Autologní transplantace kmenových buněk s následnou udržovací terapií při léčbě starších pacientů s mnohočetným myelomem

Kritéria pro zařazení:

• Účastníci museli mít diagnózu symptomatického mnohočetného myelomu (MM), MM + amyloidóza nebo POEMS (osteosklerotický myelom: polyneuropatie, organomegalie, endokrinopatie, monoklonální protein, kožní změny) vyžadující léčbu; účastníci s předchozí anamnézou doutnajícího myelomu budou vhodní, pokud existuje důkaz progresivního onemocnění vyžadujícího chemoterapii; Všimněte si, že účastníci studie nemusí mít v době vstupu do studie aktivní onemocnění, protože účastníci mohli dříve podstoupit až 12 měsíců chemoterapie, která mohla vyvolat odpověď
• Při diagnóze musí být přítomna proteinová kritéria (kvantifikovatelná M-složka IgG, IgA, IgD nebo IgE a/nebo lehký řetězec kappa nebo lambda v moči, protein Bence-Jones nebo lehký řetězec volné kappa nebo lehký řetězec lambda v moči), aby vyhodnotit odezvu. Účastníci bez sekrece jsou způsobilí za předpokladu, že účastník má > 20 % plazmocytózy NEBO mnohočetné (≥ 3) plazmocytomy nebo léze na MRI v době diagnózy nebo zařazení do studie, NEBO přítomnost lézí na PET/CT skenu nebo vyšetření skeletu při diagnóze nebo zápis do studia.
• Účastníci museli absolvovat ≤ 12 měsíců předchozí chemoterapie pro toto onemocnění bez známek progrese onemocnění s léčbou. Účastníci mohli podstoupit předchozí radioterapii za předpokladu, že získali souhlas od PI. Účastníci s anamnézou záření, kteří mají počet krevních destiček
• Účastníci nesmí mít předchozí transplantaci
• Účastníci musí být ve věku 65-85 let v době vstupu do studia.
• Ejekční frakce podle echokardiogramu (ECHO) nebo multigovaného akvizičního skenu (MUGA) >= 40 % provedeno
• Účastníci musí mít adekvátní studie plicních funkcí (PFT), >= 50 % předpokládaných mechanických aspektů (objem nuceného výdechu za 1 sekundu [FEV^1}, usilovná vitální kapacita [FVC]) a difúzní kapacita (difúzní kapacita plic pro oxid uhelnatý [DLCO]) >= 50 % předpokládané hodnoty (upraveno o hemoglobin); pokud účastník není schopen dokončit testy funkce plic (PFT) kvůli bolesti související s onemocněním nebo jiným okolnostem, které znesnadňují spolehlivé provedení PFT, bude dokumentace plicní funkce adekvátní pro transplantaci provedena pomocí CT skenu bez průkazu závažného plicního onemocnění a výsledky arteriálních krevních plynů
• Účastníci musí mít kreatinin < 3 mg/dl a GFR > 30 ml/min/1,73 m2
• Účastníci musí mít výkonnostní stav 0-2 na základě kritérií Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG); účastníci se špatným výkonnostním stavem (3–4) pouze na základě bolesti kostí budou způsobilí, pokud existuje dokumentace k ověření
• Účastníci musí podepsat nejnovější studii schválenou institucionální revizní radou (IRB) (formulář informovaného souhlasu) ICF

Kritéria vyloučení:

• Předchozí autologní nebo alogenní transplantace
• Progresivní onemocnění po předchozí léčbě
• počet krevních destiček < 30 x 10^9/l, pokud nesouvisí s myelomem; pokud souvisí s MM (hypercelulární biopsie dřeně > 80 % a obsahuje alespoň 80 % plazmatických buněk), musí to registrující zkoušející zdokumentovat
• > Neuropatie 3. stupně
• Známá přecitlivělost na bortezomib, bór nebo mannitol
• Nekontrolovaný diabetes na vhodné léčbě
• Nedávný (=< 6 měsíců) infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, těžko kontrolovatelné městnavé srdeční selhání, nekontrolovaná hypertenze při vhodné léčbě nebo obtížně kontrolovatelné srdeční arytmie
• Účastníci nesmí mít kreatinin >3 mg/dl nebo GFR
• Účastníci nesmí mít souběžnou malignitu, pokud ji nelze adekvátně léčit nechemoterapeutickou intervencí; účastníci mohou mít v anamnéze předchozí malignitu za předpokladu, že nepodstoupili žádnou chemoterapii do 365 dnů od vstupu do studie A že očekávaná délka života v době vstupu do studie přesahuje 5 let
• Účastníci nesmí mít život ohrožující přidružená onemocnění