- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00825591
Biologisk urdysfunktion i optisk nervehypoplasi
Identifikation og behandling af biologisk urdysfunktion ved optisk nervehypoplasi
Baggrund: Optisk nervehypoplasi (ONH) er en førende årsag til blindhed hos børn. Af uklare årsager er forekomsten af ONH stigende, hvor ONH påvirker omkring 1 ud af 10.000 levendefødte spædbørn. Ud over synsforstyrrelser er ONH forbundet med varierende grader af hypopituitarisme, udviklingsforsinkelse, hjernemisdannelser og fedme. Selvom genetiske mutationer sjældent er blevet observeret at resultere i ONH, er årsagerne til ONH stort set ikke kendt. I begrænsede anatomiske observationer er de suprachiasmatiske kerner (SCN) placeret i den forreste hypothalamus, som genererer døgnrytme, blevet observeret at være unormale hos børn med ONH. Børn med ONH kan således have biologisk urdysfunktion.
I samarbejdsundersøgelser med Dr. Mark Borchert fra Childrens Hospital Los Angeles (CHLA) har vi for nylig opdaget, at halvdelen af børn med ONH har groft unormale søvn-vågen-mønstre, vurderet ved aktigrafi. Selvom det ikke er kendt for børn med ONH, er unormale søvn-vågen-mønstre blevet observeret at være forbundet med neurokognitiv svækkelse og fedme. Vi observerer også, at natlig melatoninadministration kan forbedre unormale søvn-vågne-cyklusser hos disse børn, hvilket øger muligheden for, at det vil være muligt at behandle unormal rytmicitet hos børn med ONH.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Mål og hypoteser. Vores mål er at definere omfanget og problemerne relateret til biologiske urforstyrrelser hos børn med ONH og at udvikle effektive behandlinger for denne tilstand. Baseret på vores observationer antager vi: (1) Daglige hvile-aktivitetsmønstre og søvn vil være unormale hos op til 50 % af børn med ONH. (2) Det er muligt at identificere risikofaktorer for unormal circadian systemfunktion og søvnproblemer ved ONH. (3) Natlig indgivelse af melatonin vil forbedre unormale søvn- og aktivitetsmønstre hos børn med ONH.
Design: Disse undersøgelser vil involvere et samarbejde mellem Yale University og Dr. Mark Borchert fra Childrens Hospital Los Angeles, som følger den største befolkning af børn med ONH i verden. Vi vil studere børn i alderen 2-10 år med dokumenteret ONH ved hjælp af standardkriterier. Baseret på disse kriterier har vi mere end 100 kvalificerede patienter.
For at teste vores hypoteser vil vi: (1) undersøge udtrykt rytmicitet hos børn med ONH. Disse undersøgelser vil bruge aktigrafi, søvnspørgeskemaer og vurdering af melatoninsekretoriske profiler. (2) Vi vil korrelere hypothalamus anatomiske abnormiteter og graden af endokrin dysfunktion med søvn og udtrykt rytmicitet. (3) Vi vil teste, om kortvarig administration af melatonin forbedrer søvn-vågen-mønstre hos børn med unormalt udtrykt rytme.
Potentiel indvirkning: Vores foreløbige data viser muligheden for, at børn med ONH vil have dysfunktion i døgnrytmen, hvilket resulterer i unormal rytme og søvn. Til dato har der dog ikke været formelle forsøg på at identificere børn med ONH, som er i risiko for sådanne problemer, og der har heller ikke været bestræbelser på at udvikle potentielle behandlinger. Det foreslåede prospektive kliniske studie vil repræsentere et vigtigt forsøg på at identificere en gruppe børn med dysfunktion i døgnrytmen.
Ved afslutningen af denne undersøgelse forventer vi at have fastlagte risikofaktorer for dysfunktion i døgnrytmen hos børn med ONH. Indsigt opnået fra disse undersøgelser bør føre til udviklingen af nye tilgange til behandling af circadian clock læsioner i ONH, med håbet om at forbedre velvære af circadian systemfunktion hos drenge og piger med denne tilstand.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af ONH (Diagnose vil blive bekræftet ved øjenfundusfotografering. Disc-macula-afstand 0,35 eller derunder. I øjne uden ONH er DD/DM-forholdet større end 0,3581.)
- Alder 2-10 år
- Evne til at bevæge sig selvstændigt
- Under behandling af endokrinolog, hvis du er i hypofysehormonbehandling.
Ekskluderingskriterier:
- Ikke-ambulerende
- Aktiv malignitet
- Kardio-respiratorisk lidelse
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: 2
|
Oral administration før sengetid.
6 ugers varighed.
|
Aktiv komparator: 1
Personer med unormal rytmicitet vil blive behandlet med melatonin for at vurdere, om søvnmønstret er forbedret.
|
Oral administration før sengetid.
Vi tester to doser (0,5 eller 3,0 mg/m2.
6 ugers varighed.)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Vurdering af hvile-aktivitetsmønstre
Tidsramme: to år
|
to år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Casandra Fink, Children's Hospital Los Angeles
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Øjensygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Øjensygdomme, arvelig
- Synsnervesygdomme
- Sygdomme i kranienerve
- Misdannelser i nervesystemet
- Synsnervehypoplasi
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Depressive midler til centralnervesystemet
- Beskyttelsesagenter
- Antioxidanter
- Melatonin
Andre undersøgelses-id-numre
- 0804003699
- TRSH-SAR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Dysfunktion af biologisk ur
-
Stimdia Medical, Inc.AfsluttetVentilator-induceret diaphragmatic dysfunction (VIDD)Irland, Tjekkiet
-
Nationwide Children's HospitalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RekrutteringPædiatrisk Sepsis-induceret Multiple Organ Dysfunction SyndromeForenede Stater
-
University of WaterlooAfsluttetMeibomian Gland Dysfunction (MGD)Canada
-
Nationwide Children's HospitalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RekrutteringPædiatrisk Sepsis-induceret Multiple Organ Dysfunction Syndrome (MODS)Forenede Stater
-
Singapore National Eye CentreNational University, SingaporeAfsluttet
-
Grand Valley State UniversityTilmelding efter invitationMetabolic Associated-dysfunction Steatotic Lever Disease (MASLD) | Metabolic Associated-dysfunction Steatohepatitis (MASH)Forenede Stater
-
Johnson & Johnson Surgical Vision, Inc.AfsluttetGrå stær | Meibomian Gland Dysfunction (MGD)Forenede Stater
-
Azura OphthalmicsThe University of New South WalesAfsluttetMeibomian Gland Dysfunction (MGD) | Kontaktlinsebesvær (CLD)Australien
-
Advanced Perfusion DiagnosticsCEISOAfsluttetMultiple Organ Dysfunction SyndromeFrankrig
-
National Nutrition and Food Technology InstituteAfsluttetKritisk sygdom | Multiple Organ Dysfunction Syndrome | InfektionskomplikationIran, Islamisk Republik
Kliniske forsøg med Melatonin
-
Duquesne UniversityAfsluttet
-
UnivatesAline Patrícia Brietzke; Ana Paula CostellaRekruttering
-
Qazvin University Of Medical SciencesAfsluttetPost partum blødning hos patienter, der gennemgår kejsersnitIran, Islamisk Republik
-
Peking Union Medical College HospitalAfsluttet
-
Chinese PLA General HospitalUkendt
-
Ain Shams UniversityAfsluttetCerebral Parese | Vækst | Børn, kun | MelatoninEgypten
-
University of MilanAfsluttetBiotilgængelighedItalien
-
Providence Health & ServicesAfsluttetRecidiverende remitterende multipel skleroseForenede Stater
-
Technological Centre of Nutrition and Health, SpainUniversity Rovira i Virgili; Hospital Universitari Sant Joan de Reus; Fundació... og andre samarbejdspartnereAfsluttetBiologisk tilgængelighedSpanien
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttet