糖原贮积症 V 型的临床试验

胶质瘤 | 室管膜瘤 | 血管外皮细胞瘤 | 弥漫性中线胶质瘤，H3 K27M 突变体 | 生殖细胞瘤 | 胚胎性肿瘤 | 血管母细胞瘤 | 胶质神经元肿瘤 | 脉络丛肿瘤 | 松果体瘤 | 鞍区肿瘤 | 松果体瘤 | 中枢神经系统黑色素细胞瘤

西班牙

继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 儿童急性髓性白血病 | 伴有 PML-RARA 的成人急性早幼粒细胞白血病

美国

尤文骨肉瘤 | 未经治疗的儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人幕上原始神经外胚层肿瘤 (PNET) | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 骨外尤文肉瘤

美国

急性髓系白血病 (AML) | 转移性结直肠癌 (mCRC) | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) | 高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) | 初诊中高危MDS

美国, 法国, 加拿大, 西班牙, 中国

乳腺癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 膀胱癌 | 性腺外生殖细胞瘤

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 头颈癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌

美国

急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成熟的成人急性髓性白血病 | 未成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性粒单核细胞白血病 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p21.3;q23.3); MLLT3-MLL | 成人急性嗜碱性白血病

美国

淋巴瘤，滤泡性 | 华氏巨球蛋白血症 | T细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 成人弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤复发 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 恶性淋巴瘤 - 淋巴浆细胞

美国

骨髓增生异常综合征 (MDS) | 白血病，急性淋巴细胞性 (ALL) | 白血病，骨髓，急性（AML） | 白血病，骨髓，慢性（CML） | 血红蛋白尿，阵发性夜间 (PNH) | 淋巴瘤，非霍奇金 (NHL) | Juvenile Myelomonocytic Leukemia(JMML)

美国

实体瘤 | 前列腺癌 | 子宫内膜癌 | 上皮性卵巢癌 | 小细胞肺癌 | 甲状腺癌 | 皮肤黑色素瘤 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | 激素受体阳性乳腺癌 | SORT1+ 癌症

美国, 加拿大

骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓增殖综合征 | 大粒细胞白血病

美国

复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性急性双表型白血病 | 难治性急性双表型白血病 | 复发性 T 细胞幼淋巴细胞白血病 | 难治性 T 细胞幼淋巴细胞白血病

美国

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 急性未分化白血病 | 肥大细胞白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓/NK 细胞急性白血病

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 头颈癌 | 胃癌 | 卵巢癌 | 肝细胞癌 (HCC) | 肺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 实体瘤 | 肾细胞癌 (RCC) | 三阴性乳腺癌 (TNBC) | UC（尿路上皮癌） | 微卫星不稳定性 (MSI) 高位结直肠癌 (CRC)

美国

滤泡性淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增生异常 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生性疾病

美国

复发性套细胞淋巴瘤 | 难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 复发性肿瘤性移植后淋巴增生性疾病 | 难治性肿瘤性移植后淋巴增生性疾病

美国

头颈肿瘤 | 癌，鳞状细胞 | 大肠癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 上皮性卵巢癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胰腺癌 | 肺鳞状细胞癌 | 皮肤鳞状细胞癌 | 肛管鳞状细胞癌 | EGFR扩增

美国, 加拿大

艾滋病毒感染 | 获得性免疫缺陷综合症 | 性传播疾病，病毒 | 肺炎 | 银屑病 | 减肥 | 血小板减少症 | 白细胞减少 | 皮炎、脂溢性 | 带状疱疹 | 淋巴结肿大 | 子宫颈发育不良 | 初级卫生保健 | 慢性腹泻 | 念珠菌感染 | 传染性单核细胞 | 艾滋病定义疾病 | HIV指标条件

荷兰

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血

美国

肿瘤转移 | 前列腺癌 | 慢性淋巴细胞白血病 | 多形性胶质母细胞瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尤因氏骨肉瘤

美国, 西班牙, 法国, 德国

复发性儿童髓母细胞瘤 | 儿童高级别脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童视觉通路和下丘脑神经胶质瘤 | 儿童少突神经胶质瘤

美国

晚期或转移性实体瘤 | 晚期或转移性 Merkel 细胞癌 | 晚期或转移性皮肤鳞状细胞癌 | 晚期或转移性黑色素瘤 | 晚期或转移性头颈鳞状细胞癌

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 小细胞肺癌 | 乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 小细胞肺癌 | 脑转移，成人

美国

骨髓增生异常综合征 | 原发性免疫缺陷病 | 血红蛋白病 | 慢性粒细胞白血病 | 血细胞减少症 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓衰竭综合症 | 缓解期急性髓性白血病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 严重的慢性活动性 EB 病毒感染

美国

肝细胞癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 皮肤鳞状细胞癌

意大利, 西班牙, 法国, 比利时, 捷克语, 美国, 波兰, 乔治亚州, 匈牙利

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿/Sezary 综合征

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 2 | 里氏变换 | T细胞-幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 母细胞期骨髓增生异常性肿瘤

美国

黑色素瘤 | 头颈癌 | 胰腺癌 | 实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 转移癌 | 三阴性乳腺癌 | 晚期癌症 | 默克尔细胞癌 | 皮肤鳞状细胞癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 宫颈癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 肺腺癌 | 实体瘤 | 胰腺癌 | 头颈癌 | 胆道癌 | 卵巢癌 | 肾上腺皮质癌 | 膀胱尿路上皮癌 | 侵袭性乳腺癌 | 胃腺癌 | MDM2 基因扩增

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 骨髓增生异常综合征 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

意大利

肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 透明细胞肉瘤

美国

软组织肉瘤 | 小细胞肺癌 | 胃腺癌 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 食管腺癌 | 卵巢腺癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 晚期高分化神经内分泌肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 头颈癌 | 恶心 | 呕吐 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 脑部肿瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国

宫颈肿瘤 | 胃肿瘤 | 膀胱肿瘤 | 肝细胞癌 | 食道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 子宫内膜肿瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胆管癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 胆囊肿瘤

美国, 智利, 哥伦比亚, 法国, 德国, 以色列, 意大利, 日本, 大韩民国, 荷兰, 波兰, 西班牙, 台湾, 火鸡, 加拿大

宫颈癌 | 乳腺癌 | 卵巢癌 | 子宫内膜癌 | 葡萄膜黑色素瘤 | 肾上腺皮质癌 | 晚期实体瘤 | HER2 阴性乳腺癌 | 三阴性乳腺癌 (TNBC) | 头颈部鳞状细胞癌 (HNSCC)

美国, 澳大利亚, 加拿大

复发性 B 型急性淋巴细胞白血病 | 难治性 B 型急性淋巴细胞白血病 | B 急性淋巴细胞白血病，费城染色体阴性 | B 伴有 t(9;22)(q34.1;q11.2) 的急性淋巴细胞白血病； BCR-ABL1 | 复发性伯基特淋巴瘤 | 难治性伯基特淋巴瘤 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | 伯基特样淋巴瘤伴 11q 畸变

美国

恶性胶质瘤 | 髓母细胞瘤 | 间变性室管膜瘤 | 复发性恶性胶质瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 | 脉络丛癌 | 复发性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 恶性脑肿瘤 | 中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 颅内髓样肉瘤 | 复发性间变性室管膜瘤 | 复发性恶性脑肿瘤 | 复发性原始神经外胚层肿瘤

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 成人急性髓性白血病伴 t(9;11)(p22.3;q23.3); MLLT3-KMT2A | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 伴有 PML-RARA 的成人急性早幼粒细胞白血病

美国

复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性转化 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性转化 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 与慢性炎症相关的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 伴 IRF4... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 恶性肿瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性环状铁粒幼细胞性贫血 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 林奇综合症 | 难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 色素干皮病 | 体质错配修复缺陷综合征

美国, 加拿大

肾上腺皮质癌 | 阴茎癌 | 泌尿生殖系统癌症 | 非尿路上皮膀胱 | 非尿路上皮上尿道 | 非腺癌 前列腺癌 | 难治性生殖细胞 | 高级别神经内分泌癌/小细胞癌

美国

胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 肛门癌 | 肝癌 | 胆囊癌 | 肝外胆管癌 | 消化道类癌

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 同种异体造血干细胞移植受者

美国

乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 胃腺癌 | 上皮性卵巢癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 胃食管结合部腺癌 | 小细胞肺癌

美国, 中国

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | 恶性卵巢混合性上皮瘤 | 卵巢布伦纳瘤 | 卵巢粘液性囊腺癌 | 未分化卵巢癌

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

软组织肉瘤 | 小细胞肺癌 | 结直肠肿瘤 | 肛门鳞状细胞癌 | 恶性胸膜间皮瘤 | 去势抵抗性前列腺癌 | 胃肠胰神经内分泌肿瘤 | 前列腺神经内分泌癌

造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤

美国