Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eltrombopag til personer med Fanconi-anæmi

22. august 2025 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Eltrombopag til patienter med Fanconi-anæmi

Baggrund:

Fanconi anæmi er en genetisk sygdom. Nogle mennesker med det har reduceret blodcelletal. Det betyder, at deres knoglemarv ikke længere fungerer korrekt. Disse mennesker kan have brug for blodtransfusioner for anæmi (lavt antal røde blodlegemer) eller lavt blodpladetal eller blødning. Forskere ønsker at se, om et nyt lægemiddel vil hjælpe mennesker med denne sygdom.

Objektiv:

For at finde ud af, om et nyt lægemiddel, eltrombopag, er effektivt hos mennesker med Fanconi-anæmi. At vide, hvor længe lægemidlet skal gives for at forbedre blodtallene.

Berettigelse:

Personer på mindst 2 år med Fanconi-anæmi med nedsat antal blodlegemer.

Design:

Deltagerne vil blive screenet med blod- og urinprøver. De vil gentage dette, før de begynder at tage undersøgelseslægemidlet.

Deltagerne vil tage eltrombopag-piller gennem munden en gang om dagen i 24 uger. De vil blive overvåget nøje for bivirkninger.

Deltagerne vil få taget blodprøver hver anden uge, mens de er på eltrombopag.

Deltagerne vil besøge NIH 3 måneder og 6 måneder efter start af eltrombopag. Ved disse besøg vil deltagerne:

Besvar spørgsmål om deres sygehistorie, hvordan de har det og deres livskvalitet

Få en fysisk undersøgelse

Få taget blod- og urinprøver

Få taget en knoglemarvsprøve med nål fra hoften. Området vil blive bedøvet.

Hvis deltagernes blodcelletal forbedres, kan de deltage i den udvidede adgangsdel af undersøgelsen. De vil fortsætte med at tage eltrombopag i 3 år og underskrive et andet samtykke.

Efter 24 ugers behandling vil deltagerne stoppe med at tage eltrombopag, hvis der ikke er nogen forbedring i blodcelletallet. De vil vende tilbage til et valgfrit opfølgningsbesøg, der gentager studiebesøgene.

...

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Fanconi anæmi (FA) er en sjælden genetisk sygdom, der ofte viser sig som et knoglemarvssvigt (BMF) syndrom, men som også kan påvirke ethvert andet organ. Ætiologisk set tab af funktionsmutationer i mere end 21 forskellige genmedlemmer af FA-kernekomplekset (dvs. FANCA-FANCV) er blevet associeret med FA. FA-kernekomplekset er involveret i reparation af interstreng-tværbinding af DNA-skade under celledeling. Forringet DNA-reparation forårsager genomisk ustabilitet, som følgelig kan forårsage apoptose af cellen eller malign transformation. Ud over svækkede DNA-reparationsmekanismer udviser FA-celler øget følsomhed over for pro-inflammatoriske cytokiner (f. IFN->=, TNF-) og forhøjede niveauer af disse cytokiner er blevet forbundet med knoglemarvssvigt hos personer med FA og andre arvelige knoglemarvssvigtsyndromer.

Patienter med FA kan præsentere med medfødte anomalier, såsom mikrocefali eller kort statur. Imidlertid er svigtet af det hæmatopoietiske stamcellekammer (HSC) med at producere tilstrækkeligt antal perifere blodceller og progression til myelodysplastisk syndrom (MDS) og akut myelogen leukæmi de største risikofaktorer for morbiditet og dødelighed, især hos unge patienter med FA I nogle få rapporterede tilfælde har spontan somatisk reversion af nedarvede mutationer resulteret i en selektiv vækstfordel ved korrigerede HSC'er, der efterfølgende genoprettede hæmatopoiesen. Imidlertid er terapeutiske muligheder begrænsede i FA. Selvom resultaterne af HSC-transplantation er væsentligt forbedret i løbet af de sidste to årtier, er donortilgængelighed, transplantatsvigt og FA-specifikke transplantationstoksiciteter stadig betydelige hindringer for en helbredende behandling af FA-associeret BMF. Desuden er forsøg på genetisk korrektion af FA endnu ikke klar til patientbehandling.

Den trombopoietin (TPO) mimetiske eltrombopag (EPAG) har for nylig vist sig at være effektiv til at genoprette tri-lineage hæmatopoiese hos patienter med behandlingsrefraktær erhvervet svær aplastisk anæmi (SAA). Af særlig interesse for patienter med FA er observationen, at EPAG også forbedrer reparationen af ​​dobbeltstrengede DNA-brud, en mekanisme, der er svækket hos patienter med FA. Derudover viser vores prækliniske undersøgelser, at EPAG undgår INF->= blokade af signaltransduktion fra TPO-receptoren (c-MPL), hvilket resulterer i forbedret overlevelse og spredning af HSC'er. Baseret på disse kliniske og præ-kliniske undersøgelser antager vi, at EPAG vil forbedre antallet af perifere blodlegemer hos patienter med FA og dermed påvirke sygelighed og dødelighed positivt.

Dette fase II kliniske forsøg foreslår at behandle patienter med FA i 6 måneder med EPAG for at vurdere sikkerhed og effektivitet til at forbedre hæmatologiske manifestationer af FA. Respondenter på 6 måneder vil være i stand til at fortsætte EPAG på forlængelsesdelen af ​​denne protokol i yderligere 3 år. I løbet af denne tidsramme forventer vi yderligere forbedring af antallet af perifere blodlegemer, som i sidste ende vil resultere i seponering af EPAG efter en nedtrapningsperiode. Translationelle undersøgelser vil undersøge EPAG-effekter på DNA-reparationsaktivitet, apoptose, globale transkriptomer og TPO-signalveje i patientens hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:
  • Bekræftet diagnose af Fanconi anæmi. Diagnosen bekræftes af en biallel mutation i et kendt FANC-gen og/eller ved positiv kromosombrudsanalyse i lymfocytter og/eller hudfibroblaster (til mosaicisme).
  • En eller flere af følgende tre klinisk signifikante cytopenier: trombocyttal mindre end eller lig med 50.000/mikroliter eller trombocyttransfusionsafhængighed (kræver mindst 4 blodpladetransfusioner i de 8 uger forud for undersøgelsens start, se definition af blodpladetransfusionsenheder ved 8.2.1); neutrofiltal mindre end 1000/ mikroliter; hæmoglobin mindre end 10 g/dL eller transfusionsafhængighed af røde blodlegemer (kræver mindst 4 transfusioner af PRBC'er (voksen patient 4 enheder PRBC, pædiatriske patienter mindst 10 ml/kg/transfusion) i de otte uger før studiestart.
  • Mislykket eller afvist behandling med androgener (danazol eller oxymetholone).
  • Alder større end eller lig med 2 år gammel.
  • Vægt >10 kg.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  • Kendte aktive eller ukontrollerede infektioner reagerer ikke tilstrækkeligt på passende behandling.
  • Bevis for MDS eller AML som defineret af WHOs kriterier.
  • Enhver cytogenetisk abnormitet forbundet med dårlig prognose i FA, herunder forstærkninger af kromosom 3q, deletioner af kromosom 7 og kompleks cytogenetik (72, 73) identificeret fra knoglemarvsaspirat. Patienter med kendte biallele mutationer i BRCA2 (FANCD1).
  • Aktiv malignitet eller sandsynlighed for gentagelse af maligniteter inden for 12 måneder
  • Døende status sådan, at død inden for 7 til 10 dage er sandsynlig. Comorbiditeter af en sådan sværhedsgrad, at det efter investigatoren sandsynligvis vil udelukke patientens evne til at tolerere eltrombopag.
  • Behandling med androgener (danazol eller oxymetholone) mindre end 4 uger før påbegyndelse af eltrombopag.
  • Kreatinin > 2,5 gange ULN
  • Direkte bilirubin > 3,0 mg/dL, hvilket indikerer medfødte abnormiteter i bilirubinniveauet
  • SGOT (AST) eller SGPT (ALT) >5 gange ULN-normalen
  • Kendt levercirrhose i sværhedsgrad, der ville udelukke tolerabilitet af eltrombopag som påvist ved albumin < 35g/L.
  • Kendt øjeblikkelig eller forsinket overfølsomhed over for EPAG eller dets komponenter.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der ammer eller er gravide (positivt serum eller urin beta-humant choriongonadotropin (b-hCG) graviditetstest) ved screening eller præ-dosis på dag 1.

  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 30 dage efter den sidste dosis eltrompobag. Meget effektive præventionsmetoder omfatter:

    • Total afholdenhed (når dette er i overensstemmelse med patientens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk afholdenhed (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder
    • Kvindelig sterilisering (har haft kirurgisk bilateral oophorektomi med eller uden hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering mindst seks uger før undersøgelsesbehandling. I tilfælde af oophorektomi alene, kun når kvindens reproduktive status er bekræftet ved opfølgende hormonniveauvurdering
    • Sterilisering af mænd (mindst 6 måneder før screening). For kvindelige patienter i undersøgelsen bør den vasektomiserede mandlige partner være den eneste partner for denne patient.
    • Brug af orale, injicerede eller implanterede hormonelle præventionsmetoder eller placering af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS), eller andre former for hormonel prævention, der har sammenlignelig effekt (fejlrate <1%), for eksempel hormon vaginal ring eller transdermal hormonprævention.
    • I tilfælde af brug af oral prævention bør kvinder have været stabile på den samme pille i minimum 3 måneder, før de tog undersøgelsesbehandling.
    • Kvinder betragtes som postmenopausale og ikke i den fødedygtige alder, hvis de har haft mere end 12 måneders naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil, der er passende (f. generelt 40-59 år), anamnese med vasomotoriske symptomer (f.eks. hedeture) i mangel af anden medicinsk begrundelse eller har haft kirurgisk bilateral oophorektomi (med eller uden hysterektomi), total hysterektomi eller tubal ligering for mindst seks uger siden. I tilfælde af ooforektomi alene anses kvinden for ikke at være i den fødedygtige alder, når kvindens reproduktive status er blevet bekræftet ved opfølgende vurdering af hormonniveauet.
    • Seksuelt aktive mænd, medmindre de bruger kondom under samleje, mens de tager undersøgelsesbehandlingen og i 30 dage efter ophør med undersøgelsesbehandlingen og bør ikke blive far til et barn i denne periode. Et kondom skal også bruges af vasektomiserede mænd såvel som under samleje med en mandlig partner for at forhindre levering af lægemidlet via sædvæske.
  • Historie om tromboemboliske hændelser.
  • Ude af stand til at tage oral medicin

  • Anamnese eller nuværende diagnose af hjertesygdom, der indikerer betydelig risiko for sikkerhed for patienter, der deltager i undersøgelsen, såsom ukontrolleret eller signifikant hjertesygdom, herunder en af ​​følgende:

    • Nylig myokardieinfarkt (inden for de sidste 6 måneder),
    • Ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens,
    • Ustabil angina (inden for de sidste 6 måneder),
    • Klinisk signifikante (symptomatiske) hjertearytmier (f.eks. vedvarende ventrikulær takykardi og klinisk signifikant anden eller tredje grads AV-blok uden pacemaker.)
    • Langt QT-syndrom, familiehistorie med idiopatisk pludselig død, medfødt lang QT-syndrom eller yderligere risikofaktorer for hjerterepolariseringsabnormitet, som bestemt af investigator.
    • Nedsat hjertefunktion såsom korrigeret QTc>450 msek ved hjælp af Fridericia-korrektion på screening-EKG, anden klinisk signifikant kardiovaskulær sygdom (f.eks. ukontrolleret hypertension, anamnese med labil hypertension), anamnese med kendte strukturelle abnormiteter (f.eks. kardiomyopati).
  • Historie om HIV-positivitet.
  • Historie om alkohol/stofmisbrug.
  • Samtidig deltagelse i en afprøvningsundersøgelse inden for 30 dage før tilmelding eller inden for 5 halveringstider af forsøgsproduktet, alt efter hvad der er længst. Bemærk: parallel tilmelding i et sygdomsregister er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe
Eltrombopag
Medicin: Eltrombopag
Daglig dosis - Ikke-asiatisk (>=12): 150 mg Ikke-asiatisk (6-11): 75 mg østasiatisk, sydøstasiatisk (>=12): 75 mg østasiatisk, sydøstasiatisk (6-11) : 37,5 mg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af stofresponderende
Tidsramme: 6 måneder
Perifert blodpladetal stiger til 20.000/mikroliter over baseline ved seks måneder eller stabilt blodpladetal med transfusionsuafhængighed, en stigning i hæmoglobin med > 1,5 g/dL eller en reduktion i PRBC-enhederne med mindst 50 % i løbet af de otte på hinanden følgende uger før responsvurdering - sammenlignet med transfusionstallet før behandling i de foregående 8 uger; mindst en 100 % stigning i ANC eller en ANC stigning >0,5 x 109/L; og >= 2 gange stigning i normal marv CD34+ celler ved CD34 immunhistokemi eller flowcytometri, og/eller >= 2 gange stigning i normal marv cellularitet målt ved standardfarvninger (H&E) af knoglemarvsbiopsi/aspirat sektioner.
6 måneder
Toksicitetsprofil
Tidsramme: 6 måneder
Toksicitetsprofil vurderet efter 6 måneder ved hjælp af CTCAE-kriterierne
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Toksiciteter med forlænget behandlingsvarighed
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder (primært endepunkt), hver 6. måned i 3 år efter underskrivelse af forlængelsesdelen af ​​protokollen
3 måneder, 6 måneder (primært endepunkt), hver 6. måned i 3 år efter underskrivelse af forlængelsesdelen af ​​protokollen
Serumcytokinprofil, dvs. TNFalpha, IFNgamma, TPO
Tidsramme: Ved baseline, 3 og 6 måneder
Ved baseline, 3 og 6 måneder
Tilbagefald
Tidsramme: I løbet af 3 år efter behandling
I løbet af 3 år efter behandling
Flerfarvet flowcytometri af knoglemarvsceller
Tidsramme: Ved baseline, 3 og 6 måneder
Ved baseline, 3 og 6 måneder
Behandlingens og behandlingsresponsens indflydelse på livskvaliteten
Tidsramme: 3 måneder og 6 måneder
3 måneder og 6 måneder
Indvirkning af EPAG på andre organsystemer, der almindeligvis er involveret i FA (fx hudlæsioner, endokrin dysfunktion og forekomst af ny hoved-/hals-, orofaryngeal, gastrointestinal, anogenital eller hudkræft ved klinisk vurdering)
Tidsramme: Ved baseline, 3 og 6 måneder
Ved baseline, 3 og 6 måneder
Hæmatologiske reaktioner
Tidsramme: Ved 3 måneder
Ved 3 måneder
Evaluering af globalt transkriptom i HSPC'er (single cell RNA seq)
Tidsramme: Ved baseline og 6 måneder
Ved baseline og 6 måneder
Klonal evolution
Tidsramme: 3 måneder, 6 måneder (primært endepunkt), hver 6. måned i 3 år efter underskrivelse af forlængelsesdelen af ​​protokollen
3 måneder, 6 måneder (primært endepunkt), hver 6. måned i 3 år efter underskrivelse af forlængelsesdelen af ​​protokollen
Evaluering af DNA-reparationsaktivitet i HSPC'er (Gamma H2AX Assay og Comet Assay)
Tidsramme: Ved baseline, 3 og 6 måneder
Ved baseline, 3 og 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Andre Larochelle, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
21. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 170121
  • 17-H-0121

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fanconi Anæmi

Kliniske forsøg med Eltrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger