Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CBDV vs placebo hos børn og voksne op til 30 år med Prader-Willi syndrom (PWS)

22. november 2023 opdateret af: Montefiore Medical Center

Cannabidivarin (CBDV) vs. placebo hos børn og voksne op til 30 år med Prader-Willi syndrom (PWS)

Dette forsøg har til formål at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​cannabidivarin (CBDV) som behandling for børn med PWS.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forskningsforsøg har til formål at studere effektiviteten og sikkerheden af ​​cannabidivarin (CBDV), en naturligt forekommende homolog af phytocannabinoid cannabidiol (CBD) hos børn og unge voksne med Prader-Willi Syndrom (PWS). CBDV har virkninger uafhængige af CB1- og CB2-receptoraktivering og en god sikkerhedsprofil. Dette forslag henvender sig til Fonden for Prader Willi Researchs femårige PWS-forskningsplan: Program 1, Clinical Care Research: søger at evaluere behandlinger, der har til formål at reducere adfærdssymptomer, såsom irritabilitet, for at forbedre livskvaliteten for både individet med PWS og deres familier. GW Pharmaceuticals vil levere CBDV-lægemidlet og matchende placebo og yderligere finansiering til webstedet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center, Albert Einstein College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Mandlige eller kvindelige ambulante patienter i alderen 5 til 30 år.
  2. Diagnose af PWS bekræftet ved genetisk testning og patientjournaler og historie.
  3. Stabile farmakologiske, uddannelsesmæssige, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner i 4 uger før studiestart og i hele undersøgelsens varighed.
  4. Få en fysisk undersøgelse og laboratorieresultater, der er inden for normerne for PWS
  5. Tilstedeværelse af en forælder/plejer/værge, der er i stand til at give samtykke til deres deltagelse og gennemføre vurderinger vedrørende patientens udvikling og adfærd gennem hele undersøgelsen. Samtykke fra børn vil blive opnået, hvis forsøgspersonen er 7 år eller ældre og har den mentale evne til at forstå og underskrive en skriftlig samtykkeerklæring og/eller give mundtlig samtykke.
  6. Score på Clinical Global Impression Scale Severity (CGI-S) ≥ 4 (moderat sværhedsgrad) ved baseline.
  7. Score på ≥18 på afvigende adfærdstjekliste-irritabilitet (ABC-I) ved baseline.
  8. Accepter ikke at køre bil eller betjene maskiner.

Eksklusionskriterier

  1. Eksponering for ethvert forsøgsmiddel i de 30 dage før randomisering.
  2. Forudgående kronisk behandling med CBD eller CBDV.
  3. Positiv test for THC eller andre misbrugsstoffer via urintest ved screeningbesøget eller baselinebesøg ved gentagen bekræftelsestest.
  4. Historie om stofmisbrugsforstyrrelser inklusive cannabisbrugsforstyrrelse
  5. En anden primær psykiatrisk diagnose end PWS, herunder bipolar lidelse, psykose, skizofreni, PTSD eller MDD. Disse patienter vil blive udelukket på grund af potentielle forvirrende resultater.
  6. En medicinsk tilstand, der i alvorlig grad påvirker forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen, forstyrrer udførelsen af ​​undersøgelsen, forvirrer fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller bringer forsøgspersonens velbefindende i fare (herunder, men ikke begrænset til, nedsat lever- eller nyrefunktion og hjerte-kar-sygdomme).
  7. Kendt eller mistænkt allergi over for CBDV eller hjælpestoffer anvendt i formuleringen (dvs. sesam).
  8. Kliniske indikationer på nyre-, bugspytkirtel- eller hæmatologisk dysfunktion som påvist af værdier over øvre normalgrænser for BUN/kreatinin, værdier to gange den øvre grænse for normal for serumlipase og amylase, blodplader
  9. EKG-abnormitet ved baseline-screening eller klinisk signifikant posturalt fald i systolisk blodtryk ved screening. Hvis det indledende screenings-EKG viser en QTcB på mere end 460 msek, vil der blive udført 2 yderligere EKG'er i samme møde med 5 minutters mellemrum. Hvis det ikke genkendes ved screening, så en fuld tredobbelt gentagelse, der viser en gennemsnitlig QTcB på 460 msek eller mindre for at opfylde alle inklusions-/eksklusionskriterier
  10. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, vil blive udelukket fra undersøgelsen. Hvis en kvindelig forsøgsperson er i stand til at blive gravid, vil hun få en graviditetstest, før hun går ind i undersøgelsen. Kvindelige forsøgspersoner vil blive informeret om ikke at blive gravide, mens de tager CBDV. Kvindelige forsøgspersoner skal fortælle investigatoren og konsultere en fødselslæge eller specialist hos moder-føtal, hvis de bliver gravide under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cannabidivarin (CBDV)
Vægtbaseret dosering på 10 mg/kg/dag af CBDV i 12 uger
Medicin: CBDV-forbindelse
CBDV er opnået fra Cannabis sativa L.-planten og indeholder en ubetydelig mængde (mindre end 0,2%) THC
Placebo komparator: Matchet placebo
Vægtbaseret dosering på 10 mg/kg/dag placebo i 12 uger
Medicin: Placebo
Placebo oral opløsning indeholder matchende hjælpestoffer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste - Irritabilitetsunderskala (ABC-I)
Tidsramme: fra baseline til uge 12
Ændring i ABC-I-score. ABC-I er et velkarakteriseret resultat, der er accepteret af FDA med henblik på mærkning, og er et af de bedste og mest validerede resultatmål for udviklingshæmning. En inklusions cutoff på 18 eller højere på ABC-I ved screening blev valgt baseret på flere medicinforsøg med irritabilitet som det primære mål.
fra baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skala for gentagen adfærd - Revideret (RBS-R)
Tidsramme: fra baseline til uge 12
Ændring i RBS-R-score (et 44-elements selvrapporteringsspørgeskema, der bruges til at måle bredden eller gentagne adfærd)
fra baseline til uge 12
Børns Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS)
Tidsramme: fra baseline til uge 12
Ændring i CY-BOCS-score. CY-BOCS er 10-elements klinikmål designet til at vurdere sværhedsgraden af ​​obsessiv-kompulsive symptomer hos børn og unge i løbet af den foregående uge. Den består af fire primære sektioner, herunder Tvangstanker-tjekliste, Alvorlighedspunkter for Tvangstanker, Tvangs-tjekliste og alvorlighedspunkter for Tvangshandlinger og et sæt undersøgelsespunkter. Forbedring på denne skala var forbundet med forbedringer i plejepersonalets livskvalitet i vores 8-ugers undersøgelse af intranasal oxytocin.
fra baseline til uge 12
Hyperphagia-spørgeskema til kliniske forsøg (HQ-CT)
Tidsramme: fra baseline til uge 12
Ændring i HQ-CT score. HQ-CT er et 9-elements plejepersonale-rapporteret mål for madsøgende adfærd, der blev brugt i fase 3 beloranib-studiet.
fra baseline til uge 12
ActiGraph GT9X-BT aktivitetsmonitorer
Tidsramme: fra baseline til uge 12
Ændring i søvnadfærd. Actigraph aktivitetsmonitorer er en velvalideret aktivitetssøvnovervågningsenhed, der er blevet brugt bredt i kliniske forsøg og sundhedsforskning, der måler søvnlatens, total søvntid og søvneffektivitet.
fra baseline til uge 12
Clinical Global Impression Scale - Improvement (CGI-I)
Tidsramme: fra baseline til uge 12
CGI-I vil blive brugt som et mål for forbedring og indeholder en 7-punkts skala som følger: 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt dårligere, 6 = meget værre, 7 = meget værre. CGI-I er en kliniker vurderet globalt mål for forbedring og er blevet brugt som et mål i tidligere kliniske psykofarmakologiske forsøg.
fra baseline til uge 12
Caregiver Strain Questionnaire (CSQ)
Tidsramme: fra baseline til uge 12
Caregiver Strain-spørgeskemaet er et 21-elements selvrapporteringsspørgeskema, der blev udviklet til at vurdere omsorgspersoners belastning for familier med et barn, der lever med en følelsesmæssig eller adfærdsmæssig lidelse.
fra baseline til uge 12
Montefiore Einstein Rigidity Scale-Revised-PWS (MERS-R-PWS)
Tidsramme: fra baseline til uge 12

Montefiore-Einstein Rigidity Scale-Revised-PWS (MERS-R-PWS) er designet til at vurdere tre domæner af rigid adfærd hos individer med PWS:

  1. Adfærdsrigiditet (f.eks. insistere på ensartethed, ting skal gøres på hans/hendes måde osv.)
  2. Kognitiv rigiditet (f.eks. særlige interesser, ufleksibel overholdelse af regler osv.)
  3. Protest (som reaktion på afvigelse fra stivhed; f.eks. raserianfald, irritabilitet, skænderi) MERS-R-PWS er ​​en kliniker-vurderet skala og tager omkring 20 minutter at gennemføre. Det vil kun blive gennemført for forsøgspersoner, der udviser stiv adfærd ved baseline, uge ​​4, uge ​​8 og uge 12.
fra baseline til uge 12
Aberrant Behavior Checklist (ABC) subskalaer i sløvhed/social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/manglende efterlevelse og upassende tale
Tidsramme: fra baseline til uge 12
ABC er et informativt vurderingsinstrument, der er empirisk udledt af principiel komponentanalyse for at måle adfærd hos personer med udviklingshæmning og ASD. Den indeholder 58 elementer, der opdeles i 5 underskalaer. Underskalaerne og det respektive antal punkter er som følger: (a) irritabilitet - 15 punkter, (b) sløvhed/social tilbagetrækning - 16 punkter, (c) stereotyp adfærd - 7 punkter, (d) hyperaktivitet/ikke-compliance - 16 punkter, og (e) upassende tale - 4 punkter. ABC er designet til at blive udfyldt af enhver voksen, der kender patienten godt, såsom en forælder/plejer eller lærer. Dette instrument måler adfærd på en fire-punkts sværhedsskala, hvor 0 = intet problem overhovedet, 1 = adfærd er et problem, men i en lille grad, 2 = problemet er moderat alvorligt, og 3 = problemet er alvorligt.
fra baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Samarbejdspartnere

Jazz Pharmaceuticals
Foundation for Prader-Willi Research

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eric Hollander, MD, Montefiore Medical Center/Albert Einstein College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

20. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019-9914

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Al IPD, der ligger til grund, resulterer i en publikation

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med CBDV-forbindelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner