BMF-219:n vaiheen 2 koe osallistujille, joilla on tyypin 1 diabetes mellitus (BF-MNN-112)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Miehet tai naiset, ikä ≥18 ja ≤60 vuotta.

2. Diagnosoitu vaihe 3 T1D seuraavien aikarajojen sisällä:

   • Päätutkimus: osallistujat, jotka saivat diagnoosin 3 vuoden sisällä ennen seulontaa.
   • Avoin alatutkimus Kohortti 1: osallistujat, joilla on diagnoosi 3 vuoden sisällä ennen seulontaa.
   • Avoin tynkätutkimus Kohortti 2: osallistujat, joilla on diagnosoitu 3–15 vuotta ennen seulontaa
3. Hoidettu pelkällä insuliinilla (ei muita diabeteslääkkeitä) vähintään 2 kuukauden ajan ennen seulontaa.
4. HbA1c ≥6,5 ja ≤10,0 % seulonnassa.
5. BMI ≤40 kg/m2.

6. Paasto- tai stimuloitu C-peptidipitoisuus seuraavasti: Päätutkimus Osallistujat, joiden C-peptidipitoisuus ≥0,2 nmol/L (0,60 μg/L).

   1. (Jos paasto-C-peptidipitoisuus on välillä 0,15 [0,45 μg/l] - 0,20 nmol/L [0,60 μg/L], stimuloitu C-peptidipitoisuus [MMTT:tä käyttäen] > 0,20 nmol/L [0,60 μg/L] on hyväksyttävä ).
   2. Avoin alatutkimus Kohortti 1: Osallistujat, joiden C-peptidipitoisuus on ≥0,2 nmol/L (0,60 μg/L), jos ne diagnosoidaan 3 vuoden sisällä ennen seulontaa (jos paasto-C-peptidipitoisuus on välillä 0,15 [0,45 μg/l] - 0,20 nmol/L [0,60 μg/L], stimuloitu C-peptidipitoisuus [käyttäen MMTT:tä] > 0,20 nmol/L [0,60 μg/L] on hyväksyttävä)
   3. Avoin alatutkimus Kohortti 2: Osallistujat, joiden paasto-C-peptidipitoisuus on ≥0,08 nmol/L (0,24 μg/L), jos ne diagnosoidaan 3–15 vuotta ennen seulontaa (jos paasto-C-peptidipitoisuus on <0,08 nmol/L (0,24) μg/L), stimuloitu C-peptidi (käyttäen MMTT:tä) ≥0,08 nmol/L (0,24 μg/L) on hyväksyttävä.
7. Vähintään yhden T1D1:een liittyvän autovasta-aineen (glutamiinihappodekarboksylaasit; insuliiniin liittyvä tyrosiinifosfataasivasta-aine; insuliiniautovasta-aine; saarekesoluvasta-aine; ZnT8-vasta-aineet) dokumentoitu esiintyminen viimeisen kolmen vuoden aikana.

Poissulkemiskriteerit:

1. MODY:n, T2D:n tai minkä tahansa muun diabetes mellituksen alatyypin kuin T1D:n diagnoosi.
2. sinulla on uusiutunut (≥ 2 episodia) vakava hypoglykemia (määritelty neuroglykopenisten oireiden ilmaantumisena, jotka vaativat toisen henkilön apua toipumiseen) viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai sinulla on aiemmin ollut hypoglykemia, jos hän ei ole tietoinen hypoglykemiasta tai tunnistaa huonosti hypoglykemian oireita kuten tutkija arvioi.
3. Tunnettu itse tai suvussa (ensimmäisen asteen sukulainen) useita tyypin 1 endokriinisiä neoplasiaa.
4. Diabeteslääkkeiden, paitsi insuliinin, käyttö 30 päivän tai 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa.
5. Mikä tahansa seuraavista viimeisten 6 kuukauden aikana ennen seulontaa: MI, angina pectoris, sepelvaltimoiden ohitusleikkaus, perkutaaninen sepelvaltimon interventio (diagnostiset angiogrammit ovat sallittuja), TIA, aivoverenkiertohäiriö tai dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta tai sinulla on tällä hetkellä New York Health Association -luokka III tai IV sydämen vajaatoiminta.
6. Osallistujat, joiden paastotriglyseridi on ≥ 500 mg/dl.
7. eGFR on <60 ml/min/1,73 m2 CKDEPI-kreatiniiniyhtälön mukaan seulonnassa.
8. Maksan vajaatoiminta, joka määritellään AST- tai ALT-seulonnaksi > 1,5 × ULN, kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN.
9. Aiempi akuutti tai krooninen haimatulehdus.
10. Seerumin lipaasi ja/tai amylaasi yli 1,5 x ULN.
11. Aktiivinen HBV tai aktiivinen HCV seulonnassa. Tunnettu positiivinen testi tai HIV-historia. Aktiivinen COVID-19-infektio seulonnassa. COVID-19-infektio, joka vaatii sairaalahoitoa (tai sairaalasta vapautumista) viimeisten 30 päivän aikana ennen seulontakäyntiä.
12. Kaikkien elävien rokotteiden käyttö tartuntatauteja vastaan ​​30 päivän kuluessa tutkimustuotteen aloittamisesta.
13. Minkä tahansa syövän diagnoosi tai hoito viimeisen 2 vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolusyöpä, ihon okasolusyöpä tai karsinooma in situ (esim. rintasyöpä, kohdunkaulan syöpä in situ, melanooma in situ ) hoidetaan mahdollisesti parantavalla hoidolla.
14. Aikaisempi keliakian diagnoosi.
15. Aiempi maha- tai suolistoleikkaus tai resektio ja/tai gastropareesi, jotka mahdollisesti muuttavat suun kautta annettavien lääkkeiden imeytymistä ja/tai erittymistä (umpilisäkkeen poisto, tyrän korjaus ja/tai kolekystektomia on sallittu).
16. Kirroosin historia.
17. Nykyiset tupakoitsijat yli 5 savuketta päivässä.
18. Protonipumpun estäjien (PPI) käyttö on kielletty. Antasidit ovat sallittuja, mutta niitä on annettava vähintään 2 tuntia ennen tai 2 tuntia sen jälkeen. PPI-lääkkeitä saavat osallistujat, jotka vaihtavat H2-reseptoriantagonistiin, voivat osallistua tutkimukseen.