Estudio de eficacia y seguridad de pacientes con LMC-PC tratados con asciminib frente a la mejor terapia disponible, tratados previamente con 2 o más inhibidores de la tirosina cinasa

Criterios de inclusión:

Diagnosticado como CML-CP:

1. Los participantes deben cumplir con todos los siguientes valores de laboratorio en la visita de selección:

   < 15 % de blastos en sangre periférica y médula ósea < 30 % de blastos más promielocitos en sangre periférica y médula ósea < 20 % de basófilos en sangre periférica

   • 50 x 10^9/ L (≥ 50 000/mm3) plaquetas Trombocitopenia transitoria relacionada con el tratamiento previo (< 50 000/mm3 durante ≤ 30 días antes de la selección) es aceptable Sin evidencia de compromiso leucémico extramedular, con la excepción de hepatoesplenomegalia
2. Tratamiento previo con un mínimo de 2 TKI competitivos ATP previos.
3. Insuficiencia (adaptado de las Directrices de la Red Europea contra la Leucemia (ELN) de 2013) o intolerancia a la terapia TKI más reciente en el momento de la selección.
4. Evidencia de la transcripción típica de BCR-ABL1 [e14a2 y/o e13a2] en el momento de la selección que es susceptible de cuantificación RQ-PCR estandarizada

Criterio de exclusión:

1. Presencia conocida de la mutación T315I en cualquier momento antes del ingreso al estudio
2. Segunda fase crónica conocida de CML después de progresión previa a AP/BC
3. Tratamiento previo con un trasplante de células madre hematopoyéticas
4. Participantes que planean someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

5. Anormalidad cardiaca o de repolarización cardiaca, incluyendo cualquiera de los siguientes:

   Antecedentes dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio de infarto de miocardio, angina de pecho, injerto de derivación de la arteria coronaria Arritmias cardíacas clínicamente significativas, bloqueo completo de la rama izquierda del haz de His, bloqueo AV de alto grado QTcF en la selección ≥450 mseg (participantes masculinos), ≥460 mseg (mujeres participantes)

   Síndrome de QT prolongado, antecedentes familiares de muerte súbita idiopática o síndrome de QT prolongado congénito, o cualquiera de los siguientes:

   Factores de riesgo de Torsades de Pointes que incluyen hipopotasemia o hipomagnesemia no corregidas, antecedentes de insuficiencia cardíaca o antecedentes de bradicardia clínicamente significativa/sintomática Medicamentos concomitantes con un "riesgo conocido de Torsades de Pointes" que no se pueden suspender o reemplazar 7 días antes de iniciar el fármaco del estudio con un medicamento alternativo seguro.

   Incapacidad para determinar el intervalo QTcF

6. Antecedentes de pancreatitis aguda en el año anterior al ingreso al estudio o antecedentes médicos de pancreatitis crónica

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.