Brit axiális spondyloarthritis kezdeti kohorsz (BAxSIC)

Az axiális spondyloarthritis (axSpA) a krónikus reumás állapotok egy csoportját foglalja magában, amelyeket az axiális csontváz gyulladása jellemez. A spondylitis ankylopoetica (AS) a prototípus betegség, amely radiográfiai bizonyítékot igényel a sacroiliitisről, hogy megfeleljen a módosított New York-i kritériumoknak. Az AS diagnózisának felállításához azonban a radiológiai sacro-iliacus károsodás radiológiai bizonyítékának követelménye hosszú (átlagosan 10 év) késésekhez vezetett a tünetek megjelenésétől a diagnózisig. Ezen túlmenően nyilvánvaló volt, hogy sok betegnél az AS-nek megfelelő tünetek és fogyatékosságok voltak, de soha nem alakult ki a szükséges mértékű radiográfiai károsodás ahhoz, hogy megfeleljen ezeknek a kritériumoknak. Ezek a kérdések különösen sürgetővé váltak az AS hatékony terápiájának kifejlesztésével, kezdetben TNF (tumor nekrózis faktor) gátlók formájában. Ezzel párhuzamosan a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) fejlődése lehetővé tette a keresztcsonti ízületek és a gerinc gyulladásos elváltozásainak kimutatását, mielőtt a sima röntgenfelvételeken strukturális radiográfiai károsodás alakult ki. Ennek eredményeként az Assessment of Spondyloarthritis International Society (ASAS) validált osztályozási kritériumokat dolgozott ki az axiális spondyloarthritisre (axSpA). Ezek a kritériumok lehetővé tették a páciens krónikus hátfájásának axSpA-val történő besorolását képalkotó (röntgen vagy MRI) vagy klinikai (de nem képalkotó) útvonalakon, anélkül, hogy a szerkezeti károsodást sima filmes bizonyítékra kellett volna mutatni. Míg ezeket az osztályozási kritériumokat eredetileg kutatási vizsgálatokhoz való besorolási kritériumokként dolgozták ki, megkönnyítették az axSpA-ban szenvedő betegek korábbi diagnosztizálását és kezelését a klinikai gyakorlatban.

Ennek eredményeként az elmúlt évtizedben jelentős előrelépések történtek az AS és az axSpA területén. Az AxSpA lényegében egy későn diagnosztizált állapotból, amikor már szerkezeti károsodások jelentkeztek, nagyon korlátozott kezelési lehetőségekkel, olyan állapottá változott, amely ma már egyre korán diagnosztizálható és rendkívül hatékony biológiai szerekkel kezelhető a súlyos betegségben szenvedők számára. Az állapot genetikájának és patofiziológiájának megértésében is jelentős előrelépések történtek, ami új terápiás szerek kifejlesztéséhez vezetett az SpA-hoz, amelyek már a klinika éveit is elérik. Ezek a változások együttesen megváltoztatták az axSpA-ban szenvedő betegek életét.

A kielégítetlen igények és bizonyítékok azonban továbbra is jelentős hiányosságokat mutatnak. Tanulmányok és auditok azt mutatják, hogy ezen előrelépések ellenére még mindig vannak késések a diagnózis felállításában. A késések okai valószínűleg többtényezősek, de ezeknek a késéseknek az eredményekre, különösen a munkára és a működésre gyakorolt ​​hatása továbbra is rosszul meghatározott. Ezt még tetézi az axSpA valós körülmények között fennálló természetes története körüli bizonytalanság – a nem radiográfiás axSpA-val (nr-axSpA) szenvedőknek csak egy része fog végül progresszív radiológiai változásokat és AS-t kifejteni. Míg más munkák megkezdődtek a radiográfiás progresszió legmagasabb kockázatának kitett betegek csoportjainak azonosítására (beleértve azokat, akik HLA-B27 pozitívak, férfiak és/vagy dohányosok), a felhalmozódó bizonyítékok azt sugallják, hogy a biológiai szerekkel végzett hatékony terápia késleltetheti ezt a progressziót. A korai diagnózis és terápia más kimenetelekre gyakorolt ​​hosszú távú hatása a valós körülmények között továbbra is tisztázatlan. Az engedélyezett biológiai szerek hatékonyak az aktív axSpA kezelésében, de továbbra is drágák az egészségügyi finanszírozók számára. Ezért longitudinális adatokra van szükség ahhoz, hogy igazolják azok valós körülmények közötti hosszú távú használatát. Ezen túlmenően, annak ellenére, hogy a biológiai és nem gyógyszeres terápiákkal javultak a gyulladások és a mozgásszervi tünetek, sok axSpA-ban szenvedő embernek folyamatos fájdalma, fáradtsága, funkcionális és munkakárosodása van.

A meglévő adatok nagy része szintén klinikai vizsgálatokból származik, amelyek gyengén reprezentálják az axSpA-ban szenvedők általános, szélesebb populációját. Hasonlóképpen, a klinikai vizsgálatok általában nem elegendőek az axSpA spektrum hosszú távú hatásaira, beleértve az extra articularis manifesztációkat (EAM), a társbetegségeket és a multimorbiditást.

Ezért szükség van az axSpA-val diagnosztizált emberek kezdeti kohorszainak longitudinális, valós vizsgálatára, hogy maximalizálják az axSpA fejlődéséből származó előnyöket, és kezeljék a még kielégítetlen szükségleteket. Ezek az információk segíthetnek az axSpA jövőbeni rétegződési és precíziós orvoslási stratégiáiban is.