Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van TSHA-102 bij pediatrische vrouwen met het Rett-syndroom (REVEAL pediatrisch onderzoek)

12 februari 2024 bijgewerkt door: Taysha Gene Therapies, Inc.

Een multicenter, open-label, gerandomiseerde dosis-escalatie- en dosis-uitbreidingsstudie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele intrathecale toediening van TSHA-102, een door AAV9 geleverde gentherapie, voor de behandeling van pediatrische vrouwen met het Rett-syndroom

De REVEAL Pediatric Study is een multicenter, fase 1/2 open-label dosisescalatie- en dosisexpansieonderzoek naar TSHA-102, een experimentele gentherapie, bij pediatrische vrouwen met het Rett-syndroom.

De veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van twee dosisniveaus zullen worden geëvalueerd. De studieduur bedraagt ​​maximaal 6 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefoonnummer: 1-833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Neurosciences, Evelina London Children's Hospital, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
        • Contact:
          • Lumsden
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Nog niet aan het werven
        • University of California San Diego (UCSD)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • Rush University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD, PhD
        • Contact:
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02445
        • Nog niet aan het werven
        • Boston Children's at Brookline
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Lieberman, MD, PhD
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Nog niet aan het werven
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Timothy Feyma, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Philadelphia Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eric Marsh, MD, PhD
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Nog niet aan het werven
        • Vanderbilt Kennedy Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeffrey Neul, MD, PhD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Nog niet aan het werven
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer heeft een bevestigde diagnose van klassiek/typisch Rett-syndroom met een gedocumenteerde mutatie van het MECP2-gen die resulteert in functieverlies.
  • De deelnemer is op het moment van toestemming tussen ≥5 en ≤8 jaar oud.
  • De deelnemer moet op de hoogte zijn van alle relevante lokale vaccinatievereisten, waarbij de laatste vaccinatiedosis minimaal 42 dagen vóór aanvang van het immunosuppressieregime moet zijn ontvangen.
  • De ouder/verzorger van de deelnemer moet bereid zijn de deelnemer bloed of bloedproducten te laten ontvangen voor de behandeling van een bijwerking, indien dit medisch noodzakelijk is.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft een andere neurologische ontwikkelingsstoornis die onafhankelijk is van de MECP2-genverlies-van-functie-mutatie, of een ander genetisch syndroom met een progressief beloop.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van hersenletsel dat neurologische problemen veroorzaakt.
  • Deelnemer had een zeer abnormale psychomotorische ontwikkeling in de eerste zes maanden van zijn leven.
  • Deelnemer heeft de diagnose atypisch Rett-syndroom.
  • Deelnemer heeft een MECP2-mutatie die geen Rett-syndroom veroorzaakt.
  • De deelnemer heeft niet-invasieve en invasieve beademingsondersteuning nodig.
  • De deelnemer heeft contra-indicaties voor IT-beheer van TSHA-102 of een lumbaalpunctieprocedure, andere medische aandoeningen of contra-indicaties voor medicijnen die nodig zijn voor IT-beheer.
  • Deelnemer heeft een acute of chronische hepatitis B- of C-infectie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Dosisniveau 1
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 is een recombinante, niet-replicerende, zelf-complementaire AAV9 (scAAV9)-vector die codeert voor het miniMECP2-gen. TSHA-102 is een eenmalige intrathecale (IT) toediening.
Experimenteel: Cohort 2
Dosisniveau 2
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 is een recombinante, niet-replicerende, zelf-complementaire AAV9 (scAAV9)-vector die codeert voor het miniMECP2-gen. TSHA-102 is een eenmalige intrathecale (IT) toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire veiligheid
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
De incidentie van deelnemers die tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen ervaren
Basislijn tot en met week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verkennende werkzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102 zoals beoordeeld door Clinical Global Impressions Improvement (CGI-I). Deze 7-puntsschaal (1 = zeer veel verbeterd, 7 = zeer veel slechter, enz.) wordt door de arts gebruikt om de algehele prestatiestatus van de deelnemer te beoordelen; hogere scores duiden op een toegenomen ernst.
Basislijn tot en met week 52
Verkennende werkzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102, zoals beoordeeld door Revised Motor Behavior Assessment (R-MBA). Deze vragenlijst uit 34 items met scores van 0-4 zal door een arts worden afgenomen om de frequentie van dagelijkse activiteiten (gedragsmatig/sociaal, ademhalings-, motorisch/fysiek, etc.) aan te geven bij deelnemers met het Rett-syndroom. Hogere scores correleren met een grotere klinische ernst van de ziekte.
Basislijn tot en met week 52
Verkennende werkzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102, zoals beoordeeld door de Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). De RSBQ is een vragenlijst met 45 items die wordt ingevuld door de verzorger van de deelnemer. Scores (0 = niet waar, 1 = enigszins/soms waar, of 2 = zeer waar) worden toegepast op subschalen, waaronder algemene stemming, ademhalingsproblemen, angst/angst, lopen/staan, enz.; hogere scores duiden op een grotere ernst.
Basislijn tot en met week 52
Verkennende werkzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de status van de deelnemer na toediening van TSHA-102, zoals beoordeeld door Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S). Deze 7-puntsschaal (1 = normaal - niet ik doe alles, 7 = extreem ziek, enz.) wordt afgenomen door een arts, op basis van zijn/haar ervaring met patiënten met dezelfde diagnose. Een hogere score duidt op een grotere ernst van de ziekte.
Basislijn tot en met week 52
Verkennende werkzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in kwantitatieve EEG-bevindingen met auditief opgeroepen potentieel en visueel opgeroepen potentieel (AEP en VEP). Deze tests zullen een maatstaf zijn voor de elektrofysiologische reacties van de hersenen op visuele en auditieve stimuli.
Basislijn tot en met week 52
Verkennende werkzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 52
De procentuele verandering ten opzichte van de steroïdevrije basislijnperiode in de maandelijkse telbare aanvalsfrequentie (MCSF). Deze tests zullen een indicatie geven van het aantal deelnemers met aanvalsvrijheid na toediening van TSHA-102.
Basislijn tot en met week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Benit Maru, Bsc, MB ChB, MSc, PhD, Taysha Gene Therapies

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

2 november 2028

Studie voltooiing (Geschat)

2 november 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TSHA-102-CL-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Klinische onderzoeken op TSHA-102

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tanzania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren