Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu ASP2016 bei Erwachsenen mit Herzerkrankungen im Zusammenhang mit Friedreich-Ataxie

24. November 2025 aktualisiert von: Astellas Gene Therapies

Eine multizentrische, offene Dosiseskalationsstudie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von ASP2016 bei Friedreich-Ataxie-Kardiomyopathie

Die Friedreich-Ataxie ist eine seltene Erkrankung, die das Nervensystem und die Muskeln schädigt. Menschen mit Friedreich-Ataxie haben Schwierigkeiten beim Gehen, verlieren das Gefühl in Armen und Beinen und sprechen undeutlich. Es kann sich auch auf das Herz auswirken und viele Menschen mit Friedrich-Ataxie entwickeln schwere Herzprobleme. Friedreich-Ataxie ist eine genetische Erkrankung, bei der ein fehlerhaftes Gen über Familien weitergegeben wird. Diese Art der Gentherapie behandelt eine genetische Erkrankung, indem sie eine gesunde Kopie des Gens bereitstellt.

Zum Zeitpunkt des Beginns dieser Studie gab es keine zugelassene Behandlung für Herzprobleme bei Menschen mit Friedreich-Ataxie.

In dieser Studie wird ASP2016 erstmals am Menschen getestet. Bei den Teilnehmern handelt es sich um Erwachsene mit Friedreich-Ataxie und Herzproblemen.

Hauptziele der Studie sind die Überprüfung der Sicherheit von ASP2016 und der Frage, wie Menschen mit ASP2016 umgehen (tolerieren). ASP2016 wird als langsame Injektion in eine Vene verabreicht. Dies wird als Infusion bezeichnet. Die Patienten nehmen auch Tabletten eines Arzneimittels namens Prednisolon ein. Dadurch soll verhindert werden, dass das Immunsystem ASP2016 stört.

Jede Person in der Studie erhält eine einzelne Infusion von ASP2016. Verschiedene kleine Gruppen erhalten niedrigere oder höhere Dosen von ASP2016. Jede Person bleibt nach der Infusion mindestens eine Nacht in der Klinik.

In den ersten Monaten wird die Klinik regelmäßig besucht. Bei einigen Besuchen besteht möglicherweise die Möglichkeit von Hausbesuchen durch eine Studienkrankenschwester. Bei den 6-monatigen und 12-monatigen Besuchen werden zusätzliche Tests, Verfahren und Scans durchgeführt. Eine davon ist ein ECHO-Scan (Echokardiogramm). Dies ist wie eine Ultraschalluntersuchung des Herzens. Eine andere Möglichkeit ist eine Endomyokardbiopsie. Dabei wird ein winziges Stück Herzgewebe entnommen (Biopsie). Ein flexibler Hohlschlauch (Katheter) führt durch die Blutgefäße bis zum Herzen. Dann entnimmt ein kleines Gerät am Ende des Katheters ein kleines Stück Herzgewebe (ungefähr so ​​groß wie eine Bleistiftspitze). Eine andere ist eine Herz-MRT. Dabei werden mit einem starken Magneten Bilder vom Inneren des Herzens gemacht. Ein anderer ist ein kardiopulmonaler Belastungstest (CPET). Dabei wird ein speziell entwickelter Satz Fahrradpedale mit Händen und Armen bewegt. Dadurch wird überprüft, wie Lungen, Herz und Muskeln während des Trainings beeinträchtigt werden.

Nach dem 12-monatigen Besuch besuchen die Patienten die Klinik bis zu einigen Jahren alle paar Monate.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas - Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat sowohl eine klinische Diagnose der Friedreich-Ataxie (FA) als auch eine dokumentierte Vorgeschichte der genetischen Diagnose von FA mit entweder einer Guanin-Adenin-Adenin (GAA)-Trinukleotid-Repeat (TNR)-Expansion im Intron 1 beider Gene für Frataxin (FXN)-Allele oder eine GAA-TNR-Expansion von Intron 1 eines FXN-Allels und einer pathogenen Variante im anderen FXN-Allel.
  • Der Teilnehmer hat einen Ruhe-LVEF von ≥ 40 % und < 55 %, gemessen beim Screening durch ECHO.
  • Der Teilnehmer hat einen Body-Mass-Index im Bereich von 17,0 bis 30,0 kg/m2.
  • Der Teilnehmer erklärt sich damit einverstanden, während des Zeitraums von 52 Wochen nach Erhalt der Studienintervention nicht mit der Behandlung mit Omaveloxolon zu beginnen.
  • Teilnehmer, die Omaveloxolon einnehmen und sich dafür entscheiden, Omaveloxolon abzusetzen, können sich anmelden, wenn sie Omaveloxolon drei Wochen lang absetzen und das Studienscreening einschließlich LFTs bestehen.
  • Teilnehmer, die Omaveloxolon einnehmen und sich dafür entscheiden, Omaveloxolon weiterhin einzunehmen, müssen es mindestens drei Monate lang eingenommen haben, wobei LFTs die Ausschlusskriterien für diagnostische Beurteilungen beim Screening und vor der Gabe von ASP2016 erfüllen müssen. Frühere Erhöhungen von AST/ALT im Zusammenhang mit der Anwendung von Omaveloxolon müssen mit dem medizinischen Betreuer des Sponsors besprochen werden. Wenn es nach der Behandlung zu einer Erhöhung des Leberfunktionstests (LFT) kommt, stimmt der Teilnehmer zu, die Behandlung mit Omaveloxolon bis zur 52. Woche abzubrechen.
  • Teilnehmer, die Omaveloxolon einnehmen, müssen starke oder mäßige Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4)-Induktoren und -Inhibitoren absetzen.
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP), die Omaveloxolon einnehmen, müssen eine nichthormonelle, hochwirksame Verhütungsmethode anwenden (z. B. ein nichthormonales Intrauterinpessar-System), da Omaveloxolon hormonelle Verhütungsmethoden beeinträchtigen kann.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine spät einsetzende FA, definiert als Symptombeginn nach dem Alter von 25 Jahren.
  • Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das kardiopulmonale Belastungstestverfahren (CPET) abzuschließen.
  • Der Teilnehmer hat eine Kontraindikation für eine Endomyokardbiopsie oder Herzkatheterisierung.
  • Der Teilnehmer hat eine Kontraindikation für die kardiale Magnetresonanztomographie (CMRT) mit Kontrastmittel, einschließlich Überempfindlichkeit gegen Gadolinium-Kontrastmittel, Herzschrittmacher oder implantierbaren Herzdefibrillator.
  • Der Teilnehmer weist einen erhöhten Titer an Anti-AAV8-Gesamtantikörpern auf, wie durch zentrale Tests festgestellt wurde.
  • Der Teilnehmer weist im CMRI eine signifikante Fibrose auf, definiert als späte Gadolinium-Anreicherung von > 15 % der linksventrikulären Myokardmasse.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ASP2016
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis ASP2016. Die Teilnehmer erhalten außerdem täglich Prednisolon, beginnend einen Tag vor der ASP2016-Dosis und für mindestens 16 Wochen nach der ASP2016-Dosis, um die Immunantwort auf ASP2016 zu unterdrücken.
Arzneimittel: Prednisolon
Oral
Genetisch: ASP2016
Intravenöse (IV) Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zum 60. Monat

Ein TEAE ist definiert als ein UE, das nach Beginn der Verabreichung der Studienintervention beobachtet wird.

Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein mit der Studienintervention in Zusammenhang stehendes Ereignis handelt oder nicht.

Hinweis: Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborbefundes), Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Verwendung einer Studienintervention verbunden ist. Hierzu zählen ggf. Ereignisse im Zusammenhang mit der Vergleichsperson sowie Ereignisse im Zusammenhang mit den (Studien-)Abläufen.
Bis zum 60. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum 60. Monat
Ein SUE ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler ist, und andere medizinisch wichtige Ereignisse.
Bis zum 60. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Laborwertanomalien und/oder UEs
Zeitfenster: Bis zum 60. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Laborwerten.
Bis zum 60. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Auffälligkeiten im Elektrokardiogramm (EKG) und/oder UE
Zeitfenster: Bis zum 60. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten EKG-Werten.
Bis zum 60. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit Anomalien des körperlichen Untersuchungswerts und/oder UE
Zeitfenster: Bis zum 60. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Werten für die körperliche Untersuchung.
Bis zum 60. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Frataxin-Proteinspiegels im Herzgewebe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Der Frataxin-Proteinspiegel im Herzgewebe wird anhand von Endomyokardbiopsien aufgezeichnet, die durch Herzkatheterisierung entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Änderung der maximalen Sauerstoffverbrauchsrate (VO2peak) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Der VO2peak wird durch einen kardiopulmonalen Belastungstest (CPET) der oberen Extremität gemessen.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Änderung der beatmungsanaeroben Schwelle (AT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
AT wird durch CPET der oberen Extremität gemessen.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Änderung der Steigung der Grundlinie der Beatmung (VE)/Volumen des ausgeatmeten Kohlendioxids (VCO2).
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Die VE/VCO2-Steigung wird durch CPET der oberen Extremität gemessen.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
LVEF wird durch Echokardiogramm (ECHO) gemessen.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Veränderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Der LVMI wird von ECHO gemessen.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Veränderung der longitudinalen Herzbelastung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Die longitudinale Herzbelastung wird von ECHO gemessen.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Änderung der Vektorkopienzahl (VCN) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
VCN wird aus Endomyokardbiopsien aufgezeichnet, die durch Herzkatheterisierung entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 24 und Woche 52
Veränderung des Gesamtantikörpers (TAb) zum Adeno-assoziierten Virus 8 (AAV8) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 52
TAb bis AAV8 werden aus gesammelten Serumproben aufgezeichnet.
Ausgangswert und bis Woche 52
Wechsel vom Ausgangswert des neutralisierenden Antikörpers (NAb) zu AAV8
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 52
NAb zu AAV8 werden aus gesammelten Serumproben aufgezeichnet.
Ausgangswert und bis Woche 52
Wechsel vom Ausgangswert von TAb zu Frataxin
Zeitfenster: Ausgangswert und bis Woche 52
TAb zu Frataxin werden aus gesammelten Serumproben aufgezeichnet.
Ausgangswert und bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Astellas Gene Therapies

Ermittler

  • Studienleiter: Global Medical Lead, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. November 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2016-CL-0101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Für diese Studie wird kein Zugriff auf anonymisierte Daten auf individueller Teilnehmerebene gewährt, da eine oder mehrere der Ausnahmen erfüllt sind, die auf www.clinicalstudydatarequest.com unter „Sponsorspezifische Details für Astellas“ beschrieben sind.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreich Ataxie

Klinische Studien zur Prednisolon

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Japan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren