British Axial Spondyloarthritis Inception Cohort (BAxSIC)

Axial spondyloartrit (axSpA) omfattar en grupp av kroniska reumatiska tillstånd som kännetecknas av inflammation i det axiella skelettet. Ankyloserande spondylit (AS) är den prototypiska sjukdomen som kräver radiografiska bevis på sacroiliit för att uppfylla de modifierade New York-kriterierna. Kravet på röntgenbevis på röntgenskada på sacro-iliaca för att ställa diagnosen AS ledde dock till långa förseningar (i genomsnitt 10 år) från symtomdebut till diagnos. Vidare var det uppenbart att många patienter hade symtom och funktionshinder förenliga med AS men aldrig utvecklade den grad av röntgenskada som krävs för att uppfylla dessa kriterier. Dessa frågor blev särskilt pressande med utvecklingen av effektiv terapi, initialt i form av TNF-hämmare (tumörnekrosfaktor) för AS. Parallellt möjliggjorde framsteg inom magnetisk resonanstomografi (MRT) detektering av inflammatoriska förändringar av sacroiliaca leder och ryggraden innan utvecklingen av strukturella röntgenskador på vanliga röntgenbilder. Som ett resultat utvecklade Assessment of Spondyloarthritis international Society (ASAS) validerade klassificeringskriterier för axiell Spondyloarthritis (axSpA). Dessa kriterier gjorde det möjligt för en patient med kronisk ryggsmärta att klassificeras med axSpA via avbildning (röntgen eller MRI) eller kliniska (men ingen avbildning) vägar, utan krav på tydliga filmbevis för strukturella skador. Även om dessa klassificeringskriterier ursprungligen utvecklades som klassificeringskriterier för användning i forskningsstudier, har de underlättat tidigare diagnos och behandling av patienter med axSpA i klinisk praxis.

Som ett resultat har det skett stora framsteg inom AS och axSpA under det senaste decenniet. AxSpA har i huvudsak förändrats från ett tillstånd som diagnostiserades sent, när strukturella skador redan var närvarande, med mycket begränsade behandlingsalternativ till ett tillstånd som nu kan diagnostiseras allt tidigare och behandlas med mycket effektiva biologiska medel för personer med allvarlig sjukdom. Det har också skett stora framsteg i förståelsen av tillståndets genetik och patofysiologi, vilket har lett till utvecklingen av nya terapeutiska medel för SpA, som redan har börjat nå klinikåren. I kombination har dessa förändringar förändrat livet för patienter med axSpA.

Det kvarstår dock betydande otillfredsställda behov och bevisluckor. Studier och revisioner visar att trots dessa framsteg finns det fortfarande förseningar i diagnosen. Orsakerna till förseningarna är sannolikt multifaktoriella men effekterna av dessa förseningar på resultaten, särskilt arbete och funktion, är fortfarande dåligt definierade. Detta förvärras också av den återstående osäkerheten kring axSpA:s naturliga historia i verkliga miljöer - endast en del av människor med icke-radiografisk axSpA (nr-axSpA) kommer i slutändan att utveckla progressiva röntgenförändringar och AS. Även om annat arbete har börjat för att identifiera de grupper av patienter som löper störst risk för röntgenprogression (inklusive de som är HLA-B27-positiva, män och/eller rökare), tyder ackumulerande bevis på att effektiv behandling med biologiska medel kan fördröja denna progression, medan Den långsiktiga effekten av tidig diagnos och terapi på andra resultat i verkliga miljöer är fortfarande oklar. Licensierade biologiska medel är effektiva vid hanteringen av aktiv axSpA, men förblir dyra för finansiärer av hälsovård. Således krävs longitudinella data för att motivera deras långvariga användning i verkliga miljöer. Dessutom, trots förbättringar av inflammation och muskuloskeletala symtom med biologiska och icke-farmakologiska behandlingar, har många personer med axSpA pågående problem med smärta, trötthet, funktions- och arbetsnedsättning.

Mycket av befintlig data kommer också från kliniska prövningar, som är dåligt representativa för den allmänna, bredare populationen av personer med axSpA. På liknande sätt är kliniska prövningar vanligtvis inte av tillräcklig varaktighet för att hantera långsiktiga effekter av axSpA-spektrumet, inklusive extra artikulära manifestationer (EAMs), samsjukligheter och multisjuklighet.

Därför finns det ett krav på longitudinella, verkliga studier av startkohorter av personer som diagnostiserats med axSpA för att maximera fördelarna från framstegen inom axSpA och för att ta itu med återstående områden med otillfredsställda behov. Denna information kan också hjälpa till att informera framtida stratifierings- och precisionsmedicinstrategier i axSpA.