- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03022565
Vorinostat en pacientes con melanoma uveal de alto riesgo de clase 2
4 de febrero de 2020 actualizado por: J. William Harbour, MD, University of Miami
Estudio de prueba de concepto de vorinostat, un inhibidor de la histona desacetilasa, en pacientes con melanoma uveal de alto riesgo de clase 2
Este estudio de prueba de concepto evaluará la capacidad de vorinostat para inducir la transformación de células de melanoma uveal de clase 2 en un fenotipo celular que se asemeja a los melanocitos normales.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de prueba de concepto, de un solo centro, abierto, de un fármaco aprobado por la FDA, vorinostat, un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC), para pacientes con melanoma uveal de alto riesgo de clase 2 con tumores oculares localizados.
El objetivo principal es probar si el vorinostat puede transformar las células agresivas de melanoma uveal de clase 2 en células que se parecen más a los melanocitos normales, tal como se observa en el laboratorio.
Los pacientes con melanoma uveal que cumplan con los criterios de inclusión descritos en este protocolo recibirán su consentimiento y se les pedirá que proporcionen una biopsia por aspiración con aguja fina (FNA) de su tumor primario de melanoma uveal.
Esta biopsia se someterá a un análisis de expresión génica para determinar el fenotipo del tumor.
Un total de 10 pacientes que cumplan con los criterios de melanoma uveal de clase 2 y sin evidencia radiológica de metástasis serán tratados con 400 mg de vorinostat diariamente durante 15 días.
El día 15, se les pedirá a los pacientes que realicen una segunda biopsia FNA antes de recibir la terapia definitiva local estándar de atención, ya sea radioterapia en placa o enucleación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase temprana 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tumor de melanoma uveal determinado por ultrasonido oftálmico o evaluación clínica.
- Melanoma uveal clase 2
- Sin evidencia de enfermedad metastásica.
- Edad ≥18 años.
- Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) ≤ 1
- Esperanza de vida mayor a 3 meses.
- Capaz de tragar y retener la medicación administrada por vía oral y no tiene anomalías gastrointestinales clínicamente significativas que puedan alterar la absorción, como el síndrome de malabsorción o una resección importante del estómago o los intestinos.
Los pacientes deben tener una función normal de los órganos y la médula como se define a continuación:
- Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) >1500 células/mm³
- Recuento de plaquetas >100.000/mm³
- Hemoglobina >10,0 g/dL
- Aspartato transaminasa (AST) y/o alanina transaminasa (ALT) < 3 veces el límite superior de lo normal (LSN)
- Bilirrubina total < 2x LSN
- Hemoglobina A1C ≤ 5,7 %
- Fosfatasa alcalina < 3x LSN
- Creatinina sérica < 2x LSN o aclaramiento de creatinina > 60 ml/min
- Nota: Los pacientes con hiperbilirrubinemia clínicamente compatible con un trastorno hereditario del metabolismo de la bilirrubina (p. ej., síndrome de Gilbert) serán elegibles a discreción del médico tratante y/o del investigador principal.
- Las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado (método anticonceptivo hormonal o de barrera; abstinencia) antes de ingresar al estudio y durante la participación en el estudio hasta 4 meses después de completar la administración del fármaco del estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de suero u orina negativa al momento de la inscripción. Los hombres tratados o inscritos en este protocolo también deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado antes del estudio, durante la terapia del estudio y 4 meses después de completar la administración del fármaco del estudio.
- Voluntad de cumplir con todas las visitas y procedimientos (incluido el suministro de todas las muestras biológicas) según lo requiera el protocolo y el formulario de consentimiento informado (ICF).
- Capacidad para comprender la naturaleza de la investigación, los riesgos y beneficios potenciales del estudio de investigación y para proporcionar un consentimiento informado por escrito válido.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento definitivo del melanoma uveal primario mediante cirugía o radioterapia
- Son elegibles los antecedentes de otra neoplasia maligna, excepto aquellos que han estado libres de enfermedad durante 3 años, o los pacientes con antecedentes de cáncer de piel no melanoma completamente resecado y/o pacientes con neoplasias malignas secundarias indolentes que no requieren terapia activa. Consulte al investigador principal del estudio si no está seguro de si las segundas neoplasias malignas cumplen los requisitos especificados anteriormente.
- Cualquier cirugía mayor o radioterapia extensa, quimioterapia con toxicidad retardada, terapia biológica o inmunoterapia dentro de los 21 días anteriores al inicio de la terapia del estudio.
- Historial de uso previo de vorinostat.
- Uso de otros medicamentos en investigación dentro de los 28 días
- Tiene una reacción de hipersensibilidad inmediata o tardía conocida o idiosincrasia a medicamentos químicamente relacionados con vorinostat (es decir, hidroxamatos inhibidores de HDAC como panobinostat y belinostat).
- Un intervalo QT corregido (QTc) para la frecuencia cardíaca utilizando la fórmula de Bazett (QTcB) ≥ 480 mseg. No se permite la administración concomitante de vorinostat y agentes que puedan causar la prolongación del intervalo QTc.
- No se permite la administración simultánea de vorinostat y otros inhibidores de HDAC debido al mayor riesgo de trombocitopenia y hemorragia gastrointestinal.
- Los pacientes que reciben terapia antirretroviral combinada no son elegibles debido al potencial de interacciones farmacocinéticas con vorinostat.
- Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infecciones en curso o activas, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Antecedentes de embolia pulmonar (TP) o trombosis venosa profunda (TVP)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Vorinostat
Vorinostato:
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Los participantes del estudio que cumplan con los criterios de melanoma uveal de Clase 2 y sin evidencia radiológica de metástasis serán tratados con 400 mg de Vorinostat diariamente durante 15 días.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Grado de transformación de un fenotipo de clase 2 a un fenotipo celular que se parece a los melanocitos normales.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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Los investigadores analizarán los resultados de la expresión génica de las biopsias por aspiración con aguja fina realizadas al inicio antes de la terapia con vorinostat y después del tratamiento (el día 15, después de los 15 días planificados de terapia con vorinostat).
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Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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Proporción de pacientes cuyos tumores se transformaron de un fenotipo de clase 2 a un fenotipo celular que se parece a los melanocitos normales.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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A través del análisis de la expresión génica, los investigadores determinarán la proporción de pacientes cuyos tumores se transformaron de un fenotipo de Clase 2 a un fenotipo celular que se parece a los melanocitos normales.
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Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Toxicidad durante la terapia de protocolo
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes después de la finalización del tratamiento
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Tasa de eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) experimentados por los participantes del estudio durante la terapia con Vorinostat y hasta un mes después de completar el tratamiento con Vorinostat.
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Hasta 1 mes después de la finalización del tratamiento
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Tamaño del tumor antes y después del tratamiento con Vorinostat
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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El tamaño del tumor se determinará antes y después de la terapia con Vorinostat mediante ultrasonografía B-Scan.
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Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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Supervivencia libre de recurrencia (SLR)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la finalización del tratamiento
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Supervivencia libre de recurrencia (RFS) en los participantes del estudio.
RFS se define como la duración del tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la recurrencia de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero.
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Hasta 5 años después de la finalización del tratamiento
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la finalización del tratamiento
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Supervivencia general (SG) en los participantes del estudio.
La OS se define como el tiempo transcurrido desde la fecha de inicio del tratamiento con Vorinostat hasta la muerte.
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Hasta 5 años después de la finalización del tratamiento
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Supervivencia específica de la enfermedad (DSS)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la finalización del tratamiento
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Supervivencia específica de la enfermedad (DSS) en los participantes del estudio.
DSS se define como el tiempo desde el inicio del tratamiento con Vorinostat hasta la muerte por enfermedad.
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Hasta 5 años después de la finalización del tratamiento
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles globales de acetilación de histonas en células mononucleares de sangre periférica (PBMC) antes y después de la terapia con Vorinostat.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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Los niveles globales de acetilación de histonas en las células mononucleares de sangre periférica (PBMC) se medirán al inicio (día 1, antes del tratamiento con Vorinostat) y después del tratamiento (día 15 después de completar el tratamiento con Vorinostat).
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Desde el inicio hasta los 15 días de terapia de protocolo, hasta 4 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: J. William Harbour, MD, University of Miami
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
29 de enero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
29 de enero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2017
Publicado por primera vez (Estimar)
16 de enero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de febrero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2020
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias por sitio
- Enfermedades de los ojos
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades uveales
- Tumores neuroendocrinos
- Nevos y Melanomas
- Neoplasias Oculares
- Melanoma
- Neoplasias uveales
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Inhibidores de histona desacetilasa
- Vorinostat
Otros números de identificación del estudio
- 20160653
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .