次塑性MDS的临床试验

难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿 | 难治性蕈样肉芽肿 | 复发性经典霍奇金淋巴瘤 | 难治性经典霍奇金淋巴瘤 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 胸腺瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿

美国

生活质量 | 大麻 | 身体残疾 | 痉挛性脑瘫 | 儿童、成人

斯洛文尼亚

HTLV-1 相关性脊髓病 (HAM)

日本

范可尼贫血

美国

Fanconi 贫血补充组 A

西班牙, 英国

Fanconi 贫血补充组 A

美国

白血病 | 骨髓纤维化 | 套细胞淋巴瘤

美国

贫血，镰状细胞 | 地中海贫血 | Β-地中海贫血 | 骨髓衰竭综合征 | Diamond-Blackfan 贫血 | Α-地中海贫血 | 复杂和输血依赖性血红蛋白病

美国

范可尼贫血 | 先天性角化不良

美国

严重联合免疫缺陷 | 范可尼贫血 | 骨髓衰竭 | 骨质疏松症

美国

胃轻瘫 | Zenker 憩室 | 先天性巨结肠症 | 食管阻塞 | 消化道肿瘤 | 痉挛性食管疾病

美国

中风 | 帕金森病 | 创伤性脑损伤 | 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) | 阿尔茨海默氏病 | 多发性硬化症 (MS)

美国

儿童语言障碍 | 经典半乳糖血症 | 儿童言语障碍

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性华氏巨球蛋白血症 | 血液和淋巴细胞疾病

美国

多发性硬化症，多发性硬化症 | 临床孤立综合征

德国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血... 及其他条件

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

低磷血症 | 畏光 | 肾范可尼综合征

德国, 印度, 斯里兰卡

先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 范可尼贫血 | 新生骨髓增生异常综合征 | 缓解期急性髓性白血病

美国, 巴西

范可尼贫血 | 常染色体或性连锁隐性遗传病 | 骨髓造血功能障碍、多种先天性异常和对肿瘤疾病的易感性。 | 造血功能维持。

中国

范可尼贫血

法国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 范可尼贫血 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

慢性期慢性粒细胞白血病 | 费城阳性急性淋巴细胞白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病 | 对酪氨酸激酶抑制剂治疗有抵抗力

加拿大

骨髓增生异常综合征 | 血红蛋白病 | Diamond-Blackfan 贫血 | 输血性铁过载 | 其他遗传性或获得性贫血 | MPD综合症 | 其他罕见贫血

澳大利亚

急性髓性白血病 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 难治性急性髓性白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 再生障碍性贫血 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 | 具有基因突变的急性髓性白血病 | 伴有 Inv(3) 的急性髓性白血病 (q21.3;q26.2)； GATA2、MECOM | 具有 t(6;9) (p23;q34.1) 的急性髓性白血病； DEK-NUP214

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血

美国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 范可尼贫血 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Diamond-Blackfan 贫血 | Shwachman-Diamond 综合症

美国

Diamond-Blackfan 贫血 | Shwachman-Diamond 综合症 | Kostmann 的中性粒细胞减少症

美国

偏瘫 | 痉挛，肌肉 | 中风，缺血性 | 中风，急性 | 机动活动 | 偏瘫 | 中风，腔隙性 | 痉挛 | 偏瘫步态

埃及

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 材料数据表 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性贫血

美国

沮丧 | 多发性硬化症 | 多发性硬化症

美国

艾滋病病毒 | 耐多药结核病

南非

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | DS II 期浆细胞骨髓瘤 | DS III 期浆细胞骨髓瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 具有 MYC 和 BCL2 或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤 | ISS III 期浆细胞骨髓瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病... 及其他条件

美国

血小板减少症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 难治性贫血 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国

范可尼贫血 | 口腔癌 | 酒精相关癌症

美国

骨髓增生异常综合征 | 慢性淋巴细胞白血病 | 贫血，再生障碍性 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生性疾病 | 霍奇金病 | 淋巴细胞白血病 | 恶性淋巴瘤

美国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | HTLV-1感染 | 复发性蕈样肉芽肿 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明 | NK 细胞淋巴瘤，无法分类 | 复发性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 难治性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 难治性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 原发性全身间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 复发性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 造血/淋巴癌 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血

美国

范可尼贫血 | 鳞状细胞癌

美国

骨髓增生异常综合征 | 范可尼综合症 | 贫血，再生障碍性 | Β-地中海贫血 | 贫血，Diamond-Blackfan

美国

骨髓增生异常综合征 | 紫癜、血小板减少症 | 贫血，再生障碍性 | 红细胞再生障碍，纯 | 骨髓衰竭综合征 | 阵发性血红蛋白尿 | 白血病，淋巴细胞

美国

高血压 | 心血管疾病 | 威廉姆斯综合症 | 多系统发育障碍 | 弹性蛋白基因缺失

美国

系统性红斑狼疮 (SLE) | 多发性硬化症 (MS) | 类风湿性关节炎 (RA) | 幼年型皮肌炎 (JDM) | 幼年特发性关节炎 (JIA) | 寻常型天疱疮 | 系统性硬化症 (SSc) | 小儿系统性红斑狼疮 | 小儿发病型多发性硬化症 (POMS)

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | III 期成人伯基特淋巴瘤 | IV 期成人伯基特淋巴瘤 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 相邻的... 及其他条件

美国