Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost TSHA-102 u pediatrických žen s Rettovým syndromem (Pediatrická studie REVEAL)

12. února 2024 aktualizováno: Taysha Gene Therapies, Inc.

Multicentrická, otevřená, randomizovaná, dávka-eskalace a rozšiřující studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jednorázového intratekálního podání TSHA-102, genové terapie dodávané AAV9, pro léčbu dětských žen s Rettovým syndromem

Pediatrická studie REVEAL je multicentrická otevřená studie fáze 1/2 s eskalací a rozšiřováním dávky TSHA-102, výzkumné genové terapie, u pediatrických žen s Rettovým syndromem.

Bude hodnocena bezpečnost, snášenlivost a předběžná účinnost dvou úrovní dávek. Délka studia je až 6 let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonní číslo: 1-833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Neurosciences, Evelina London Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Lumsden
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Zatím nenabíráme
        • University of California San Diego (UCSD)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02445
        • Zatím nenabíráme
        • Boston Children's at Brookline
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Lieberman, MD, PhD
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Zatím nenabíráme
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Timothy Feyma, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Philadelphia Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Zatím nenabíráme
        • Vanderbilt Kennedy Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Neul, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Zatím nenabíráme
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník má potvrzenou diagnózu klasického/typického Rettova syndromu s dokumentovanou mutací genu MECP2, která vede ke ztrátě funkce.
  • Účastník je v době udělení souhlasu ve věku ≥5 až ≤8 let.
  • Účastník musí mít aktuální všechny příslušné místní požadavky na očkování, přičemž poslední očkovací dávka byla podána nejméně 42 dní před zahájením imunosupresivního režimu.
  • Rodič/pečovatel účastníka musí být ochoten umožnit účastníkovi přijímat krev nebo krevní produkty pro léčbu AE, pokud je to z lékařského hlediska nutné.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má jinou neurovývojovou poruchu nezávislou na ztrátě funkční mutace genu MECP2 nebo jakýkoli jiný genetický syndrom s progresivním průběhem.
  • Účastník má v anamnéze poranění mozku, které způsobuje neurologické problémy.
  • Účastnice měla v prvních 6 měsících života výrazně abnormální psychomotorický vývoj.
  • Účastník má diagnózu atypického Rettova syndromu.
  • Účastník má mutaci MECP2, která nezpůsobuje Rettův syndrom.
  • Účastník vyžaduje neinvazivní a invazivní ventilační podporu.
  • Účastník má kontraindikace pro IT aplikaci TSHA-102 nebo proceduru lumbální punkce, jiné zdravotní stavy nebo kontraindikace jakýchkoli léků nutných pro IT aplikaci.
  • Účastník má akutní nebo chronickou infekci hepatitidy B nebo C.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Úroveň dávky 1
Genetický: TSHA-102
TSHA-102 je rekombinantní, nereplikující se, samokomplementární AAV9 (scAAV9) vektor kódující gen miniMECP2. TSHA-102 je jednorázové intratekální (IT) podání.
Experimentální: Kohorta 2
Úroveň dávky 2
Genetický: TSHA-102
TSHA-102 je rekombinantní, nereplikující se, samokomplementární AAV9 (scAAV9) vektor kódující gen miniMECP2. TSHA-102 je jednorázové intratekální (IT) podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární bezpečnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výskyt účastníků, u kterých se vyskytly jakékoli nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Výchozí stav do týdne 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumná účinnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna stavu účastníka od výchozího stavu po podání TSHA-102, jak byla hodnocena pomocí Clinical Global Impressions Improvement (CGI-I). Tuto 7bodovou škálu (1 = velmi zlepšení, 7 = velmi horší atd.) používá klinický lékař k posouzení celkového výkonnostního stavu účastníka; vyšší skóre značí zvýšenou závažnost.
Výchozí stav do týdne 52
Průzkumná účinnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna od výchozího stavu ve stavu účastníka po podání TSHA-102, jak byla hodnocena podle Revised Motor Behavior Assessment (R-MBA). Tento dotazník o 34 položkách se skóre 0-4 bude zadán klinickým lékařem k určení frekvence denních aktivit (behaviorální/sociální, respirační, motorické/fyzické atd.) u účastníků s Rettovým syndromem. Vyšší skóre koreluje s větší klinickou závažností onemocnění.
Výchozí stav do týdne 52
Průzkumná účinnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna od výchozího stavu ve stavu účastníka po podání TSHA-102, jak byla hodnocena dotazníkem Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). RSBQ je dotazník o 45 položkách a vyplňuje ho pečovatelka. Skóre (0 = není pravdivé, 1 = poněkud/někdy pravdivé nebo 2 = velmi pravdivé) se aplikují na subškály včetně Obecná nálada, Potíže s dýcháním, Strach/Úzkost, Chůze/Stoje atd.; vyšší skóre značí větší závažnost.
Výchozí stav do týdne 52
Průzkumná účinnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna od výchozího stavu ve stavu účastníka po podání TSHA-102, jak byla hodnocena klinickými globálními dojmy-závažnost (CGI-S). Tuto 7bodovou škálu (1 = normální – ne všechny, 7 = extrémně nemocný atd.) bude administrovat lékař na základě svých zkušeností s pacienty se stejnou diagnózou. Vyšší skóre znamená větší závažnost onemocnění.
Výchozí stav do týdne 52
Průzkumná účinnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Změna od výchozí hodnoty v kvantitativních EEG nálezech se sluchovým evokovaným potenciálem a zrakovým evokovaným potenciálem (AEP a VEP). Toto testování poskytne míru elektrofyziologických reakcí mozku na vizuální a sluchové podněty.
Výchozí stav do týdne 52
Průzkumná účinnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna oproti výchozímu období bez steroidů v měsíční četnosti záchvatů (MCSF). Toto testování poskytne účastníkům míru bez záchvatů po podání TSHA-102.
Výchozí stav do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Benit Maru, Bsc, MB ChB, MSc, PhD, Taysha Gene Therapies

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. listopadu 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

30. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TSHA-102-CL-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na TSHA-102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit