- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05321199
Traneksaamihappo kynsien teleskooppikäsittelyn aikana Osteogenesis Imperfectassa
Traneksaamihapon intraoperatiivisen käytön tehokkuus verenhukan vähentämisessä kynsien teleskooppikäsittelyn aikana Osteogenesis Imperfectassa – satunnaistetut kontrollitutkimukset
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osteogenesis imperfecta (OI) on harvinainen perinnöllinen patologia, joka koostuu epänormaalista tyypin 1 kollageenisynteesistä, joka vaikuttaa kaikkiin kehon rakenteisiin. Tämän patologian tärkein ja varhaisin merkki on murtumien ilmaantuminen vähäenergiaisen trauman jälkeen, pitkien luiden etenevä taipuminen, nivelten epävakaus ja krooninen luukipu. Eniten käytetty luokitus on Sillencen luoma luokitus, jossa oli alun perin neljä tyyppiä ja nyt se on käytetty yli 15 tyyppiin. Vuonna 2014 julkaistiin uusi nimikkeistö luokituksen yksinkertaistamiseksi ja tällaisen monimutkaisen patologian ymmärtämisen helpottamiseksi. Kliinisesti kaikki kehon järjestelmät kärsivät, mutta tuki- ja liikuntaelimistön muutokset ovat vakavimpia; lisäksi esiintyy vaihtelevaa luun haurautta. Potilaat kärsivät vakavasta liiallisesta löysyydestä, lyhytkasvuisuudesta, skolioosista, raajojen etenemisestä taipumisesta ja jatkuvista mikromurtumista johtuvasta kroonisesta luukivusta.
Osteogenesis imperfectan (OI) kirurgiseen hoitoon vaikuttavat negatiivisesti kliiniset oireet, kuten osteoporoosi, raajojen epämuodostumat ja bisfosfonaattihoidon aiheuttamat luumuutokset. Verenhukkaa teleskooppikynsien levityksen aikana potilailla, joilla on Osteogenesis Imperfecta, on vakava ongelma, erityisesti potilailla, joilla on Osteogenesis Imperfecta tyyppi III, katsotaan olevan suuri verenhukan riski leikkauksen aikana kapillaarien haurauden ja muuttuneen verihiutaleiden toiminnan vuoksi.
Traneksaamihappo (TXA) on antifibrinolyyttinen lääke, jonka on osoitettu vähentävän tehokkaasti verenhukkaa ja verensiirtojen tarvetta useiden ortopedisten leikkausten jälkeen.
Traneksaamihapon käytön tehokkuus teleskooppinaulan levittämisessä osteogenesis imperfectassa on kuitenkin edelleen epäselvä, eikä tästä aiheesta ole aiemmin saatavilla olevaa tutkimusta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suonensisäisen (IV) traneksaamihapon intraoperatiivisen käytön tehokkuutta kokonaisverenhukan ja verensiirtotiheyden vähentämisessä potilailla, jotka leikataan teleskooppikynsillä osteogenesis imperfectan vuoksi.
Tutkimukseen otetaan mukaan jokainen osteogenesis imperfecta -potilas, jolle peräkkäin tehdään teleskooppinen femoraalikynsien levitys traneksaamihapon intraoperatiivisella käytöllä vuosina 2022-2023.
Prospektiiviseen satunnaistettuun tutkimukseen osallistuu yhteensä 40 potilasta, joille tehdään teleskooppinen femoraalikynsi osteogenesis imperfectan vuoksi.
Yksityiskohtainen historia ja täydellinen kliininen tutkimus, jotta voidaan sulkea pois kaikki sairaudet, jotka estävät traneksaamihapon käytön. Preoperatiiviset laboratoriotutkimukset ovat täydellistä verenkuvaa (CBC) hemoglobiinin HB-tason ja hematokriittiarvon määrittämiseksi ennen leikkausta.
Leikkaukset tehdään yleisanestesiassa, kiristyssidettä ei käytetä ja intraoperatiivinen hoito on kaikille potilaille sama. Potilaat jaetaan 2 ryhmään; ryhmässä A (kontrolli); potilaat, jotka eivät saa traneksaamihappoa, ryhmässä B (tapaus); potilaat, jotka saavat 10–15 mg/kg tai 1 g traneksaamihappoa suonensisäisesti, annettuna 30 minuuttia ennen ihon viiltoa teleskooppisessa reisiluun kynnessä, jonka jälkeen toinen annos suonensisäistä traneksaamihappoa (10–15 mg/kg; ruumiinpaino keskimäärin 1 g) haavan sulkemisen yhteydessä .
Leikkauksensisäinen verenhukka on määritettävä mittaamalla huuhteluneste ja leikkaussienien paino, joita tutkija on kuivannut kentän leikkauksen aikana, sekä veren määrä imukaivossa.
Verenhukan vertailu potilaiden välillä, joilla on ensimmäinen reisiluun osteotomia, ja potilailla, joilla on aiempi toistuva reisiluun osteotomia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Assiut, Egypti
- Assiut University Hospitals
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kaikki osteogenesis imperfectaa sairastavat potilaat, joille tehdään teleskooppinen femoraalikynsi Assiutin yliopistollisessa sairaalassa - Ortopedian ja traumakirurgian osastolla huhtikuun 2022 ja maaliskuun 2023 välisenä aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu allergia traneksaamihapolle
- Kaikki hankitut värinäön häiriöt
- Merkittävien rinnakkaissairauksien historia (esim. vaikea iskeeminen sydänsairaus)
- Verituotteiden kieltäytyminen
- Aiemmat fibrinolyyttiset häiriöt, jotka vaativat intraoperatiivista antifibrinolyyttistä hoitoa, koagulopatia aiemmin ja/tai jotka on tunnistettu ennen leikkausta verihiutaleiden määrästä <150 000/mm3, tai pitkittynyt osittainen tromboplastiiniaika, aktiivinen intravaskulaarinen hyytyminen ja tunnettu synnynnäinen trombofilia
- Antikoagulanttihoidon käyttö ennen leikkausta viiden päivän sisällä ennen leikkausta
- Lääketieteellinen sopimaton
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana lääkkeitä.
- Potilaat tai heidän omaiset, jotka kieltäytyvät osallistumasta tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Seulonta
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hallitse potilaita
Suljettu kirjekuori ryhmälle A (kontrolli); potilailla, jotka eivät saa traneksaamihappoa.
Kaksoissokkotutkimuksella, jossa osallistujat ja tarkkailijat eivät tiedä, kuka saa traneksaamihappoa.
Kokonaisverenmenetys (TBL), intraoperatiivinen verenhukka (IBL), postoperatiivinen verenhukka (PBL), hemoglobiini (HGB) ja hematokriittiarvo (Hct) ennen leikkausta (pre-op) ja postoperatiivisesti sekä allogeenisen verensiirron määrä. tallennettu.
Lisäksi yleistä tietoa verrattiin myös ryhmien välillä.
|
Traneksaamihappo (TXA) on antifibrinolyyttinen lääke, jonka on osoitettu vähentävän tehokkaasti verenhukkaa ja verensiirtojen tarvetta useiden ortopedisten leikkausten jälkeen.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tapauspotilaat
Suljettu kirjekuori ryhmälle B (tapaus); potilailla, jotka saavat traneksaamihappoa suonensisäisesti ja paikallisesti.
Kaksoissokkotutkimuksella, jossa osallistujat ja tarkkailijat eivät tiedä, kuka saa traneksaamihappoa.
Kokonaisverenmenetys (TBL), intraoperatiivinen verenhukka (IBL), postoperatiivinen verenhukka (PBL), hemoglobiini (HGB) ja hematokriittiarvo (Hct) ennen leikkausta (pre-op) ja postoperatiivisesti sekä allogeenisen verensiirron määrä. tallennettu.
Lisäksi yleistä tietoa verrattiin myös ryhmien välillä.
|
Traneksaamihappo (TXA) on antifibrinolyyttinen lääke, jonka on osoitettu vähentävän tehokkaasti verenhukkaa ja verensiirtojen tarvetta useiden ortopedisten leikkausten jälkeen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräisen verenhukan muutoksen prosenttiosuus traneksaamihapporyhmässä.
Aikaikkuna: Perustaso
|
Päätulosmuuttujan määrittämisen perusteella arvioitu vähimmäisotoskoko on 40 potilasta (20 kussakin ryhmässä). Otoskoko laskettiin G*power-ohjelmistolla 3.1.9.2 seuraavien oletusten perusteella: Pääasiallinen tulosmuuttuja on leikkauksensisäinen verenhukka tapauksissa, joissa Osteogenesis Imperfecta on teleskooppisella kynsillä, joille annetaan traneksaamihappoa vs. ei sitä saanut. Päätilastollinen testi on yksipuolinen t-testi kahden ryhmän välisen eron havaitsemiseksi. Alfa = 0,05, teho = 0,80, tehosteen koko = 0,81, jakosuhde = 1 |
Perustaso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Hesham Elbaseet, Lecturer, Assiut University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Van Dijk FS, Sillence DO. Osteogenesis imperfecta: clinical diagnosis, nomenclature and severity assessment. Am J Med Genet A. 2014 Jun;164A(6):1470-81. doi: 10.1002/ajmg.a.36545. Epub 2014 Apr 8. Erratum In: Am J Med Genet A. 2015 May;167A(5):1178.
- Sillence DO, Senn A, Danks DM. Genetic heterogeneity in osteogenesis imperfecta. J Med Genet. 1979 Apr;16(2):101-16. doi: 10.1136/jmg.16.2.101.
- Forlino A, Cabral WA, Barnes AM, Marini JC. New perspectives on osteogenesis imperfecta. Nat Rev Endocrinol. 2011 Jun 14;7(9):540-57. doi: 10.1038/nrendo.2011.81.
- Palomo T, Fassier F, Ouellet J, Sato A, Montpetit K, Glorieux FH, Rauch F. Intravenous Bisphosphonate Therapy of Young Children With Osteogenesis Imperfecta: Skeletal Findings During Follow Up Throughout the Growing Years. J Bone Miner Res. 2015 Dec;30(12):2150-7. doi: 10.1002/jbmr.2567. Epub 2015 Jun 30.
- Thomas IH, DiMeglio LA. Advances in the Classification and Treatment of Osteogenesis Imperfecta. Curr Osteoporos Rep. 2016 Feb;14(1):1-9. doi: 10.1007/s11914-016-0299-y.
- Hathaway WE, Solomons CC, Ott JE. Platelet function and pyrophosphates in osteogenesis imperfecta. Blood. 1972 Apr;39(4):500-9. No abstract available.
- Armstrong D, VanWormer D, Solomons CC. Increased inorganic serum pyrophosphate in serum and urine of patients with osteogenesis imperfecta. Clin Chem. 1975 Jan;21(1):104-8. No abstract available.
- Russell RG, Bisaz S, Donath A, Morgan DB, Fleisch H. Inorganic pyrophosphate in plasma in normal persons and in patients with hypophosphatasia, osteogenesis imperfecta, and other disorders of bone. J Clin Invest. 1971 May;50(5):961-9. doi: 10.1172/JCI106589.
- Jennings JD, Solarz MK, Haydel C. Application of Tranexamic Acid in Trauma and Orthopedic Surgery. Orthop Clin North Am. 2016 Jan;47(1):137-43. doi: 10.1016/j.ocl.2015.08.014.
- Faraoni D, Goobie SM. The efficacy of antifibrinolytic drugs in children undergoing noncardiac surgery: a systematic review of the literature. Anesth Analg. 2014 Mar;118(3):628-36. doi: 10.1213/ANE.0000000000000080.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Sidekudostaudit
- Luun sairaudet
- Luusairaudet, kehitys
- Osteokondrodysplasiat
- Kollageenisairaudet
- Osteogenesis Imperfecta
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Fibriiniä moduloivat aineet
- Antifibrinolyyttiset aineet
- Hemostaatit
- Koagulantit
- Traneksaamihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- TXA in OI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaValmisOsteogenesis Imperfecta tyyppi III | Osteogenesis Imperfecta tyyppi IV | Osteogenesis Imperfecta, tyyppi IYhdysvallat, Kanada, Tanska, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Nationwide Children's HospitalValmisOsteogenesis Imperfecta tyyppi III | Osteogenesis Imperfecta tyyppi IIYhdysvallat
-
Emory UniversityEi vielä rekrytointiaOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta tyyppi III
-
Angitia Biopharmaceuticals Guangzhou LimitedEi vielä rekrytointiaOsteogenesis Imperfecta (OI)Kiina
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrytointiOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta (OI)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsValmisOsteogenesis ImperfectaYhdysvallat
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisValmis
-
University Hospital, GhentUniversity Ghent; Brittle Bone Society; Osteogenesis Imperfecta FederationRekrytointi
-
AmgenLopetettuOsteogenesis Imperfecta (OI)Kanada, Tšekki, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Italia, Unkari, Australia, Belgia, Ranska, Saksa, Puola
-
Angitia Incorporated LimitedRekrytointiOsteogenesis Imperfecta (OI)Yhdysvallat, Ranska, Alankomaat, Australia, Tanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada, Argentiina
Kliiniset tutkimukset Traneksaamihappo
-
Aydin Adnan Menderes UniversityValmis
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisPerinnöllinen inkluusiokehon myopatia (HIBM)Yhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuPerinnöllinen inkluusiokehon myopatia | GNE myopatia | Distaalinen myopatia reunuksilla tyhjiöillä | Distaalinen myopatia, Nonaka-tyyppi | Nelipäisten lihasten säästävä myopatiaYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Italia, Bulgaria, Ranska
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuPerinnöllinen inkluusiokehon myopatia | GNE myopatia | Inkluusiokehon myopatia 2 | Distaalinen myopatia reunuksilla tyhjiöillä | Distaalinen myopatia, Nonaka-tyyppi | Nelipäisten lihasten säästävä myopatiaKanada, Yhdysvallat, Bulgaria
-
Hadassah Medical OrganizationValmis
-
i+Med S.Coop.Dr. Goya Análisis, SL.Valmis
-
University of Colorado, DenverValmisLihavuus | Munasarjojen monirakkulatauti | Maksan steatoosiYhdysvallat
-
McMaster UniversityAjinomoto USA, INC.ValmisPsykologiset ilmiöt: KeskiväsymysKanada
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncValmisPerinnöllinen inkluusiokehon myopatia | GNE myopatiaYhdysvallat, Israel