Ansatz zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei gesunden Kindern und Jugendlichen und Personen mit akuten und chronischen Gesundheitszuständen. Die psychosoziale Punktzahl für die PEDSQL umfasst 15 Fragen zu den Gefühlen der Teilnehmer, der sozialen Interaktion mit anderen und der Schule. Die physische Punktzahl leitet sich aus Antworten auf 8 Fragen zur Leichtigkeit der Teilnehmer bei der Behandlung körperlicher Aktivität ab. Alle Komponenten des PEDSQL werden basierend auf einer Skala von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet und linear in eine Skala von 0 bis 100 wie folgt transformiert: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Beide Kategorien werden für eine Gesamtpunktzahl kombiniert.
Basislinie bis Monat 12/et
Wirksamkeit: Veränderung der FPHPQ -Werte aus dem Ausgangswert (Probanden im Alter von ≥ 4 Jahren)
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 12/et
Der Fabry-spezifische Fragebogen für Gesundheit und Schmerz (FPHPQ) enthält Fragen zu Fabry-Krankheiten-spezifischen Symptomen (z. Die Häufigkeit dieser Symptome wird unter Verwendung einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet (immer, oft, manchmal selten, niemals). Die Schmerzintensität wird auf einer 10-Punkte-Skala gemessen, wobei numerische Reaktionen für den Einsetzen von Schmerzen und Schultagen übersehen wurden, und ja/Nein-Fragen über Schwierigkeiten mit Hörungen und anderen nicht ausdrücklich erwähnten Problemen.
Basislinie bis Monat 12/et
Wirksamkeit: Änderung der EGFR von der Basislinie
Zeitfenster: Grundlinie auf Monate 1, 3, 6 und 12/et
EGFR wird unter Verwendung der modifizierten Schwartz -Formel zur Kreatinin -Clearance berechnet. EGFR wird auch unter Verwendung der CKD-EPI40-Gleichung separat berechnet.
Grundlinie auf Monate 1, 3, 6 und 12/et

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-033

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Beschreibung des IPD-Plans

Vorschläge und Anfragen zur Datenfreigabe werden von Fall zu Fall überprüft. Datenanfragen sollten an Nick Rees unter nrees@amicusrx.com gerichtet werden. Die Anfragen werden von einem medizinischen Lenkungsausschuss überprüft.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

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