中间型β地中海贫血的临床试验

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

心房颤动 | 心动过缓 | 心动过速 | 室性早搏 | 室上性早搏

美国

中级肺神经内分泌肿瘤 | 低级别肺神经内分泌肿瘤 | 功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 晚期消化系统神经内分泌肿瘤 | 十二指肠神经内分泌肿瘤G1 | 胃神经内分泌肿瘤 | 非功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 胸腺肿瘤

美国

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

面部疼痛 | 三叉神经损伤 | 带状疱疹后神经痛 | 中间神经痛

美国

白血病 | 贫血 | 铁代谢紊乱 | 贫血，镰状细胞 | 地中海贫血 | 出血性疾病 | 骨髓瘤 | 淋巴肿瘤 | 血癌 | 骨髓衰竭 | 红细胞膜和酶异常 | 骨髓瘤，恶性

西班牙

淋巴瘤，滤泡性 | 淋巴瘤，B细胞 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 淋巴瘤，低级别 | 淋巴瘤，小淋巴细胞 | 白血病，幼淋巴细胞 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 白血病，淋巴细胞性，慢性 | 淋巴瘤，中级 | 淋巴瘤，大细胞 | 淋巴瘤，混合细胞 | 淋巴瘤，小细胞 | 白血病，B细胞，慢性 | 白血病，小淋巴细胞 | 淋巴瘤、淋巴浆细胞样细胞、CLL | 淋巴浆细胞样淋巴瘤，CLL | SLL

美国

镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 脑肾上腺脑白质营养不良 | 遗传性代谢紊乱 | 高危血液病

美国

血友病 | 血栓形成 | 易栓症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 出血性疾病 | 血管性血友病 | 因子 IX 缺乏症 | 结缔组织病症 | 因子 VIII 缺乏症 | 血液病 | 罕见的出血性疾病 | 血小板紊乱

美国

急性髓性白血病 (AML) - 复发、原发性难治性疾病或不良风险因素 | 慢性粒细胞白血病 (CML) - 加速或第二慢性期 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) - 高风险和中风险 | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) - 难治性

美国

复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 中枢神经系统淋巴瘤 | B 细胞淋巴瘤，无法分类，具有介于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和伯基特淋巴瘤之间的特征 | 中枢神经系统原发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 视网膜淋巴瘤

美国

铁代谢紊乱 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 溶血；贫血，遗传性，由于酶紊乱 | 膜缺陷引起的贫血 | CDA | 铁粒幼细胞性贫血 | 体质性再生障碍性贫血 | 遗传性贫血

西班牙

淋巴瘤，非霍奇金 | 骨髓增生异常综合征 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

意大利

代谢性疾病 | 干细胞移植 | 慢性肉芽肿病 | 骨髓移植 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 遗传病 | 外周血干细胞移植 | 儿科 | Diamond-Blackfan 贫血 | 同种异体移植 | 联合免疫缺陷 | X连锁淋巴增生性疾病

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

癌症 | 胃癌 | 大肠癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 腺瘤性结肠息肉病 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌转移 | 非小细胞癌 | 局部晚期实体瘤 | 非小细胞肺癌 IIIB 期 | 胃食管结合部癌 | 非小细胞肺癌，TNM 4 期 | WNT通路 | β-连环蛋白 | Β-连环蛋白 | APC

美国

复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 伴有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 3b 级滤泡性淋巴瘤 及其他条件

美国

胶质瘤 | 肿瘤 | 胶质母细胞瘤 | 肿瘤，神经上皮 | 中枢神经系统肿瘤 | 脑癌 | 脑肿瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性神经节胶质瘤 | 间变性室管膜瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 松果体母细胞瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 小儿脑肿瘤 | 胶质瘤，恶性 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 | 脉络丛癌 | 间变性脑膜瘤 | 多形性黄色星形细胞瘤，间变性 | 具有横纹肌样特征的 CNS 胚胎性肿瘤 | 中枢神经系统神经节细胞瘤 | 中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 髓母细胞瘤;未指定地点 | 髓质上皮瘤 | 神经上皮肿瘤 | 松果体区乳头状瘤（仅限高级别） | 中分化松果体实质瘤（仅限高级别） | 难治性脑肿瘤 | 成神经细胞瘤。中枢神经系统 | 胶质母细胞瘤，IDH-突变体 | 胶质母细胞瘤，ID... 及其他条件

美国

创伤性脑损伤 | 脑震荡，严重 | 脑震荡，中级 | 脑震荡伴短暂意识丧失 | 伴有短暂意识丧失的创伤性脑损伤 | 没有意识丧失的创伤性脑损伤 | LOC 31 至 59 分钟的脑震荡 | 外伤性脑损伤伴意识丧失 | 创伤性脑损伤伴长期意识丧失 | 创伤性脑损伤 (TBI)；脑震荡，初次相遇 | 创伤性脑损伤 (TBI)；脑震荡，随后的遭遇 | 伴有开放性颅内伤口的创伤性脑损伤 | 中度意识丧失的创伤性脑损伤

美国

原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | ALK 阳性大 B 细胞淋巴瘤 | B 细胞淋巴瘤，无法分类，具有介于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和经典霍奇金淋巴瘤之间的特征 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤

美国

急性髓系白血病 (AML) | 转移性结直肠癌 (mCRC) | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) | 高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) | 初诊中高危MDS

美国, 法国, 加拿大, 西班牙, 中国

胃癌 | 大肠癌 | 前列腺癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 胆道癌 | 局部晚期乳腺癌 | 胰腺癌 | 子宫癌 | 唾液腺癌 | 转移性乳腺癌 | 具有中等或高 HER2 表达的实体瘤

比利时

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

碳水化合物代谢，先天性错误 | 新陈代谢，先天性错误 | 脂质代谢，先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 V 型 | VLCAD缺陷 | 糖原贮积症 III 型 | 磷酸甘油酸激酶缺乏症 | 中性脂质贮积症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 缺乏症 | 糖原贮积症 IV 型 | 长链 3-羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原生成素 1 缺乏症（糖原贮积病 XV 型） | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 多种酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 肉碱转运蛋白缺乏症 | 肌肉磷酸果糖激酶缺乏症 | 磷酸葡萄糖变位酶 1 缺乏症 | 磷酸甘油酸变位酶缺乏症 | 磷酸化酶激酶缺乏症 | Β-烯醇化酶缺乏症 | 乳酸脱氢酶缺乏症 | 糖原合成酶缺乏症

丹麦

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 转化的非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor II 期 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor III 期 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor I 期原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor II 期原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor III 期原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期原发性纵隔（胸腺）大... 及其他条件

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征 | 慢性肉芽肿病 | Schwachman-Diamond 综合症

美国

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 复发性毛细胞白血病 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性淋巴浆细胞性淋巴瘤 | B 细胞淋巴瘤，无法分类，具有介于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和经典霍奇金淋巴瘤之间的特征 | B细胞幼淋巴细胞白血病

美国

复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 复发性伯基特淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 复发性华氏巨球蛋白血症 | 难治性伯基特淋巴瘤 | 1 级滤泡性淋巴瘤 | 2 级滤泡性淋巴瘤 | 3a 级滤泡性淋巴瘤 | 纵隔淋巴瘤 | B 细胞淋巴瘤，无法分类，具有介于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和经典霍奇金淋巴瘤之间的特征 | 复发性淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 难治性淋巴浆细胞性淋巴瘤

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

类癌瘤 | 功能性胰腺神经内分泌肿瘤 | 中级肺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期胰腺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期不可切除消化系统神经内分泌肿瘤 | 低级别肺神经内分泌肿瘤 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 转移性胰腺神经内分泌肿瘤 | 转移性胸腺神经内分泌肿瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 无功能胰腺神经内分泌肿瘤 | 胰腺产血清素神经内分泌肿瘤 | 不可切除的胸腺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期肺神经内分泌肿瘤 | 转移性肺神经内分泌肿瘤 | 不可切除的肺神经内分泌肿瘤 | 局部晚期消化系统神经内分泌肿瘤 | 局部晚期消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 转移性胰腺神经内分泌肿瘤 | 不可切除的消化系统神经内分泌肿瘤 | 不可切除的消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 不可切除的胰... 及其他条件

美国

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 原发性免疫缺陷 | 自身免疫性肝炎 | 幼年特发性关节炎 | 炎症性肠病 | 自身免疫性风湿病 | 自身免疫性糖尿病 | 亚太经合组织 | IPEX | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 自身免疫性淋巴增生综合征 | 自身免疫性血小板减少症 | 自身免疫性血细胞减少症 | 自身免疫性贫血 | EBV 淋巴增殖 | RAS相关的自身免疫性白细胞增生性疾病 | 文塔 | 肠病，自身免疫 | 联合免疫缺陷

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

子宫癌肉瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性子宫体癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 晚期成人肝细胞癌 | 局部不可切除的成人肝癌 | 复发性成人肝癌 | 成人肝细胞癌 | 卵巢癌肉瘤 | IIIA 期输卵管癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIA 期原发性腹膜癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIB 期原发性腹膜癌 | IIIC 期输卵管癌 | IIIC 期卵巢癌 | IIIC 期原发性腹膜癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期原发性腹膜癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIB期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | 恶性胰腺胃泌素瘤 | 恶性胰腺... 及其他条件

美国, 加拿大

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 镰状细胞性贫血症 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 缓解期急性白血病 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | Shwachman-Diamond 综合症 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国