自我控制的临床试验

肌萎缩侧索硬化症 | 原发性侧索硬化症 | 额颞痴呆 | 进行性肌肉萎缩症 | 遗传性痉挛性截瘫 | 多系统蛋白病

美国, 南非, 德国

抽烟 | 中风 | 高血压 | 心血管疾病 | 糖尿病 | 外周动脉疾病 | 动脉粥样硬化 | 颈动脉狭窄 | 高胆固醇血症 | 高脂血症 | 跛行 | 不稳定型心绞痛 | 冠状动脉疾病 (CAD) | 慢性肾脏病 (CKD) | 心绞痛 | 短暂性脑缺血发作 (TIA) | 心肌梗塞 (MI)

美国

IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | 性腺外精原细胞瘤 | 复发性恶性睾丸生殖细胞肿瘤 | IV 期性腺外非精原细胞性生殖细胞瘤 | IV 期性腺外精原细胞瘤 | 成人中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 成人畸胎瘤 | 恶性性腺外生殖细胞瘤 | 恶性性腺外非精原细胞生殖细胞瘤

美国

尼曼匹克病C型

台湾

赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病（HDLS；CSF1R 突变） | 遗传性代谢紊乱

美国

生活质量 | 高血压 | 肥胖 | 体重 | 认知障碍 | 血脂异常 | 失智 | 老年痴呆症 | 血压 | 老化 | 轻度认知障碍 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 痴呆症，血管 | 肥胖，腹部 | 血糖，高 | 血糖，低

尼曼匹克病，C型

美国

帕金森病 | 帕金森症 | 皮质基底节变性 | 害羞-德拉格综合症 | 进行性核上性麻痹 | 路易体痴呆症 | MSA-- 多系统萎缩 | 橄榄桥脑小脑萎缩 | 挑病

美国

麻痹 | 肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 神经系统疾病 | 脊髓性肌萎缩症 | 脊髓损伤 | 中风，腔隙性 | 上肢受伤 | 麻痹;中风 | 中风，脑干

澳大利亚

肝病 | 心脏衰竭 | 中风 | 肺炎 | 感染性休克 | 呼吸衰竭 | 创伤 | 急性肾损伤 | 糖尿病酮症酸中毒 | 头部受伤 | 消化道出血 | 脑出血 | 心脏病，缺血性

台湾

神经认知障碍 | 睡眠障碍 | 失眠 | 认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 认知能力下降 | 记忆障碍 | 昼夜节律紊乱 | 嗜睡症 | 昼夜节律睡眠障碍

美国

神经认知障碍 | 睡眠障碍 | 失眠 | 认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 认知能力下降 | 记忆障碍 | 昼夜节律紊乱 | 嗜睡症 | 昼夜节律睡眠障碍

美国

冠状动脉疾病 | 糖尿病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 脑血管意外 | 慢性肾功能衰竭 | 恶性肿瘤 | SARS 冠状病毒 2 感染

美国

疗效终点：1年内无新的脑血管不良事件 | 安全终点：一年内没有新的中度或严重不良事件 | 全因死亡事件（一年内） | 缺血性中风事件（1年内） | 新的出血性中风事件（1年内） | 新支架血栓事件（1年内） | 新的症状性狭窄事件（1 年内） | 支架内狭窄的发生 第 12 ±1 个月年度血管造影随访 | 第 12 ±1 个月年度血管造影随访时的支架内狭窄程度（采用 WASID 方法测量） | 每年 12±1 个月血管造影随访时的目标动脉瘤栓塞率（Raymond 和 OKM 分类）

肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 帕金森病和帕金森综合症 | 成人脑肿瘤 | 闭锁综合症 | 脑干中风

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 多发性神经病 | 额颞痴呆 | 嗜铬细胞瘤 | 胸主动脉瘤 | 副神经节瘤 | 遗传易感性 | 非缺血性心肌病

戈谢病 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症

西班牙

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 庞贝病婴儿期发病 | 粘多糖贮积症 IV A | 粘多糖贮积症 VII | 神经病性戈谢病

美国

特纳综合症 | 半乳糖血症 | 卵巢功能障碍 | 月经后的青少年 | 性别特征的变化 | 性别发育差异

美国

血管炎 | 嗜酸性肉芽肿性多血管炎 (EGPA) | 冷球蛋白血症性血管炎 (CV) | 药物性血管炎 | IgA血管炎 | 孤立性皮肤血管炎 | 肉芽肿性多血管炎 (GPA) | 显微镜下多血管炎 (MPA) | 结节性多动脉炎 (PAN) | 荨麻疹性血管炎

美国, 加拿大

背疼 | 肠易激综合症 | 子宫内膜异位症 | 间质性膀胱炎 | 慢性疲劳综合症 | 颞下颌关节紊乱 | 纤维肌痛综合征 | 前庭痛 | 偏头痛 | 紧张性头痛

美国

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 帕金森症 | 核上性麻痹，进行性 | 帕金森病血管 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 原发性进行性失语 | 血管性痴呆

美国

普瑞德-威利综合症 | 迪乔治综合症 | 22q11 缺失综合征 | 天使综合症 | 21三体 | 18 三体 | 13 三体 | X单体 | 性染色体异常 | 1p36缺失综合征 | Cri-du-Chat 综合症

美国, 澳大利亚, 爱尔兰, 西班牙, 瑞典, 英国

高血压 | 糖尿病 | 失智 | 老年痴呆症 | 法布里病 | 干眼症 | 代谢性疾病 | 健康的人 | 眼部红斑痤疮 | 角膜缘功能不全 | 多毛症 | 眼睛移植物抗宿主病

台湾

MOPDII | RNU4atac 病（例如 MOPDI/III、Lowry-Wood 综合征、Roifman 综合征） | Meier-Gorlin综合征 | 索尔-威尔逊综合症 | 连接酶4综合症 | 小头型原始侏儒症

美国

进行性疾病 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性转化滤泡性淋巴瘤至弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 高级别 B 细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤

美国

套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 淋巴增生性疾病 | 原发性皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 1 级滤泡性淋巴瘤 | 2 级滤泡性淋巴瘤 | 原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 3 级滤泡性淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞淋巴瘤 | 成人免疫母细胞淋巴瘤 | 中枢神经系统非霍奇金淋巴瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 波多黎各

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

阿尔茨海默病 (AD) | Tau蛋白病 | 帕金森病 (PD) | 进行性核上性麻痹 (PSP) | 慢性创伤性脑病 (CTE) | 额颞叶痴呆 (FTD) | 匹克病

美国

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 狼疮性肾炎 | 显微镜下多血管炎 | 抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎 | 干燥综合症 | 特发性炎症性肌病 | 肉芽肿性多血管炎

中国

囊性纤维化 | 慢性肉芽肿病 | 原发性纤毛运动障碍 | 假性醛固酮增多症 | 非结核分枝杆菌感染

美国

帕金森综合症 | 运动神经元病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 躁郁症 | 轻度认知障碍 | 严重抑郁症 | 额颞痴呆 | 原发性进行性失语 | 痴呆症，血管 | 路易体痴呆症

英国

肺部疾病 | 脑动脉瘤 | 巨舌症 | 心脏病 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 肌肉无力 | 肝脾肿大

德国, 印度, 斯里兰卡

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) | 进行性核上性麻痹 (PSP) | 皮质基底节变性 (CBD) | FTLD | 额颞痴呆 (FTD) | PPA综合症 | 行为变异性额颞叶痴呆 (bvFTD) | 语义变异型原发性进行性失语症 (svPPA) | 非流利变异型原发性进行性失语症 (nfvPPA) | FTD 伴肌萎缩侧索硬化 (FTD/ALS) | 少症状性 PSP (oPSP) | 皮质基底节综合征 (CBS)

美国, 加拿大

帕金森病 | 重症肌无力 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 进行性核上性麻痹 | 特发性震颤 | 阿尔茨海默氏病 | 弥漫性路易体病 | 药物诱发的帕金森病

美国

亨廷顿病 | 遗传性癌症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 遗传性非息肉病性结肠癌 | 遗传性非息肉病性结直肠癌综合征

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

额颞叶退化（FTD） | 原发性进行性失语症（PPA） | 家族性额颞叶变性 (fFTLD) | 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) | 路易体病（LBD） | 进行性核上性麻痹 (PSP) | 皮质基底节综合征（CBS） | 后皮质萎缩症（PCA） | 阿尔茨海默病（AD）

美国

帕金森综合症 | 失智 | 老年痴呆症 | 额颞叶退化 | 轻度认知障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 进行性核上性麻痹 | 语义痴呆 | 帕金森痴呆综合症 | 进行性非流利性失语

瑞典

线粒体疾病 | 线粒体 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母系遗传性糖尿病和耳聋 (MIDD) | 线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) | 慢性进行性外眼肌麻痹 (CPEO)

荷兰, 丹麦, 英国, 德国

肝硬化 | 脑血管疾病 | 肺部疾病 | 脑损伤 | 肿瘤转移 | 肺部疾病，慢性阻塞性 | 肾功能衰竭，慢性 | 慢性病 | 多器官衰竭 | 心力衰竭，充血 | 肺肿瘤 | 重症监护病房 | 医疗保健质量、获取和评估 | 姑息治疗、健康服务 | 姑息治疗，病人护理

美国

神经认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 混合性痴呆 | 挑病 | 多梗死性痴呆

美国

肺转移 | 肝转移 | 男性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | 复发性乳腺癌 | 浸润性小叶乳腺癌 | 中枢神经系统转移 | 脑转移瘤 | 小叶性乳腺癌原位癌 | 浸润性导管癌 | 伴有淋巴细胞浸润的髓样导管癌 | 粘液性导管乳腺癌 | 乳头状导管癌 | 管状导管癌 | 以导管内成分为主的浸润性导管乳腺癌 | 原位成分为主的浸润性小叶乳腺癌

美国

健康 | 强直性营养不良 2 型 | 庞贝病（迟发性） | 脊髓性肌萎缩症 3 型 | 强直性营养不良 1 型 (DM1) | 面肩肱型肌营养不良症 1 | 包涵体肌炎，散发性

德国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

转移性肾上腺嗜铬细胞瘤 | III 期甲状腺髓样癌 AJCC v8 | IV 期甲状腺髓样癌 AJCC v8 | 局部晚期肾上腺嗜铬细胞瘤 | 局部晚期副神经节瘤 | 转移性副神经节瘤 | 转移性甲状旁腺癌 | 垂体癌 | 生长抑素受体阳性 | IVA 期甲状腺髓样癌 AJCC v8 | IVB 期甲状腺髓样癌 AJCC v8 | IVC 期甲状腺髓样癌 AJCC v8 | 不可切除的肾上腺嗜铬细胞瘤 | 不可切除的副神经节瘤

美国

中风 | 磁共振成像 | 法布里病 | 脑小血管病 | 卡达西尔 | HTRA1 相关的常染色体显性遗传性脑血管病 | COL4A1 相关脑小血管病伴出血 | 新一代测序

台湾

帕金森综合症 | 运动障碍 | 颞下颌关节疾病 | 肌张力障碍 | 斜颈 | 特发性震颤 | 抽动障碍 | 发音困难 | 肌阵挛 | 尺神经卡压 | 药物引起的肌张力障碍

美国