CD-19 bil-T-celle til pædiatrisk alt eller lymfom
4. marts 2025 opdateret af: Cheuk Ka Leung Daniel, Hong Kong Children's Hospital
Sikkerheds- og gennemførlighedsundersøgelse af CD19 kimært antigenreceptor (CAR) T -celler hos børn med tilbagefaldt eller ildfast CD19 -positiv akut lymfoblastisk leukæmi eller lymfom
Denne undersøgelse søger at undersøge effektiviteten og sikkerheden ved indgivelse af autologe T -celler, der er blevet modificeret gennem introduktionen af en kimær antigenreceptor (CAR), der er målrettet mod B -celleoverflade -antigen CD19 efter administration af kemoterapi -lymfodepletionsregime hos børn med tilbagefald eller ildfast akut lymfoblastisk leukæmi (alle) eller lymfomer.
Det overordnede mål med denne undersøgelse er at validere sikkerhedsprofilen for administration CD19-bil T-celler og beskrive responsraten hos børn med tilbagefaldt/ildfast alt eller lymfom.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
18
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Daniel Cheuk, MBBS
- Telefonnummer: 852-35136049
- E-mail: cheukkld@ha.org.hk
Studiesteder
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Rekruttering
- Hong Kong Children's Hospital
-
Kontakt:
- Daniel Cheuk, MBBS
- Telefonnummer: 852-35136049
- E-mail: cheukkld@ha.org.hk
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Personer skal have tilbagefaldt eller ildfast alt eller lymfom behandlet med mindst to terapilinjer. Sygdom skal være kommet frem efter det sidste regime eller præsenteret manglende opnåelse af delvis eller fuldstændig remission med det sidste regime.
- Patientens sygdom skal være CD19 -positiv, enten ved immunohistokemi eller flowcytometri -analyse på den sidste tilgængelige biopsi.
- Alder 1-17 år.
- Prestationsstatus: Emner> 10 år gammel: Karnofsky ≥ 50%; Emner ≤ 10 år gammel: Lansky skala ≥ 50%.
Normal organfunktion.
- Total Bilirubin ≤ 3 gange øvre normal grænse
- AST (SGOT) ≤ 5 gange øvre grænse for normal
- Alt (SGPT) ≤ 5 gange øvre grænse for normal
- Serumkreatinin ≤ 2 gange øvre grænse for normal
- Personer skal have følgende hæmatologiske funktionsparametre: hæmoglobin (Hb) niveau> 8 g/dL; Absolut lymfocyttælling> 0,1x10^9/l; Blodplade> 50x10^9/l
- Tidligere terapi udvaskning. Mindst 2 uger eller 5 halvliv, alt efter hvad der er kortere, skal være gået siden enhver tidligere systemisk terapi på det tidspunkt, hvor emnet er planlagt til leukaferese.
- Emnernes forælder eller juridiske værge skal have evnen til at forstå og viljen til at underskrive et skriftligt informeret samtykke -dokument.
Ekskluderingskriterier:
- Autolog transplantation inden for 6 uger efter planlagt CAR T -celleinfusion.
- Modtager af CAR-T-celleterapi uden for denne protokol.
- Aktivt centralnervesystem (CNS) eller meningeal involvering af tumor.
- Historie om yderligere aktiv malignitet bortset fra ikke-melanom hudkræft, karcinom in situ (f.eks. Cervix, blære, bryst).
- Aktiv human immundefektvirus (HIV) infektion.
- Personer med ukontrolleret intercurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til løbende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi, lungeforhold eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelsen af undersøgelseskrav.
- Gravide eller ammende kvinder.
- Bevis for myelodysplasi eller cytogenetisk abnormitet, der tyder på myelodysplasi på enhver knoglemarvsbiopsi inden påbegyndelse af terapi.
- Serologisk status, der afspejler aktiv hepatitis B eller C -infektion.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CAR-T-celleterapi
CAR-T-celleinfusion intravenøst en gang
|
CAR-T-celle (CHXCART01) Infusion intravenøst en gang i en dosis på 0,2-2 millioner celler/kg modtager kropsvægt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Komplet svarprocent (CRR) for alle og samlede responsrate (ORR) for lymfom
Tidsramme: 1 måned for forsøgspersoner med alle og 3 måneder for forsøgspersoner med lymfom
|
Komplet respons for alle blev defineret som leukæmiske celler <5% i knoglemarv.
Den samlede respons for lymfom blev defineret som komplet respons plus delvis respons defineret ved Lugano -kriterier.
|
1 måned for forsøgspersoner med alle og 3 måneder for forsøgspersoner med lymfom
|
|
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger
Tidsramme: Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Alvorligheden af bivirkninger klassificeres i henhold til CTCAEV5.0.
|
Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af minimal resterende sygdom for alle
Tidsramme: 1 måned
|
Målbar restsygdom i knoglemarv ved flowcytometri eller PCR -metoder.
|
1 måned
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
Overlevelse som estimeret ved Kaplan-Meier-metoden.
Døden af enhver årsag betragtes som begivenhed til analyse.
|
1 år
|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
Begivenhedsfri overlevelse som estimeret ved Kaplan-Meier-metoden.
Begivenheder er død af enhver årsag eller tilbagefald eller progression af underliggende sygdom.
|
1 år
|
|
Andel af produkter, der er fremstillet med succes
Tidsramme: På tidspunktet for CAR-T-celleinfusion
|
Succes defineret som opfyldelse af produktudgivelseskriterier med mindst 0,2 millioner celler/kg modtagerens kropsvægt
|
På tidspunktet for CAR-T-celleinfusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Pamela Lee, MD, The University of Hong Kong
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. maj 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2037
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2037
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. marts 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. marts 2025
Først opslået (Faktiske)
25. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. marts 2025
Sidst verificeret
1. marts 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HKCH-REC-2021-032
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .