- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01660607
Fase 1-2 MAHCT con injerto agotado de células TC con infusión simultánea de células T reguladoras y convencionales
Ensayo de fase 1-2 para pacientes con neoplasias malignas hematológicas avanzadas que se someten a un TCH alogénico mieloablativo con un injerto agotado de células T con infusión de células T convencionales y células T reguladoras
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Objetivos principales:
- Determinar la eficacia, la seguridad y la viabilidad de la administración de varias combinaciones de dosis de células T convencionales (Tcon) y células T reguladoras (Treg) en pacientes que se someten a un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (HCT) con donantes compatibles con HLA (relacionados o no) mediante un T injerto deplecionado de células [células progenitoras hematopoyéticas CD34+ ("CD34+ HSPC")], sin inmunosupresión.
- Para determinar la dosis máxima tolerada de células T reguladoras y convencionales infundidas en el entorno de donantes compatibles
- Para determinar la supervivencia libre de eventos (SSC) a 1 año después del TCH
Objetivos secundarios:
- Determinar la SG a 1 año en pacientes sometidos a TCH alogénico con donantes compatibles.
- Para medir la incidencia y la gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped aguda y crónica (EICH)
- Para medir la incidencia de infecciones graves
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine Palo Alto, California, United States
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión del destinatario
Los pacientes con las siguientes enfermedades confirmadas histopatológicamente son elegibles
- Leucemia aguda, primaria refractaria o más allá de CR1, o positividad para enfermedad mínima residual (MRD).
- Leucemia mieloide aguda de alto riesgo en CR1 con cualquiera de las siguientes características:
- Cariotipo complejo (≥3 anomalías cromosómicas clonales)
Cualquiera de las siguientes anomalías cromosómicas de alto riesgo:
- Cariotipo monosomal (-5, 5q-, -7, 7q-)
- t(11q23), t(9;11), inv(3), t(3;3) t(6;9) t(9;22)
- Cariotipo normal con mutación de tirosina quinasa 3 (FLT3)-ITD similar a fms
- Otras características de alto riesgo determinadas por estudios moleculares o presentación clínica evaluada por el médico tratante
- Leucemia mielógena crónica (acelerada, blástica o segunda fase crónica)
- Síndromes mielodisplásicos
- Síndromes mieloproliferativos
- Linfoma no Hodgkin con características de bajo riesgo no adecuado para TCH autólogo
- Edad ≥18 años y ≤ 60 años solo para pacientes de la cohorte 1. Al comienzo de la Cohorte 2A y más allá, la elegibilidad se ampliará para permitir a los pacientes pediátricos de ≥ 13 años.
- Fracción de eyección cardíaca ≥ 45%
- Capacidad de difusión pulmonar ≥ 50%
- Aclaramiento de creatinina calculado ≥ 50 cc/min
- Transaminasa glutámico-pirúvica sérica (SGPT) y transaminasa glutámico-oxalacética sérica (SGOT) ≤ 3,0 x LSN (límite superior de lo normal), a menos que esté elevado como consecuencia de una enfermedad.
- Bilirrubina total ≤ 2 x ULN (los pacientes con síndrome de Gilbert pueden incluirse a discreción del IP o cuando se haya excluido la hemólisis)
- Disponibilidad de un donante HLA compatible (emparentado o no) definido por tipificación serológica Clase I (HLA-A y B) (o resolución más alta) y tipificación molecular Clase II (HLA DRB1). Un donante compatible con HLA se define para este estudio como un hermano con compatibilidad HLA 6/6; o un donante no emparentado con HLA compatible 6/6 o 5/6. Un hermano puede ser un "medio hermano".
- Estado funcional de Karnofsky ≥70 %
Criterios de exclusión del destinatario
Seropositivo para cualquiera de los siguientes:
VIH ab; sag de la hepatitis B; hepatitis C ab
- Terapia mieloablativa previa o trasplante de células hematopoyéticas
- Candidato a trasplante autólogo
- VIH positivo
- Infección bacteriana, vírica o fúngica activa no controlada, definida como tratamiento antimicrobiano actual y progresión de los síntomas clínicos.
- Compromiso no controlado de la enfermedad del sistema nervioso central (SNC)
- Mujer embarazada o lactante
- Prueba de gonadotropina coriónica humana (HCG) beta en suero u orina en mujeres en edad fértil dentro de las 3 semanas posteriores al registro
- Circunstancias psicosociales que impiden que el paciente pueda someterse a un trasplante o participar de manera responsable en la atención de seguimiento
Criterios de inclusión de donantes
- Edad ≥13 años y ≤ 75 años
- Estado funcional de Karnofsky de ≥ 70% definido por estándares institucionales
Seronegativo para ARN del VIH 1 (reacción de la silla de la polimerasa (PCR); VIH 1 y VIH 2 ab (anticuerpo); HTLV 1 y HTLV 2 ab; PCR+ o sAg (antígeno de superficie) hepatitis B; o PCR+ o sAg para hepatitis C; negativo para la prueba de detección de sífilis de anticuerpos contra Treponema pallidum, y negativo para VIH 1 y hepatitis C por prueba de ácido nucleico (NAT) dentro de los 30 días posteriores a la recolección por aféresis. En caso de que las pruebas de anticuerpos contra T pallidum sean positivas, los donantes deben:
- Ser evaluado y no mostrar evidencia de infección por sífilis de ninguna etapa mediante examen físico e historial
- Haber completado una terapia antibiótica eficaz para tratar la sífilis.
- Tener una prueba no treponémica negativa documentada (como RPR) o, en el caso de una prueba no treponémica positiva, debe ser evaluado por un experto en enfermedades infecciosas para evaluar causas alternativas de positividad de la prueba y confirmar que no hay evidencia de enfermedad sifilítica activa.
- Debe ser donante hermano compatible 6/6 según lo determinado por la tipificación HLA
- Las mujeres donantes en edad fértil deben tener una prueba beta-HCG en suero u orina dentro de las tres semanas posteriores a la movilización.
- Capaz de someterse a leucoféresis, tener acceso venoso adecuado y estar dispuesto a someterse a la inserción de un catéter central en caso de que la leucoféresis a través de una vena periférica sea inadecuada
- Aceptable para una segunda donación de células madre de sangre periférica (PBPC) (o recolección de médula ósea) en caso de falla del injerto
- El donante o tutor legal mayor de 18 años, capaz de firmar una junta de revisión institucional (formulario de consentimiento aprobado por el IRB.
Criterios de exclusión de donantes
- Evidencia de infección activa o hepatitis viral
- VIH positivo
- Motivo médico, físico o psicológico que pondría al donante en mayor riesgo de complicaciones por el factor de crecimiento o la leucoaféresis
- hembra lactante
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1, Fase I: dosis baja Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (células 1E6/kg) y TCON (células 3E6/kg) con CD34+ HSPC.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
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Experimental: Cohorte 1A, Fase I: Treg + TCon de dosis baja (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (1e6 células/kg) y TCON (células 1e6/kg) con CD34+ HSPC.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
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Experimental: Cohorte 2, Fase 1: Dosis media Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (3E6 células/kg), TCON (células 1E6/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
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Comparador activo: Cohorte 2A, Fase I: dosis media Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (hasta 3E6 células/kg), TCON (3E6 células/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
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Experimental: Cohorte 3, Fase I: Dosis alta Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben Treg (3E6 células 3E6/kg), TCON (células 3E6/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
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Experimental: Cohorte 3A, Fase I: dosis alta Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis altas Treg (1E6 células/kg), TCON (células 1E6/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
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Comparador activo: Fase 2: control de HCT mieloablativo
Los participantes reciben acondicionamiento mieloablativo estándar con CD34+ HSPC y sin Treg o TCON experimental.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
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Experimental: Fase 2 Treg + TCon con inmunosupresión
Los participantes reciben terapia Treg y TCon con medicamentos inmunosupresores después del acondicionamiento mieloablativo.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
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Experimental: Fase 2 Treg + TCon sin inmunosupresión
Los participantes reciben terapia Treg y TCon sin drogas inmunosupresoras después del acondicionamiento mieloablativo.
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Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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GVHD Free Rause Survival (GRFS)
Periodo de tiempo: 12 meses
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El GVHD se define como sin síntomas de GVHD, y la supervivencia libre de recaídas se define como la supervivencia a los 12 meses sin recaída.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con toxicidad limitante de la dosis (DLT) dentro de los 28 días
Periodo de tiempo: 28 días
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Se evaluó la toxicidad limitante de la dosis (DLT) como:
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28 días
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Número de participantes con supervivencia general (OS) al año
Periodo de tiempo: 1 año
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La supervivencia general (SG) al año se evaluó como el número de participantes por nivel de tratamiento que recibió el trasplante de células hematopoyéticas (HCT), y permaneció vivo 12 meses después.
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1 año
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Número de participantes con gravedad de la enfermedad crónica de injerto-vs-huésped (CGVHD) a los 24 meses
Periodo de tiempo: 2 años
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La incidencia y la gravedad de la EICH crónica se evaluaron en participantes que recibieron el trasplante de células hematopoyéticas (HCT) a los 24 meses.
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2 años
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Número de participantes con incidencia de infecciones graves
Periodo de tiempo: 24 meses
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El resultado se informa como el número de infecciones graves por nivel de tratamiento, en los participantes que recibieron el trasplante de células hematopoyéticas (HCT).
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24 meses
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Número de participantes que reciben inmunosupresión concomitante de un solo agente
Periodo de tiempo: 2 años
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Durante la fase 2, la etapa 1, la inmunosupresión concomitante de un solo agente se evaluó como en los participantes que recibieron células Treg frescas.
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Everett Meyer, Stanford University
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Condiciones precancerosas
- Linfoma
- Enfermedades de la médula ósea
- Leucemia Linfoide
- Trastornos mieloproliferativos
- Síndrome
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Linfoma No Hodgkin
- Preleucemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Leucemia, Mielógena, Crónica, BCR-ABL Positivo
Otros números de identificación del estudio
- IRB-21257
- SU-09142011-8407 (Otro identificador: Stanford University)
- BMT236 (Otro identificador: OnCore)
- 1R01HL114591-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- NCI-2011-03025 (Identificador de registro: National Cancer Institute Clinical Trials Reporting Program)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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