婴儿和/或儿童呕吐的临床试验

生长激素缺乏症 | 慢性肾功能衰竭 | 特纳综合症 | 婴儿，小于胎龄儿 | 身材矮小，特发性

大韩民国

支气管扩张症 | 气肿 | 肺纤维化 | 囊性纤维化 | Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 | 肺动脉高压 | 慢性阻塞性肺疾病 (COPD) | 结节病

美国

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

新生儿脑病 | 早熟 | 新生儿惊厥 | 新生儿黄疸 | 新生儿败血症 | 新生儿死亡 | 新生儿呼吸衰竭 | 新生儿低血糖 | 新生儿疾病 | 新生儿体温过低

津巴布韦, 马拉维

肺肿瘤 | 肺部疾病，慢性阻塞性 | 手术 | 囊性纤维化 | 间皮瘤 | 脓胸，胸膜 | 漏斗胸 | 鸡胸

英国

婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

支气管扩张症 | 囊性纤维化 | 闭塞性细支气管炎 | 原发性纤毛运动障碍 | 原发性免疫缺陷

以色列

沃尔曼病 | MPS IVA | 庞贝病婴儿期发病 | 戈谢病，2 型 | MPS VI | 多普勒 | 戈谢病，3 型 | MPS II | 国会议员 VII

美国

骨髓增生异常综合征 | 原发性免疫缺陷病 | 血红蛋白病 | 慢性粒细胞白血病 | 血细胞减少症 | 重度再生障碍性贫血 | 骨髓衰竭综合症 | 缓解期急性髓性白血病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 缓解期急性淋巴细胞白血病 | 严重的慢性活动性 EB 病毒感染

美国

脑小血管病 | 伴皮质下梗死和白质脑病的常染色体显性遗传性脑动脉病 | 脑微出血 | 散发性白质病

美国

宫颈癌 | 宫颈腺癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 人乳头瘤病毒感染 | 原位腺癌 | 低度鳞状上皮内病变 | 高级别鳞状上皮内病变 | 宫颈上皮内瘤变 II 级 | 宫颈上皮内瘤变，III 级 | 上皮内病变或恶性肿瘤阴性 | 意义未明的非典型鳞状细胞 | 非典型鳞状细胞，不能排除高度鳞状上皮内病变 | 宫颈鳞状上皮内病变 | 宫颈上皮内瘤变Ⅰ级 | 非典型腺细胞 | 未特指的非典型腺细胞 | 非典型腺细胞，有利于肿瘤

中国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 环状铁粒幼...

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增生性... 及其他条件

美国, 德国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

弹性假黄瘤 | 婴儿广泛性动脉钙化 | 常染色体隐性低血磷性佝偻病 | 外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 C 成员 6 缺陷

美国, 英国, 西班牙

心肌梗塞 | 心脏疾病 | 心脏衰竭 | 中风 | 囊性纤维化 | 心力衰竭，舒张期 | 心力衰竭，收缩压 | 左心室功能不全 | 囊性纤维化相关糖尿病 | 囊性纤维化胃肠道疾病 | 胰腺囊性纤维化 | 囊性纤维化，肺部 | 囊性纤维化修饰剂 1

丹麦

皮肤癌 | 基底细胞痣综合征 | 色素干皮病

奥地利

血红蛋白病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 代谢紊乱 | 原发性免疫缺陷病 | 遗传性骨髓衰竭综合征

美国

干燥-拉森综合症 (SLS)

美国

舍格伦-拉森综合症

美国

中风 | 多发性硬化症 | 颅脑外伤 | 囊性纤维化 | 吉兰-巴利综合征 | 运动神经元病

英国

囊性纤维化 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 慢性阻塞性肺病 | 支气管哮喘 | 过敏性肺炎 | 间质性肺病 | 慢性呼吸系统疾病

俄罗斯联邦

慢性肉芽肿病 (CGD) | X 连锁严重联合免疫缺陷 (XSCID) | 白细胞粘附缺陷 1 (LAD) | 移植物抗宿主病 (cGvHD)

美国

心血管疾病 | 多囊卵巢综合征 | 缺铁 | 先兆子痫 | 宫内生长受限 | 妊娠高血压疾病 | 妊娠期蛋白尿

芬兰

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 继发性骨髓纤... 及其他条件

美国

原发性醛固酮增多症 | 低钾血症 | 慢性肾病 | 心血管疾病发病率 | 盐皮质激素过多 | 肾上腺切除术；地位 | 醛固酮腺瘤引起的原发性醛固酮增多症 | 肾上腺增生引起的原发性醛固酮增多症（双侧） | 盐皮质激素拮抗剂 [醛固酮拮抗剂] 在治疗使用中造成不良影响

新加坡

哮喘 | 1 型糖尿病 | 过敏性鼻炎 | 囊性纤维化 | 肺病 | 特应性皮炎 | 食物过敏 | 过敏性哮喘 | 鼻结膜炎 | 原发性纤毛运动障碍 | 身材矮小

西班牙

角结膜炎 | 角膜水肿 | 角膜溃疡 | 大疱性角膜病变 | 贝尔麻痹 | 角膜营养不良 | 熵 | 丝状角膜炎 | 角膜糜烂 | 角膜异物 | 干燥综合症；角膜结膜炎（病因）

美国

先天性骨髓衰竭综合征 | 炎症条件 | 原发性免疫缺陷 (PID) | 遗传性代谢紊乱 (IMD) | 遗传性贫血 | 系统性幼年特发性关节炎 (sJIA)

美国

范可尼贫血 | 遗传性骨髓衰竭综合征

美国

囊性纤维化 | 原发性纤毛运动障碍 | 卡塔格内综合症 | 假性醛固酮增多症

美国, 加拿大

脑瘫 | 癌症 | HIV爱滋病 | 肌营养不良症 | 囊性纤维化 | 心脏异常 | 巴顿病

伊拉克

肺部疾病 | 囊性纤维化 | 肺病 | 抗生素耐药性感染 | 呼吸道疾病 | 囊性纤维化肺部恶化 | 肺部炎症 | 伯克霍尔德菌感染 | 肺部感染 | 多重抗生素耐药性 | 肺部炎症 | 肺部感染假单胞菌 | 囊性纤维化肺 | 囊性纤维化恶化 | 肺;感染，非典型分枝杆菌 | 洋葱伯克霍尔德菌感染

英国

败血症 | 烧伤 | 感染性休克 | 创伤 | 传染病 | 胰腺炎 | 急性呼吸窘迫综合征 | 肝移植；并发症 | 药物过量 | 急性肝衰竭 | 心源性休克 | 横纹肌溶解症 | 急性慢性肝衰竭 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 体外生命支持 | 术后血管麻痹综合征 | 嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T) 细胞因子释放综合征 (CRS) | 术后心内膜炎

西班牙, 意大利, 德国, 葡萄牙

淋巴增生性疾病 | 平滑肌肉瘤 | 干细胞移植并发症 | 实体器官移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 相关疾病 | EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 同种异体造血细胞移植 | EBV+ 肉瘤 | EBV+ 淋巴组织增生性疾病伴原发性免疫缺陷 (EBV+ PID LPD) | EBV+ 淋巴细胞增生性疾病伴获得性（非先天性）免疫缺陷 (EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神经系统移植后淋巴增殖性疾病 (EBV+ CNS PTLD)

美国, 奥地利, 比利时, 法国, 意大利, 西班牙, 英国

心脏衰竭 | 中风 | 肺部疾病，慢性阻塞性 | 肾功能衰竭，慢性 | 阿尔茨海默病，迟发 | 肾功能衰竭，急性 | 囊性纤维化肺部恶化 | 慢性肝病和肝硬化

台湾

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

甲型血友病 | 血友病B | 特发性肺纤维化 | 重症肌无力 | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 造血/淋巴癌 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增... 及其他条件

美国

1 型神经纤维瘤病 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | 天疱疮 | 粘膜类天疱疮 | 遗传性大疱性表皮松解症 | 掌跖角化病 | 色素沉着失禁

法国

高血压 | 糖尿病 | 失智 | 老年痴呆症 | 法布里病 | 干眼症 | 代谢性疾病 | 健康的人 | 眼部红斑痤疮 | 角膜缘功能不全 | 多毛症 | 眼睛移植物抗宿主病

台湾

原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | ALK 阳性大 B 细胞淋巴瘤 | B 细胞淋巴瘤，无法分类，具有介于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和经典霍奇金淋巴瘤之间的特征 | 具有 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排的高级别 B 细胞淋巴瘤

美国

血液肿瘤 | 骨髓恶性肿瘤 | 血细胞减少症 | 骨髓衰竭综合症 | 意义未明的克隆性血细胞减少症 | 不确定潜能的克隆性造血 | 低危骨髓增生异常综合征 | 遗传性骨髓衰竭综合征 | 克隆扩增 | 遗传性肿瘤综合征 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 意义不明的特发性血细胞减少症 | 意义不明的特发性发育不良

美国

骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 成人急性嗜碱性白血病 | 成人急性嗜酸性粒细胞白血病

美国

糖尿病，1 型 | 沃尔夫勒姆综合症 | 新生儿糖尿病 | 单基因糖尿病 | 年轻人的成熟期糖尿病 (MODY) | Wolcott-Rallison 综合症 | 线粒体糖尿病

加拿大

囊性纤维化 | 特纳综合症 | 先天性肝纤维化 | 免疫缺陷综合症 | 特发性非肝硬化性门脉高压症

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 庞贝病婴儿期发病 | 粘多糖贮积症 IV A | 粘多糖贮积症 VII | 神经病性戈谢病

美国

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) | 3b 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性侵袭性 B 细胞淋巴瘤 | 侵袭性 B 细胞 NHL | 从头或转化的惰性 B 细胞淋巴瘤 | DLBCL，Nos 遗传亚型 | 富含 T 细胞/组织细胞的大 B 细胞淋巴瘤 | EBV 阳性 DLBCL，编号 | 原发性纵隔 [胸腺] 大 B 细胞淋巴瘤 (PMBCL) | 高级 B 细胞淋巴瘤，编号 | C-MYC/BCL6 双重打击高级别 B 细胞淋巴瘤 | C-MYC/BCL2 双重打击高级别 B 细胞淋巴瘤

美国