- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01580501
PDE-hämmare i DMD-studie (akut doseringsstudie)
Funktionell muskelischemi och PDE5-hämning vid Duchennes muskeldystrofi: Akut doseringsstudie
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Duchennes muskeldystrofi (DMD) är en sällsynt, progressiv och dödlig muskelsjukdom som drabbar pojkar och står för 80 % av muskeldystrofifallen. Tadalafil och sildenafil är läkemedel som godkänts av FDA för behandling av erektil dysfunktion och pulmonell hypertoni. Denna klass av medicin förbättrar muskelblodflödet i en musmodell av muskeldystrofi, men deras fördel för pojkar med DMD är okänd. Syftet med denna studie är att utföra en effektiv dostitreringsstudie för att informera utformningen av en randomiserad multicenterstudie av PDE5A-hämning för kliniska skelettmuskler och hjärtändpunkter.
Utredarna kommer att registrera pojkar med DMD mellan 7 och 15 år som är ambulerande och utan klinisk hjärtsvikt. Deltagarna kommer att genomgå fem besök och ett uppföljningssamtal under en månadsperiod. Det första besöket kommer att innehålla en medicinsk historia, fysisk undersökning, ekokardiogram och blodtagning för att avgöra om du är behörig för studien.
Berättigade pojkar kommer att ges två olika studieläkemedel: sildenafil och tadalafil. Vid den första uppsättningen av besök kommer pojkarna att ta en låg dos (0,5 mg/kg) av sildenafilen för den första dagen och en hög dos (1,0 mg/kg) för den andra dagen. Blod kommer att tas vid specifika tidpunkter för att erhålla läkemedelsnivåer (15 minuter, 30 minuter, 1-, 2-, 4- och 8 timmar efter dosering). Pojkarna kommer att uppmanas att återvända ungefär en vecka senare för den andra uppsättningen av besök för att ta det andra studieläkemedlet, tadalafil. Pojkarna kommer att ta en låg dos (0,5 mg/kg) tadalafil den första dagen och en hög dos (1,0 mg/kg) för den andra dagen. Återigen kommer blod att tas vid specifika tidpunkter.
Alla kvalificerade försökspersoner kommer att ges både öppen sildenafil initialt och sedan tadalafil.
Det kommer att bli fem klinikbesök (screeningbesök, två uppsättningar läkemedelsbesök) och ett uppföljningssamtal. För dessa besök kommer pojkar att genomgå ett armblodflöde och träningsprotokoll för handgrepp. I denna procedur kommer blodflödet och syretillförseln till underarmsmusklerna att mätas (icke-invasivt) före och under applicering av underkroppens undertryck i vila och under handgreppsträning. Undertryck i underkroppen stimulerar blodflödesförändringarna som normalt uppstår när en person sitter upp efter att ha legat ner. Under medicinbesöken kommer pojkar att få ett saltlösningslås insatt i en ven i armen för att få blod för studieläkemedelsnivåer.
En veckas uppföljningssamtal kommer att göras för att kontrollera eventuella biverkningar.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- diagnos av DMD bekräftad genom muskelbiopsi eller DNA-analys
- ålder 7-15 år
- ambulatorisk
- inga kliniska bevis på hjärtsvikt
Exklusions kriterier:
- hypertoni, diabetes eller hjärtsvikt enligt kliniska standardkriterier
- förhöjd BNP-nivå (>100 pg/ml)
- LVEF < 50 %
- icke-ambulerande
- hjärtrytmstörning, specifikt: annan rytm än sinus, SVT, förmaksflimmer, ventrikulär takykardi
- kontinuerligt andningsstöd
- leversjukdom
- nedsatt njurfunktion
- kontraindikationer för sildenafil (användning av nitrater, alfa-blockerare, CYP3A-hämmare, amlodipin eller andra PDE5A-hämmare)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
---|---|
Förändring i funktionell sympatolys före eller efter behandling med NIR för varje dos av varje läkemedel.
|
Mätt som minskningen av muskelvävnadssyresättning (nära infraröd spektroskopi) och blodflöde (Doppler-ultraljud) framkallad av sympatisk reflexaktivering vid träning av underarmsmuskel.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
---|
Sympatolys mätt med Doppler-ultraljud i artär brachialis
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Muskelstörningar, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Muskeldystrofi, Duchenne
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Vasodilaterande medel
- Urologiska medel
- Enzyminhibitorer
- Fosfodiesterashämmare
- Fosfodiesteras 5-hämmare
- Sildenafil Citrate
- Tadalafil
Andra studie-ID-nummer
- PRO 27521
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi
-
PYC TherapeuticsRekryteringRetinit Pigmentosa | Ögonsjukdomar, ärftliga | Retinal dystrofier | Retinal Dystrophy Rod | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveFörenta staterna, Australien
-
SparingVisionRekrytering
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekryteringKarta Dot Fingerprint DystrophyÖsterrike
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AvslutadFuchs' corneal endothelial dystrophy (FCED)Förenta staterna
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAvslutadRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS typ INederländerna
-
National Eye Institute (NEI)AvslutadÄrftlig retinal degeneration | Ärftliga ögonsjukdomarFörenta staterna
-
Healeon Medical IncIndragenFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - Complex Regional Pain Syndrome Typ IFörenta staterna, Honduras
-
Food and Drug Administration (FDA)National Eye Institute (NEI)RekryteringÅldersrelaterad makuladegeneration | Retinal degeneration | Retinit Pigmentosa | Usher syndrom | Kondystrofi | Roddystrofi | Konstångsdystrofi | Hydroxyklorokin retinopati | Sen insättande retinal degeneration | Rod Cone DystrophyFörenta staterna
-
Foundation Fighting BlindnessRekryteringRetinit Pigmentosa | Choroideremi | Usher syndrom | Battens sjukdom | Leber medfödd amauros | Goldmann-Favre syndrom | Kearns-Sayres syndrom | Näthinnesjukdom | Bardet-Biedls syndrom | Stargardts sjukdom | Kondystrofi | Retinoschisis | Achromatopsi | Gyratatrofi | Ögonsjukdomar ärftliga | Bassen-Kornzweigs syndrom | Bästa sjukdomen och andra villkorFörenta staterna
Kliniska prövningar på Tadalafil och Sildenafil
-
Rambam Health Care CampusOkänd
-
Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris...Avslutad
-
University of CambridgeOkändErektil dysfunktionStorbritannien
-
Eli Lilly and CompanyICOS CorporationAvslutad
-
Eli Lilly and CompanyICOS CorporationAvslutad
-
Eli Lilly and CompanyICOS CorporationAvslutadImpotensKorea, Republiken av
-
PfizerAvslutadPulmonell arteriell hypertoniSingapore
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonAvslutadTrötthetFörenta staterna
-
Eli Lilly and CompanyAvslutadNonarteritisk främre ischemisk optikusneuropatiFörenta staterna
-
Shandong UniversityWest China Second University HospitalHar inte rekryterat ännuIhållande pulmonell hypertoni hos nyföddaKina