Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tumornekrosefaktorhæmning i fokal segmentel glomerulosklerose og behandlingsresistent minimal forandringssygdom

3. oktober 2024 opdateret af: Zubin Juzer Modi, University of Michigan

Præcisionsmedicin Proof of Concept for hæmning af tumornekrosefaktor ved fokal segmentel glomerulosklerose og behandlingsresistent minimal forandringssygdom

Forskerne tester adalimumab, en behandling, der blokerer tumornekrosefaktor (TNF), for at se, om det ændrer niveauerne af urinbiomarkørniveauer (TIMP1 og MCP1). Resultaterne kan hjælpe med at udvikle individualiserede behandlingsmuligheder for fremtidige patienter med TNF-drevet Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) eller minimal change disease (MCD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • The University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Levine Children's Hospital/Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nyrebiopsi bekræftet Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) eller Minimal Change Disease (MCD)
  • Kun for patienter med minimal forandringssygdom, anamnese med resistens over for kortikosteroidbehandling
  • Kvalificerende arkiveret biopsivæv er tilgængeligt til test af genekspressionsprofilering
  • Øget urinudskillelse af biomarkører for Tumor Necrosis Factor (TNF) aktivering (MCP1/Cr og/eller TIMP1/Cr) ved undersøgelsesscreening
  • eGFR>45 ml/min/1,73 m2 ved screening
  • Urinprotein:kreatininforhold ≥1,5 g/g ved screening
  • Vægt >15 kg
  • Stabil behandling med angiotensinkonverterende enzymhæmmere, angiotensinreceptorblokkere og orale immunsuppressionsmidler i mindst 30 dage før optagelse
  • Præventionsbrug hos kvinder i den fødedygtige alder
  • Informeret samtykke og samtykke, hvis det er relevant

Ekskluderingskriterier:

  • Modtager af nyre eller andet fast organ eller knoglemarvstransplantation
  • Allergi eller intolerance over for forsøgsmiddel
  • Sekundær Fokal Segmental Glomerulosklerose (FSGS)
  • Svær fedme
  • Levende virusvaccine inden for de seneste 3 måneder
  • Malignitet, nuværende eller inden for de seneste 5 år
  • Aktiv lokal eller systemisk bakteriel, svampe- eller virusinfektion
  • Aktiv eller latent Hepatitis B, Hepatitis C, HIV eller tuberkulose
  • Anamnese med demyeliniserende sygdom, f.eks. Multipel sklerose eller Guillain-Barre
  • Historie om hjertesvigt
  • Aktiv leversygdom
  • Systemisk lupus erythematosus eller ANA > 1:80
  • Anamnese med inflammatorisk tarmsygdom, f.eks. colitis ulcerosa eller Crohns sygdom
  • Cyclophosphamid i de seneste 90 dage, Rituximab i de sidste 180 dage
  • Graviditet eller amning
  • Antal hvide blodlegemer i blodet
  • Samtidig brug af interleukin-1-antagonist (Anakinra), andet TNF-blokerende middel, methotrexat eller abatacept
  • Diabetes mellitus

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: adalimumab
Adalimumab dosis hver anden uge (undersøgelsesuge 0, 2, 4, 6 og 8), subkutant
Medicin: adalimumab
Adalimumab vil blive doseret baseret på vægt
Andre navne:
  • Humira

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i urin MCP1/Cr niveauer
Tidsramme: 10 uger
MCP1 er en etableret markør for intrarenal TNF pathway-aktivering. En reduktion i MCP1 afspejler en reduktion i aktiveringen af ​​TNF-vejen i nyren. Værdier blev målt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) test og standardiseret over serum kreatinin.
10 uger
Ændring i urin TIMP1/Cr niveauer
Tidsramme: 10 uger
TIMP1 er en etableret markør for intrarenal TNF pathway-aktivering. En reduktion i TIMP1 afspejler en reduktion i aktiveringen af ​​TNF-vejen i nyrerne. Værdier blev målt ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) test og standardiseret over serum kreatinin.
10 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: 14 uger

AE'er for dette resultatmål blev klassificeret ved hjælp af følgende definitioner:

  • Mild: ingen eller milde symptomer og kræver ikke indgreb
  • Moderat: med minimal eller lokal intervention og begrænsende alderssvarende aktiviteter
  • Alvorlig: indgriben nødvendig og begrænsende af alderssvarende aktiviteter, men ikke umiddelbart livstruende, og som kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse
  • Alvorlig AE: resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, graviditet eller medfødt anomali/fødselsdefekt.

Nogle deltagere oplevede flere typer af AE i løbet af forsøget.
14 uger
Ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: 10 uger
eGFR er et mål for nyrefunktion baseret på en blodprøve og klinisk information til at beregne den. Normal nyrefunktion er større end 90 ml/min/1,73 m2. Resultatdata er den procentvise ændring i eGFR efter interventionen. Jo lavere tallet viser, jo større fald i nyrefunktionen.
10 uger
Ændring i urinproteinkreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: 10 uger
UPCR er et mål for proteinspild fra nyrerne baseret på en urinprøve. Normalt referenceområde er mindre end 0,03 mg/mg. Resultatet er den procentvise ændring i UPCR efter interventionen, hvor et lavere tal viser mindre proteinspild fra nyrerne, hvilket afspejler bedre sygdomskontrol.
10 uger
Andel af deltagere, der opnåede både et Nadir Urine Protein Creatinine Ratio (UPCR) på mindre end 1,5 g/g og mindst en 40 % reduktion fra baseline
Tidsramme: 10 uger
UPCR er et mål for proteinspild fra nyrerne baseret på en urinprøve. Normalt referenceområde er mindre end 0,03 mg/mg. Resultatet er antallet af deltagere, der samtidig opfyldte kriterierne for både at have en rå UPCR-værdi på mindre end 1,5 g/g og en reduktion på mindst 40 % fra baseline.
10 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Michigan

Efterforskere

  • Studieleder: Zubin Modi, MD, University of Michigan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

3. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

5. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HUM00147018

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Dette forsøg vil følge publicerings- og datadelingspolitikkerne i NEPTUNE-undersøgelsen, www.NEPTUNE-study.org

Anmodning om supplerende undersøgelser skal indsendes gennem projektkontakten og vil blive gennemgået af projektets styregruppe.

Efter undersøgelsen er afsluttet, vil data blive indsendt til Nephrotic Syndrome Study Network (NEPTUNE), et NIH-finansieret konsortium. Forslag til at få adgang til dataene vil derefter blive indsendt via NEPTUNE Ancillary Studies-programmet (NEPTUNE-study.org). Efter lukning af NEPTUNE vil forsøgsdataene overføres med NEPTUNE-datoen til NIH/NIDDK-depotet og kan tilgås via denne mekanisme efter godkendelse.

IPD-delingstidsramme

Senest vil data blive delt med NEPTUNE Data Analysis and Coordinating Center på tidspunktet for offentliggørelsen af ​​de endelige resultater eller 24 måneder efter overførsel af prøver eller rådatasæt.

IPD-delingsadgangskriterier

Mens denne undersøgelse er åben, skal dataanmodninger fra denne undersøgelse søges godkendelse fra forsøgets styregruppe.

Når dataene er overført til NEPTUNE-undersøgelsen, vil alle undersøgelsesdata blive en del af de samlede NEPTUNE-data og tilgængelige for NEPTUNE-deltagersteder og andre anmodende tredjeparter efter anmodning. Efterfølgende adgang til disse data vil blive styret af NIH Office of Rare Diseases (ORD) datadelingspolitikker.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fokal Segmental Glomerulosklerose

Kliniske forsøg med adalimumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner