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Essais cliniques sur Acidémie méthylmalonique avec homocystinurie
29 résultats au total
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McGill University Health Centre/Research Institute...InconnueAcidémie méthylmalonique | Acidurie maloniqueCanada
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National Taiwan University HospitalInconnueAcidémie propionique (AP), acidémie méthylmalonique (MMA)Taïwan
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West Kazakhstan Medical UniversityRecrutementDéficit en ornithine transcarbamylase | Déficit en biotinidase | Citrullinémie | Acidémie glutarique de type II | Acidurie argininosuccinique | Maladie urinaire du sirop d'érable | Carence primaire en carnitine | Homocystinurie | Déficit en carnitine palmitoyltransférase II | Déficit en arginase | Déficit... et d'autres conditionsKazakhstan
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteCatholic University of the Sacred HeartComplétéMaladie génétique | Rétinopathie | Acidurie méthylmalonique et homocystinurie, type CblcItalie
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ModernaTX, Inc.RetiréMétabolisme, erreurs innées | Acidémie méthylmalonique (MMA)
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspenduAcidémie méthylmalonique (MMA)États-Unis
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Recordati Rare DiseasesRecrutementAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueFrance, Espagne, Italie, Royaume-Uni, Norvège, Allemagne, Suède
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyRésiliéVolontaires en bonne santé | Acidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | Acidémie organiqueÉtats-Unis
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Vitaflo International, LtdRecrutementPhénylcétonuries | PCU | Maladie urinaire du sirop d'érable | Homocystinurie | Acidémie glutarique I | Tyrosinémie héréditaireRoyaume-Uni
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalRésiliéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesInscription sur invitationAcidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | HyperammoniémieÉtats-Unis
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ModernaTX, Inc.ComplétéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Royaume-Uni, Espagne, France
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ModernaTX, Inc.RecrutementAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Espagne, Canada, Pays-Bas, France, Australie, Royaume-Uni
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ModernaTX, Inc.RecrutementAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Canada, Pays-Bas, Royaume-Uni
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RecrutementAcidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | HyperammoniémieÉtats-Unis
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.RésiliéAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis
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HemoShear TherapeuticsRésiliéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Arabie Saoudite, Australie
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King Abdullah International Medical Research CenterComplétéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueArabie Saoudite
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... et autres collaborateursRésiliéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementErreurs innées du métabolisme | Acidémie méthylmalonique | Acidémie organiqueÉtats-Unis
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalComplétéErreurs innées du métabolisme | Acidurie propionique | Acidurie méthylmalonique | Trouble du cycle de l'uréeSuisse
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Actif, ne recrute pasAcidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyRésiliéMétabolisme des acides aminés, erreurs innéesFrance, Royaume-Uni, Italie, Belgique, Allemagne, Suisse
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... et autres collaborateursComplétéAcidémie méthylmalonique | Maladie de carence en carbamoyl-phosphate synthase I | Acidémie propionique, type I et/ou type II | Déficit en ornithine carbamoyltransféraseÉtats-Unis
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RetiréTroubles du cycle de l'urée, innés | Erreurs innées du métabolisme | Acidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | Déficit en carbamyl phosphate synthétase
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursInscription sur invitationHyperoxalurie primaire de type 3 | Diabète sucré | Hémophilie A | Hémophilie B | Intolérance héréditaire au fructose | Fibrose kystique | Déficit en facteur VII | Phénylcétonuries | Drépanocytose | Syndrome de Dravet | Dystrophie musculaire de Duchenne | Syndrome de Prader Willi | Syndrome de l'X fragile | Maladie... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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University of Castilla-La ManchaCarlos III Health InstituteInconnueObésité | Activité physique | Enfants | Trouble d'hyperactivité avec déficit de l'attention | Trouble de sous-performance scolaireEspagne
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutementMaladie métabolique | Métabolisme purine-pyrimidine | AICDA, OMIM *605257, Immunodéficience avec hyper-IgM, type 2 ; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, syndrome hyper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anémie hémolytique due à un déficit en UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, acidurie orotique | DHODH, OMIM *126064... et d'autres conditionsÉtats-Unis