- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Syra kolesterylesterhydrolasbrist, Wolman-typ
Totalt 85 resultat
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; National... och andra samarbetspartnersAvslutadHepatocellulärt karcinom | Metaboliskt syndrom | Dödlig fetma | Kolangiokarcinom | Vertikal sleeve gastrectomy | Störning av gallsyra och kolesterolmetabolismFrankrike
-
RenJi HospitalRekryteringFumarathydrasbrist njurcellscancerKina
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekryteringPediatriska patienter | Alla typer av allvarlig kombinerad immunbrist (SCID) | Partiell HLA-inkompatibel allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)Frankrike
-
Chung-Hsing WangSanofiHar inte rekryterat ännu
-
SanofiRekryteringSyra sfingomyelinasbrist (ASMD)Frankrike
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadHuman syrasfingomyelinasbristStorbritannien, Förenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadPompes sjukdom | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II) | Brist på sur maltasFörenta staterna, Belgien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Nederländerna, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Pompes sjukdom | Glykogenes 2 Acid Maltase BristFörenta staterna, Israel
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Pompes sjukdom | Glykogenes 2 Acid Maltase BristFörenta staterna, Kanada, Australien
-
SanofiRekryteringBrist på sur sfingomyelinas | Gauchers sjukdom, splenomegaliFrankrike
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekryteringGauchers sjukdom | Brist på sur sfingomyelinasSpanien
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterAktiv, inte rekryterandeKromofob njurcellscancer | Papillärt njurcellscancer | Oklassificerat njurcellscancer | Avancerat eller metastaserande icke-klarcelligt njurcellscancer | Fumarathydrasbrist njurcellscancer | Succinatdehydrogenasbrist njurcellscancer | Samlar kanalnjurcellscancerFörenta staterna
-
University of PittsburghRekryteringLysosomala lagringssjukdomar | Leukodystrofi | Niemann-Picks sjukdomar | Battens sjukdom | Gauchers sjukdom | Krabbes sjukdom | Alfa-mannosidos | Osteopetros | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Försvinnande vitsubstanssjukdom | Multipel Sulfatasbristsjukdom och andra villkorFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenos 2 | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II) | Brist på sur maltas | Pompes sjukdom (infantil debut)Förenta staterna, Taiwan, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenes 2 Acid Maltase Brist | Pompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II)Förenta staterna, Nederländerna, Storbritannien, Tyskland
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenes 2 Acid Maltase Brist | Pompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD II)Frankrike
-
Fairview University Medical CenterOkändMukopolysackaridos I | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungkomplikationer | Fukosidos | Globoid cell leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Mannosidos | I cellsjukdomFörenta staterna
-
Spark TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeLysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltasFörenta staterna, Kanada, Nederländerna, Frankrike, Danmark, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
Spark TherapeuticsAvslutadLysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltasFörenta staterna, Italien, Storbritannien, Nederländerna, Frankrike, Tyskland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidos | Fukosidos | Globoid cell leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdomFörenta staterna
-
SanofiPulse Infoframe Ltd.RekryteringNiemann-Picks sjukdomar | Syra sfingomyelinasbristFörenta staterna
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Cancer Institute (NCI); Howard Hughes Medical InstituteRekryteringNjurcancer | Njurcellscancer | Uroteliala karcinom | Ärftlig leiomyomatos och njurcellscancer | Metastaserande uroteliala karcinom | Kromofob njurcellscancer | Papillärt njurcellscancer | HLRCC | Klarcellscancer | Metastaserande njurcancer | Brist på fumarathydratas | Succinatdehydrogenas-brist njurcellscancerFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekryteringPompes sjukdom (sen debut) | Glykogenlagringssjukdom typ II (GSD-II) | Glykogenes 2 Acid Maltase BristKroatien, Förenta staterna, Italien, Belgien, Tjeckien
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadWolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippos syndrom | GM1 Gangliosidos | Globoid cell leukodystrofi | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | I-cellssjukdomFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadAdeno-associerat virus (AAV) antikroppsstudie i försökspersoner OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdomWilsons sjukdom | Ornitin-transkarbamylasbrist | Glykogenlagringssjukdom typ IASpanien, Storbritannien, Kanada, Förenta staterna, Brasilien
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaRekryteringNiemann-Picks sjukdomar | Gauchers sjukdom | Splenomegali | Brist på sur sfingomyelinas | ASMDSpanien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Syra sfingomyelinasbristFörenta staterna
-
New York Medical CollegeAvslutadMukopolysackaridos I | Myelodysplastiskt syndrom | Akut lymfatisk leukemi | Akut myelogen leukemi | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Fukosidos | Gauchers sjukdom | Amegakaryocytisk... och andra villkorFörenta staterna
-
Calithera Biosciences, IncAvslutadNjurcellscancer | Icke småcellig lungcancer | Mesoteliom | Fasta tumörer | Trippelnegativ bröstcancer | Fumarathydras (FH)-bristtumörer | Succinatdehydrogenas (SDH)-brist i gastrointestinala stromaltumörer (GIST) | Succinatdehydrogenas (SDH)-brist icke-gastrointestinala stromaltumörer | Tumörer som har... och andra villkorFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringVanlig variabel immunbrist | Kronisk granulomatös sjukdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Langerhans cellhistiocytos | Chediak-Higashi syndrom | Griscellis syndrom | Bare lymfocytsyndrom | SCID | Omens syndrom | Retikulär dysgenes | CD40 ligandbrist | Hyper IgM syndromFörenta staterna
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartnersRekryteringMitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär... och andra villkorFörenta staterna, Australien
-
Maastricht University Medical CenterAnmälan via inbjudanTuberös skleros | Basalcells Nevus syndrom | Cutis Laxa | Epidermolysis Bullosa | Iktyos | Ektodermal dysplasi | Albinism | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantar keratoserNederländerna
-
Atara BiotherapeuticsRekryteringLymfoproliferativa störningar | Leiomyosarkom | Stamcellstransplantationskomplikationer | Komplikationer vid transplantation av fasta organ | Epstein-Barr-virus (EBV)-associerade sjukdomar | EBV+ post-transplantation lymfoproliferativ sjukdom (EBV+ PTLD) | Allogen hematopoetisk celltransplantation | EBV+ Sarkom och andra villkorFörenta staterna, Österrike, Belgien, Frankrike, Italien, Spanien, Storbritannien
-
UK Kidney AssociationRekryteringVaskulit | AL Amyloidos | Tuberös skleros | Fabrys sjukdom | Cystinuri | Fokal segmentell glomeruloskleros | IgA nefropati | Bartters syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranös nefropati | Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom | Autosomal dominant polycystisk njursjukdom | Cystinos | Nefronoftis | BK nefropati | Kalcifylax | Gitelmans syndrom och andra villkorStorbritannien
-
Atara BiotherapeuticsInte längre tillgängligLymfoproliferativa störningar | Stamcellstransplantationskomplikationer | Epstein-Barr Virus (EBV) infektioner | EBV+ associerat lymfom | EBV+ associerad post-transplantation lymfoproliferativ sjukdom (EBV+ PTLD) | Epstein-Barr Viremia | Lymfom, AIDS-relaterat | Epstein-Barr-virus-associerad lymfoproliferativ... och andra villkor