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Evaluación de seguridad y eficacia a largo plazo de EPI-743 en niños con síndrome de Leigh

29 de noviembre de 2023 actualizado por: PTC Therapeutics

Evaluación de seguridad y eficacia a largo plazo de vatiquinona (EPI-743) en niños con síndrome de Leigh

EPI-743 en participantes con síndrome de Leigh que participaron en el estudio anterior EPI743-12-002 (NCT01721733).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Supervisar la seguridad a largo plazo y los efectos sobre el desarrollo neurológico de EPI-743 en los niños que completan el ensayo controlado con placebo EPI743-12-002.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford University, California, Estados Unidos, 94305
        • Gregory Enns
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Akron Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico del síndrome de Leigh con confirmación genética
  2. Finalización del protocolo EPI743-12-002 e inicio del tratamiento dentro de los 14 días de la visita del Mes 12 en el estudio EPI743-12-002
  3. Participante o tutor del participante capaz de dar su consentimiento y cumplir con los requisitos del protocolo
  4. Abstención continuada de suplementos excluida en el estudio EPI743-12-002
  5. Botox® está permitido si lo aprueba el patrocinador

Criterio de exclusión:

  1. Alergia al EPI-743 o al aceite de sésamo
  2. Alergia a la vitamina E
  3. Antecedentes clínicos de sangrado o tiempo de protrombina basal (PT)/tiempo de tromboplastina parcial (PTT) anormales
  4. Insuficiencia hepática con pruebas de función hepática (LFT) más de dos veces el límite superior de lo normal
  5. Insuficiencia renal que requiere diálisis.
  6. Insuficiencia cardíaca en etapa terminal
  7. Síndromes de malabsorción de grasas que impiden la absorción de fármacos
  8. Uso de medicamentos anticoagulantes.
  9. Participación en otros estudios de investigación clínica/tomar otros agentes experimentales
  10. Participación en procedimientos electivos que requirieron sedación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: EPI-743
Los participantes recibirán EPI-743 en una dosis de 15 miligramos/kilogramo (mg/kg) hasta un total de 200 mg 3 veces al día (TID) por vía oral con las comidas o mediante el uso de sondas de alimentación nasogástrica (NG) o gastrostomía con alimentos líquidos durante al menos menos 36 meses.
Droga: EPI-743
La solución oral EPI-743 de 100 miligramos/mililitros (mg/mL) se administrará según la dosis y el horario especificado en el brazo.
Otros nombres:
  • Vincerinona, Vatiquinona

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Gravedad de la enfermedad medida por la puntuación de las secciones 1 a 3 de la escala de enfermedades mitocondriales pediátricas de Newcastle (NPMDS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 36
NPMDS es una escala validada para evaluar la progresión de la enfermedad mitocondrial.
Línea de base hasta el mes 36
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE) limitantes de la dosis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 36
Línea de base hasta el mes 36

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de las escalas de desarrollo infantil III de Bayley (participantes de 0 a 3 años)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
El efecto de EPI-743 en el neurodesarrollo se medirá mediante la puntuación de Bayley Scales of Infant Development-III.
Línea de base hasta el mes 24
Puntuación de la batería de evaluación de la escala Wechsler de inteligencia y movimiento para niños (participantes de 4 a 18 años)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
El efecto de EPI-743 sobre la función neuromuscular se evaluará mediante la escala Wechsler de inteligencia y la puntuación de la batería de evaluación del movimiento.
Línea de base hasta el mes 24
Puntuación de la escala de distonía de Barry-Albright
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
La función neuromuscular se evaluará mediante la puntuación de la escala de distonía de Barry-Albright.
Línea de base hasta el mes 24
Medida de la función motora gruesa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
La función neuromuscular se evaluará mediante la medición de la función motora gruesa.
Línea de base hasta el mes 24
Niveles de saturación de oxígeno despierto
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
El efecto de EPI-743 sobre la función respiratoria se medirá mediante los niveles de saturación de oxígeno despierto.
Línea de base hasta el mes 24
Total de días de ventilador y total de días de unidad de cuidados intensivos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
Línea de base hasta el mes 24
Número de participantes con episodios de neumonía y traqueotomía
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
Línea de base hasta el mes 24
Número total de muertes, consultas médicas, hospitalizaciones y días de hospitalización
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
Línea de base hasta el mes 24
Calidad de vida relacionada con la salud medida por la puntuación de la sección 4 del NPMDS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
Línea de base hasta el mes 24
Nivel de biomarcadores del ciclo del glutatión
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
Línea de base hasta el mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Investigadores

  • Investigador principal: Bruce Cohen, MD, Akron Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

30 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

30 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de agosto de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

2 de febrero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EPI743-13-023

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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