Britische axiale Spondyloarthritis-Inception-Kohorte (BAxSIC)

Die axiale Spondyloarthritis (axSpA) umfasst eine Gruppe chronisch-rheumatischer Erkrankungen, die durch eine Entzündung im Achsenskelett gekennzeichnet sind. Ankylosierende Spondylitis (AS) ist die prototypische Erkrankung, die einen röntgenologischen Nachweis einer Sakroiliitis erfordert, um die modifizierten New-York-Kriterien zu erfüllen. Das Erfordernis eines röntgenologischen Nachweises eines röntgenologischen Iliosakralschadens zur Diagnose von AS führte jedoch zu langen Verzögerungen (durchschnittlich 10 Jahre) vom Auftreten der Symptome bis zur Diagnose. Darüber hinaus war offensichtlich, dass viele Patienten Symptome und Behinderungen aufwiesen, die mit AS vereinbar waren, aber nie den erforderlichen Grad an radiologischer Schädigung entwickelten, um diese Kriterien zu erfüllen. Diese Probleme wurden besonders dringlich mit der Entwicklung einer wirksamen Therapie für AS, anfänglich in Form von TNF (Tumornekrosefaktor)-Inhibitoren. Parallel dazu ermöglichten Fortschritte in der Magnetresonanztomographie (MRT) die Erkennung entzündlicher Veränderungen der Iliosakralgelenke und der Wirbelsäule vor der Entwicklung struktureller Röntgenschäden auf normalen Röntgenbildern. Als Ergebnis hat die Assessment of Spondyloarthritis International Society (ASAS) validierte Klassifikationskriterien für axiale Spondyloarthritis (axSpA) entwickelt. Diese Kriterien ermöglichten die Klassifizierung eines Patienten mit chronischen Rückenschmerzen mit axSpA über bildgebende (Röntgen oder MRT) oder klinische (aber keine bildgebende) Wege, ohne dass ein einfacher Filmnachweis für strukturelle Schäden erforderlich war. Obwohl diese Klassifikationskriterien ursprünglich als Klassifikationskriterien zur Verwendung in Forschungsstudien entwickelt wurden, haben sie die frühere Diagnose und Behandlung von Patienten mit axSpA in der klinischen Praxis erleichtert.

Infolgedessen gab es in den letzten zehn Jahren große Fortschritte bei AS und axSpA. AxSpA hat sich im Wesentlichen von einer spät diagnostizierten Erkrankung, bei der bereits strukturelle Schäden vorhanden waren, mit sehr begrenzten Behandlungsmöglichkeiten zu einer zunehmend früh diagnostizierten und mit hochwirksamen biologischen Wirkstoffen behandelten Erkrankung bei schweren Erkrankungen gewandelt. Es gab auch große Fortschritte im Verständnis der Genetik und Pathophysiologie der Erkrankung, was zur Entwicklung neuer Therapeutika für SpA geführt hat, die bereits die klinischen Jahre erreicht haben. In Kombination haben diese Veränderungen das Leben von Patienten mit axSpA verändert.

Es bestehen jedoch weiterhin erhebliche ungedeckte Bedarfs- und Evidenzlücken. Studien und Audits weisen darauf hin, dass es trotz dieser Fortschritte immer noch Verzögerungen bei der Diagnose gibt. Die Gründe für die Verzögerungen sind wahrscheinlich multifaktoriell, aber die Auswirkungen dieser Verzögerungen auf die Ergebnisse, insbesondere auf Arbeit und Funktion, sind nach wie vor nur unzureichend definiert. Hinzu kommt die verbleibende Ungewissheit über den natürlichen Verlauf von axSpA in realen Umgebungen – nur ein Teil der Menschen mit nicht-röntgenologischer axSpA (nr-axSpA) entwickelt letztendlich progressive radiologische Veränderungen und AS. Während andere Arbeiten begonnen haben, die Patientengruppen mit dem höchsten Risiko einer radiologischen Progression zu identifizieren (einschließlich derer, die HLA-B27-positiv, männlich und/oder Raucher sind), deuten zunehmende Beweise darauf hin, dass eine wirksame Therapie mit biologischen Wirkstoffen diese Progression verzögern kann, während die Die langfristigen Auswirkungen einer frühen Diagnose und Therapie auf andere Ergebnisse in realen Umgebungen bleiben unklar. Zugelassene biologische Wirkstoffe sind bei der Behandlung von aktiver axSpA wirksam, bleiben aber für die Kostenträger des Gesundheitswesens teuer. Daher sind Längsschnittdaten erforderlich, um ihre langfristige Verwendung in realen Umgebungen zu rechtfertigen. Darüber hinaus haben viele Menschen mit axSpA trotz Verbesserungen bei Entzündungen und muskuloskelettalen Symptomen mit biologischen und nicht-pharmakologischen Therapien anhaltende Probleme mit Schmerzen, Müdigkeit, Funktions- und Arbeitsbeeinträchtigungen.

Viele der vorhandenen Daten stammen auch aus klinischen Studien, die für die allgemeine, breitere Bevölkerung von Menschen mit axSpA nur unzureichend repräsentativ sind. Ebenso sind klinische Studien in der Regel nicht von ausreichender Dauer, um die langfristigen Auswirkungen des axSpA-Spektrums, einschließlich extraartikulärer Manifestationen (EAMs), Komorbiditäten und Multimorbidität, zu behandeln.

Daher sind Längsschnittstudien aus der realen Welt von Anfangskohorten von Menschen, bei denen axSpA diagnostiziert wurde, erforderlich, um den Nutzen aus den Fortschritten bei axSpA zu maximieren und verbleibende Bereiche mit ungedecktem Bedarf anzugehen. Diese Informationen können auch dazu beitragen, zukünftige Stratifizierungs- und Präzisionsmedizinstrategien in axSpA zu informieren.