- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05321199
Tranexamic Acid Under Telescoping Nail Application In Osteogenesis Imperfecta
Effekten af intraoperativ brug af tranexamsyre til at reducere blodtab under teleskopisk påføring af negle i osteogenesis imperfecta - randomiserede kontrolforsøg
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Osteogenesis imperfecta (OI) er en sjælden arvelig patologi, der består af unormal type 1 kollagensyntese, der påvirker alle strukturer i kroppen. Det vigtigste og tidligste tegn på denne patologi er udseendet af brud efter lavenergitraume, progressiv bøjning af lange knogler, ustabilitet i leddene og kroniske knoglesmerter. Den mest brugte klassifikation er den, der er skabt af Silence, der oprindeligt havde fire typer og nu er brugt til mere end 15 typer. En ny nomenklatur blev offentliggjort i 2014 for at forenkle klassificeringen og hjælpe med at forstå sådan en indviklet patologi. Klinisk påvirkes alle systemer i kroppen, men ændringer i bevægeapparatet er de mest alvorlige; desuden er en variabel grad af knogleskørhed til stede. Patienter lider af alvorlig hyperlaksitet, kort statur, skoliose, progressiv bøjning af lemmerne og kroniske knoglesmerter på grund af kontinuerlige mikrofrakturer.
Den kirurgiske behandling af osteogenesis imperfecta (OI) er negativt påvirket af kliniske træk såsom osteoporose, lemmerdeformiteter og knogleforandringer forårsaget af bisphosphonatbehandling. Blodtab under teleskopisk påføring af negle hos patienter med Osteogenesis Imperfecta er et alvorligt problem, især patienter med Osteogenesis Imperfecta type III anses for at have høj risiko for blodtab under operation på grund af kapillær skrøbelighed og en ændret blodpladefunktion.
Tranexamsyre (TXA) er et antifibrinolytisk lægemiddel, der har vist sig at være effektivt til at reducere blodtab og behovet for transfusioner efter flere ortopædiske operationer.
Effektiviteten af brug af tranexamsyre til anvendelse af teleskopiske søm i osteogenesis imperfecta er dog stadig uklar og ingen tidligere tilgængelig undersøgelse om dette emne. Formålet med denne undersøgelse er at vurdere effektiviteten af intraoperativ brug af intravenøs (IV) tranexamsyre til at reducere totalt blodtab og transfusionshastigheder for patienter, der vil blive opereret med teleskopisk negleapplikation for osteogenesis imperfecta.
Hver patient med osteogenesis imperfecta, som fortløbende vil gennemgå teleskopisk påføring af lårbensnegl med intraoperativ brug af tranexamsyre i løbet af 2022-2023, vil blive rekrutteret i undersøgelsen.
I alt 40 patienter, der gennemgår teleskopisk påføring af lårbensnegl for osteogenesis imperfecta, vil blive inkluderet i et prospektivt randomiseret studie.
At tage detaljeret anamnese og fuld klinisk undersøgelse for at udelukke tilstedeværelsen af enhver medicinsk lidelse, der forhindrer brug af Tranexamsyre. Præoperative laboratorieundersøgelser er komplet blodtælling (CBC) for at bestemme hæmoglobin-HB-niveau og hæmatokritværdi præoperativt.
Operationerne vil blive udført under generel anæstesi, ingen mundkurv bruges, og det intraoperative regime vil være det samme for alle patienter. Patienterne vil blive opdelt i 2 grupper; i gruppe A (kontrol); patienter, der ikke modtager tranexamsyre, i gruppe B (tilfælde); patienter, der får 10-15 mg/kg eller 1 g tranexamsyre intravenøst givet 30 minutter før hudincision ved teleskopisk påføring af lårbensnegl efterfulgt af endnu en dosis intravenøs tranexamsyre (10-15 mg/kg; kropsvægt gennemsnitligt 1 g) på tidspunktet for sårlukning .
Intraoperativt blodtab skal kvantificeres ved at måle skyllevæske og vægten af kirurgiske svampe brugt til at tørre marken intraoperativt af forskeren plus mængden af blod i sugedrænet.
Sammenligning af blodtab mellem patienter med første femoral osteotomi og patienter med tidligere tilbagevendende femorale osteotomier.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Assiut, Egypten
- Assiut University Hospitals
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Alle patienter med osteogenesis imperfecta, som vil gennemgå teleskopisk påføring af lårbensnegl på Assiut Universitetshospital - Afdeling for ortopædisk og traumekirurgi mellem april 2022 og marts 2023.
Ekskluderingskriterier:
- Kendt allergi over for tranexamsyre
- Historie om eventuelle erhvervede forstyrrelser af farvesyn
- Anamnese med alvorlige komorbiditeter (f.eks. alvorlig iskæmisk hjertesygdom)
- Afvisning af blodprodukter
- Anamnese med fibrinolytiske lidelser, der kræver intraoperativ antifibrinolytisk behandling, tidligere koagulopati og/eller som identificeret ved et præoperativt blodpladetal på <150.000/mm3 eller en forlænget partiel tromboplastintid, aktiv intravaskulær koagulation og kendt medfødt trombofili
- Præoperativ brug af antikoagulantbehandling inden for fem dage før operationen
- Medicinsk uegnet
- Deltagelse i et andet klinisk forsøg med farmaceutiske lægemidler.
- Patienter eller deres pårørende, der nægter at deltage i undersøgelsen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Screening
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kontroller patienter
Lukket kuvert til gruppe A (kontrol); patienter, der ikke får tranexamsyre.
Med dobbeltblindet studie, hvor deltagere og observatører ikke er klar over, hvem der modtager tranexamsyre.
Det totale blodtab (TBL), intraoperativt blodtab (IBL), postoperativt blodtab (PBL), hæmoglobin (HGB) niveauer og hæmatokritværdi (Hct) præoperativt (præ-op) og postoperativt samt mængden af allogen blodtransfusion var optaget.
Desuden blev den generelle information også sammenlignet mellem grupper.
|
Tranexamsyre (TXA) er et antifibrinolytisk lægemiddel, der har vist sig at være effektivt til at reducere blodtab og behovet for transfusioner efter flere ortopædiske operationer.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Case patienter
Lukket kuvert til gruppe B (etui); patienter, der får tranexamsyre intravenøst og topisk.
Med dobbeltblindet studie, hvor deltagere og observatører ikke er klar over, hvem der modtager tranexamsyre.
Det totale blodtab (TBL), intraoperativt blodtab (IBL), postoperativt blodtab (PBL), hæmoglobin (HGB) niveauer og hæmatokritværdi (Hct) præoperativt (præ-op) og postoperativt samt mængden af allogen blodtransfusion var optaget.
Desuden blev den generelle information også sammenlignet mellem grupper.
|
Tranexamsyre (TXA) er et antifibrinolytisk lægemiddel, der har vist sig at være effektivt til at reducere blodtab og behovet for transfusioner efter flere ortopædiske operationer.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af ændring i gennemsnitligt blodtab i tranexamsyregruppen.
Tidsramme: Baseline
|
Baseret på bestemmelse af hovedresultatvariablen er den estimerede mindste nødvendige stikprøvestørrelse 40 patienter (20 i hver gruppe). Prøvestørrelsen blev beregnet ved hjælp af G*power software 3.1.9.2., baseret på følgende antagelser: Den primære udfaldsvariabel er intraoperativt blodtab i tilfælde af Osteogenesis Imperfecta, der gennemgår teleskopisk påføring af negle, som modtager tranexamsyre kontra ikke modtaget det. Den vigtigste statistiske test er ensidet t-test for at påvise forskellen mellem de to grupper. Alfa = 0,05, Effekt = 0,80, Effektstørrelse = 0,81, Allokeringsforhold = 1 |
Baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Hesham Elbaseet, Lecturer, Assiut University
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8. Erratum In: Am J Med Genet A. 2015 May;167A(5):1178.
- Sillence DO, Senn A, Danks DM. Genetic heterogeneity in osteogenesis imperfecta. J Med Genet. 1979 Apr;16(2):101-16. doi: 10.1136/jmg.16.2.101.
- Forlino A, Cabral WA, Barnes AM, Marini JC. New perspectives on osteogenesis imperfecta. Nat Rev Endocrinol. 2011 Jun 14;7(9):540-57. doi: 10.1038/nrendo.2011.81.
- Palomo T, Fassier F, Ouellet J, Sato A, Montpetit K, Glorieux FH, Rauch F. Intravenous Bisphosphonate Therapy of Young Children With Osteogenesis Imperfecta: Skeletal Findings During Follow Up Throughout the Growing Years. J Bone Miner Res. 2015 Dec;30(12):2150-7. doi: 10.1002/jbmr.2567. Epub 2015 Jun 30.
- Thomas IH, DiMeglio LA. Advances in the Classification and Treatment of Osteogenesis Imperfecta. Curr Osteoporos Rep. 2016 Feb;14(1):1-9. doi: 10.1007/s11914-016-0299-y.
- Hathaway WE, Solomons CC, Ott JE. Platelet function and pyrophosphates in osteogenesis imperfecta. Blood. 1972 Apr;39(4):500-9. No abstract available.
- Armstrong D, VanWormer D, Solomons CC. Increased inorganic serum pyrophosphate in serum and urine of patients with osteogenesis imperfecta. Clin Chem. 1975 Jan;21(1):104-8. No abstract available.
- Russell RG, Bisaz S, Donath A, Morgan DB, Fleisch H. Inorganic pyrophosphate in plasma in normal persons and in patients with hypophosphatasia, osteogenesis imperfecta, and other disorders of bone. J Clin Invest. 1971 May;50(5):961-9. doi: 10.1172/JCI106589.
- Jennings JD, Solarz MK, Haydel C. Application of Tranexamic Acid in Trauma and Orthopedic Surgery. Orthop Clin North Am. 2016 Jan;47(1):137-43. doi: 10.1016/j.ocl.2015.08.014.
- Faraoni D, Goobie SM. The efficacy of antifibrinolytic drugs in children undergoing noncardiac surgery: a systematic review of the literature. Anesth Analg. 2014 Mar;118(3):628-36. doi: 10.1213/ANE.0000000000000080.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Muskuloskeletale sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Knoglesygdomme
- Knoglesygdomme, udviklingsmæssige
- Osteochondrodysplasier
- Kollagensygdomme
- Osteogenesis Imperfecta
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Fibrinmodulerende midler
- Antifibrinolytiske midler
- Hæmostatika
- Koagulanter
- Tranexaminsyre
Andre undersøgelses-id-numre
- TXA in OI
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaAfsluttetOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IV | Osteogenesis Imperfecta, Type IForenede Stater, Canada, Danmark, Frankrig, Det Forenede Kongerige
-
Nationwide Children's HospitalAfsluttetOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IIForenede Stater
-
Emory UniversityIkke rekrutterer endnuOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta Type III
-
Angitia Biopharmaceuticals Guangzhou LimitedIkke rekrutterer endnuOsteogenesis Imperfecta (OI)Kina
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrutteringOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta (OI)Italien
-
University Hospital, GhentUniversity Ghent; Brittle Bone Society; Osteogenesis Imperfecta FederationRekruttering
-
AmgenAfsluttetOsteogenesis Imperfecta (OI)Canada, Tjekkiet, Spanien, Det Forenede Kongerige, Forenede Stater, Italien, Ungarn, Australien, Belgien, Frankrig, Tyskland, Polen
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetOsteogenesis ImperfectaForenede Stater
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisAfsluttet
-
Angitia Incorporated LimitedRekrutteringOsteogenesis Imperfecta (OI)Forenede Stater, Frankrig, Holland, Australien, Danmark, Det Forenede Kongerige, Canada, Argentina
Kliniske forsøg med Tranexamsyre
-
University of SaskatchewanRekrutteringRotator Cuff Skader | Subacromial Impingement Syndrome | Rotator Cuff River | Subakromial impingementCanada
-
London School of Hygiene and Tropical MedicineBarts & The London NHS Trust; St George's University Hospitals NHS Foundation... og andre samarbejdspartnereAfsluttetTraumatisk blødningDet Forenede Kongerige
-
Hamilton Health Sciences CorporationIkke rekrutterer endnuBlødende | Anfald | Kirurgisk blodtabCanada
-
OrthoCarolina Research Institute, Inc.Afsluttet
-
Dr. Falk Pharma GmbHIkke rekrutterer endnuUndersøgelse med Norucholic Acid -tabletter hos patienter med primær skleroserende cholangitis (PSC)Primær skleroserende kolangitis
-
Roy E. Weiss, M.D.LedigMct8 (Slc16A2)-specifik mangel på skjoldbruskkirtelhormoncelletransportørForenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
i+Med S.Coop.Dr. Goya Análisis, SL.Afsluttet
-
University of Colorado, DenverAfsluttetFedme | Polycystisk ovariesyndrom | Hepatisk SteatoseForenede Stater
-
National University of Ireland, Galway, IrelandStanley Medical Research InstituteAfsluttetBipolar depressionIrland