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Ensaios clínicos em Ataxia Autossômica Recessiva Devido à Deficiência de PEX10
Total de 77 resultados
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Xiaofan ZhuDisponívelAnemia de Fanconi | Doença genética recessiva autossômica ou ligada ao sexo | Falha na Hematopoiese da Medula Óssea, Múltiplas Anormalidades Congênitas e Suscetibilidade a Doenças Neoplásicas. | Manutenção da hematopoiese.China
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UK Kidney AssociationRecrutamentoVasculite | AL Amiloidose | Esclerose Tuberosa | Doença de Fabry | Cistinúria | Glomeruloesclerose Segmentar Focal | Nefropatia por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia Pura de Eritrócitos | Nefropatia Membranosa | Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica | Doença Renal Policística Autossômica Dominante | Cistinose | Nefr... e outras condiçõesReino Unido
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Inozyme PharmaEngage Health Inc.; GACI GlobalConcluídoCalcificação Arterial Generalizada na Infância | Raquitismo Hipofosfatêmico Autossômico Recessivo Tipo 2Estados Unidos
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Laurie EisenbergChildren's Hospital Los Angeles; Huntington Medical Research Institutes; Keck...DesconhecidoSurdez Bilateral Profunda Devido a | Aplasia coclear bilateral | Deficiência bilateral do nervo coclear | Ossificação Coclear Bilateral Secundária a MeningiteEstados Unidos
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Merz North America, Inc.ConcluídoIncontinência urinária de esforço feminina devido a deficiência intrínseca do esfíncterEstados Unidos
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Lovisenberg Diakonale HospitalUniversity of BergenAinda não está recrutandoSíndrome do intestino irritável | Distúrbios gastrointestinais funcionais | Deficiência de sacarase isomaltase | Intolerância à sacarose devido à deficiência de sacarase-isomaltase | Carboidrato; Má absorção
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Inozyme PharmaRecrutamentoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido
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Inozyme PharmaAtivo, não recrutandoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1Estados Unidos, Canadá, Alemanha, França, Reino Unido
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First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRecrutamentoDeficiência de Vitamina D | Doença Renal Crônica 5D | Hiperparatireoidismo Secundário por Causas RenaisChina
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Inozyme PharmaRecrutamentoO Estudo ENERGY 3: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Crianças com Deficiência de ENPP1Calcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase1Estados Unidos, Reino Unido, Canadá
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Travere Therapeutics, Inc.RecrutamentoHomocistinúria por deficiência de CBSIrlanda, Catar, Estados Unidos, Reino Unido
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Washington University School of MedicineOperation Food Search Inc.RecrutamentoNascimento prematuro | Peso ao nascer | Depressão pós-parto | Complicações Fetais | Utilização de cuidados de saúde | Privação Alimentar | Problemas de habitação | Deficiência Nutricional Devido a Alimentação InsuficienteEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoHiperfenilalaninemia (HPA) devido a fenilcetonúria (PKU) ou deficiência de tetrahidrobiopterina (BH4)Suécia, França, Itália, Espanha, Alemanha, Holanda, Áustria, Eslováquia, Portugal
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Radboud University Medical CenterImaginAb, Inc.RecrutamentoPET Imaging | Linfopenia por COVID-19 | Célula THolanda
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Aeglea BiotherapeuticsRescindidoHomocistinúria por Deficiência de Cistationina Beta-SintaseEstados Unidos, Reino Unido, Austrália
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OPKO Health, Inc.Ativo, não recrutandoDoenças Renais Crônicas | Deficiência de Vitamina D | Doença Renal Crônica Estágio 5 | Hiperparatireoidismo Secundário por Causas RenaisEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDoença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condiçõesEstados Unidos
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteErasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...RecrutamentoDistúrbios do Metabolismo do Ferro | Anemia falciforme | Talassemia | Hemolítica; Anemia hereditária devido a distúrbio enzimático | Anemia devido a defeito de membrana | CDA | Anemia Sideroblástica | Anemia Aplástica Constitucional | Anemia hereditáriaEspanha
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METAFORA biosystemsAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Commission; Ministry for Health... e outros colaboradoresConcluídoDistúrbios do Movimento | Deficiência Intelectual | Convulsões | Ataxia | Síndrome de Deficiência de Glut1 | Doença De VivoFrança
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Inozyme PharmaAinda não está recrutandoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivo | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1 | Cassete de Ligação de ATP Subfamília C Membro 6 Deficiência
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Pomeranian Medical University SzczecinAinda não está recrutandoDeficiência de Oxigênio | Contágio do coronavírus | SDRA devido a doença causada pelo coronavírus 2 da síndrome respiratória aguda gravePolônia
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Inozyme PharmaAinda não está recrutandoPseudoxantoma Elástico | Calcificação Arterial | Mutações genéticas | Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/fosfodiesterase1 | Raquitismo Hipofosfatêmico Autossômico Recessivo Tipo 2
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
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Westfälische Wilhelms-Universität MünsterICON plcDesconhecidoPseudoxantoma Elástico | Calcificação Arterial Generalizada na Infância | Raquitismo hipofosfatêmico autossômico recessivoAlemanha
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoCalcificação arterial generalizada da infância | Raquitismo Hipofosfatêmico Autossômico Recessivo Tipo 2Estados Unidos
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Christopher DvorakNão está mais disponívelLeucemia mielóide aguda | Distúrbios leucocitários | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia mielóide crônica | Síndrome mielodisplásica | Citopenias | Deficiência imunológica | Linfomas | Insuficiência da Medula Óssea | Osteopetrose | Hemoglobinopatia | Anemia devido a anormalidade intrínseca dos glóbulos vermelhosEstados Unidos
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Cure CMDRecrutamentoDistrofia Muscular Emery-Dreifuss | Síndrome Miastênica Congênita | Distrofia muscular de membros | Distrofia Muscular Congênita com Deficiência de ITGA7 (Integrina Alfa-7) | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscular congênita e glicosilação anormal de distroglicanos com epilepsia grave) | Alfa-distroglicanopatia... e outras condiçõesEstados Unidos