发展性阅读障碍的临床试验

Smith-Lemli-Opitz 综合症

美国

Smith-Lemli-Opitz 综合症

美国

肥胖 | 健康志愿者 | 普瑞德-威利综合症 | 肌肉张力减退 | 低张力-胱氨酸尿症综合征 | 侏儒症、生长激素缺乏症

比利时

转移性未分化多形性肉瘤 | 复发性未分化多形性肉瘤 | 局部晚期未分化多形性肉瘤 | 不可切除的未分化多形性肉瘤

美国

原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧）

美国

癫痫 | 脑瘫 | 自闭症谱系障碍 | 脊柱裂 | 胎儿酒精谱系障碍

加拿大

老年痴呆症 | 帕金森 | 痴呆症，阿尔茨海默型 | 路易体痴呆症 | 阿斯伯格综合症 | 自闭症谱系 | 多动症 | 路易体痴呆伴行为障碍（障碍） | 额叶痴呆症 | 必要的震颤

美国

先天性肾上腺增生症 (CAH) | 家族性男性性早熟 (FMPP)

美国

性发育障碍 | 泌尿生殖系统异常 | 先天性肾上腺增生症 | 先天性遗传病 | 增生 | 肾上腺皮质机能亢进 | 先天性疾病 | 氢化可的松 | 肾上腺增生 | 类固醇代谢疾病，先天性 | 肾上腺疾病

美国

原发性醛固酮增多症 | 醛固酮腺瘤引起的原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧）

新加坡

原发性醛固酮增多症 | 醛固酮腺瘤引起的原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧）

意大利

急性髓性白血病 | 白细胞疾病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 血细胞减少症 | 免疫缺陷 | 淋巴瘤 | 骨髓衰竭 | 骨质疏松症 | 血红蛋白病 | 内在红细胞异常引起的贫血

美国

儿童综合症 | Smith Lemli Opitz 综合症 | 脂肪甾醇症 | 去甾醇症

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 粘多糖贮积症 III | 粘多糖贮积症 IV | 粘多糖贮积症 VII | 多种硫酸酯酶缺乏病 | 粘多糖贮积症IX

法国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

瘤 | 神经瘤 | 下颌骨骨折 | 特雷彻柯林斯综合症 | 面部骨折 | 纤维异常增生 | 半面小儿 | 米勒综合症 | 下颌骨髁突骨瘤 | 裂脸 | 纳格综合症

阿根廷

未分化多形性肉瘤 | 复发性未分化多形性肉瘤 | 去分化脂肪肉瘤 | 可切除的去分化脂肪肉瘤 | 可切除的未分化多形性肉瘤 | 复发性去分化脂肪肉瘤

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 庞贝病婴儿期发病 | 粘多糖贮积症 IV A | 粘多糖贮积症 VII | 神经病性戈谢病

美国

创伤后应激障碍 | 焦虑症 | 强迫症 | 边缘性人格障碍 | 社交焦虑症 | 抑郁、焦虑 | 抑郁症，单极 | 多动症 - 综合型 | 悲伤 | 抑郁焦虑症 | 抑郁症和自杀 | 高功能自闭症谱系障碍 | 回避型人格障碍 | 惊恐发作的广场恐惧症 | 沮丧;精神神经症 | 抑郁症，反应性 | 伴有广场恐惧症、严重广场恐惧症回避和轻度恐慌发作的恐慌症 | 斯德哥尔摩综合症 | 分离不安全感

中国

嗜铬细胞瘤 | 肾上腺肿瘤 | 肾上腺质量 | 肾上腺增生 | 肾上腺转移 | 康氏腺瘤

瑞士

脚趾关节畸形 | 马蹄内翻足 | 扁平足 | 触发手指 | 并指 | 手部畸形，先天性 | 跗骨联盟 | 先天性马蹄内翻足 | 外翻足畸形 | 马蹄内翻足 | 多指趾 | 拇指发育不全 | 多指；手指 | 后足骨髓炎 | 中足骨髓炎 | 先天性跟骨足跟骨 | 先天性膝关节畸形 | 儿童腿长不平等 | 空心脚 | 先天性外翻足畸形 | 多指症 | 多指 | 拇指发育不全 | 先天性手足畸形 | 甲下外生疣 | 手指畸形 | 脚趾畸形 | 足部骨髓炎 | 足部跟骨畸形 | 先天性手部畸形 | 跖趾关节囊炎

丹麦

听力损失 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 锥杆营养不良

美国

先天性肾上腺增生症 | 肢端肥大症 | 生长激素缺乏症 | 库欣综合症 | 原发性醛固酮增多症 | 肾上腺功能不全

挪威, 瑞典, 希腊, 英国

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 自闭症谱系障碍

美国

癫痫 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 唐氏综合症 | 线粒体脑肌病 | 小儿急性发作神经精神综合征 | 脑叶酸缺乏症 | 与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神疾病

美国

先天性肾上腺增生症 | 库欣综合症 | 嗜铬细胞瘤 | 肾上腺偶发瘤 | 肾上腺腺瘤 | 肾上腺癌 | 醛固酮增多症 | 肾上腺功能减退症

中国

醛固酮腺瘤引起的原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧）

中国

原发性醛固酮增多症 | 低钾血症 | 慢性肾病 | 心血管疾病发病率 | 盐皮质激素过多 | 肾上腺切除术；地位 | 醛固酮腺瘤引起的原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧） | 盐皮质激素拮抗剂 [醛固酮拮抗剂] 在治疗使用中造成不良影响

新加坡

肾炎 | 茹伯特综合症 | Bardet Biedl 综合症 | 常染色体隐性多囊肾病 | 先天性肝纤维化 | 肝/肾纤维囊性疾病 | 梅克尔-格鲁伯综合症 | 卡罗利综合症 | Oro-Facial-Digital 综合症 I 型 | 肾小球囊性肾病

美国

高血压 | 原发性高血压 | 醛固酮增多症 | 醛固酮增多症 | 康氏腺瘤 | 醛固酮紊乱 | 产生醛固酮的腺瘤 | 双侧肾上腺增生

意大利

原生动物感染 | 出生体重 | 体重增加 | 维生素 A 缺乏症 | 叶酸缺乏症 | 缺锌 | 儿童发展 | 沙门氏菌感染 | 贫血、缺铁 | 脂肪酸缺乏症 | 出生身长 | B12 缺乏维生素 | 矿物质缺乏 | 大肠杆菌感染 | 志贺菌感染 | 氨基酸缺乏症 | 寄生虫感染

印度尼西亚

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件

美国

库欣综合症 | 嗜铬细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 肾上腺皮质疾病 | 肾上腺皮质腺瘤 | 肾上腺肿瘤 | 肾上腺切除术；地位 | 肾上腺质量 | 肾上腺增生 | 肾上腺疾病 | 肾上腺皮质肿瘤 | 康氏腺瘤 | 肾上腺转移

捷克语

中风 | 癫痫 | 自身免疫性疾病 | 内分泌系统疾病 | 糖尿病 | 血液病 | 先天性遗传病 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 呼吸系统疾病 | 心脏病 | 代谢性疾病 | 肾病 | 神经退行性疾病 | 胎儿酒精谱系障碍 | 胃肠道疾病

加拿大

癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 帕金森综合症 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化 | 自闭症谱系障碍 | 镰状细胞性贫血症 | 痉挛，肌肉 | 亨廷顿病 | 阿片类药物的使用 | 神经病 | 绝症 | 炎症性肠病 (IBD) | 难治之痛 | 创伤后应激障碍 | 运动障碍综合征

美国

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国

赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病（HDLS；CSF1R 突变） | 遗传性代谢紊乱

美国

老年痴呆症 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 路易体病 | 血管性痴呆 | 自闭症 | 痴呆症，混合 | 老年痴呆症 | 痴呆症，多发梗塞 | 卡达西尔 | 帕金森痴呆综合症 | 慢性创伤性脑病 | 自闭症行为 | 路易体痴呆伴行为障碍（障碍） | 亨廷顿痴呆症 | 韦尼克科尔萨科夫综合症 | 自闭症，当前或活动状态 | 晚期边缘系统为主的年龄相关性 TDP-43 脑病

美国, 阿拉伯联合酋长国

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 疼痛 | 多发性硬化症 | 高血压 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性肾脏病 | 精神分裂症 | 帕金森综合症 | 偏头痛 | 炎症性肠病 | 贫血 | HIV爱滋病 | 心房颤动 | 血脂异常 | 过敏 | 骨质疏松症 | 缺血性心脏病 | 听力障碍 | 物质使用 | 视力障碍 | 神经病 | 痛风 | 慢性肝病 | 智力低下 | 饮食失调 | 慢性肺病 | 慢性胃炎 | 结缔组织病症 | 甲状腺疾病 | 神经质、压力相关和躯体形式障碍 | 成人人格和行为障碍 | 有机的，包括有症状的精神障碍 | 情绪[情感]障碍 | 心理发育障碍 | 行为障碍 | 外周闭塞症 | 大肠憩室病 | 前列腺疾病

粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国