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Fase 1-2 MAHCT con injerto agotado de células TC con infusión simultánea de células T reguladoras y convencionales

18 de agosto de 2025 actualizado por: Everett Meyer, Stanford University

Ensayo de fase 1-2 para pacientes con neoplasias malignas hematológicas avanzadas que se someten a un TCH alogénico mieloablativo con un injerto agotado de células T con infusión de células T convencionales y células T reguladoras

Para los pacientes con neoplasias malignas hematológicas que se someten a un TCH mieloablativo (MA) alogénico con un injerto sin células T, la infusión de células T reguladoras naturales con células T convencionales (reposición de células T) en dosis y proporciones predefinidas reducirá la incidencia de enfermedad injerto contra huésped mientras aumenta el efecto injerto contra leucemia y mejora la reconstitución inmunológica.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Objetivos principales:

  • Determinar la eficacia, la seguridad y la viabilidad de la administración de varias combinaciones de dosis de células T convencionales (Tcon) y células T reguladoras (Treg) en pacientes que se someten a un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (HCT) con donantes compatibles con HLA (relacionados o no) mediante un T injerto deplecionado de células [células progenitoras hematopoyéticas CD34+ ("CD34+ HSPC")], sin inmunosupresión.
  • Para determinar la dosis máxima tolerada de células T reguladoras y convencionales infundidas en el entorno de donantes compatibles
  • Para determinar la supervivencia libre de eventos (SSC) a 1 año después del TCH

Objetivos secundarios:

  • Determinar la SG a 1 año en pacientes sometidos a TCH alogénico con donantes compatibles.
  • Para medir la incidencia y la gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped aguda y crónica (EICH)
  • Para medir la incidencia de infecciones graves

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

68

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University School of Medicine Palo Alto, California, United States

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

9 años a 56 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión del destinatario

  1. Los pacientes con las siguientes enfermedades confirmadas histopatológicamente son elegibles

    • Leucemia aguda, primaria refractaria o más allá de CR1, o positividad para enfermedad mínima residual (MRD).
    • Leucemia mieloide aguda de alto riesgo en CR1 con cualquiera de las siguientes características:
    • Cariotipo complejo (≥3 anomalías cromosómicas clonales)
    • Cualquiera de las siguientes anomalías cromosómicas de alto riesgo:

      • Cariotipo monosomal (-5, 5q-, -7, 7q-)
      • t(11q23), t(9;11), inv(3), t(3;3) t(6;9) t(9;22)
      • Cariotipo normal con mutación de tirosina quinasa 3 (FLT3)-ITD similar a fms
    • Otras características de alto riesgo determinadas por estudios moleculares o presentación clínica evaluada por el médico tratante
    • Leucemia mielógena crónica (acelerada, blástica o segunda fase crónica)
    • Síndromes mielodisplásicos
    • Síndromes mieloproliferativos
    • Linfoma no Hodgkin con características de bajo riesgo no adecuado para TCH autólogo
  2. Edad ≥18 años y ≤ 60 años solo para pacientes de la cohorte 1. Al comienzo de la Cohorte 2A y más allá, la elegibilidad se ampliará para permitir a los pacientes pediátricos de ≥ 13 años.
  3. Fracción de eyección cardíaca ≥ 45%
  4. Capacidad de difusión pulmonar ≥ 50%
  5. Aclaramiento de creatinina calculado ≥ 50 cc/min
  6. Transaminasa glutámico-pirúvica sérica (SGPT) y transaminasa glutámico-oxalacética sérica (SGOT) ≤ 3,0 x LSN (límite superior de lo normal), a menos que esté elevado como consecuencia de una enfermedad.
  7. Bilirrubina total ≤ 2 x ULN (los pacientes con síndrome de Gilbert pueden incluirse a discreción del IP o cuando se haya excluido la hemólisis)
  8. Disponibilidad de un donante HLA compatible (emparentado o no) definido por tipificación serológica Clase I (HLA-A y B) (o resolución más alta) y tipificación molecular Clase II (HLA DRB1). Un donante compatible con HLA se define para este estudio como un hermano con compatibilidad HLA 6/6; o un donante no emparentado con HLA compatible 6/6 o 5/6. Un hermano puede ser un "medio hermano".
  9. Estado funcional de Karnofsky ≥70 %

Criterios de exclusión del destinatario

  1. Seropositivo para cualquiera de los siguientes:

    VIH ab; sag de la hepatitis B; hepatitis C ab

  2. Terapia mieloablativa previa o trasplante de células hematopoyéticas
  3. Candidato a trasplante autólogo
  4. VIH positivo
  5. Infección bacteriana, vírica o fúngica activa no controlada, definida como tratamiento antimicrobiano actual y progresión de los síntomas clínicos.
  6. Compromiso no controlado de la enfermedad del sistema nervioso central (SNC)
  7. Mujer embarazada o lactante
  8. Prueba de gonadotropina coriónica humana (HCG) beta en suero u orina en mujeres en edad fértil dentro de las 3 semanas posteriores al registro
  9. Circunstancias psicosociales que impiden que el paciente pueda someterse a un trasplante o participar de manera responsable en la atención de seguimiento

Criterios de inclusión de donantes

  1. Edad ≥13 años y ≤ 75 años
  2. Estado funcional de Karnofsky de ≥ 70% definido por estándares institucionales
  3. Seronegativo para ARN del VIH 1 (reacción de la silla de la polimerasa (PCR); VIH 1 y VIH 2 ab (anticuerpo); HTLV 1 y HTLV 2 ab; PCR+ o sAg (antígeno de superficie) hepatitis B; o PCR+ o sAg para hepatitis C; negativo para la prueba de detección de sífilis de anticuerpos contra Treponema pallidum, y negativo para VIH 1 y hepatitis C por prueba de ácido nucleico (NAT) dentro de los 30 días posteriores a la recolección por aféresis. En caso de que las pruebas de anticuerpos contra T pallidum sean positivas, los donantes deben:

    • Ser evaluado y no mostrar evidencia de infección por sífilis de ninguna etapa mediante examen físico e historial
    • Haber completado una terapia antibiótica eficaz para tratar la sífilis.
    • Tener una prueba no treponémica negativa documentada (como RPR) o, en el caso de una prueba no treponémica positiva, debe ser evaluado por un experto en enfermedades infecciosas para evaluar causas alternativas de positividad de la prueba y confirmar que no hay evidencia de enfermedad sifilítica activa.
  4. Debe ser donante hermano compatible 6/6 según lo determinado por la tipificación HLA
  5. Las mujeres donantes en edad fértil deben tener una prueba beta-HCG en suero u orina dentro de las tres semanas posteriores a la movilización.
  6. Capaz de someterse a leucoféresis, tener acceso venoso adecuado y estar dispuesto a someterse a la inserción de un catéter central en caso de que la leucoféresis a través de una vena periférica sea inadecuada
  7. Aceptable para una segunda donación de células madre de sangre periférica (PBPC) (o recolección de médula ósea) en caso de falla del injerto
  8. El donante o tutor legal mayor de 18 años, capaz de firmar una junta de revisión institucional (formulario de consentimiento aprobado por el IRB.

Criterios de exclusión de donantes

  1. Evidencia de infección activa o hepatitis viral
  2. VIH positivo
  3. Motivo médico, físico o psicológico que pondría al donante en mayor riesgo de complicaciones por el factor de crecimiento o la leucoaféresis
  4. hembra lactante

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1, Fase I: dosis baja Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (células 1E6/kg) y TCON (células 3E6/kg) con CD34+ HSPC.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Experimental: Cohorte 1A, Fase I: Treg + TCon de dosis baja (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (1e6 células/kg) y TCON (células 1e6/kg) con CD34+ HSPC.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Experimental: Cohorte 2, Fase 1: Dosis media Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (3E6 células/kg), TCON (células 1E6/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
Comparador activo: Cohorte 2A, Fase I: dosis media Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis bajas de Treg (hasta 3E6 células/kg), TCON (3E6 células/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
Experimental: Cohorte 3, Fase I: Dosis alta Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben Treg (3E6 células 3E6/kg), TCON (células 3E6/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
Experimental: Cohorte 3A, Fase I: dosis alta Treg + TCon (escalada de dosis)
Los participantes reciben dosis altas Treg (1E6 células/kg), TCON (células 1E6/kg) y CD34+ HSPC después de un régimen de acondicionamiento.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
Comparador activo: Fase 2: control de HCT mieloablativo
Los participantes reciben acondicionamiento mieloablativo estándar con CD34+ HSPC y sin Treg o TCON experimental.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
Experimental: Fase 2 Treg + TCon con inmunosupresión
Los participantes reciben terapia Treg y TCon con medicamentos inmunosupresores después del acondicionamiento mieloablativo.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.
Experimental: Fase 2 Treg + TCon sin inmunosupresión
Los participantes reciben terapia Treg y TCon sin drogas inmunosupresoras después del acondicionamiento mieloablativo.
Células progenitoras hematopoyéticas CD34+ purificadas utilizadas en trasplantes.
Células T reguladoras CD4+CD25+CD127-FoxP3+ altamente purificadas para reducir la enfermedad de injerto contra huésped.
Células T CD3+ convencionales utilizadas para la reconstitución inmune y la mejora del injerto.
Quimioterapia o irradiación corporal total utilizada antes del trasplante de células hematopoyéticas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
GVHD Free Rause Survival (GRFS)
Periodo de tiempo: 12 meses
El GVHD se define como sin síntomas de GVHD, y la supervivencia libre de recaídas se define como la supervivencia a los 12 meses sin recaída.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con toxicidad limitante de la dosis (DLT) dentro de los 28 días
Periodo de tiempo: 28 días

Se evaluó la toxicidad limitante de la dosis (DLT) como:

  • Recuento absoluto de neutrófilos <500/µl, a 28 días
  • Síndrome de liberación de citocinas/reacciones de infusión aguda como CTCAE grado 3 a 5
  • Grado 3 a 4 GVHD agudo. GVHD se organizó de la siguiente manera:

    • 1: piel: erupción <25%. Hígado: bilirrubina (bil) 2-3mg/dl. Intestino: diarrea (diA) 500-1000 ml/día
    • 2: piel: erupción 25-50%. Hígado: bil 3-6mg/dl. Intestino: diámetro 1001-1500 ml/día
    • 3: piel: erupción> 50%. Hígado: bil 6-15mg/dl. Gut: DIA> 1501-2000 ml/día
    • 4: Piel: eritroderma generalizada. Hígado: bil> 15mg/dl. Gut: DIA> 2001 ml/día GVHD se calificó de la siguiente manera.
    • 1: Etapa de piel 1-2; Sin etapa hepática; Sin etapa intestinal
    • 2: Etapa de piel 1-3; Etapa hepática 1; +/- etapa intestinal 1
    • 3: Skin Stage 2-3, hígado Etapa 2-4; +/- etapa intestinal 2-3
    • 4: Skin Stage 2-4; Etapa hepática 2-4; +/- etapa intestinal 2-4 El resultado se informa como el número de participantes que recibieron infusiones de células Treg y TCon y tuvieron eventos DLT, por nivel de tratamiento.
28 días
Número de participantes con supervivencia general (OS) al año
Periodo de tiempo: 1 año
La supervivencia general (SG) al año se evaluó como el número de participantes por nivel de tratamiento que recibió el trasplante de células hematopoyéticas (HCT), y permaneció vivo 12 meses después.
1 año
Número de participantes con gravedad de la enfermedad crónica de injerto-vs-huésped (CGVHD) a los 24 meses
Periodo de tiempo: 2 años
La incidencia y la gravedad de la EICH crónica se evaluaron en participantes que recibieron el trasplante de células hematopoyéticas (HCT) a los 24 meses.
2 años
Número de participantes con incidencia de infecciones graves
Periodo de tiempo: 24 meses
El resultado se informa como el número de infecciones graves por nivel de tratamiento, en los participantes que recibieron el trasplante de células hematopoyéticas (HCT).
24 meses
Número de participantes que reciben inmunosupresión concomitante de un solo agente
Periodo de tiempo: 2 años
Durante la fase 2, la etapa 1, la inmunosupresión concomitante de un solo agente se evaluó como en los participantes que recibieron células Treg frescas.
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Everett Meyer, Stanford University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de febrero de 2012

Finalización primaria (Actual)

20 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de agosto de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de agosto de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

8 de agosto de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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