X连锁重症联合免疫缺陷病的临床试验
总计1628个结果
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc终止
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation招聘中黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病,代谢性,先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良,球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症美国
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Laurent ServaisSYSNAV招聘中杜氏肌营养不良症 | 强直性营养不良 1 | 先天性肌肉萎缩症 | 中央核肌病 | 夏科-玛丽-图斯 | 筋膜肩肱型肌营养不良症比利时
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Wake Forest University Health Sciences完全的
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New York Medical College完全的黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病美国
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota招聘中赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病(HDLS;CSF1R 突变) | 遗传性代谢紊乱美国
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CENTOGENE GmbH Rostock完全的脊柱侧弯 | 肌肉萎缩 | 杜氏肌营养不良症 | 脊柱前凸 | 肌肉无力 | 脊柱前凸/脊柱侧凸增加 | 反射减退 | 红绿色盲埃及, 印度, 阿尔巴尼亚, 巴基斯坦, 乔治亚州, 黎巴嫩, 罗马尼亚, 斯里兰卡
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...完全的
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...完全的
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M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.招聘中
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Amicus Therapeutics招聘中
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University of Texas Southwestern Medical Center招聘中杜氏肌营养不良症 | 贝克尔肌营养不良症 | 扩张型心肌病 | 心肌病,肥厚型 | 射血分数降低的心力衰竭 | 心脏结节病 | 射血分数保留的心力衰竭美国
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Mayo Clinic招聘中
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Oregon Health and Science University终止
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...撤销Smith-Lemi-Opitz 综合症
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Klinikum Wels-GrieskirchenGenzyme, a Sanofi Company完全的
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...完全的
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National Center for Research Resources (NCRR)Oregon Health and Science University未知
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle 和其他合作者招聘中先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件比利时
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.主动,不招人粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD(肾上腺脑白质营养不良) | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件美国
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University Hospital Center of Martinique完全的
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda 和其他合作者邀请报名黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病,C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症,神经元,2 | 粘多糖贮积症 III-B美国
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Fairview University Medical Center未知黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病美国
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Forbes Porter, M.D.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)完全的
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National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for Children完全的血小板减少症 | 先天性角化不良 | 范可尼贫血 | 施瓦克曼综合症
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Massachusetts General HospitalGenzyme, a Sanofi Company; Scott and White Hospital & Clinic终止
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American Thrombosis and Hemostasis NetworkNovo Nordisk A/S; Sanofi; Pfizer; Genentech, Inc.; CSL Behring; Hemophilia of Georgia, Inc.; Hemab Therapeutics招聘中血友病 | 血栓形成 | 易栓症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 出血性疾病 | 血管性血友病 | 因子 IX 缺乏症 | 结缔组织病症 | 因子 VIII 缺乏症 | 血液病 | 罕见的出血性疾病 | 血小板紊乱美国
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Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George's, University of... 和其他合作者招聘中
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... 和其他合作者招聘中粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD(肾上腺脑白质营养不良) | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件美国
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...完全的
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University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital Medical Center,...完全的
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CENTOGENE GmbH Rostock撤销果糖代谢,先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积病 | 糖原贮积症 V 型 | 糖原贮积病 I 型 | 糖原贮积症 III 型 | 糖原贮积病 VII 型 | 糖原贮积症 IV 型 | 糖原贮积病 VI 型 | 糖原贮积症 VIII 型德国, 印度, 斯里兰卡
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University Hospital Freiburg完全的骨髓增生异常综合征 | 范可尼贫血 | 先天性角化不良 | 皮尔逊骨髓-胰腺综合征 | Shwachman-diamond综合征西班牙, 德国, 瑞士, 奥地利, 荷兰, 意大利, 捷克共和国, 比利时, 丹麦, 爱尔兰
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University终止尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病(球形脑白质营养不良) | 肾上腺脑白质营养不良(ALD 和 AMN) | Pelizaeus Merzbacher (PMD)美国
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Wuerzburg University HospitalTakeda主动,不招人
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Ross University School of Veterinary MedicineSerum Institute of India Pvt. Ltd.完全的
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dr. Laura C. G. de Graaff-Herder招聘中性发育障碍 | 先天性肾上腺增生症 | 结节性硬化症 | 卡尔曼综合症 | 普瑞德-威利综合症 | 神经纤维瘤病 | 雷特综合症 | 22q11 缺失综合征 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | Saethre-Chotzen 综合征 | 先天性垂体功能减退症 | 科妮莉亚德兰格综合症 | PWS 样综合征 | 银罗素综合症 | 克氏 (XXY-) 综合征 | XXXXY综合症 | XXYY综合症 | XXXX 综合症(Tetra-X 综合症) | 46、XY DSD | 奥尔布赖特遗传性骨病 | 17p- 缺失综合征 | VCF综合症 | POLR3A突变体 | 大户综合症 | 雅各布森综合症 / 11 q 综合症 | 没药综合症 | 充电综合症 | 1q25-32 删除 | Bardet Biedl 综合症 | 罕见的骨病 | 威...荷兰