有怀孕风险的妇女的临床试验

共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑性共济失调3 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调伴动眼神经失用症 | 帆布

意大利

尼曼匹克病

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

奈曼匹克病

美国

III 期软组织肉瘤 AJCC v7 | IV 期软组织肉瘤 AJCC v7 | 复发性成人软组织肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 复发性平滑肌肉瘤 | 复发性恶性周围神经鞘瘤 | 复发性未分化多形性肉瘤 | 复发性脂肪肉瘤

美国

尼曼匹克病 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

大韩民国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 中性粒细胞减少症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 感染 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 发烧、出汗和潮热 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

法国, 瑞士, 比利时, 德国, 意大利, 以色列, 斯洛伐克, 火鸡

酒精依赖 | 焦虑症 | 多动症 | 狂躁 | 严重抑郁 | 品行障碍 | 对立违抗性障碍 | 饮食失调 | 心境恶劣 | 广泛性发育障碍 | 药物依赖 | 自杀倾向 | 精神障碍 | 图雷特症

美国

昏迷 | 创伤性脑损伤 | 蛛网膜下腔出血 | 昏迷 | 幕下肿瘤 | 癫痫，颞叶 | 评估，自我 | 重症监护神经系统疾病 | Arnold Chiari 畸形 | 脑血管事件 | 术后颅内血肿 | 术后颅内出血 | 幕上癌

火鸡

黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 粘多糖贮积症 III | 粘多糖贮积症 IV | 粘多糖贮积症 VII | 多种硫酸酯酶缺乏病 | 粘多糖贮积症IX

法国

1 型神经纤维瘤病 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | 天疱疮 | 粘膜类天疱疮 | 遗传性大疱性表皮松解症 | 掌跖角化病 | 色素沉着失禁

法国

急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 意义未明的克隆性血细胞减少症 | 丙酮酸激酶缺乏症 | 丙酮酸激酶缺乏性贫血 | 遗传性溶血性贫血 | 克隆性髓系肿瘤 | 其他克隆性髓系肿瘤 | 不明原因的 Coombs 阴性非免疫性溶血性贫血

美国

肌萎缩侧索硬化症 | 原发性侧索硬化症 | 额颞痴呆 | 进行性肌肉萎缩症 | 遗传性痉挛性截瘫

美国, 南非

自闭症谱系障碍 | 自闭症 | 自闭症 | 自闭症，运动不能 | 自闭症；非典型 | 自闭症；精神变态 | 自闭症脆弱综合症 X | 具有高认知能力的自闭症 | 自闭症相关的言语延迟 | 自闭症，易感性，6 | 高功能自闭症谱系障碍 | 自闭症思维 | 自闭症，易感性，X-Linked 6 | 自闭症行为

美国

尼曼匹克病，C型

美国, 西班牙, 英国, 丹麦, 法国, 德国, 意大利, 波兰, 瑞士

急性淋巴细胞白血病 | 唐氏综合症 | 费城染色体阳性 | 儿童 B 型急性淋巴细胞白血病伴 t(9;22)(q34.1;q11.2); BCR-ABL1 | 儿童 B 型急性淋巴细胞白血病 | 成人 B 淋巴母细胞淋巴瘤 | Ann Arbor I B 期淋巴母细胞淋巴瘤 | Ann Arbor II B 期淋巴母细胞淋巴瘤 | 儿童 B 淋巴母细胞淋巴瘤 | 亚二倍体 B 急性淋巴细胞白血病

美国, 加拿大, 波多黎各, 澳大利亚, 新西兰, 瑞士, 爱尔兰

尼曼匹克病，C型

美国

角结膜炎 | 角膜水肿 | 角膜溃疡 | 大疱性角膜病变 | 贝尔麻痹 | 角膜营养不良 | 熵 | 丝状角膜炎 | 角膜糜烂 | 角膜异物 | 干燥综合症；角膜结膜炎（病因）

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

尼曼匹克病，C型 | 尼曼匹克病

德国, 印度, 斯里兰卡

帕金森综合症 | 帕金森病 | 皮质基底节变性 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病 | 特发性震颤 | 帕金森病和帕金森综合症 | 血管性帕金森病 | 帕金森综合症 | 多系统萎缩，帕金森变异

美国

溶酶体贮积病 | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 戈谢病

澳大利亚

尼曼匹克病，C1 型

美国

精神病成人患者

法国

尼曼匹克病，C型

美国

尼曼匹克病，C型

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 癌前/非恶性疾病

美国

脑肿瘤 | 阿尔茨海默氏病 | 尼曼匹克病

美国

普瑞德-威利综合症 | 迪乔治综合症 | 威廉姆斯综合症 | 天使综合症 | 史密斯-马吉尼斯综合症 | 染色体异常 | Shprintzen 综合症

美国

沮丧 | 心脏疾病 | 心血管疾病 | 艾滋病毒感染 | 肥胖 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性肾脏病 | 关节炎 | 贪食症 | 老年痴呆症 | 蜂窝织炎 | 肝硬化 | 湿疹 | 骨质疏松症 | 阑尾炎 | 支气管炎 | 肠道疾病 | 痛风 | 酒精性肝病 | 流感 | 高胆固醇 | 过敏症 | 消化不良 | 单核细胞增多症 | 白血病 | 艾滋病和感染 | Chest Infections

英国

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | Shwachman-Diamond 综合症 | 重型地中海贫血 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征

美国

复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 神经外胚层肿瘤 | 复发性肾上腺皮质癌 | 复发性儿童肝癌 | 成人滑膜肉瘤 | 儿童肝母细胞瘤 | 儿童滑膜肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原发性 | 复发性视网膜母细胞瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚

血小板减少症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 难治性贫血 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国

激素难治性前列腺癌患者的骨转移 | 晚期乳腺癌患者的骨转移 | 晚期癌症或多发性骨髓瘤患者的骨转移

宫颈癌 | 肛门癌 | 口咽癌 | 人乳头瘤病毒 | 阴道癌或阴茎癌

美国

尼曼匹克病，C1 型

美国, 西班牙, 以色列, 台湾, 巴西, 德国, 澳大利亚, 波兰, 火鸡, 意大利, 英国

多发性骨髓瘤 | 淀粉样变性 | 郁积型多发性骨髓瘤 | 浆细胞白血病 | 冷球蛋白血症 | 轻链沉积病 | 卡斯尔曼病 | 重链沉积病 | 多发性神经病器官肿大内分泌病单克隆丙种球蛋白病和皮肤改变

美国

神经纤维瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 恶性周围神经鞘瘤 | 视神经胶质瘤 | 丛状神经纤维瘤

美国

神经肌肉疾病 | 运动障碍 | 智力残疾 | 自闭症谱系障碍 | 小头畸形 | 听力损失 | 遗传病 | 先天性代谢错误 | 癫痫;发作 | 脑畸形 | 张力减退 | 发育迟缓 | 染色体异常 | 畸形特征 | 骨骼发育不良 | 先天性异常 | 巨头畸形

美国

法洛四联症 | 体外循环 | 左心发育不全综合征 | 大动脉转位 | 双出口右心室，肺下室间隔缺损 | 肺动脉闭锁伴室间隔缺损 | 动脉干 | 总肺静脉异常回流 | 右心室双出口合并主动脉瓣下室间隔缺损和肺动脉狭窄

美国

心肌梗塞 | 冠状动脉疾病 | 抽烟 | 中风 | 高血压 | 慢性阻塞性肺疾病 | 心房颤动 | 哮喘 | 结核 | 睡眠呼吸暂停 | 镰状细胞性贫血症 | 高脂血症 | 充血性心力衰竭

美国

骨关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 痛风 | 强直性脊柱炎 | 炎性肌炎 | 与炎症性肠病相关的多部位关节炎（诊断）

美国

巴特综合症 | 线粒体三功能蛋白缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶 (VLCAD) 缺乏症 | 肉碱棕榈酰转移酶缺乏症（CPT1、CPT2） | 长链羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原贮积障碍 | 丙酮酸羧化酶缺乏症 | 酰基辅酶 A 脱氢酶家族，成员 9，缺乏

美国

法布里病 | 线粒体疾病 | 小纤维神经病 | 埃勒斯当洛斯综合症

美国

中风 | 多发性硬化症 | 帕金森病 | 脑损伤 | 肌萎缩侧索硬化症 | 阿尔茨海默氏病 | 脊髓损伤 | 亨廷顿氏病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

代谢性疾病 | 干细胞移植 | 慢性肉芽肿病 | 骨髓移植 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 遗传病 | 外周血干细胞移植 | 儿科 | Diamond-Blackfan 贫血 | 同种异体移植 | 联合免疫缺陷 | X连锁淋巴增生性疾病

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 感染 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 移植物抗宿主病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 继发性骨髓纤维化

美国