脊髓性肌萎缩症Ⅰ型的临床试验

真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 幼淋巴细胞白血病 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 浆细胞肿瘤 | 浆细胞恶液质

美国

沮丧 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 慢性骨髓增生性疾病 | 癌症幸存者 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) | 套细胞淋巴瘤 (MCL) | 滤泡性淋巴瘤 (FL) | 原发性中枢神经系统淋巴瘤 (PCNSL) | 边缘区淋巴瘤 (MZL) | 华氏巨球蛋白血症 (WM) | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)

美国, 英国, 荷兰

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓衰竭 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性

美国

华氏巨球蛋白血症 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 伯基特氏淋巴瘤 | 原发性纵隔大B细胞淋巴瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 原发性中枢神经系统淋巴瘤 | 转化为弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的滤泡性淋巴瘤

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 淀粉样变性 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 治疗依从性 | 骨髓增生异常 | 淋巴细胞性淋巴瘤 | 治疗依从性和依从性 | T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 孤立性浆细胞瘤 | 慢性骨髓增生性疾病

意大利

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤

美国

肉瘤 | 乳腺癌 | 胰腺癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 肺癌 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 结肠癌 | 卡波氏肉瘤 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 肝癌 | 鳞状细胞癌 | 中枢神经系统癌症 | 霍奇金病 | 癌症 | 肾上腺皮质癌

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | 复发性华氏巨球蛋白血症 | 复发性惰性成人非霍奇金淋巴瘤 | 转化的复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性结外边缘区淋巴瘤 | 难治性结外边缘区淋巴瘤 | III 期非霍奇金淋巴瘤 | IV 期非霍奇金淋巴瘤

美国

转化滤泡性淋巴瘤 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) | 原发性纵隔大B细胞淋巴瘤 | 滤泡性淋巴瘤 (FL) | 边缘区淋巴瘤 (MZL) | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) | 复发/难治性 B 细胞淋巴瘤

美国

滤泡性淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 外周T细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 低级别 B 细胞淋巴瘤，未另行说明

美国

骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓增殖综合征 | 大粒细胞白血病

美国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 血管外皮细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肉瘤，肺泡软组织 | 上皮样肉瘤 | 胃肠道间质瘤 (GIST) | 骨巨细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 范可尼贫血 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 移植物抗宿主病 | Diamond-blackfan 贫血

美国

脊索瘤 | 硬纤维瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 儿童肺泡软体肉瘤 | 儿童血管肉瘤 | 儿童上皮样肉瘤 | 儿童纤维肉瘤 | 儿童平滑肌肉瘤 | 儿童脂肪肉瘤 | 儿童恶性间充质瘤 | 儿童神经纤维肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 转移性儿童软组织肉瘤 | 非转移性儿童软组织肉瘤 | 儿童促结缔组织增生性小圆细胞瘤

美国

复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤

美国

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病

美国

卡波西肉瘤 | 默克尔细胞癌 | BCC - 基底细胞癌 | SCC - 鳞状细胞癌 | 皮肤角化棘皮瘤 | 皮肤恶性附件肿瘤 (MATS) | 来自皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 的肿瘤

西班牙, 法国, 意大利

多发性骨髓瘤 | 淀粉样变性 | 郁积型多发性骨髓瘤 | 浆细胞白血病 | 冷球蛋白血症 | 轻链沉积病 | 卡斯尔曼病 | 重链沉积病 | 多发性神经病器官肿大内分泌病单克隆丙种球蛋白病和皮肤改变 | 意义未明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS) | 具有肾脏意义的单克隆丙种球蛋白病 (MGRS) | 具有神经学意义的单克隆丙种球蛋白病 (MGNS)

中国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 髓系肿瘤

美国

软骨肉瘤 | 脊索瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脑膨出 | 感觉神经母细胞瘤 | 垂体瘤 | Rathke裂囊肿

美国

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 间皮瘤 | B细胞急性淋巴细胞白血病 | 肝癌 | 滑膜肉瘤 | 食管癌 | 肾癌

中国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 里氏转化淋巴瘤 | 淋巴浆细胞样淋巴瘤 | T细胞非霍奇金淋巴瘤

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 成浆性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) | 毛细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤复发 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病复发 | 小淋巴细胞淋巴瘤，复发 | 华氏巨球蛋白血症复发 | 滤泡性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | B细胞淋巴瘤难治性 | 难治性华氏巨球蛋白血症

美国

华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | B细胞肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 无症状 COVID-19 感染实验室确认 | 有症状的 COVID-19 感染实验室确认 | 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 同种异体造血干细胞移植受者

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

骨髓增生性疾病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 缓解期急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 多发性骨髓瘤 (MM) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 或霍奇金病 (HD) 第二次或更长时间完全缓解、部分缓解

美国

复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

子宫癌肉瘤 | 卵巢肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性子宫肉瘤 | III 期成人软组织肉瘤 | III期子宫肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | IV 期子宫肉瘤 | 成人血管肉瘤 | 成人上皮样肉瘤 | 成人平滑肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 成人恶性纤维组织细胞瘤 | 成人神经纤维肉瘤 | 子宫平滑肌肉瘤

美国

肉瘤 | 疼痛 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 口腔并发症 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

肾癌 | 肾细胞癌 | ALK基因突变 | MET基因突变 | HLCC | 肾肿瘤组织学 | 皮肤平滑肌瘤 | BAP1 肿瘤易感综合征 | VHL综合症 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 家族性肾癌 | FLCN基因突变 | FH基因突变 | 皮肤平滑肌瘤伴子宫平滑肌瘤

中国

支气管扩张症 | 慢性阻塞性肺疾病 | 哮喘 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 气肿 | 肺纤维化 | 肺癌 | 囊性纤维化 | 间皮瘤 | 肺动脉高压 | 间质性肺病 | 肺栓塞 | 肺切除术 | 肺移植 | 季节性过敏 | 肺部感染 | 石棉肺 | 感冒病毒 | 肺发育不良

加拿大

滤泡性淋巴瘤 | 慢性移植物抗宿主病 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤

美国, 西班牙, 英国, 以色列, 加拿大, 比利时, 波兰, 中国, 日本, 法国, 大韩民国, 澳大利亚, 俄罗斯联邦, 火鸡, 瑞典, 意大利, 墨西哥, 捷克语, 乌克兰, 巴西, 匈牙利, 葡萄牙, 阿根廷, 哥伦比亚, 德国, 希腊, 爱尔兰, 荷兰, 台湾, 波多黎各

多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伯基特淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) | 毛细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 (MCL) | 滤泡性淋巴瘤 (FL) | 里氏综合症 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 纵隔大B细胞淋巴瘤

美国

难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 复发性恶性肿瘤 | 难治性恶性肿瘤 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病，成人 | 复发性慢性粒细胞白血病

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 转移癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 内分泌癌 | 恶性高钙血症

美国, 意大利, 法国, 加拿大, 波兰

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病

美国

肾癌 | 乳腺癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 移植物抗宿主病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

头颈部鳞状细胞癌 | III 期下咽癌 AJCC v8 | III 期喉癌 AJCC v8 | III 期唇癌和口腔癌 AJCC v8 | III 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | 下咽鳞状细胞癌 | 喉鳞状细胞癌 | IVA 期唇部和口腔癌 AJCC v8 | IVA 期下咽癌 AJCC v8 | IVA 期喉癌 AJCC v8 | IVA 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | 唇和口腔鳞状细胞癌 | IVA 期口腔疣状癌 | III 期口腔疣状癌 | 喉鳞状细胞癌，梭形细胞变异 | p16INK4a 阴性口咽鳞状细胞癌

美国

原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性毛细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 及其他条件

美国

淋巴瘤 | 白血病 | 乳腺癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 输卵管癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 膀胱癌 | 头颈癌 | 腹膜癌 | 肝癌 | 胃癌 | 宫颈癌 | 结肠癌 | 直肠癌 | 胃肠道癌 | 皮肤癌 | 食管癌 | 子宫内膜癌 | 肾癌 | 喉癌 | 胆管癌 | 外阴癌 | 骨和结缔组织癌 | 脊髓癌

美国

黑色素瘤 | 实体瘤 | 转移癌 | 晚期癌症 | 头颈部鳞状细胞癌 | 卡波西肉瘤 | 默克尔细胞癌 | 血管肉瘤 | 基底细胞癌 | 乳房外Paget病 | HNSCC | 难治性癌症 | 皮肤鳞状细胞癌 | 密件抄送 | 附件癌 | BCC - 基底细胞癌 | SCC - 鳞状细胞癌 | 皮脂腺癌 | 皮肤肿瘤

美国