- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Lysosomalt surt lipasbrist
Totalt 340 resultat
-
SanofiAvslutadSphingomyelin LipidosItalien, Tjeckien, Belgien, Frankrike, Portugal, Kalkon, Förenta staterna, Argentina, Brasilien, Chile, Tyskland, Rumänien, Spanien
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadMukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos VI | Mannosidos | Mukolipidos typ II (I-cellssjukdom)Förenta staterna
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteOkändAdenosin deaminas allvarlig kombinerad immunbrist (ADA-SCID)Kina
-
Hospital Universitario Dr. Jose E. GonzalezLaboratorios Valdecasas S.A.AvslutadDiabetiska nefropatier | HyperhomocysteinemiMexiko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadSphingomyelin LipidosFörenta staterna, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankrike, Tyskland, Italien, Japan, Nederländerna, Portugal, Spanien, Tunisien, Kalkon, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadSphingomyelin LipidosFörenta staterna, Belgien, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadArginas I-brist | HyperargininemiFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Portugal
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadArginas I-brist | HyperargininemiFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Portugal
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadTetrahydrobiopterin brister | Hyperfenylalaninemi, icke-fenylketonuriskTyskland, Förenta staterna
-
Baylor College of MedicineAvslutadCitrullinemiFörenta staterna
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenSplenomegali | Hepatomegali | Ceramidasbrist | Farbers LipogranulomatosisTyskland, Indien, Egypten
-
SanofiGodkänd för marknadsföring
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadSphingomyelin LipidosBrasilien, Frankrike, Italien, Förenta staterna, Tyskland, Storbritannien
-
Richard FryeAutism Discovery and Treatment FoundationRekryteringEpilepsi | Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar | Autismspektrumstörning | Downs syndrom | Mitokondriella encefalomyopatier | Pediatriskt akut neuropsykiatriskt syndrom | Cerebral folatbrist | Pediatrisk autoimmun neuropsykiatrisk störning associerad med streptokockinfektionFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekryteringMetabolisk sjukdom | Purin-pyrimidinmetabolism | AICDA, OMIM *605257, immunbrist med hyper-IgM, typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM Syndrome 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemi, hemolytisk, på grund av UMPH1-brist | UMPS, OMIM *613891, Orotic Aciduria | DHODH, OMIM *126064, Millers syndrom (postaxiell... och andra villkorFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Aktiv, inte rekryterandeWiskott-Aldrichs syndrom | ADA bristfällig SCIDFörenta staterna
-
Istanbul Medeniyet UniversityAvslutadEpilepsi | Ischemisk stroke | Hyperhomocysteinemi, trombotisk, Cbs-relateradKalkon
-
Georgetown UniversityAvslutadNjursjukdom i slutskedet | HyperhomocysteinemiFörenta staterna
-
Shenzhen Ausa Pharmed Co.,LtdNanfang Hospital of Southern Medical UniversityIndragen
-
University of PittsburghRekryteringLysosomala lagringssjukdomar | Leukodystrofi | Niemann-Picks sjukdomar | Battens sjukdom | Gauchers sjukdom | Krabbes sjukdom | Alfa-mannosidos | Osteopetros | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | GM1 Gangliosidoser | MPS I | MPS II | Försvinnande vitsubstanssjukdom | Multipel Sulfatasbristsjukdom och andra villkorFörenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekryteringPediatriska patienter | Alla typer av allvarlig kombinerad immunbrist (SCID) | Partiell HLA-inkompatibel allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)Frankrike
-
Hennepin Healthcare Research InstituteUniversity of Minnesota; Regions HospitalAvslutadRökning | Inflammation | Kirurgi | Kirurgi - Komplikationer | Sårinfektion | Oxidativ stress | Sår | Underkäksfraktur | Mandibulära frakturer | C-vitaminbrist | Askorbinsyrabrist | Sårkomplikation | Hudens sår | Såravfall | Öppen underkäksfraktur | Underkäken stängd frakturFörenta staterna
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadHyperfenylalaninemi (HPA) på grund av fenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterin (BH4) bristSverige, Frankrike, Italien, Spanien, Tyskland, Nederländerna, Österrike, Slovakien, Portugal
-
Travere Therapeutics, Inc.Rekrytering
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilUpphängd
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichAvslutad
-
Travere Therapeutics, Inc.RekryteringHomocystinuri på grund av CBS-bristIrland, Qatar, Förenta staterna, Storbritannien
-
University of Massachusetts, AmherstIndragenOxidativ stress | KOL | Tetrahydrobiopterin bristFörenta staterna
-
Eline C. B. EskesRekryteringAsmd, Visceral TypNederländerna
-
University Children's Hospital, ZurichAvslutadFenylketonuri | OTC-brist | Medfödda metabolismfel | Ureacykelstörning | Lönnsirap Urinsjukdom | Metylmalonicacidemi | Aminoacidopati | Patientrapporterade resultatmätningarSchweiz
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekryteringPyruvatkinasbristFörenta staterna, Tyskland, Spanien, Italien, Storbritannien, Tjeckien, Frankrike, Kanada, Korea, Republiken av, Nederländerna, Kalkon, Portugal, Danmark, Irland, Schweiz, Thailand
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandePyruvatkinasbristFörenta staterna, Kanada, Nederländerna, Storbritannien, Frankrike, Italien
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, inte rekryterande
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAnemi, hemolytisk | PyruvatkinasbristFörenta staterna, Storbritannien, Nederländerna, Kanada, Danmark, Frankrike, Italien, Irland, Thailand
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Indragen
-
Aeglea BiotherapeuticsAvslutadHomocystinuri på grund av cystationin beta-syntasbristFörenta staterna, Storbritannien, Australien
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadHjärtinfarkt | Hjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Kranskärlssjukdom | Cerebrovaskulär olycka | Hyperhomocysteinemi
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandePyruvatkinasbristFörenta staterna, Spanien, Japan, Kanada, Storbritannien, Korea, Republiken av, Irland, Thailand, Italien, Kalkon, Danmark, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Nederländerna, Schweiz
-
SphinCS Lyso Gemeinnutzige UG (Haftungsbeschrankt)RekryteringGangliosidoser | Galaktosialidos | Sialidos | GM1 Gangliosidos | Tay-Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Morquio B-sjukdom | Gm2-Gangliosidos, Variant B1 | GM2 Activator BristTyskland
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AvslutadPyruvatkinasbristFörenta staterna, Italien, Nederländerna
-
CENTOGENE GmbH RostockAvslutad
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAnemi, hemolytisk | PyruvatkinasbristFörenta staterna, Spanien, Schweiz, Kalkon, Tyskland, Frankrike, Storbritannien, Japan, Nederländerna, Brasilien, Kanada, Tjeckien, Danmark, Italien, Korea, Republiken av, Thailand
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadHjärtinfarkt | Hjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Cerebrovaskulära störningar | Perifera vaskulära sjukdomar | Åderförkalkning | Hyperhomocysteinemi
-
Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteOkänd
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinAvslutadAdenylosuccinatlyasbristFrankrike
-
Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RekryteringAkut myeloid leukemi | Myelodysplastiska syndrom | Myeloproliferativ neoplasma | Myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasma | Klonal cytopeni av obestämd betydelse | Pyruvatkinasbrist | Pyruvatkinasbristanemi | Ärftlig hemolytisk anemi | Klonal myeloid neoplasma | Annan klonal myeloid neoplasm | Oförklarlig...Förenta staterna
-
Bezmialem Vakif UniversityAvslutad
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadAdeno-associerat virus (AAV) antikroppsstudie i försökspersoner OTC-brist, GSDIa och Wilsons sjukdomWilsons sjukdom | Ornitin-transkarbamylasbrist | Glykogenlagringssjukdom typ IASpanien, Storbritannien, Kanada, Förenta staterna, Brasilien
-
St. Jude Children's Research HospitalRekryteringMukopolysackaridos I | Svår kombinerad immunbrist | Neuroblastom | Neoplasm | Malignitet, hematologiskFörenta staterna
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.AvslutadPyruvatkinasbrist | Medfödd icke-sfärocytisk hemolytisk anemiFörenta staterna, Tyskland, Kanada, Tjeckien, Italien, Nederländerna